第1章：はじめに
1.1. レポート概要
1.2. 主要市場セグメント
1.3. ステークホルダーへの主な利点
1.4. 調査方法論
1.4.1. 一次調査
1.4.2. 二次調査
1.4.3. アナリストツールとモデル
第2章：エグゼクティブサマリー
2.1. CXOの視点
第3章：市場概要
3.1. 市場定義と範囲
3.2. 主な調査結果
3.2.1. 主要な影響要因
3.2.2. 主要な投資分野
3.3. ポーターの5つの力分析
3.3.1. 供給者の交渉力は中程度
3.3.2. 新規参入の脅威は中程度
3.3.3. 代替品の脅威が中程度
3.3.4. 競争の激しさが中程度
3.3.5. 購買者の交渉力が中程度
3.4. 市場動向
3.4.1. 推進要因
3.4.1.1. 脊髄性筋萎縮症（SMA）の有病率増加
3.4.1.2. 政府機関による取り組み
3.4.1.3. SMA治療薬の需要増加
3.4.2. 抑制要因
3.4.2.1. SMA治療薬の高コスト
3.4.3. 機会
3.4.3.1. 研究開発活動の増加
3.5. 市場に対するCOVID-19の影響分析
第4章：脊髄性筋萎縮症治療市場（タイプ別）
4.1. 概要
4.1.1. 市場規模と予測
4.2. タイプ1
4.2.1. 主要市場動向、成長要因および機会
4.2.2. 地域別市場規模と予測
4.2.3. 国別市場シェア分析
4.3. タイプ2
4.3.1. 主要市場動向、成長要因および機会
4.3.2. 地域別市場規模と予測
4.3.3. 国別市場シェア分析
4.4. その他
4.4.1. 主要市場動向、成長要因および機会
4.4.2. 地域別市場規模と予測
4.4.3. 国別市場シェア分析
第5章：脊髄性筋萎縮症治療市場（投与経路別）
5.1. 概要
5.1.1. 市場規模と予測
5.2. 経口投与
5.2.1. 主要な市場動向、成長要因および機会
5.2.2. 地域別市場規模と予測
5.2.3. 国別市場シェア分析
5.3. 非経口投与
5.3.1. 主要な市場動向、成長要因および機会
5.3.2. 地域別市場規模と予測
5.3.3. 国別市場シェア分析
第6章：脊髄性筋萎縮症治療市場、エンドユーザー別
6.1. 概要
6.1.1. 市場規模と予測
6.2. 病院
6.2.1. 主要市場動向、成長要因および機会
6.2.2. 地域別市場規模と予測
6.2.3. 国別市場シェア分析
6.3. その他
6.3.1. 主要市場動向、成長要因および機会
6.3.2. 地域別市場規模と予測
6.3.3. 国別市場シェア分析
第7章：地域別脊髄性筋萎縮症治療市場
7.1. 概要
7.1.1. 地域別市場規模と予測
7.2. 北米
7.2.1. 主要トレンドと機会
7.2.2. タイプ別市場規模と予測
7.2.3. 投与経路別市場規模と予測
7.2.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.2.5. 国別市場規模と予測
7.2.5.1. 米国
7.2.5.1.1. 主要市場動向、成長要因および機会
7.2.5.1.2. タイプ別市場規模と予測
7.2.5.1.3. 投与経路別市場規模と予測
7.2.5.1.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.2.5.2. カナダ
7.2.5.2.1. 主要市場動向、成長要因および機会
7.2.5.2.2. タイプ別市場規模と予測
7.2.5.2.3. 投与経路別市場規模と予測
7.2.5.2.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.2.5.3. メキシコ
7.2.5.3.1. 主要市場動向、成長要因および機会
7.2.5.3.2. タイプ別市場規模と予測
7.2.5.3.3. 投与経路別市場規模と予測
7.2.5.3.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.3. ヨーロッパ
7.3.1. 主要動向と機会
7.3.2. タイプ別市場規模と予測
7.3.3. 投与経路別市場規模と予測
7.3.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.3.5. 国別市場規模と予測
7.3.5.1. ドイツ
7.3.5.1.1. 主要市場動向、成長要因および機会
7.3.5.1.2. タイプ別市場規模と予測
7.3.5.1.3. 投与経路別市場規模と予測
7.3.5.1.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.3.5.2. フランス
7.3.5.2.1. 主要市場動向、成長要因および機会
7.3.5.2.2. タイプ別市場規模と予測
7.3.5.2.3. 投与経路別市場規模と予測
7.3.5.2.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.3.5.3. イギリス
7.3.5.3.1. 主要市場動向、成長要因および機会
7.3.5.3.2. タイプ別市場規模と予測
7.3.5.3.3. 投与経路別市場規模と予測
7.3.5.3.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.3.5.4. イタリア
7.3.5.4.1. 主要市場動向、成長要因および機会
7.3.5.4.2. タイプ別市場規模と予測
7.3.5.4.3. 投与経路別市場規模と予測
7.3.5.4.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.3.5.5. スペイン
7.3.5.5.1. 主要市場動向、成長要因および機会
7.3.5.5.2. タイプ別市場規模と予測
7.3.5.5.3. 投与経路別市場規模と予測
7.3.5.5.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.3.5.6. その他の欧州地域
7.3.5.6.1. 主要な市場動向、成長要因および機会
7.3.5.6.2. タイプ別市場規模と予測
7.3.5.6.3. 投与経路別市場規模と予測
7.3.5.6.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.4. アジア太平洋地域
7.4.1. 主要トレンドと機会
7.4.2. タイプ別市場規模と予測
7.4.3. 投与経路別市場規模と予測
7.4.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.4.5. 国別市場規模と予測
7.4.5.1. 日本
7.4.5.1.1. 主要市場動向、成長要因および機会
7.4.5.1.2. タイプ別市場規模と予測
7.4.5.1.3. 投与経路別市場規模と予測
7.4.5.1.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.4.5.2. 中国
7.4.5.2.1. 主要市場動向、成長要因および機会
7.4.5.2.2. タイプ別市場規模と予測
7.4.5.2.3. 投与経路別市場規模と予測
7.4.5.2.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.4.5.3. インド
7.4.5.3.1. 主要市場動向、成長要因および機会
7.4.5.3.2. タイプ別市場規模と予測
7.4.5.3.3. 投与経路別市場規模と予測
7.4.5.3.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.4.5.4. オーストラリア
7.4.5.4.1. 主要な市場動向、成長要因および機会
7.4.5.4.2. タイプ別市場規模と予測
7.4.5.4.3. 投与経路別市場規模と予測
7.4.5.4.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.4.5.5. 韓国
7.4.5.5.1. 主要市場動向、成長要因および機会
7.4.5.5.2. タイプ別市場規模と予測
7.4.5.5.3. 投与経路別市場規模と予測
7.4.5.5.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.4.5.6. その他のアジア太平洋地域
7.4.5.6.1. 主要市場動向、成長要因および機会
7.4.5.6.2. タイプ別市場規模と予測
7.4.5.6.3. 投与経路別市場規模と予測
7.4.5.6.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.5. LAMEA
7.5.1. 主要動向と機会
7.5.2. タイプ別市場規模と予測
7.5.3. 投与経路別市場規模と予測
7.5.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.5.5. 国別市場規模と予測
7.5.5.1. ラテンアメリカ
7.5.5.1.1. 主要市場動向、成長要因および機会
7.5.5.1.2. タイプ別市場規模と予測
7.5.5.1.3. 投与経路別市場規模と予測
7.5.5.1.4. エンドユーザー別市場規模と予測
7.5.5.2. 中東・アフリカ
7.5.5.2.1. 主要市場動向、成長要因および機会
7.5.5.2.2. タイプ別市場規模と予測
7.5.5.2.3. 投与経路別市場規模と予測
7.5.5.2.4. エンドユーザー別市場規模と予測
第8章：競争環境
8.1. はじめに
8.2. 主要な成功戦略
8.3. トップ10企業の製品マッピング
8.4. 競争ダッシュボード
8.5. 競争ヒートマップ
8.6. 主要プレイヤーのポジショニング（2022年）
第9章：企業プロファイル
9.1. バイオジェン
9.1.1. 会社概要
9.1.2. 主要幹部
9.1.3. 会社概要
9.1.4. 事業セグメント
9.1.5. 製品ポートフォリオ
9.1.6. 業績
9.2. サイトキネティクス
9.2.1. 会社概要
9.2.2. 主要幹部
9.2.3. 会社概要
9.2.4. 事業セグメント
9.2.5. 製品ポートフォリオ
9.2.6. 業績
9.3. ハヌジェン・セラピューティクス
9.3.1. 会社概要
9.3.2. 主要幹部
9.3.3. 会社概要
9.3.4. 事業セグメント
9.3.5. 製品ポートフォリオ
9.4. NMDファーマA/S
9.4.1. 会社概要
9.4.2. 主要幹部
9.4.3. 会社概要
9.4.4. 事業セグメント
9.4.5. 製品ポートフォリオ
9.4.6. 主要な戦略的動向と展開
9.5. ノバルティス AG
9.5.1. 会社概要
9.5.2. 主要幹部
9.5.3. 会社概要
9.5.4. 事業セグメント
9.5.5. 製品ポートフォリオ
9.5.6. 業績
9.5.7. 主要な戦略的動向と展開
9.6. F. ホフマン・ラ・ロシュ社
9.6.1. 会社概要
9.6.2. 主要幹部
9.6.3. 会社概要
9.6.4. 事業セグメント
9.6.5. 製品ポートフォリオ
9.6.6. 業績
9.6.7. 主要な戦略的動向と展開
9.7. ファイザー株式会社
9.7.1. 会社概要
9.7.2. 主要幹部
9.7.3. 会社概要
9.7.4. 事業セグメント
9.7.5. 製品ポートフォリオ
9.7.6. 業績
9.8. シュラロック・ホールディング・コーポレーション
9.8.1. 会社概要
9.8.2. 主要幹部
9.8.3. 会社概要
9.8.4. 事業セグメント
9.8.5. 製品ポートフォリオ
9.8.6. 業績
9.8.7. 主要な戦略的動向と進展
9.9. 北京金蘭遺伝子技術有限公司
9.9.1. 会社概要
9.9.2. 主要幹部
9.9.3. 会社概要
9.9.4. 事業セグメント
9.9.5. 製品ポートフォリオ
9.9.6. 主要な戦略的動向と進展
9.10. イオニス・ファーマシューティカルズ社
9.10.1. 会社概要
9.10.2. 主要幹部
9.10.3. 会社概要
9.10.4. 事業セグメント
9.10.5. 製品ポートフォリオ
9.10.6. 業績
9.10.7. 主要な戦略的動向と進展
| ※参考情報 脊髄性筋萎縮症（SMA）は、運動神経細胞が機能しなくなることで筋肉が萎縮し、運動能力に影響を及ぼす遺伝性の神経筋疾患です。この疾患は主に脊髄に存在する運動神経細胞が徐々に破壊されることによって引き起こされ、筋力低下や筋力の喪失が特徴です。SMAは常染色体劣性遺伝で、主にSMN1（生存運動ニューロン1）遺伝子の欠損や変異によって引き起こされます。この遺伝子が製造するSMNタンパク質は、運動神経細胞の生存に必須であり、その量の不足が症状の原因となります。 SMAには主に四つのタイプがあり、症状の重症度と発症年齢によって分類されます。タイプ1は最も重篤で、生後6ヶ月以内に症状が現れ、運動能力の発達がほとんど見られないことが特徴です。タイプ2は6ヶ月から18ヶ月の間に発症し、座ることはできるが、立ち上がったり歩いたりすることが困難です。タイプ3は幼少期から青年期にかけて発症し、立つことや歩行能力が維持されるものの、年齢が上がるにつれて筋力が低下する場合があります。タイプ4は成人期に発症し、比較的軽度の症状が見られるため、日常生活には大きな支障をきたさないことが多いです。 治療法は近年来大きく進展しており、主に遺伝子治療と支持療法が含まれます。特に、遺伝子治療として注目されているのは、Zolgensma（ゾルゲンスマ）です。この治療法は、欠損しているSMN1遺伝子を補うことで、正常なSMNタンパク質の生成を促進します。これにより、運動神経細胞の機能が改善され、筋力の維持や向上が期待できます。Zolgensmaは1回の投与で効果が得られることが特徴であり、特に早期の治療が重要とされています。 また、nusinersen（ヌシネルセン）という治療薬もあり、これはSMN2という別の遺伝子のスプライシングを修正することで、正常なSMNタンパク質の生成を促進します。この薬は定期的な注射が必要ですが、その効果により症状の進行を遅らせることが期待されています。 さらに、患者の生活の質を向上させるための支持療法も重要です。物理療法や作業療法は、筋力を維持・強化し、日常生活の自立を促進するために行われます。また、呼吸器支援装置なども使用されることがあり、呼吸筋の弱化に対処するためのケアが求められます。食事面でも、栄養管理や嚥下のサポートが必要になることがあります。 SMAの研究は進んでおり、新しい治療法の開発が期待されています。また、患者や家族に対する心理的サポートも重要です。疾患の特性上、長期的なサポートが必要となるため、医療チームの総合的な取り組みが求められます。 このように、脊髄性筋萎縮症（SMA）は進行性の神経筋疾患ですが、近年の治療法の進展により、患者の予後が改善されつつあります。早期の診断と治療が重要であり、今後の研究によって更なる治療法の開発が期待されています。家族や支援者とともに、患者一人ひとりに合った治療と支援が重要です。SMAの理解が深まることで、より良い生活の質を提供することができるでしょう。 |
