1 Executive Summary
2 Preface
2.1 Abstract
2.2 Stake Holders
2.3 Research Scope
2.4 Research Methodology
2.4.1 Data Mining
2.4.2 Data Analysis
2.4.3 Data Validation
2.4.4 Research Approach
2.5 Research Sources
2.5.1 Primary Research Sources
2.5.2 Secondary Research Sources
2.5.3 Assumptions
3 Market Trend Analysis
3.1 Introduction
3.2 Drivers
3.3 Restraints
3.4 Opportunities
3.5 Threats
3.6 Emerging Markets
3.7 Impact of Covid-19
4 Porters Five Force Analysis
4.1 Bargaining power of suppliers
4.2 Bargaining power of buyers
4.3 Threat of substitutes
4.4 Threat of new entrants
4.5 Competitive rivalry
5 Global Orphan Drugs Market, By Disease Type
5.1 Introduction
5.2 Oncological Diseases
5.2.1 Pancreatic Cancer
5.2.2 Acute Myeloid Leukemia
5.2.3 Multiple Myeloma
5.2.4 Ovarian Cancer
5.2.5 Renal Cell Carcinoma
5.3 Metabolic Diseases
5.3.1 Hunter Syndrome
5.3.2 Gaucher Disease
5.3.3 Fabry Disease
5.3.4 Hypoparathyroidism
5.4 Hematologic & Immunologic Diseases
5.4.1 Hemophilia
5.4.2 Hereditary Angioedema
5.5 Infectious diseases
5.6 Neurological diseases
5.6.1 Huntington’s Disease
5.6.2 Alzheimer’s Disease
6 Global Orphan Drugs Market, By Drug Type
6.1 Introduction
6.2 Non-Biologics
6.3 Biologics
7 Global Orphan Drugs Market, By Sale
7.1 Introduction
7.2 Prescribed
7.3 Generics
8 Global Orphan Drugs Market, By Drug
8.1 Introduction
8.2 Rituxan
8.3 Revlimid
8.4 Imbruvica
8.5 Opdivo
8.6 Darzalex
8.7 Pomalyst
8.8 Other Drugs
9 Global Orphan Drugs Market, By Distribution Channel
9.1 Introduction
9.2 Online Pharmacies
9.3 Hospital Pharmacies
9.4 Retail Pharmacies
9.5 Other Distribution Channels
10 Global Orphan Drugs Market, By Geography
10.1 Introduction
10.2 North America
10.2.1 US
10.2.2 Canada
10.2.3 Mexico
10.3 Europe
10.3.1 Germany
10.3.2 UK
10.3.3 Italy
10.3.4 France
10.3.5 Spain
10.3.6 Rest of Europe
10.4 Asia Pacific
10.4.1 Japan
10.4.2 China
10.4.3 India
10.4.4 Australia
10.4.5 New Zealand
10.4.6 South Korea
10.4.7 Rest of Asia Pacific
10.5 South America
10.5.1 Argentina
10.5.2 Brazil
10.5.3 Chile
10.5.4 Rest of South America
10.6 Middle East & Africa
10.6.1 Saudi Arabia
10.6.2 UAE
10.6.3 Qatar
10.6.4 South Africa
10.6.5 Rest of Middle East & Africa
11 Key Developments
11.1 Agreements, Partnerships, Collaborations and Joint Ventures
11.2 Acquisitions & Mergers
11.3 New Product Launch
11.4 Expansions
11.5 Other Key Strategies
12 Company Profiling
12.1 Bayer AG
12.2 Novartis AG
12.3 F. Hoffmann-La Roche Ltd
12.4 Bristol-Myers Squibb Company
12.5 Amgen Inc.
12.6 Novo Nordisk A/S
12.7 Alexion Pharmaceuticals Inc.
12.8 GlaxoSmithKline plc
12.9 AstraZeneca
12.10 Celgene Corporation
12.11 Mylan
12.12 Biogen
12.13 Merck KGaA
12.14 Takeda Pharmaceutical Company Limited
12.15 Eli Lilly and Company
12.16 Shire Pharmaceutical
List of Tables
Table 1 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Region (2021-2030) ($MN)
Table 2 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Disease Type (2021-2030) ($MN)
Table 3 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Oncological Diseases (2021-2030) ($MN)
Table 4 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Pancreatic Cancer (2021-2030) ($MN)
Table 5 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Acute Myeloid Leukemia (2021-2030) ($MN)
Table 6 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Multiple Myeloma (2021-2030) ($MN)
Table 7 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Ovarian Cancer (2021-2030) ($MN)
Table 8 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Renal Cell Carcinoma (2021-2030) ($MN)
Table 9 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Metabolic Diseases (2021-2030) ($MN)
Table 10 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Hunter Syndrome (2021-2030) ($MN)
Table 11 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Gaucher Disease (2021-2030) ($MN)
Table 12 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Fabry Disease (2021-2030) ($MN)
Table 13 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Hypoparathyroidism (2021-2030) ($MN)
Table 14 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Hematologic & Immunologic Diseases (2021-2030) ($MN)
Table 15 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Hemophilia (2021-2030) ($MN)
Table 16 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Hereditary Angioedema (2021-2030) ($MN)
Table 17 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Infectious diseases (2021-2030) ($MN)
Table 18 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Neurological diseases (2021-2030) ($MN)
Table 19 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Huntington’s Disease (2021-2030) ($MN)
Table 20 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Alzheimer’s Disease (2021-2030) ($MN)
Table 21 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Drug Type (2021-2030) ($MN)
Table 22 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Non-Biologics (2021-2030) ($MN)
Table 23 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Biologics (2021-2030) ($MN)
Table 24 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Sale (2021-2030) ($MN)
Table 25 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Prescribed (2021-2030) ($MN)
Table 26 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Generics (2021-2030) ($MN)
Table 27 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Drug (2021-2030) ($MN)
Table 28 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Rituxan (2021-2030) ($MN)
Table 29 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Revlimid (2021-2030) ($MN)
Table 30 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Imbruvica (2021-2030) ($MN)
Table 31 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Opdivo (2021-2030) ($MN)
Table 32 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Darzalex (2021-2030) ($MN)
Table 33 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Pomalyst (2021-2030) ($MN)
Table 34 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Other Drugs (2021-2030) ($MN)
Table 35 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Distribution Channel (2021-2030) ($MN)
Table 36 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Online Pharmacies (2021-2030) ($MN)
Table 37 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Hospital Pharmacies (2021-2030) ($MN)
Table 38 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Retail Pharmacies (2021-2030) ($MN)
Table 39 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Other Distribution Channels (2021-2030) ($MN)
Note: Tables for North America, Europe, APAC, South America, and Middle East & Africa Regions are also represented in the same manner as above.
| ※参考情報 希少疾病用医薬品、いわゆるオーファンドラッグ（Orphan Drugs）とは、日本国内外で特定の希少疾患に対して開発された医薬品を指します。希少疾病とは、日本においては患者数が1万人未満の疾患と定義されており、これらの疾患に対する医薬品の開発は経済的な理由などから進みにくい傾向があります。 希少疾病用医薬品は、一般的には特定の疾患に対してのみの効果が期待されるため、その需要も限られています。これは、希少疾病が患者数が少ないため、医薬品の市場も小さく、製薬企業にとっては開発コストを回収するのが難しい状況であることから生じます。このような背景から、各国の政府は希少疾病用医薬品の開発を促進するための様々な支援策やインセンティブを提供しています。 希少疾病用医薬品の種類は多岐にわたります。例えば、遺伝子疾患、自己免疫疾患、神経疾患、代謝疾患、希少がんなどが挙げられます。これらの疾患は、多くの患者に影響を及ぼす一般的な病気と異なり、専門的な治療法が必要とされることが多いです。 治療の用途としては、希少疾病用医薬品は、疾患の進行を抑制する薬や治療を行う薬、さらには症状を緩和するための薬など、健康状態を改善するための多様な機能を持っています。また、オーファンドラッグは、疾患特有の治療的なアプローチを取ることが多いです。例えば、遺伝子治療やバイオテクノロジーを駆使した新たな治療法が開発されています。 希少疾病用医薬品に関連する技術も進展しています。最近の医療研究では、遺伝子治療、細胞療法、さらには再生医療などが注目されています。これらの技術は、遺伝子レベルでの疾患の治療を目指しており、特に希少疾病においては有望な治療手段とされています。例えば、特定の遺伝子異常によって引き起こされる疾患に対しては、その異常を修正する治療法が開発されることで、患者に新たな希望を提供することができます。 オーファンドラッグの開発には、多くの挑戦が伴います。主な課題としては、研究資金の確保、臨床試験の実施、そして市場における需要の予測などがあります。製薬企業は、こうした課題を克服するために、政府の支援を受けることが多いです。また、国際的な協力やアカデミアとの連携を通じて、新しい治療法の開発を加速させるための取り組みも進められています。 希少疾病用医薬品に対する需要は、今後も増加すると考えられます。新しい技術の進展や、医療のパーソナライズ化が進む中で、患者により最適な治療が提供されることが期待されています。さらに、医療保険制度の見直しや政策決定者の認識向上が進むことで、希少疾病用医薬品のアクセスの向上が図られることも重要です。 患者視点に立った治療の提供が求められる現代において、希少疾病用医薬品は重要な位置を占めています。新しい治療法が開発されることで、多くの患者が救われ、生活の質が向上することが期待されます。希少疾病に対する理解が広まり、医療アクセスが改善されることが、今後の課題の一つです。 |
