日本の遺伝子治療市場の動向：推進要因

研究開発活動の活発化と製品承認の増加

日本は長年にわたり、バイオテクノロジーおよび製薬分野のイノベーションをリードしてきており、その実績は遺伝子治療分野にも及んでいます。CRISPR-Cas9などの遺伝子編集技術や、ウイルスベクターを用いた遺伝子導入システムの急速な発展により、遺伝子治療研究に新たな道が開かれています。日本の企業や研究機関は、これらの技術を活用し、希少疾患や現在治療法がない疾患を含む、幅広い遺伝性疾患に対する潜在的な治療法の探索を進めている。

遺伝子治療が臨床試験においてその有効性と安全性を引き続き実証する中、日本の規制当局（医薬品医療機器総合機構：PMDA）は、より多くの遺伝子治療製品の承認を行っている。これらの承認は、市場に大きな後押しとなっている。

また、2024年8月、中外製薬は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する遺伝子治療薬として、「エレヴィディス」（デランディストロゲン・モクセパルボベック／SRP-9001）の日本国内での承認申請を行った。この申請は、歩行可能な患者において有意な機能的および臨床的利益を実証したグローバル第III相試験（EMBARK試験を含む可能性が高い）のデータによって裏付けられている。

日本の遺伝子治療市場の動向：制約要因

遺伝子治療の高コスト

遺伝子治療がもたらす健康上の恩恵は極めて大きいものの、その開発および治療にかかる高コストが、日本における遺伝子治療市場の成長にとって大きな障壁となると予想される。遺伝子治療の開発、製造、投与にかかる費用はしばしば法外なほど高額であり、特に日本のように経済的制約が顕著な国では、多くの患者にとって利用が困難となっている。

遺伝子治療は、通常、患者の細胞内の欠陥のある遺伝子を修正または置換するための単回処置を伴う最先端の治療法である。しかし、これらの治療法の開発プロセスは、複雑な研究、製造、および規制当局の承認を伴うため、多額の費用がかかる。その結果、細胞・遺伝子治療の費用は、具体的な治療法や治療対象となる疾患に応じて、患者1人あたり30万米ドルから400万米ドルの範囲に及ぶことがある。最もよく知られた例の一つが、脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」である。ゾルゲンスマの価格は患者1人あたり約210万米ドルで、世界でも最も高額な治療法の一つとなっている。

日本の遺伝子治療市場のセグメント分析

日本の遺伝子治療市場は、アプローチ、ベクターの種類、技術、および適用分野に基づいてセグメント化されている。

アプローチ：2024年の「生体内（in vivo）」セグメントの市場規模は1億3,177万米ドルであり、2025年から2033年の予測期間中に年平均成長率（CAGR）22.7％で成長し、2033年までに8億3,254万米ドルに達すると推定されている

生体内（in vivo）遺伝子治療とは、通常、ウイルスベクターを用いて標的細胞へ遺伝子を運搬し、治療用遺伝子を患者の体内に直接導入する治療法である。患者から細胞を採取し、実験室で遺伝子編集を行った上で体内に再導入する生体外（ex vivo）遺伝子治療とは異なり、生体内治療は患者の体内で直接遺伝子を改変することで機能する。

生体内遺伝子治療には、体外での複雑な細胞採取や操作を必要とせず、患者の体内で直接疾患を治療できるという利点がある。これにより、プロセスの効率が向上し、体外アプローチから生じうる合併症のリスクを最小限に抑えることができる。

日本は、その強力な科学研究能力と技術革新で知られており、最先端の遺伝子治療の進展にとって最適な拠点となっています。ベクター技術や送達法の継続的な改善により、生体内遺伝子治療は、国内の研究者や医療従事者にとって非常に魅力的な選択肢となっています。

日本は、低侵襲治療と患者の快適性を優先する確立された医療制度を有しており、その簡便な投与プロセスから、生体内治療は魅力的な選択肢となっています。例えば、2024年3月、YolTech Therapeuticsは、遺伝性疾患の治療のために体内で直接遺伝子を編集する「生体内遺伝子編集療法」の開発に注力するバイオテクノロジー企業である。同社は最近、日本で開催されるバイオ医薬品および遺伝子治療分野における創薬、開発、製造に関する重要な会議「TIDES Asia 2024」への参加を発表した。

日本の遺伝子治療市場の主要企業

日本の遺伝子治療市場の主要企業には、アルニラム・ファーマシューティカルズ社、ノバルティスAG、サレプタ・セラピューティクス社、クリスタル・バイオテック社、CSL、ブルーバード・バイオ社、スパーク・セラピューティクス社、 フェリング、バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド、アムジェン・インク、オーチャード・セラピューティクス・ピーエルシー、ジェンサイト・バイオロジクス、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インク、REGENXBIO Inc.、オックスフォード・バイオメディカ・ピーエルシー、ベニテック・バイオファーマ・インク、トランスジーン、およびサンガモ・セラピューティクスなどが挙げられる。

日本の遺伝子治療市場 – 主な動向

2023年7月、日本医薬品医療機器総合機構（PMDA）は、RPE65遺伝子の両アレル変異に起因する遺伝性網膜ジストロフィー（IRD）の治療薬として、ノバルティスの「ルクスターナ（Luxturna）」を承認した。ノバルティスが開発したこの遺伝子治療薬は、この希少な遺伝性疾患を持つ患者向けに、現在日本で利用可能となっている。

市場の範囲

1. 市場の概要と範囲
   1. 本レポートの目的
   2. レポートの対象範囲と定義
   3. レポートの範囲
2. 経営層向けインサイトと主なポイント
   1. 市場のハイライトと戦略的ポイント
   2. 主なトレンドと将来予測
   3. アプローチ別概要
   4. ベクタータイプ別概要
   5. 技術別概要
   6. 用途別概要
3. 市場動向
   1. 影響要因
      1. 推進要因
         1. 研究開発活動の活発化と製品承認の増加
         2. 遺伝子編集および送達技術の進歩
         3. 遺伝性疾患および慢性疾患の有病率の上昇
      2. 制約要因
         1. 遺伝子治療に伴う高コスト
         2. 安全性および長期的な有効性に関する懸念
      3. 規制上の障壁および承認の遅延
      4. 機会
         1. 個別化医療への注目の高まり
         2. 個別化治療および同種治療の成長
      5. 影響分析
4. 戦略的洞察と業界見通し
   1. 市場リーダーおよびパイオニア
      1. 新興のパイオニアおよび有力企業
      2. 売上高最大のブランドを有する確立されたリーダー
      3. 確立されたアプローチを持つ市場リーダー
   2. CXOの視点
   3. 最新動向とブレークスルー
   4. ケーススタディ／進行中の研究
   5. 規制および償還の動向
   6. ポーターの5つの力分析
   7. サプライチェーン分析
   8. 特許分析
   9. SWOT分析
   10. アンメットニーズとギャップ
   11. 市場参入および拡大に向けた推奨戦略
   12. シナリオ分析：ベストケース、ベースケース、ワーストケースの予測
   13. 価格設定分析および価格動向
   14. 主要オピニオンリーダー
5. 日本における遺伝子治療市場（アプローチ別）
   1. はじめに
      1. 分析および前年比成長率分析（％）、アプローチ別
      2. 市場魅力度指数、アプローチ別
   2. 生体内*
      1. 概要
      2. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）
   3. 生体外
6. 日本の遺伝子治療市場（アプローチ別）
   1. 概要
      1. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）（アプローチ別）
      2. 市場魅力指数（アプローチ別）
   2. ウイルスベクター*
      1. 概要
      2. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）
      3. アデノ随伴ウイルス
      4. 単純ヘルペスウイルス
      5. レンチウイルス
   3. 非ウイルス性ベクター
7. 日本における遺伝子治療市場（技術別）
   1. 概要
      1. 市場規模分析および前年比成長率分析（％）（技術別）
      2. 市場魅力度指数（技術別）
   2. 遺伝子導入*
      1. 概要
      2. 市場規模分析および前年比成長率分析（％）
   3. 遺伝子サイレンシング
   4. 遺伝子編集
8. 日本の遺伝子治療市場（用途別）
   1. はじめに
      1. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）（用途別）
      2. 市場魅力度指数（用途別）
   2. 希少疾患*
      1. はじめに
      2. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）
   3. 筋骨格系疾患
   4. 血液疾患
   5. 腫瘍学
   6. 眼科
   7. その他
9. 競合環境と市場での位置づけ
   1. 競合の概要と主要市場プレイヤー
   2. 市場シェア分析およびポジショニング・マトリックス
   3. 戦略的提携、合併・買収
   4. アプローチ・ポートフォリオおよびイノベーションにおける主な動向
   5. 企業ベンチマーキング
10. 企業概要
    1. Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
       1. 企業概要
       2. アプローチ・ポートフォリオ
          1. アプローチの説明
          2. アプローチの主要業績評価指標（KPI
          3. アプローチの過去および予測売上高
          4. アプローチの販売数量
       3. 財務概要
          1. 企業の収益
          2. 地域別収益シェア
          3. 収益予測
       4. 主な動向
          1. 合併・買収
          2. 主なアプローチ開発活動
          3. 規制当局の承認など
       5. SWOT分析
    2. ノバルティスAG
    3. サレプタ・セラピューティクス社
    4. クリスタル・バイオテック社
    5. CSL
    6. ブルーバード・バイオ社
    7. スパーク・セラピューティクス社
    8. フェリング
    9. バーテックス・ファーマシューティカルズ社
    10. アムジェン社
    11. オーチャード・セラピューティクス社
    12. ジェンスサイト・バイオロジクス
    13. ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル社
    14. REGENXBIO社
    15. オックスフォード・バイオメディカ社
    16. ベニテック・バイオファーマ社
    17. トランスジーン
    18. サンガモ・セラピューティクス社 (*リストは網羅的ではありません)
11. 前提条件および調査方法
    1. データ収集方法
    2. データの三角測量
    3. 予測手法
    4. データの検証および妥当性確認
12. 付録
    1. 弊社およびサービスについて
    2. お問い合わせ