目次

第1章 方法論と範囲
1.1. 市場セグメンテーションと範囲
1.1.1. 治療領域
1.1.2. フェーズ
1.1.3. スポンサー
1.1.4. 地域範囲
1.1.5. 推定値と予測期間.
1.2. 調査方法論
1.3. 情報調達
1.3.1. 購入データベース
1.3.2. GVR社内データベース
1.3.3. 二次情報源
1.3.4. 一次調査
1.3.5. 一次調査の詳細
1.4. 情報・データ分析
1.4.1. データ分析モデル
1.5. 市場形成と検証
1.6. モデル詳細
1.6.1. 商品フロー分析（モデル1）
1.6.1.1. アプローチ1：商品フローアプローチ
1.6.2. 数量価格分析（モデル2）
1.6.2.1. アプローチ2：数量価格分析
1.7. 二次資料リスト
1.8. 一次資料リスト
1.9. 目的
1.9.1. 目的1
1.9.2. 目的2
第2章 エグゼクティブサマリー
2.1. 市場展望
2.2. セグメント展望
2.3. 競争環境分析
第3章 希少疾患臨床試験市場の変数、動向及び範囲
3.1. 市場系統展望
3.1.1. 親市場展望
3.1.2. 関連/補助市場展望
3.2. 市場力学
3.2.1. 市場推進要因分析
3.2.1.1. 希少疾患臨床試験向け臨床研究資金の著しい増加
3.2.1.2. 希少疾患臨床試験分野における研究者の関心の高まり
3.2.1.3. 製薬企業による希少疾患臨床試験実施のための共同研究増加
3.2.2. 市場抑制要因分析
3.2.2.1. 希少疾患臨床試験の高コストと高い脱落率
3.3. 希少疾患臨床試験：市場分析ツール
3.3.1. 業界分析 – ポーターの五力分析
3.3.2. PESTEL分析
3.3.3. COVID-19影響分析と改革戦略
第4章 希少疾患臨床試験市場：治療領域別推定値とトレンド分析
4.1. 希少疾患臨床試験市場：定義と範囲
4.2. 希少疾患臨床試験市場：治療領域別市場シェア分析（2022年及び2030年）
4.2.1. 腫瘍学
4.2.1.1. 腫瘍学市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
4.2.2. 循環器疾患
4.2.2.1. 循環器疾患市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
4.2.3. 神経疾患
4.2.3.1. 神経疾患市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
4.2.4. 感染症
4.2.4.1. 感染症市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
4.2.5. 遺伝性疾患
4.2.5.1. 代謝性疾患市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
4.2.6. 自己免疫疾患および炎症
4.2.6.1. 自己免疫疾患および炎症市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
4.2.7. 血液疾患
4.2.7.1. 血液疾患市場規模と予測 2018年～2030年（百万米ドル）
4.2.8. 筋骨格系疾患
4.2.8.1. 筋骨格系疾患市場規模と予測 2018年～2030年（百万米ドル）
4.2.9. その他
4.2.9.1. その他市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
第5章 希少疾患臨床試験市場：フェーズ別規模予測と動向分析
5.1. 希少疾患臨床試験市場：定義と範囲
5.2. 希少疾患臨床試験市場：フェーズ別市場シェア分析、2022年及び2030年
5.2.1. フェーズI
5.2.1.1. 第I相市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
5.2.2. 第II相
5.2.2.1. 第II相市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
5.2.3. 第III相
5.2.3.1. フェーズIII市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
5.2.4. フェーズIV
5.2.4.1. フェーズIV市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
第6章 希少疾患臨床試験市場：スポンサー推定値とトレンド分析
6.1. 希少疾患臨床試験市場：定義と範囲
6.2. 希少疾患臨床試験市場：スポンサー市場シェア分析、2022年及び2030年
6.2.1. 製薬・バイオ医薬品企業
6.2.1.1. 製薬・バイオ医薬品企業市場規模推計と予測（2018年～2030年、百万米ドル）
6.2.2. 非営利団体
6.2.2.1. 非営利組織市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
6.2.3. その他
6.2.3.1. その他市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
第7章 希少疾患臨床試験市場：地域別推定値とトレンド分析
7.1. 地域別市場シェア分析、2022年及び2030年
7.2. 市場規模、予測、収益及びトレンド分析、2018年から2030年：
7.3. 北米
7.3.1. 市場規模推計と予測、2018年～2030年（金額ベース）
7.3.2. 米国
7.3.2.1. 市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.3.3. カナダ
7.3.3.1. 市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.4. 欧州
7.4.1. 英国
7.4.1.1. 市場規模推計と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.4.2. ドイツ
7.4.2.1. 市場規模推計と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.4.3. フランス
7.4.3.1. 市場規模推計と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.4.4. イタリア
7.4.4.1. 市場規模推計と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.4.5. スペイン
7.4.5.1. 市場規模推計と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.4.6. デンマーク
7.4.6.1. 市場推定値と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.4.7. スウェーデン
7.4.7.1. 市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.4.8. ノルウェー
7.4.8.1. 市場規模予測（2018年～2030年、百万米ドル）
7.5. アジア太平洋地域
7.5.1. 日本
7.5.1.1. 市場規模推計と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.5.2. 中国
7.5.2.1. 市場規模推計と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.5.3. インド
7.5.3.1. 市場規模推計と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.5.4. オーストラリア
7.5.4.1. 市場規模推計と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.5.5. タイ
7.5.5.1. 市場規模推計と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.5.6. 韓国
7.5.6.1. 市場規模推計と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.6. ラテンアメリカ
7.6.1. ブラジル
7.6.1.1. 市場規模推計と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.6.2. メキシコ
7.6.2.1. 市場規模推計と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.6.3. アルゼンチン
7.6.3.1. 市場規模推計と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.7. 中東・アフリカ地域（MEA）
7.7.1. 南アフリカ
7.7.1.1. 市場推定値と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.7.2. サウジアラビア
7.7.2.1. 市場推定値と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.7.3. UAE
7.7.3.1. 市場規模推計と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.7.4. クウェート
7.7.4.1. 市場規模推計と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
第8章 競争環境
8.1. 市場シェア分析
8.2. 参加者分類
8.3. 最近の動向と影響分析
第9章 企業プロファイル
9.1. 企業概要
9.2. 財務実績
9.3. 戦略的取り組み
9.3.1. 事業拡大
9.3.2. 提携・協業
9.3.3. 買収
9.3.3.1. 武田薬品工業株式会社
9.3.3.2. F. ホフマン・ラ・ロシュ株式会社
9.3.3.3. ファイザー株式会社
9.3.3.4. アストラゼネカ
9.3.3.5. ノバルティスAG
9.3.3.6. ラボコープ・ドラッグ・ディベロップメント
9.3.3.7. IQVIA, Inc.
9.3.3.8. チャールズ・リバー・ラボラトリーズ
9.3.3.9. アイコン・ピーエルシー
9.3.3.10. パレクセル・インターナショナル・コーポレーション

Table of Contents

Chapter 1. Methodology and Scope
1.1. Market Segmentation & Scope
1.1.1. Therapeutic Area
1.1.2. Phase
1.1.3. Sponsors
1.1.4. Regional scope
1.1.5. Estimates and forecast timeline.
1.2. Research Methodology
1.3. Information Procurement
1.3.1. Purchased database
1.3.2. GVR’s internal database
1.3.3. Secondary sources
1.3.4. Primary research
1.3.5. Details of primary research
1.4. Information or Data Analysis
1.4.1. Data analysis models
1.5. Market Formulation & Validation
1.6. Model Details
1.6.1. Commodity flow analysis (Model 1)
1.6.1.1. Approach 1: Commodity flow approach
1.6.2. Volume price analysis (Model 2)
1.6.2.1. Approach 2: Volume price analysis
1.7. List of Secondary Sources
1.8. List of Primary Sources
1.9. Objectives
1.9.1. Objective 1
1.9.2. Objective 2
Chapter 2. Executive Summary
2.1. Market Outlook
2.2. Segment Outlook
2.3. Competitive Insights
Chapter 3. Rare Disease Clinical Trials Market Variables, Trends & Scope
3.1. Market Lineage Outlook
3.1.1. Parent market outlook
3.1.2. Related/ancillary market outlook
3.2. Market Dynamics
3.2.1. Market driver analysis
3.2.1.1. Significant number of clinical research fundings for rare diseases clinical trials
3.2.1.2. Growing interest of researchers in the area of rare disease clinical trials
3.2.1.3. Increase in the number of collaborations by pharmaceutical companies to conduct rare disease clinical trials.
3.2.2. Market restraint analysis
3.2.2.1. High cost of rare diseases clinical trials and high attrition rate
3.3. Rare Disease Clinical Trials: Market Analysis Tools
3.3.1. Industry Analysis – Porter’s
3.3.2. PESTEL Analysis
3.3.3. COVID-19 Impact Analysis and Reformation Strategies
Chapter 4. Rare Disease Clinical Trials Market: Therapeutic Area Estimates & Trend Analysis
4.1. Rare Disease Clinical Trials Market: Definitions and Scope
4.2. Rare Disease Clinical Trials Market: Therapeutic Area Market Share Analysis, 2022 & 2030
4.2.1. Oncology
4.2.1.1. Oncology market estimates and forecast 2018 to 2030 (USD Million)
4.2.2. Cardiovascular Disorders
4.2.2.1. Cardiovascular Disorders Market estimates and forecast 2018 to 2030 (USD Million)
4.2.3. Neurological Disorders
4.2.3.1. Neurological Disorders Market estimates and forecast 2018 to 2030 (USD Million)
4.2.4. Infectious Disease
4.2.4.1. Infectious Disease Market estimates and forecast 2018 to 2030 (USD Million)
4.2.5. Genetic Disorders
4.2.5.1. Metabolic Disorders Market estimates and forecast 2018 to 2030 (USD Million)
4.2.6. Autoimmune and Inflammation
4.2.6.1. Autoimmune and Inflammation Market estimates and forecast 2018 to 2030 (USD Million)
4.2.7. Hematologic Disorders
4.2.7.1. Hematologic Disorders Market estimates and forecast 2018 to 2030 (USD Million)
4.2.8. Musculoskeletal Disorders
4.2.8.1. Musculoskeletal Disorders Market estimates and forecast 2018 to 2030 (USD Million)
4.2.9. Others
4.2.9.1. Others Market estimates and forecast 2018 to 2030 (USD Million)
Chapter 5. Rare Disease Clinical Trials Market: Phase Estimates & Trend Analysis
5.1. Rare Disease Clinical Trials Market: Definitions and Scope
5.2. Rare Disease Clinical Trials Market: Phase Market Share Analysis, 2022 & 2030
5.2.1. Phase I
5.2.1.1. Phase I Market estimates and forecast 2018 to 2030 (USD Million)
5.2.2. Phase II
5.2.2.1. Phase II Market estimates and forecast 2018 to 2030 (USD Million)
5.2.3. Phase III
5.2.3.1. Phase III Market estimates and forecast 2018 to 2030 (USD Million)
5.2.4. Phase IV
5.2.4.1. Phase IV Market estimates and forecast 2018 to 2030 (USD Million)
Chapter 6. Rare Disease Clinical Trials Market: Sponsor Estimates & Trend Analysis
6.1. Rare Disease Clinical Trials Market: Definitions and Scope
6.2. Rare Disease Clinical Trials Market: Sponsor Market Share Analysis, 2022 & 2030
6.2.1. Pharmaceutical & Biopharmaceutical Companies
6.2.1.1. Pharmaceutical & Biopharmaceutical Companies Market estimates and forecast 2018 to 2030 (USD Million)
6.2.2. Non-Profit Organizations
6.2.2.1. Non-Profit Organizations Market estimates and forecast 2018 to 2030 (USD Million)
6.2.3. Others
6.2.3.1. Others Market estimates and forecast 2018 to 2030 (USD Million)
Chapter 7. Rare Disease Clinical Trials Market: Regional Estimates & Trend Analysis
7.1. Regional market share analysis, 2022 & 2030
7.2. Market Size, & Forecasts, Revenue and Trend Analysis, 2018 to 2030:
7.3. North America
7.3.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (Value)
7.3.2. U.S.
7.3.2.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.3.3. Canada
7.3.3.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4. Europe
7.4.1. U.K.
7.4.1.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4.2. Germany
7.4.2.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4.3. France
7.4.3.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4.4. Italy
7.4.4.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4.5. Spain
7.4.5.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4.6. Denmark
7.4.6.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4.7. Sweden
7.4.7.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4.8. Norway
7.4.8.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5. Asia Pacific
7.5.1. Japan
7.5.1.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5.2. China
7.5.2.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5.3. India
7.5.3.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5.4. Australia
7.5.4.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5.5. Thailand
7.5.5.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5.6. South Korea
7.5.6.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.6. Latin America
7.6.1. Brazil
7.6.1.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.6.2. Mexico
7.6.2.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.6.3. Argentina
7.6.3.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.7. MEA
7.7.1. South Africa
7.7.1.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.7.2. Saudi Arabia
7.7.2.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.7.3. UAE
7.7.3.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
7.7.4. Kuwait
7.7.4.1. Market estimates and forecast, 2018 - 2030 (USD Million)
Chapter 8. Competitive Landscape
8.1. Market Share Analysis
8.2. Participant Categorization
8.3. Recent Development and Impact Analysis
Chapter 9. Company Profiles
9.1. Company Overview
9.2. Financial Performance
9.3. Strategic Initiatives
9.3.1. Expansions
9.3.2. Partnerships and Collaborations
9.3.3. Acquisitions
9.3.3.1. Takeda Pharmaceutical Company
9.3.3.2. F. Hoffmann-La Roche Ltd.
9.3.3.3. Pfizer, Inc.
9.3.3.4. AstraZeneca
9.3.3.5. Novartis AG
9.3.3.6. Labcorp Drug Development
9.3.3.7. IQVIA, Inc.
9.3.3.8. Charles River Laboratories
9.3.3.9. Icon Plc
9.3.3.10. Parexel International Corporation

※参考情報 希少疾病治験は、希少疾病に対する医薬品や治療法の安全性や有効性を評価するために行われる臨床試験です。希少疾病とは、特定の疾患の発症率が非常に低い病気を指し、一般的にはその発症率が人口の1%未満であることが基準とされています。これらの疾病は、しばしば診断が遅れたり、適切な治療法がないため、患者にとって深刻な影響を及ぼすことがあります。希少疾病治験は、このような患者のために新しい治療法を開発し、その治療法の臨床的な有用性を確認することを目的としています。 希少疾病治験は、通常の治験とは異なるいくつかの特徴を持っています。まず、対象とする患者が少ないため、参加者を募集することが難しく、必要なデータを集めるために特別な戦略が求められます。また、データの収集や分析においても、少数の症例から得られる情報に基づいて推論を行う必要があるため、統計手法やデータ解析のアプローチが工夫されることがあります。 希少疾病治験には、主に治療開発の初期段階を対象とした探索的試験と、既存の治療法との比較を目的とした比較試験の2つの種類があります。探索的試験では、新しい薬剤や治療法がどの程度効果があるかを示すために、少数の患者に対して試験が行われます。一方、比較試験では、標準的な治療法に対する新しい治療法の優位性を確認するため、より多くの患者を対象とした試験が実施されることがあります。 希少疾病治験は、医薬品の承認プロセスにおいても特別な取り扱いを受けることがあります。一部の国では、希少疾病治療に対して優先される審査や、条件付き承認制度が設けられており、新たな治療法の早期利用を促進する取り組みが行われています。これにより、臨床現場での治療選択肢が増加し、患者のQOL（クオリティ・オブ・ライフ）向上に寄与することが期待されています。 希少疾病治験で使用される関連技術には、バイオマーカーの利用や、遺伝子解析技術、さらにはデジタルヘルス技術が含まれます。バイオマーカーは、特定の疾患の診断や治療効果を評価する手段として利用されることが多く、患者の状態に応じた個別化医療の実現に寄与します。遺伝子解析技術は、希少疾病の原因を特定し、新しい治療戦略の開発に役立つ情報を提供します。また、デジタルヘルス技術は、情報収集や患者のモニタリングを効率化し、データのリアルタイムでの収集や解析を可能にします。 希少疾病治験の進展には、患者及びその家族の参加が不可欠です。患者の声を反映させた治験デザインや、治験参加における障壁の低減を図ることが重要です。患者支援団体や医療従事者との連携を通じて、治験の知名度を高め、参加者を募ることがより容易になります。また、希少疾病に関する情報を積極的に発信することも、患者の治験参加を促進する要因となります。 最後に、希少疾病治験が果たす役割は非常に重要です。希少疾病患者に対する新たな治療法の開発は、その疾患に苦しむ人々に希望をもたらすだけでなく、医学の発展にも寄与します。今後も、希少疾病治験がより多くの患者に必要とされる治療を届けるための重要な研究領域であり続けることが期待されます。治験の進行とともに、希少疾病に対する理解を深め、より良い治療法の開発を目指す取り組みが求められています。