1 序文
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 はじめに
4.1 概要
4.2 主要な業界動向
5 世界のポンペ病治療市場
5.1 市場概要
5.2 市場実績
5.3 COVID-19の影響
5.4 市場予測
6 治療法別市場分析
6.1 酵素補充療法（ERT）
6.1.1 市場動向
6.1.2 市場予測
6.2 基質減少療法（SRT）
6.2.1 市場動向
6.2.2 市場予測
6.3 シャペロン強化置換療法（CART）
6.3.1 市場動向
6.3.2 市場予測
6.4 その他
6.4.1 市場動向
6.4.2 市場予測
7 投与経路別市場分析
7.1 経口投与
7.1.1 市場動向
7.1.2 市場予測
7.2 静脈内投与
7.2.1 市場動向
7.2.2 市場予測
7.3 その他
7.3.1 市場動向
7.3.2 市場予測
8 流通チャネル別市場分析
8.1 病院・診療所薬局
8.1.1 市場動向
8.1.2 市場予測
8.2 小売薬局
8.2.1 市場動向
8.2.2 市場予測
8.3 オンライン薬局
8.3.1 市場動向
8.3.2 市場予測
8.4 その他
8.4.1 市場動向
8.4.2 市場予測
9 適応症タイプ別市場分析
9.1 乳児発症型ポンペ病（IOPD）
9.1.1 市場動向
9.1.2 市場予測
9.2 典型型乳児型
9.2.1 市場動向
9.2.2 市場予測
9.3 非典型型乳児型
9.3.1 市場動向
9.3.2 市場予測
9.4 遅発性ポンペ病（LOPD）
9.4.1 市場動向
9.4.2 市場予測
9.5 その他
9.5.1 市場動向
9.5.2 市場予測
10 地域別市場分析
10.1 北米
10.1.1 アメリカ合衆国
10.1.1.1 市場動向
10.1.1.2 市場予測
10.1.2 カナダ
10.1.2.1 市場動向
10.1.2.2 市場予測
10.2 アジア太平洋地域
10.2.1 中国
10.2.1.1 市場動向
10.2.1.2 市場予測
10.2.2 日本
10.2.2.1 市場動向
10.2.2.2 市場予測
10.2.3 インド
10.2.3.1 市場動向
10.2.3.2 市場予測
10.2.4 韓国
10.2.4.1 市場動向
10.2.4.2 市場予測
10.2.5 オーストラリア
10.2.5.1 市場動向
10.2.5.2 市場予測
10.2.6 インドネシア
10.2.6.1 市場動向
10.2.6.2 市場予測
10.2.7 その他
10.2.7.1 市場動向
10.2.7.2 市場予測
10.3 ヨーロッパ
10.3.1 ドイツ
10.3.1.1 市場動向
10.3.1.2 市場予測
10.3.2 フランス
10.3.2.1 市場動向
10.3.2.2 市場予測
10.3.3 イギリス
10.3.3.1 市場動向
10.3.3.2 市場予測
10.3.4 イタリア
10.3.4.1 市場動向
10.3.4.2 市場予測
10.3.5 スペイン
10.3.5.1 市場動向
10.3.5.2 市場予測
10.3.6 ロシア
10.3.6.1 市場動向
10.3.6.2 市場予測
10.3.7 その他
10.3.7.1 市場動向
10.3.7.2 市場予測
10.4 ラテンアメリカ
10.4.1 ブラジル
10.4.1.1 市場動向
10.4.1.2 市場予測
10.4.2 メキシコ
10.4.2.1 市場動向
10.4.2.2 市場予測
10.4.3 その他地域
10.4.3.1 市場動向
10.4.3.2 市場予測
10.5 中東・アフリカ地域
10.5.1 市場動向
10.5.2 国別市場分析
10.5.3 市場予測
11 推進要因、抑制要因、機会
11.1 概要
11.2 推進要因
11.3 抑制要因
11.4 機会
12 バリューチェーン分析
13 ポーターの5つの力分析
13.1 概要
13.2 購買者の交渉力
13.3 供給者の交渉力
13.4 競争の度合い
13.5 新規参入の脅威
13.6 代替品の脅威
14 価格分析
15 競争環境
15.1 市場構造
15.2 主要プレイヤー
15.3 主要プレイヤーのプロファイル
15.3.1 アミカス・セラピューティクス社
15.3.1.1 会社概要
15.3.1.2 製品ポートフォリオ
15.3.1.3 財務状況
15.3.1.4 SWOT分析
15.3.2 オーデンテス・セラピューティクス社（アステラスUSホールディング社）
15.3.2.1 会社概要
15.3.2.2 製品ポートフォリオ
15.3.3 オキサランUKリミテッド
15.3.3.1 会社概要
15.3.3.2 製品ポートフォリオ
15.3.4 サノフィS.A.
15.3.4.1 会社概要
15.3.4.2 製品ポートフォリオ
15.3.4.3 財務状況
15.3.4.4 SWOT分析
15.3.5 スパーク・セラピューティクス社
15.3.5.1 会社概要
15.3.5.2 製品ポートフォリオ
なお、これは企業リストの一部のみを記載したものであり、完全なリストは報告書内に記載されています。
1 Preface
2 Scope and Methodology
2.1 Objectives of the Study
2.2 Stakeholders
2.3 Data Sources
2.3.1 Primary Sources
2.3.2 Secondary Sources
2.4 Market Estimation
2.4.1 Bottom-Up Approach
2.4.2 Top-Down Approach
2.5 Forecasting Methodology
3 Executive Summary
4 Introduction
4.1 Overview
4.2 Key Industry Trends
5 Global Pompe Disease Treatment Market
5.1 Market Overview
5.2 Market Performance
5.3 Impact of COVID-19
5.4 Market Forecast
6 Market Breakup by Treatment
6.1 Enzyme Replacement Therapy (ERT)
6.1.1 Market Trends
6.1.2 Market Forecast
6.2 Substrate Reduction Therapy (SRT)
6.2.1 Market Trends
6.2.2 Market Forecast
6.3 Chaperone-Advanced Replacement Therapy (CART)
6.3.1 Market Trends
6.3.2 Market Forecast
6.4 Others
6.4.1 Market Trends
6.4.2 Market Forecast
7 Market Breakup by Route of Administration
7.1 Oral
7.1.1 Market Trends
7.1.2 Market Forecast
7.2 Intravenous
7.2.1 Market Trends
7.2.2 Market Forecast
7.3 Others
7.3.1 Market Trends
7.3.2 Market Forecast
8 Market Breakup by Distribution Channel
8.1 Hospital & Clinics Pharmacies
8.1.1 Market Trends
8.1.2 Market Forecast
8.2 Retail Pharmacies
8.2.1 Market Trends
8.2.2 Market Forecast
8.3 Online Pharmacies
8.3.1 Market Trends
8.3.2 Market Forecast
8.4 Others
8.4.1 Market Trends
8.4.2 Market Forecast
9 Market Breakup by Indication Type
9.1 Infantile-Onset Pompe Disease (IOPD)
9.1.1 Market Trends
9.1.2 Market Forecast
9.2 Classic Infantile Form
9.2.1 Market Trends
9.2.2 Market Forecast
9.3 Non-Classic Infantile Form
9.3.1 Market Trends
9.3.2 Market Forecast
9.4 Late-Onset Pompe Disease (LOPD)
9.4.1 Market Trends
9.4.2 Market Forecast
9.5 Others
9.5.1 Market Trends
9.5.2 Market Forecast
10 Market Breakup by Region
10.1 North America
10.1.1 United States
10.1.1.1 Market Trends
10.1.1.2 Market Forecast
10.1.2 Canada
10.1.2.1 Market Trends
10.1.2.2 Market Forecast
10.2 Asia-Pacific
10.2.1 China
10.2.1.1 Market Trends
10.2.1.2 Market Forecast
10.2.2 Japan
10.2.2.1 Market Trends
10.2.2.2 Market Forecast
10.2.3 India
10.2.3.1 Market Trends
10.2.3.2 Market Forecast
10.2.4 South Korea
10.2.4.1 Market Trends
10.2.4.2 Market Forecast
10.2.5 Australia
10.2.5.1 Market Trends
10.2.5.2 Market Forecast
10.2.6 Indonesia
10.2.6.1 Market Trends
10.2.6.2 Market Forecast
10.2.7 Others
10.2.7.1 Market Trends
10.2.7.2 Market Forecast
10.3 Europe
10.3.1 Germany
10.3.1.1 Market Trends
10.3.1.2 Market Forecast
10.3.2 France
10.3.2.1 Market Trends
10.3.2.2 Market Forecast
10.3.3 United Kingdom
10.3.3.1 Market Trends
10.3.3.2 Market Forecast
10.3.4 Italy
10.3.4.1 Market Trends
10.3.4.2 Market Forecast
10.3.5 Spain
10.3.5.1 Market Trends
10.3.5.2 Market Forecast
10.3.6 Russia
10.3.6.1 Market Trends
10.3.6.2 Market Forecast
10.3.7 Others
10.3.7.1 Market Trends
10.3.7.2 Market Forecast
10.4 Latin America
10.4.1 Brazil
10.4.1.1 Market Trends
10.4.1.2 Market Forecast
10.4.2 Mexico
10.4.2.1 Market Trends
10.4.2.2 Market Forecast
10.4.3 Others
10.4.3.1 Market Trends
10.4.3.2 Market Forecast
10.5 Middle East and Africa
10.5.1 Market Trends
10.5.2 Market Breakup by Country
10.5.3 Market Forecast
11 Drivers, Restraints, and Opportunities
11.1 Overview
11.2 Drivers
11.3 Restraints
11.4 Opportunities
12 Value Chain Analysis
13 Porters Five Forces Analysis
13.1 Overview
13.2 Bargaining Power of Buyers
13.3 Bargaining Power of Suppliers
13.4 Degree of Competition
13.5 Threat of New Entrants
13.6 Threat of Substitutes
14 Price Analysis
15 Competitive Landscape
15.1 Market Structure
15.2 Key Players
15.3 Profiles of Key Players
15.3.1 Amicus Therapeutics Inc.
15.3.1.1 Company Overview
15.3.1.2 Product Portfolio
15.3.1.3 Financials
15.3.1.4 SWOT Analysis
15.3.2 Audentes Therapeutics Inc. (Astellas US Holding Inc.)
15.3.2.1 Company Overview
15.3.2.2 Product Portfolio
15.3.3 Oxyrane UK Limited
15.3.3.1 Company Overview
15.3.3.2 Product Portfolio
15.3.4 Sanofi S.A.
15.3.4.1 Company Overview
15.3.4.2 Product Portfolio
15.3.4.3 Financials
15.3.4.4 SWOT Analysis
15.3.5 Spark Therapeutics Inc.
15.3.5.1 Company Overview
15.3.5.2 Product Portfolio
Kindly, note that this only represents a partial list of companies, and the complete list has been provided in the report.
| ※参考情報 ポンペ病は、グリコーゲン代謝に関わる遺伝性の疾患であり、特にリソソーム内でグリコーゲンを分解するために必要な酵素である酸性α-グルコシダーゼの欠乏によって引き起こされます。この疾患は、幼児期から成人期まで幅広い年齢層に影響を及ぼし、筋力低下や呼吸障害、心筋肥大などの症状が見られることが特徴です。ポンペ病はしばしば進行性であり、早期の診断と治療が重要です。 現在、ポンペ病の治療には主に酵素補充療法が用いられています。この治療法では、欠損している酸性α-グルコシダーゼを人工的に合成した酵素で補充します。具体的には、オクタグルコシダーゼ（マイオザー）という薬剤が使用されており、定期的に静脈内投与されることで体内のグリコーゲンの蓄積を抑制し、筋力や心機能の改善を図ります。この酵素補充療法は、生後すぐに治療を開始すると、特に幼児期の患者において良好な治療効果が期待できます。しかし、この治療は高価であり、長期間にわたり継続する必要があります。 ポンペ病の治療においては、理学療法やリハビリテーションも重要な役割を果たします。筋力を維持し、身体機能を改善するために、専門の理学療法士による個別のプログラムが提供されます。また、呼吸器の管理や栄養管理も重要です。特に、呼吸筋の弱化によって呼吸機能が低下することが多く、これに対処するために補助換気装置の使用が勧められることもあります。 さらに、ポンペ病の治療においては、遺伝子治療の研究も進められています。具体的には、遺伝子を体内に導入し、正常な酵素を体自身で生成できるようにすることを目指しています。これはまだ研究段階にありますが、将来的には根本的な治療法としての可能性が期待されています。 ポンペ病は、非常に稀な疾患ですが、早期の診断が治療の成否を大きく左右します。新生児スクリーニングにおいても、ポンペ病を早期に発見するための検査が導入されており、これにより治療開始の時期を早めることが可能になっています。医療現場では、ポンペ病に関する専門知識を持つ医師や看護師が患者をサポートし、個別の治療計画を立てていることが求められます。 いかなる治療法においても、患者やその家族とのコミュニケーションが非常に重要です。ポンペ病の管理には、身体的な症状だけでなく、精神的なサポートも重要です。患者が自分自身の病気に対する理解を深め、治療に積極的に参加できるような支援が求められます。 ポンペ病の研究は今後も進展が期待されており、新たな治療法が登場する可能性もあります。既存の治療法に加え、将来的にはより多様な治療オプションが提供され、患者の生活の質が向上することが期待されています。ポンペ病に関連する技術の進化は、難治性の遺伝性疾患全般における新たな光明となるでしょう。患者一人ひとりに合った最適な治療法の選択肢が広がり、将来的には根本的な治療が実現されることを願っています。 |
