目次
第1章 エグゼクティブサマリー
1.1 市場概要
第2章 調査方法論
2.1 情報収集
2.2 情報・データ分析
2.3 市場モデル
2.3.1 過去実績および基準年予測
2.3.2 予測分析
2.3.3 疾患発生率別承認治療法の研究
2.3.4 媒介法別承認治療法の調査
2.3.5 地域別承認状況
第3章 市場変数、動向、及び範囲
3.1 市場動向と展望
3.2 市場セグメンテーション
3.3 市場ダイナミクス
3.3.1 市場推進要因分析
3.3.1.1 堅調な遺伝子治療パイプライン
3.3.1.2 技術的進歩の導入
3.3.1.3 企業およびパートナーシップからの投資増加
3.3.1.4 対象疾患の有病率増加と革新的医薬品への需要拡大
3.3.2 市場抑制要因分析
3.3.2.1 有効な診断枠組みの欠如
3.3.2.2 遺伝子治療の高価格
3.3.3 市場機会分析
3.3.3.1 疾患治療における養子T細胞移植アプローチへの投資増加
3.3.3.2 細胞・遺伝子治療のための施設拡張
3.3.3.3 ベクター製造における技術的進歩
3.3.4 課題分析
3.3.4.1 生産能力に関する課題
3.3.4.2 ベクターの大規模生産に関する製造上の課題
3.4 規制の枠組み
3.5 主要取引・戦略的提携分析
3.5.1 合併・買収
3.5.2 共同研究・提携
3.6 パイプライン分析
3.7 支払い・価格設定モデル
3.7.1 革新的治療法向け支払いモデル
3.8 SWOT分析（要因別：政治・法規制、経済、技術）
3.9 ポーターの5つの力分析
3.10 2022年に販売された遺伝子治療投与回数
3.11 2022年遺伝子治療治療患者数
第4章 COVID-19影響分析
4.1 主要市場施策
4.2 結論
第5章 適応症別事業分析
5.1 遺伝子治療市場：適応症別動向分析
5.2 急性リンパ性白血病（ALL）
5.2.1 急性リンパ性白血病（ALL）向け世界遺伝子治療市場規模（2018年～2030年、百万米ドル）
5.2.2 遺伝子治療による急性リンパ性白血病（ALL）患者数（2018年～2030年）
5.3 遺伝性網膜疾患
5.3.1 遺伝性網膜疾患向け遺伝子治療市場規模（2018年～2030年） (百万米ドル)
5.3.2 遺伝子治療を受けた世界中の遺伝性網膜疾患患者数、2018年～2030年
5.4 大細胞型B細胞リンパ腫
5.4.1 大細胞型B細胞リンパ腫向け世界遺伝子治療市場、2018年～2030年 (百万米ドル)
5.4.2 遺伝子治療を受けた世界の大細胞型B細胞リンパ腫患者数、2018年～2030年
5.5 アデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損症による重症複合免疫不全症（SCID）
5.5.1 アダ-SCID向けグローバル遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
5.5.2 遺伝子治療を受けたグローバルアダ-SCID患者数、2018年～2030年
5.6 悪性黒色腫（病変）
5.6.1 メラノーマ（病変）向けグローバル遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
5.6.2 遺伝子治療を受けたグローバルメラノーマ（病変）患者数、2018年～2030年
5.7 βサラセミア重症型／鎌状赤血球症（SCD）
5.7.1 βサラセミア重症型／鎌状赤血球症向け世界遺伝子治療市場規模、2018年～2030年（百万米ドル）
5.7.2 遺伝子治療を受けた重症βサラセミア/鎌状赤血球症患者数、2018年～2030年
5.8 頭頸部扁平上皮癌
5.8.1 頭頸部扁平上皮癌向けグローバル遺伝子治療市場、2018年～2030年 (百万米ドル)
5.8.2 遺伝子治療を受けた頭頸部扁平上皮癌患者数、2018年～2030年
5.9 末梢動脈疾患
5.9.1 末梢動脈疾患向けグローバル遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
5.9.2 遺伝子治療を受けた末梢動脈疾患患者数、2018年～2030年
5.10 脊髄性筋萎縮症 (SMA)
5.10.1 脊髄性筋萎縮症（SMA）向け世界遺伝子治療市場規模、2018年～2030年（百万米ドル）
5.10.2 遺伝子治療を受けた脊髄性筋萎縮症（SMA）患者数、2018年～2030年
5.11 その他
第6章 ベクタータイプ別事業分析
6.1 遺伝子治療市場：ベクタータイプ別動向分析
6.2 遺伝子治療市場：ベクター別動向分析
6.3 レンチウイルスベクター
6.3.1 レンチウイルスベース遺伝子治療の世界市場規模（2018年～2030年、百万米ドル）
6.6.4 アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター
6.4.1 グローバルAAVベース遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.5 レトロウイルスベクター
6.5.1 グローバル レトロウイルスベクターベース遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.6 改変単純ヘルペスウイルス
6.6.1 世界の改変単純ヘルペスウイルスベクターベース遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.7 アデノウイルスベクター
6.7.1 グローバルアデノウイルスベクターベース遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.8 非ウイルス性プラスミドベクター
6.8.1 グローバル非ウイルス性プラスミドベクターベース遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.9 その他
6.9.1 グローバルその他ベース遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
第7章 地域別事業分析
7.1 北米
7.1.1 SWOT分析
7.1.1.1 北米遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.1.2 米国
7.1.2.1 主要国の動向
7.1.2.2 対象疾患の有病率
7.1.2.3 競争状況
7.1.2.4 規制枠組み
7.1.2.5 償還シナリオ
7.1.2.6 米国遺伝子治療市場規模予測（2018-2030年、百万米ドル）
7.1.3 カナダ
7.1.3.1 主要国の動向
7.1.3.2 対象疾患の有病率
7.1.3.3 競争シナリオ
7.1.3.4 規制枠組み
7.1.3.5 償還シナリオ
7.1.3.6 カナダ遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.2 欧州
7.2.1 SWOT分析
7.2.1.1 欧州遺伝子治療市場規模予測（2018-2030年、百万米ドル）
7.2.2 ドイツ
7.2.2.1 主要国の動向
7.2.2.2 対象疾患の有病率
7.2.2.3 競争状況
7.2.2.4 規制枠組み
7.2.2.5 償還シナリオ
7.2.2.6 ドイツ遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.2.3 イギリス
7.2.3.1 主要な国別動向
7.2.3.2 対象疾患の有病率
7.2.3.3 競争環境
7.2.3.4 規制枠組み
7.2.3.5 償還シナリオ
7.2.3.6 英国遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.2.4 フランス
7.2.4.1 主要国の動向
7.2.4.2 対象疾患の有病率
7.2.4.3 競争状況
7.2.4.4 規制枠組み
7.2.4.5 償還シナリオ
7.2.4.6 フランス遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.2.5 イタリア
7.2.5.1 主要国動向
7.2.5.2 対象疾患の有病率
7.2.5.3 競争シナリオ
7.2.5.4 規制枠組み
7.2.5.5 償還シナリオ
7.2.5.6 イタリア遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.2.6 スペイン
7.2.6.1 主要国動向
7.2.6.2 対象疾患の有病率
7.2.6.3 競争環境
7.2.6.4 規制枠組み
7.2.6.5 償還シナリオ
7.2.6.6 スペイン遺伝子治療市場規模予測（2018-2030年、百万米ドル）
7.2.7 デンマーク
7.2.7.1 主要国の動向
7.2.7.2 対象疾患の有病率
7.2.7.3 競争状況
7.2.7.4 規制枠組み
7.2.7.5 償還シナリオ
7.2.7.6 デンマーク遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.2.8 スウェーデン
7.2.8.1 主要国動向
7.2.8.2 対象疾患の有病率
7.2.8.3 競争シナリオ
7.2.8.4 規制枠組み
7.2.8.5 償還シナリオ
7.2.8.6 スウェーデン遺伝子治療市場規模予測（2018-2030年、百万米ドル）
7.2.9 ノルウェー
7.2.9.1 主要な国別動向
7.2.9.2 対象疾患の有病率
7.2.9.3 競争環境
7.2.9.4 規制枠組み
7.2.9.5 償還シナリオ
7.2.9.6 ノルウェー遺伝子治療市場規模予測（2018-2030年、百万米ドル）
7.2.10 その他の欧州諸国における遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.3 アジア太平洋地域
7.3.1 SWOT分析
7.3.1.1 主要地域の動向
7.3.1.2 アジア太平洋地域遺伝子治療市場規模予測（2018-2030年、百万米ドル）
7.3.2 日本
7.3.2.1 対象疾患の有病率
7.3.2.2 競争環境
7.3.2.3 規制枠組み
7.3.2.4 償還状況
7.3.2.5 日本遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.3.3 中国
7.3.3.1 対象疾患の有病率
7.3.3.2 競争状況
7.3.3.3 規制枠組み
7.3.3.4 償還シナリオ
7.3.3.5 中国遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.3.4 インド
7.3.4.1 対象疾患の有病率
7.3.4.2 競争環境
7.3.4.3 規制枠組み
7.3.4.4 償還シナリオ
7.3.4.5 インド遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.3.5 韓国
7.3.5.1 対象疾患の有病率
7.3.5.2 競争環境
7.3.5.3 規制枠組み
7.3.5.4 償還シナリオ
7.3.5.5 韓国遺伝子治療市場規模予測（2018-2030年、百万米ドル）
7.3.6 オーストラリア
7.3.6.1 対象疾患の有病率
7.3.6.2 競争環境
7.3.6.3 規制枠組み
7.3.6.4 償還シナリオ
7.3.6.5 オーストラリア遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.3.7 タイ
7.3.7.1 対象疾患の有病率
7.3.7.2 競争状況
7.3.7.3 規制枠組み
7.3.7.4 償還シナリオ
7.3.7.5 タイ遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.3.8 アジア太平洋地域（タイ以外）遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.4 ラテンアメリカ
7.4.1 SWOT分析：
7.4.2 主要地域動向
7.4.2.1 ラテンアメリカ遺伝子治療市場規模予測（2018-2030年、百万米ドル）
7.4.3 ブラジル
7.4.3.1 対象疾患の有病率
7.4.3.2 競争環境
7.4.3.3 規制枠組み
7.4.3.4 償還状況
7.4.3.5 ブラジル遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.4.4 メキシコ
7.4.4.1 対象疾患の有病率
7.4.4.2 競争環境
7.4.4.3 規制枠組み
7.4.4.4 償還シナリオ
7.4.4.5 メキシコ遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.4.5 アルゼンチン
7.4.5.1 対象疾患の有病率
7.4.5.2 競争環境
7.4.5.3 規制枠組み
7.4.5.4 償還シナリオ
7.4.5.5 アルゼンチン遺伝子治療市場規模予測（2018-2030年、百万米ドル）
7.4.6 コロンビア
7.4.6.1 対象疾患の有病率
7.4.6.2 競争シナリオ
7.4.6.3 規制枠組み
7.4.6.4 償還シナリオ
7.4.6.5 コロンビア遺伝子治療市場規模予測（2018-2030年、百万米ドル）
7.4.7 チリ
7.4.7.1 対象疾患の有病率
7.4.7.2 競争環境
7.4.7.3 規制枠組み
7.4.7.4 償還シナリオ
7.4.7.5 チリ遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.4.8 ラテンアメリカその他地域遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.5 中東・アフリカ（MEA）
7.5.1 SWOT分析
7.5.2 主要地域動向
7.5.2.1 中東・アフリカ遺伝子治療市場規模予測（2018-2030年、百万米ドル）
7.5.3 南アフリカ
7.5.3.1 対象疾患の有病率
7.5.3.2 競争状況
7.5.3.3 規制枠組み
7.5.3.4 償還シナリオ
7.5.3.5 南アフリカ遺伝子治療市場規模予測（2018-2030年、百万米ドル）
7.5.4 サウジアラビア
7.5.4.1 対象疾患の有病率
7.5.4.2 競争シナリオ
7.5.4.3 規制枠組み
7.5.4.4 償還シナリオ
7.5.4.5 サウジアラビア遺伝子治療市場規模予測（2018-2030年、百万米ドル）
7.5.5 UAE
7.5.5.1 対象疾患の有病率
7.5.5.2 競争環境
7.5.5.3 規制枠組み
7.5.5.4 償還シナリオ
7.5.5.5 UAE遺伝子治療市場規模予測（2018-2030年、百万米ドル）
7.5.6 イスラエル
7.5.6.1 対象疾患の有病率
7.5.6.2 競争状況
7.5.6.3 規制枠組み
7.5.6.4 償還シナリオ
7.5.6.5 イスラエル遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.5.7 エジプト
7.5.7.1 対象疾患の有病率
7.5.7.2 競争状況
7.5.7.3 規制枠組み
7.5.7.4 償還シナリオ
7.5.7.5 エジプト遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.5.8 クウェート
7.5.8.1 対象疾患の有病率
7.5.8.2 競争環境
7.5.8.3 規制枠組み
7.5.8.4 償還シナリオ
7.5.8.5 クウェート遺伝子治療市場規模予測（2018-2030年、百万米ドル）
7.5.9 中東・アフリカ地域（MEA）その他地域における遺伝子治療市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
第8章 企業プロファイル
8.1 企業プロファイル
8.1.1 REGENXBIO, INC.
8.1.1.1 会社概要
8.1.1.2 財務実績
8.1.1.3 製品ベンチマーキング
8.1.1.4 戦略的取り組み
8.1.2 OXFORD BIOMEDICA PLC
8.1.2.1 会社概要
8.1.2.2 財務実績
8.1.2.3 製品ベンチマーキング
8.1.2.4 戦略的取り組み
8.1.3 ボイジャー・セラピューティクス
8.1.3.1 会社概要
8.1.3.2 財務実績
8.1.3.3 製品ベンチマーキング
8.1.3.4 戦略的取り組み
8.1.4 ヒューマン・ステム・セルズ・インスティテュート
8.1.4.1 会社概要
8.1.4.2 製品ベンチマーキング
8.1.4.3 戦略的取り組み
8.1.5 ディメンション・セラピューティクス社
8.1.5.1 会社概要
8.1.5.2 財務実績
8.1.5.3 製品ベンチマーキング
8.1.5.4 戦略的取り組み
8.1.6 ブリストル・マイヤーズ スクイブ社
8.1.6.1 会社概要
8.1.6.1.1 セルジーン・コーポレーション
8.1.6.2 財務実績（ブリストル・マイヤーズ スクイブ）
8.1.6.2.1 財務実績（セルジーン・コーポレーション）
8.1.6.3 製品ベンチマーキング（ブリストル・マイヤーズ スクイブ）
8.1.6.3.1 製品ベンチマーキング（セルジーン）
8.1.6.4 戦略的イニシアチブ
8.1.6.4.1 戦略的イニシアチブ
8.1.7 サノフィ
8.1.7.1 会社概要
8.1.7.2 財務実績
8.1.7.3 製品ベンチマーキング
8.1.7.4 戦略的取り組み
8.1.8 アプライド・ジェネティック・テクノロジーズ・コーポレーション
8.1.8.1 会社概要
8.1.8.2 財務実績
8.1.8.3 製品ベンチマーキング
8.1.8.4 戦略的取り組み
8.1.9 F. ホフマン・ラ・ロシュ株式会社
8.1.9.1 会社概要
8.1.9.1.1 スパーク・セラピューティクス社
8.1.9.2 財務実績
8.1.9.3 製品ベンチマーキング
8.1.9.4 戦略的取り組み
8.1.10 ブルーバード・バイオ社
8.1.10.1 会社概要
8.1.10.2 財務実績
8.1.10.3 製品ベンチマーキング
8.1.10.4 戦略的取り組み
8.1.11 ノバルティスAG
8.1.11.1 会社概要
8.1.11.1.1 AveXis, Inc.
8.1.11.2 財務実績
8.1.11.3 製品ベンチマーキング
8.1.11.4 戦略的イニシアチブ
8.1.11.4.1 戦略的イニシアチブ
8.1.12 TAXUS CARDIUM PHARMACEUTICALS GROUP, INC. (GENE BIOTHERAPEUTICS)
8.1.12.1 会社概要
8.1.12.2 製品ベンチマーキング
8.1.12.3 戦略的取り組み
8.1.13 ユニクア・エヌ・ブイ・エー
8.1.13.1 会社概要
8.1.13.2 財務実績
8.1.13.3 製品ベンチマーキング
8.1.13.4 戦略的取り組み
8.1.14 武田薬品工業株式会社
8.1.14.1 会社概要
8.1.14.2 財務実績
8.1.14.3 製品ベンチマーキング
8.1.14.4 戦略的取り組み
8.1.15 セレクティス社
8.1.15.1 会社概要
8.1.15.2 財務実績
8.1.15.3 製品ベンチマーク
8.1.15.4 戦略的取り組み
8.1.16 サンガモ・セラピューティクス社
8.1.16.1 会社概要
8.1.16.2 財務実績
8.1.16.3 製品ベンチマーク
8.1.16.4 戦略的取り組み
8.1.17 ORCHARD THERAPEUTICS
8.1.17.1 会社概要
8.1.17.2 財務実績
8.1.17.3 製品ベンチマーク
8.1.17.4 戦略的取り組み
8.1.18 ギリアド・ライフサイエンシズ社
8.1.18.1 会社概要
8.1.18.2 財務実績
8.1.18.3 製品ベンチマーキング
8.1.18.4 戦略的取り組み
8.1.19 ベニテック・バイオファーマ
8.1.19.1 会社概要
8.1.19.2 財務実績
8.1.19.3 製品ベンチマーキング
8.1.19.4 戦略的取り組み
8.1.20 シビオノ・ジェネテック株式会社
8.1.20.1 会社概要
8.1.20.2 製品ベンチマーキング
8.1.21 上海サンウェイバイオテック株式会社
8.1.21.1 会社概要
8.1.21.2 製品ベンチマーキング
8.1.22 GENSIGHT BIOLOGICS S.A.
8.1.22.1 会社概要
8.1.22.2 財務実績
8.1.22.3 製品ベンチマーキング
8.1.22.4 戦略的取り組み
8.1.23 トランスジーン
8.1.23.1 会社概要
8.1.23.2 財務実績
8.1.23.3 製品ベンチマーク
8.1.23.4 戦略的取り組み
8.1.24 カリムーン社
8.1.24.1 会社概要
8.1.24.2 製品ベンチマーキング
8.1.24.3 戦略的取り組み
8.1.25 EPEIUS BIOTECHNOLOGIES CORP.
8.1.25.1 会社概要
8.1.25.2 製品ベンチマーキング
8.1.26 アステラス製薬株式会社
8.1.26.1 会社概要
8.1.26.2 オーデンテス・セラピューティクス社
8.1.26.2.1 会社概要
8.1.26.3 財務実績
8.1.26.3.1 財務実績
8.1.26.4 製品ベンチマーク
8.1.26.5 戦略的取り組み
8.1.27 AMERICAN GENE TECHNOLOGIES
8.1.27.1 会社概要
8.1.27.2 製品ベンチマーキング
8.1.27.3 戦略的取り組み
8.1.28 バイオマリン・ファーマシューティカルズ社
8.1.28.1 会社概要
8.1.28.2 財務実績
8.1.28.3 製品ベンチマーキング
8.1.28.4 戦略的取り組み
Chapter 1 Executive Summary
1.1 Market Summary
Chapter 2 Research Methodology
2.1 Information Procurement
2.2 Information or Data Analysis
2.3 Market Model
2.3.1 Historic And Base Year Estimates
2.3.2 Forecast Analysis
2.3.3 Study Of Approved Therapies By Disease Incidence
2.3.4 Study Of Approved Therapies By Vector
2.3.5 Region-Wise Approval
Chapter 3 Market Variables, Trends, & Scope
3.1 Market Trends & Outlook
3.2 Market Segmentation
3.3 Market Dynamics
3.3.1 Market Driver Analysis
3.3.1.1 Robust Gene Therapy Pipeline
3.3.1.2 Introduction Of Technological Advancements
3.3.1.3 Increasing Investment From Companies And Partnerships
3.3.1.4 Growing Prevalence Of Target Diseases And Increased Demand For Innovative Medicine
3.3.2 Market Restraint Analysis
3.3.2.1 Absence Of Effective Diagnosis Framework
3.3.2.2 High Prices Of Gene Therapy
3.3.3 Market Opportunity Analysis
3.3.3.1 Rising Investment For Adoptive T-Cell Transfer Approaches Of Disease Treatment
3.3.3.2 Facility Expansion For Cell And Gene Therapies
3.3.3.3 Technological Advancements In Manufacturing Vectors
3.3.4 Challenge Analysis
3.3.4.1 Production capacity challenges
3.3.4.2 Manufacturing challenges about large-scale production of vectors
3.4 Regulatory Framework
3.5 Major Deals & Strategic Alliances Analysis
3.5.1 Mergers & Acquisitions
3.5.2 Collaborations & Partnerships
3.6 Pipeline Analysis
3.7 Payment & Pricing Models
3.7.1 Payment Models For Innovative Therapies
3.8 Swot Analysis, by factor (Political & legal, economic, and technological)
3.9 Porter’s Five Forces Analysis
3.10 Number of Gene Therapy Doses Sold in 2022
3.11 Number of Patients Treated with Gene Therapy, 2022
Chapter 4 COVID-19 Impact Analysis
4.1 Key Market Initiatives
4.2 Conclusion
Chapter 5 Indication Business Analysis
5.1 Gene Therapy Market: Indication Movement Analysis
5.2 Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL)
5.2.1 Global Gene Therapy Market For Acute Lymphoblastic Leukemia (All), 2018 - 2030 (USD Million)
5.2.2 Global Acute Lymphoblastic Leukemia (All) Patients Treated With Gene Therapy, 2018 - 2030
5.3 Inherited Retinal Disease
5.3.1 Global Gene Therapy Market For Inherited Retinal Disease, 2018 - 2030 (USD Million)
5.3.2 Global Inherited Retinal Disease Patients Treated With Gene Therapy, 2018 - 2030
5.4 Large B-Cell Lymphoma
5.4.1 Global Gene Therapy Market For Large B-Cell Lymphoma, 2018 - 2030 (USD Million)
5.4.2 Global Large B-Cell Lymphoma Patients Treated With Gene Therapy, 2018 - 2030
5.5 Adenosine Deaminase (Ada)‐Deficient Severe Combined Immunodeficiency (Scid)
5.5.1 Global Gene Therapy Market For Ada-Scid, 2018 - 2030 (USD Million)
5.5.2 Global Ada-Scid Patients Treated With Gene Therapy, 2018 - 2030
5.6 Melanoma (Lesions)
5.6.1 Global Gene Therapy Market For Melanoma (Lesions), 2018 - 2030 (USD Million)
5.6.2 Global Melanoma (Lesions) Patients Treated With Gene Therapy, 2018 - 2030
5.7 Beta-Thalassemia Major/Sickle Cell Disease (Scd)
5.7.1 Global Gene Therapy Market For Beta Thalassemia Major/Sickle Cell Diseases, 2018 - 2030 (USD Million)
5.7.2 Global Beta Thalassemia Major/Sickle Cell Diseases Patients Treated With Gene Therapy, 2018 - 2030
5.8 Head & Neck Squamous Cell Carcinoma
5.8.1 Global Gene Therapy Market For Head & Neck Squamous Cell Carcinoma, 2018 - 2030 (USD Million)
5.8.2 Global Head & Neck Squamous Cell Carcinoma Patients Treated With Gene Therapy, 2018 - 2030
5.9 Peripheral Arterial Disease
5.9.1 Global Gene Therapy Market For Peripheral Arterial Disease, 2018 - 2030 (USD Million)
5.9.2 Global Peripheral Arterial Disease Patients Treated With Gene Therapy, 2018 - 2030
5.10 Spinal Muscular Atrophy (Sma)
5.10.1 Global Gene Therapy Market For Spinal Muscular Atrophy (Sma), 2018 - 2030 (USD Million)
5.10.2 Global Spinal Muscular Atrophy (Sma) Patients Treated With Gene Therapy, 2018 - 2030
5.11 Others
Chapter 6 Vector Type Business Analysis
6.1 Gene Therapy Market: Vector Type Movement Analysis
6.2 Gene Therapy Market: Vector Movement Analysis
6.3 Lentiviral Vectors
6.3.1 Global Lentivirus-Based Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.4 Adeno-Associated Viral (Aav) Vectors
6.4.1 Global Aav-Based Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.5 Retrovirus Vectors
6.5.1 Global Retrovirus Vectors-Based Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.6 Modified Herpes Simplex Virus
6.6.1 Global Modified Herpes Simplex Virus Vectors -Based Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.7 Adenovirus Vectors
6.7.1 Global Adenovirus Vectors-Based Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.8 Non-Viral Plasmid Vector
6.8.1 Global Non-Viral Plasmid Vector-Based Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.9 Others
6.9.1 Global Others-Based Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
Chapter 7 Regional Business Analysis
7.1 North America
7.1.1 Swot Analysis
7.1.1.1 North America Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.1.2 U.S.
7.1.2.1 Key Country Dynamics
7.1.2.2 Target Disease Prevalence
7.1.2.3 Competitive Scenario
7.1.2.4 Regulatory Framework
7.1.2.5 Reimbursement Scenario
7.1.2.6 U.S. Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.1.3 Canada
7.1.3.1 Key Country Dynamics
7.1.3.2 Target Disease Prevalence
7.1.3.3 Competitive Scenario
7.1.3.4 Regulatory Framework
7.1.3.5 Reimbursement Scenario
7.1.3.6 Canada Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2 Europe
7.2.1 Swot Analysis
7.2.1.1 Europe Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2.2 Germany
7.2.2.1 Key Country Dynamics
7.2.2.2 Target Disease Prevalence
7.2.2.3 Competitive Scenario
7.2.2.4 Regulatory Framework
7.2.2.5 Reimbursement Scenario
7.2.2.6 Germany Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2.3 U.K.
7.2.3.1 Key Country Dynamics
7.2.3.2 Target Disease Prevalence
7.2.3.3 Competitive Scenario
7.2.3.4 Regulatory Framework
7.2.3.5 Reimbursement Scenario
7.2.3.6 UK Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2.4 France
7.2.4.1 Key Country Dynamics
7.2.4.2 Target Disease Prevalence
7.2.4.3 Competitive Scenario
7.2.4.4 Regulatory Framework
7.2.4.5 Reimbursement Scenario
7.2.4.6 France Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2.5 Italy
7.2.5.1 Key Country Dynamics
7.2.5.2 Target Disease Prevalence
7.2.5.3 Competitive Scenario
7.2.5.4 Regulatory Framework
7.2.5.5 Reimbursement Scenario
7.2.5.6 Italy Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2.6 Spain
7.2.6.1 Key Country Dynamics
7.2.6.2 Target Disease Prevalence
7.2.6.3 Competitive Scenario
7.2.6.4 Regulatory Framework
7.2.6.5 Reimbursement Scenario
7.2.6.6 Spain Gene Therapy Market Estimates And Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2.7 Denmark
7.2.7.1 Key Country Dynamics
7.2.7.2 Target Disease Prevalence
7.2.7.3 Competitive Scenario
7.2.7.4 Regulatory Framework
7.2.7.5 Reimbursement Scenario
7.2.7.6 Denmark Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2.8 Sweden
7.2.8.1 Key Country Dynamics
7.2.8.2 Target Disease Prevalence
7.2.8.3 Competitive Scenario
7.2.8.4 Regulatory Framework
7.2.8.5 Reimbursement Scenario
7.2.8.6 Sweden Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2.9 Norway
7.2.9.1 Key Country Dynamics
7.2.9.2 Target Disease Prevalence
7.2.9.3 Competitive Scenario
7.2.9.4 Regulatory Framework
7.2.9.5 Reimbursement Scenario
7.2.9.6 Norway Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2.10 Rest Of Europe Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.3 Asia Pacific
7.3.1 Swot Analysis
7.3.1.1 Key Region Dynamics
7.3.1.2 Asia Pacific Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.3.2 Japan
7.3.2.1 Target Disease Prevalence
7.3.2.2 Competitive Scenario
7.3.2.3 Regulatory Framework
7.3.2.4 Reimbursement Scenario
7.3.2.5 Japan Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.3.3 China
7.3.3.1 Target Disease Prevalence
7.3.3.2 Competitive Scenario
7.3.3.3 Regulatory Framework
7.3.3.4 Reimbursement Scenario
7.3.3.5 China Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.3.4 India
7.3.4.1 Target Disease Prevalence
7.3.4.2 Competitive Scenario
7.3.4.3 Regulatory Framework
7.3.4.4 Reimbursement Scenario
7.3.4.5 India Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.3.5 South Korea
7.3.5.1 Target Disease Prevalence
7.3.5.2 Competitive Scenario
7.3.5.3 Regulatory Framework
7.3.5.4 Reimbursement Scenario
7.3.5.5 South Korea Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.3.6 Australia
7.3.6.1 Target Disease Prevalence
7.3.6.2 Competitive Scenario
7.3.6.3 Regulatory Framework
7.3.6.4 Reimbursement Scenario
7.3.6.5 Australia Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.3.7 Thailand
7.3.7.1 Target Disease Prevalence
7.3.7.2 Competitive Scenario
7.3.7.3 Regulatory Framework
7.3.7.4 Reimbursement Scenario
7.3.7.5 Thailand Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.3.8 Rest Of Asia Pacific Gene Therapy Market Estimates And Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4 Latin America
7.4.1 Swot Analysis:
7.4.2 Key Regional Dynamics
7.4.2.1 Latin America Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4.3 Brazil
7.4.3.1 Target Disease Prevalence
7.4.3.2 Competitive Scenario
7.4.3.3 Regulatory Framework
7.4.3.4 Reimbursement Scenario
7.4.3.5 Brazil Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4.4 Mexico
7.4.4.1 Target Disease Prevalence
7.4.4.2 Competitive Scenario
7.4.4.3 Regulatory Framework
7.4.4.4 Reimbursement Scenario
7.4.4.5 Mexico Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4.5 Argentina
7.4.5.1 Target Disease Prevalence
7.4.5.2 Competitive Scenario
7.4.5.3 Regulatory Framework
7.4.5.4 Reimbursement Scenario
7.4.5.5 Argentina Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4.6 Colombia
7.4.6.1 Target Disease Prevalence
7.4.6.2 Competitive Scenario
7.4.6.3 Regulatory Framework
7.4.6.4 Reimbursement Scenario
7.4.6.5 Colombia Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4.7 Chile
7.4.7.1 Target Disease Prevalence
7.4.7.2 Competitive Scenario
7.4.7.3 Regulatory Framework
7.4.7.4 Reimbursement Scenario
7.4.7.5 Chile Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4.8 Rest Of Latam Gene Therapy Market Estimates And Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5 Middle East & Africa (MEA)
7.5.1 Swot Analysis
7.5.2 Key Regional Dynamics
7.5.2.1 Middle East & Africa Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5.3 South Africa
7.5.3.1 Target Disease Prevalence
7.5.3.2 Competitive Scenario
7.5.3.3 Regulatory Framework
7.5.3.4 Reimbursement Scenario
7.5.3.5 South Africa Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5.4 Saudi Arabia
7.5.4.1 Target Disease Prevalence
7.5.4.2 Competitive Scenario
7.5.4.3 Regulatory Framework
7.5.4.4 Reimbursement Scenario
7.5.4.5 Saudi Arabia Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5.5 UAE
7.5.5.1 Target Disease Prevalence
7.5.5.2 Competitive Scenario
7.5.5.3 Regulatory Framework
7.5.5.4 Reimbursement Scenario
7.5.5.5 UAE Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5.6 Israel
7.5.6.1 Target Disease Prevalence
7.5.6.2 Competitive Scenario
7.5.6.3 Regulatory Framework
7.5.6.4 Reimbursement Scenario
7.5.6.5 Israel Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5.7 Egypt
7.5.7.1 Target Disease Prevalence
7.5.7.2 Competitive Scenario
7.5.7.3 Regulatory Framework
7.5.7.4 Reimbursement Scenario
7.5.7.5 Egypt Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5.8 Kuwait
7.5.8.1 Target Disease Prevalence
7.5.8.2 Competitive Scenario
7.5.8.3 Regulatory Framework
7.5.8.4 Reimbursement Scenario
7.5.8.5 Kuwait Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5.9 Rest of MEA Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
Chapter 8 Company Profiles
8.1 Company Profiles
8.1.1 REGENXBIO, INC.
8.1.1.1 Company overview
8.1.1.2 Financial performance
8.1.1.3 Product benchmarking
8.1.1.4 Strategic Initiatives
8.1.2 OXFORD BIOMEDICA PLC
8.1.2.1 Company overview
8.1.2.2 Financial performance
8.1.2.3 Product benchmarking
8.1.2.4 Strategic Initiatives
8.1.3 VOYAGER THERAPEUTICS
8.1.3.1 Company overview
8.1.3.2 Financial performance
8.1.3.3 Product benchmarking
8.1.3.4 Strategic Initiatives
8.1.4 HUMAN STEM CELLS INSTITUTE
8.1.4.1 Company overview
8.1.4.2 Product benchmarking
8.1.4.3 Strategic Initiatives
8.1.5 DIMENSION THERAPEUTICS, INC.
8.1.5.1 Company overview
8.1.5.2 Financial performance
8.1.5.3 Product benchmarking
8.1.5.4 Strategic Initiatives
8.1.6 BRISTOL-MYERS SQUIBB COMPANY
8.1.6.1 Company overview
8.1.6.1.1 Celgene Corporation
8.1.6.2 Financial performance (Bristol-Myers Squibb)
8.1.6.2.1 Financial performance (Celgene Corporation)
8.1.6.3 Product benchmarking (Bristol-Myers Squibb)
8.1.6.3.1 Product benchmarking (Celgene)
8.1.6.4 Strategic Initiatives
8.1.6.4.1 Strategic Initiatives
8.1.7 SANOFI
8.1.7.1 Company overview
8.1.7.2 Financial performance
8.1.7.3 Product benchmarking
8.1.7.4 Strategic Initiatives
8.1.8 APPLIED GENETIC TECHNOLOGIES CORPORATION
8.1.8.1 Company overview
8.1.8.2 Financial performance
8.1.8.3 Product benchmarking
8.1.8.4 Strategic Initiatives
8.1.9 F. HOFFMANN-LA ROCHE LTD.
8.1.9.1 Company overview
8.1.9.1.1 Spark Therapeutics, Inc.
8.1.9.2 Financial performance
8.1.9.3 Product benchmarking
8.1.9.4 Strategic Initiatives
8.1.10 BLUEBIRD BIO, INC.
8.1.10.1 Company overview
8.1.10.2 Financial performance
8.1.10.3 Product benchmarking
8.1.10.4 Strategic Initiatives
8.1.11 NOVARTIS AG
8.1.11.1 Company overview
8.1.11.1.1 AveXis, Inc.
8.1.11.2 Financial performance
8.1.11.3 Product benchmarking
8.1.11.4 Strategic Initiatives
8.1.11.4.1 Strategic Initiatives
8.1.12 TAXUS CARDIUM PHARMACEUTICALS GROUP, INC. (GENE BIOTHERAPEUTICS)
8.1.12.1 Company overview
8.1.12.2 Product benchmarking
8.1.12.3 Strategic Initiatives
8.1.13 UNIQURE N.V.
8.1.13.1 Company overview
8.1.13.2 Financial performance
8.1.13.3 Product benchmarking
8.1.13.4 Strategic Initiatives
8.1.14 TAKEDA PHARMACEUTICAL COMPANY LIMITED
8.1.14.1 Company overview
8.1.14.2 Financial performance
8.1.14.3 Product benchmarking
8.1.14.4 Strategic Initiatives
8.1.15 CELLECTIS S.A.
8.1.15.1 Company overview
8.1.15.2 Financial performance
8.1.15.3 Product benchmarking
8.1.15.4 Strategic Initiatives
8.1.16 SANGAMO THERAPEUTICS, INC.
8.1.16.1 Company overview
8.1.16.2 Financial performance
8.1.16.3 Product benchmarking
8.1.16.4 Strategic Initiatives
8.1.17 ORCHARD THERAPEUTICS
8.1.17.1 Company overview
8.1.17.2 Financial performance
8.1.17.3 Product benchmarking
8.1.17.4 Strategic Initiatives
8.1.18 GILEAD LIFESCIENCES, INC.
8.1.18.1 Company overview
8.1.18.2 Financial Performance
8.1.18.3 Product benchmarking
8.1.18.4 Strategic Initiatives
8.1.19 BENITEC BIOPHARMA
8.1.19.1 Company overview
8.1.19.2 Financial Performance
8.1.19.3 Product benchmarking
8.1.19.4 Strategic Initiatives
8.1.20 SIBIONO GENETECH CO., LTD
8.1.20.1 Company overview
8.1.20.2 Product benchmarking
8.1.21 SHANGHAI SUNWAY BIOTECH CO., LTD.
8.1.21.1 Company overview
8.1.21.2 Product benchmarking
8.1.22 GENSIGHT BIOLOGICS S.A.
8.1.22.1 Company overview
8.1.22.2 Financial performance
8.1.22.3 Product benchmarking
8.1.22.4 Strategic initiatives
8.1.23 TRANSGENE
8.1.23.1 Company overview
8.1.23.2 Financial performance
8.1.23.3 Product benchmarking
8.1.23.4 Strategic initiatives
8.1.24 CALIMMUNE, INC.
8.1.24.1 Company overview
8.1.24.2 Product benchmarking
8.1.24.3 Strategic initiatives
8.1.25 EPEIUS BIOTECHNOLOGIES CORP.
8.1.25.1 Company overview
8.1.25.2 Product benchmarking
8.1.26 ASTELLAS PHARMA INC.
8.1.26.1 Company overview
8.1.26.2 Audentes Therapeutics, Inc.
8.1.26.2.1 Company overview
8.1.26.3 Financial performance
8.1.26.3.1 Financial performance
8.1.26.4 Product benchmarking
8.1.26.5 Strategic initiatives
8.1.27 AMERICAN GENE TECHNOLOGIES
8.1.27.1 Company overview
8.1.27.2 Product benchmarking
8.1.27.3 Strategic initiatives
8.1.28 BIOMARIN PHARMACEUTICALS, INC.
8.1.28.1 Company overview
8.1.28.2 Financial performance
8.1.28.3 Product benchmarking
8.1.28.4 Strategic initiatives
| ※参考情報 遺伝子治療とは、遺伝子の異常や欠損によって引き起こされる疾患を治療するための方法で、患者の体内に正常な遺伝子を導入することを目的としています。この治療法は、遺伝子の機能を修復したり、新しい遺伝子を追加したりすることで、病気の原因を根本的に改善することを目指します。遺伝子の異常は、遺伝性の疾患や多くのがん、感染症など、多様な病態に関連しているため、遺伝子治療の対象は広範囲にわたります。 遺伝子治療の主な種類としては、主に二つのアプローチがあります。一つは「体外遺伝子治療（ex vivo）」で、患者の細胞を体外で取り出し、遺伝子操作を行ってから再び患者の体内に戻す方法です。この方法は、特に血液の病気や免疫系の疾患に対して有効で、細胞ごとに遺伝子の修正を行うことができます。もう一つは「体内遺伝子治療（in vivo）」で、遺伝子を直接患者の体内に導入する方法です。これは、特にアクセスが難しい臓器の疾患や全身に影響を与える病気に有効です。 遺伝子治療の用途は多岐にわたります。例えば、遺伝子疾患には、嚢胞性線維症や血友病など、特定の遺伝子が異常であることが原因となっています。これらの病気に対して、正常な遺伝子を導入することで症状の改善が期待できます。また、特定のがんの治療においても、がん細胞を標的にする遺伝子を使用して、がんの増殖を抑制することが試みられています。さらに、感染症に対するワクチン開発においても、遺伝子治療の技術が利用されています。例えば、ウイルスの抗原を编码する遺伝子を体内に導入することで、免疫系を活性化し、感染を防ぐことができます。 遺伝子治療には、関連技術としていくつかのアプローチがあります。遺伝子を細胞内に導入するための「ベクター」と呼ばれるキャリアが重要な役割を果たします。一般的には、ウイルスを改変したもの（ウイルスベクター）が使われることが多いですが、細胞膜を通過できるナノ粒子や脂質小胞を用いる方法も注目されています。また、遺伝子編集技術であるCRISPR-Cas9が普及し、特定の遺伝子をピンポイントで修正することが可能になったことで、遺伝子治療の精度が向上しています。この技術により、既存の遺伝子治療では難しかった遺伝子の修正が容易になりつつあります。 遺伝子治療には、いくつかの課題も存在します。最も大きな課題は安全性です。遺伝子を体内に導入する際に、標的以外の場所に影響を及ぼすリスクや免疫反応を引き起こす可能性があり、慎重な検討が必要です。また、長期的な効果や副作用についての研究も不可欠です。さらに、治療のコストが高く、社会的アクセスの問題も指摘されています。このような課題に対処するため、さまざまな研究が進められており、今後の進展が期待されます。 遺伝子治療は、今後の医療において重要な役割を果たす可能性が高く、特に難治性の病気に対する治療法として、多くの期待が寄せられています。研究の進展とともに、より多くの患者に対して実用化されることが期待されているため、引き続き注目が必要です。 |
