目次
第1章 方法論と範囲
1.1 市場セグメンテーションと範囲
1.2 市場定義
1.2.1 情報分析
1.2.2 市場応用とデータ可視化
1.2.3 データ検証と公開
1.3 調査前提
1.4. 情報調達
1.4.1. プライマリ調査
1.5. 情報またはデータ分析
1.6. 市場適用と検証
1.7. 市場モデル
1.8. グローバル市場：CAGR算出
1.9. 目的
1.9.1. 目的1：
1.9.2. 目的2：
第2章 エグゼクティブサマリー
2.1. 市場概要
2.2. セグメント概要
2.3. 競争環境概要
第3章 市場変数、動向、範囲
3.1. 市場系譜展望
3.1.1. 親市場の展望
3.1.2. 関連／補助市場の展望
3.2. 市場ダイナミクス
3.2.1. 市場推進要因分析
3.2.1.1. 堅調な遺伝子治療パイプライン
3.2.1.2. 技術的進歩の導入
3.2.1.3. 企業およびパートナーシップからの投資増加
3.2.1.4. 標的疾患の有病率増加と革新的医薬品への需要拡大
3.2.2. 市場抑制要因分析
3.2.2.1. 有効な診断枠組みの欠如
3.2.2.2. 遺伝子治療の高価格
3.2.3. 市場機会分析
3.2.3.1. 疾患治療における養子T細胞移植アプローチへの投資増加
3.2.3.2. 細胞・遺伝子治療のための施設拡張
3.2.3.3. 製造ベクターの技術的進歩
3.3. 業界分析ツール
3.3.1. ポーターの5つの力分析
3.3.2. PESTEL分析
3.3.3. COVID-19影響分析
第4章 適応症別事業分析
4.1. 遺伝子治療市場：適応症別動向分析
4.2. 急性リンパ芽球性白血病
4.2.1. 急性リンパ芽球性白血病市場、2018年～2030年 (百万米ドル)
4.3. 遺伝性網膜疾患
4.3.1. 遺伝性網膜疾患市場、2018年～2030年 (百万米ドル)
4.4. 大細胞型B細胞リンパ腫
4.4.1. 大細胞型B細胞リンパ腫市場、2018年～2030年（百万米ドル）
4.5. アデノシンデアミナーゼ（Ada）欠損型重症複合免疫不全症 (SCID)
4.5.1. アデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損重症複合免疫不全症（SCID）市場、2018年～2030年（百万米ドル）
4.6. 悪性黒色腫（病変）
4.6.1. 悪性黒色腫（病変）市場、2018年～2030年（百万米ドル）
4.7. βサラセミア重症型／鎌状赤血球症（SCD）
4.7.1. βサラセミア重症型／鎌状赤血球症（SCD）市場、2018年～2030年（百万米ドル）
4.8. 頭頸部扁平上皮癌
4.8.1. 頭頸部扁平上皮癌市場、2018年～2030年（百万米ドル）
4.9. 末梢動脈疾患
4.9.1. 末梢動脈疾患市場、2018年～2030年（百万米ドル）
4.10. 脊髄性筋萎縮症 (SMA)
4.10.1. 脊髄性筋萎縮症（SMA）市場、2018年～2030年（百万米ドル）
4.11. その他
4.11.1. その他市場、2018年～2030年（百万米ドル）
第5章 ベクタータイプ別事業分析
5.1. 遺伝子治療市場：ベクタータイプ別動向分析
5.2. レンチウイルスベクター
5.2.1. レンチウイルスベクター市場、2018年～2030年（百万米ドル）
5.3. アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター
5.3.1. アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター市場、2018年～2030年（百万米ドル）
5.4. レトロウイルスベクター
5.4.1. レトロウイルスベクター市場、2018年～2030年（百万米ドル）
5.5. 改変単純ヘルペスウイルス
5.5.1. 改変単純ヘルペスウイルス市場、2018年～2030年 （百万米ドル）
5.6. アデノウイルスベクター
5.6.1. アデノウイルスベクター市場、2018年～2030年（百万米ドル）
5.7. 非ウイルス性プラスミドベクター
5.7.1. 非ウイルス性プラスミドベクター市場、2018年～2030年（百万米ドル）
5.8. その他
5.8.1. その他市場、2018年～2030年 （百万米ドル）
第6章 地域別事業分析
6.1. 地域別遺伝子治療市場シェア、2023年及び2030年
6.2. 北米
6.2.1. 北米遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.2.2. 米国
6.2.2.1. 主要国の動向
6.2.2.2. 対象疾患の有病率
6.2.2.3. 競争状況
6.2.2.4. 規制枠組み
6.2.2.5. 米国遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.2.3. カナダ
6.2.3.1. 主要国の動向
6.2.3.2. 対象疾患の有病率
6.2.3.3. 競争環境
6.2.3.4. 規制枠組み
6.2.3.5. カナダ遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.3. 欧州
6.3.1. 欧州遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.3.2. 英国
6.3.2.1. 主要国の動向
6.3.2.2. 対象疾患の有病率
6.3.2.3. 競争環境
6.3.2.4. 規制枠組み
6.3.2.5. 英国遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.3.3. ドイツ
6.3.3.1. 主要国の動向
6.3.3.2. 対象疾患の有病率
6.3.3.3. 競争環境
6.3.3.4. 規制枠組み
6.3.3.5. ドイツ遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.3.4. フランス
6.3.4.1. 主要な国別動向
6.3.4.2. 対象疾患の有病率
6.3.4.3. 競争状況
6.3.4.4. 規制枠組み
6.3.4.5. フランス遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.3.5. イタリア
6.3.5.1. 主要な国別動向
6.3.5.2. 対象疾患の有病率
6.3.5.3. 競争状況
6.3.5.4. 規制枠組み
6.3.5.5. イタリア遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.3.6. スペイン
6.3.6.1. 主要な国別動向
6.3.6.2. 対象疾患の有病率
6.3.6.3. 競争環境
6.3.6.4. 規制枠組み
6.3.6.5. スペイン遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.4. アジア太平洋地域
6.4.1. アジア太平洋遺伝子治療市場、2018年～2030年 （百万米ドル）
6.4.2. 日本
6.4.2.1. 主要国の動向
6.4.2.2. 対象疾患の有病率
6.4.2.3. 競争環境
6.4.2.4. 規制枠組み
6.4.2.5. 日本遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.4.3. 中国
6.4.3.1. 主要国動向
6.4.3.2. 対象疾患の有病率
6.4.3.3. 競争状況
6.4.3.4. 規制枠組み
6.4.3.5. 中国遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.4.4. オーストラリア
6.4.4.1. 主要国の動向
6.4.4.2. 対象疾患の有病率
6.4.4.3. 競争状況
6.4.4.4. 規制の枠組み
6.4.4.5. オーストラリア遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.5. その他の地域
6.5.1. その他の地域遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
第7章 競争環境
7.1. 企業分類
7.2. 戦略マッピング
7.3. 企業市場シェア分析、2023年
7.4. 企業プロファイル
7.4.1. REGENXBIO, INC
7.4.1.1. 概要
7.4.1.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.1.3. 製品ベンチマーキング
7.4.1.4. 戦略的取り組み
7.4.2. OXFORD BIOMEDICA PLC
7.4.2.1. 概要
7.4.2.2. 財務実績（純収益/売上高/EBITDA/粗利益）
7.4.2.3. 製品ベンチマーキング
7.4.2.4. 戦略的取り組み
7.4.3. ボイジャー・セラピューティクス
7.4.3.1. 概要
7.4.3.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.3.3. 製品ベンチマーキング
7.4.3.4. 戦略的取り組み
7.4.4. ヒューマン・ステム・セルズ・インスティテュート
7.4.4.1. 概要
7.4.4.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.4.3. 製品ベンチマーキング
7.4.4.4. 戦略的取り組み
7.4.5. ディメンション・セラピューティクス社
7.4.5.1. 概要
7.4.5.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.5.3. 製品ベンチマーキング
7.4.5.4. 戦略的イニシアチブ
7.4.6. ブリストル・マイヤーズ スクイブ社
7.4.6.1. 概要
7.4.6.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.6.3. 製品ベンチマーキング
7.4.6.4. 戦略的イニシアチブ
7.4.7. サノフィ
7.4.7.1. 概要
7.4.7.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.7.3. 製品ベンチマーキング
7.4.7.4. 戦略的イニシアチブ
7.4.8. アプライド・ジェネティック・テクノロジーズ・コーポレーション
7.4.8.1. 概要
7.4.8.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.8.3. 製品ベンチマーキング
7.4.8.4. 戦略的取り組み
7.4.9. エフ・ホフマン・ラ・ロシュ株式会社
7.4.9.1. 概要
7.4.9.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.9.3. 製品ベンチマーキング
7.4.9.4. 戦略的取り組み
7.4.10. ブルーバード・バイオ社
7.4.10.1. 概要
7.4.10.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.10.3. 製品ベンチマーキング
7.4.10.4. 戦略的イニシアチブ
7.4.11. ノバルティスAG
7.4.11.1. 概要
7.4.11.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.11.3. 製品ベンチマーキング
7.4.11.4. 戦略的イニシアチブ
7.4.12. タキサス・カーディウム・ファーマシューティカルズ・グループ（ジーン・バイオセラピューティクス）
7.4.12.1. 概要
7.4.12.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.12.3. 製品ベンチマーキング
7.4.12.4. 戦略的取り組み
7.4.13. ユニキュア・エヌ・ブイ
7.4.13.1. 概要
7.4.13.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.13.3. 製品ベンチマーキング
7.4.13.4. 戦略的取り組み
7.4.14. 武田薬品工業株式会社
7.4.14.1. 概要
7.4.14.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.14.3. 製品ベンチマーキング
7.4.14.4. 戦略的取り組み
7.4.15. セレクティス社
7.4.15.1. 概要
7.4.15.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.15.3. 製品ベンチマーキング
7.4.15.4. 戦略的取り組み
7.4.16. サンガモ・セラピューティクス社
7.4.16.1. 概要
7.4.16.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.16.3. 製品ベンチマーキング
7.4.16.4. 戦略的取り組み
7.4.17. オーチャード・セラピューティクス
7.4.17.1. 概要
7.4.17.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.17.3. 製品ベンチマーキング
7.4.17.4. 戦略的取り組み
7.4.18. ギリアド・ライフサイエンシズ社
7.4.18.1. 概要
7.4.18.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.18.3. 製品ベンチマーキング
7.4.18.4. 戦略的イニシアチブ
7.4.19. ベニテックバイオファーマ
7.4.19.1. 概要
7.4.19.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.19.3. 製品ベンチマーキング
7.4.19.4. 戦略的取り組み
7.4.20. SIBIONO GENETECH CO., LTD
7.4.20.1. 概要
7.4.20.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.20.3. 製品ベンチマーキング
7.4.20.4. 戦略的取り組み
7.4.21. 上海サンウェイバイオテック株式会社
7.4.21.1. 概要
7.4.21.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.21.3. 製品ベンチマーキング
7.4.21.4. 戦略的取り組み
7.4.22. ジェンサイト・バイオロジクス社
7.4.22.1. 概要
7.4.22.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.22.3. 製品ベンチマーキング
7.4.22.4. 戦略的取り組み
7.4.23. TRANSGENE
7.4.23.1. 概要
7.4.23.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.23.3. 製品ベンチマーキング
7.4.23.4. 戦略的取り組み
7.4.24. カリミューン社
7.4.24.1. 概要
7.4.24.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.24.3. 製品ベンチマーキング
7.4.24.4. 戦略的取り組み
7.4.25. エペイウス・バイオテクノロジーズ社
7.4.25.1. 概要
7.4.25.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.25.3. 製品ベンチマーキング
7.4.25.4. 戦略的取り組み
7.4.26. アステラス製薬株式会社
7.4.26.1. 概要
7.4.26.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.26.3. 製品ベンチマーキング
7.4.26.4. 戦略的取り組み
7.4.27. アメリカン・ジーン・テクノロジーズ
7.4.27.1. 概要
7.4.27.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.27.3. 製品ベンチマーキング
7.4.27.4. 戦略的取り組み
7.4.28. バイオマリン・ファーマシューティカルズ社
7.4.28.1. 概要
7.4.28.2. 財務実績（純収益／売上高／EBITDA／粗利益）
7.4.28.3. 製品ベンチマーキング
7.4.28.4. 戦略的取り組み
Chapter 1. Methodology and Scope
1.1. Market Segmentation & Scope
1.2. Market Definitions
1.2.1. Information Analysis
1.2.2. Market Application & Data Visualization
1.2.3. Data Validation & Publishing
1.3. Research Assumptions
1.4. Information Procurement
1.4.1. Primary Research
1.5. Information or Data Analysis
1.6. Market Application & Validation
1.7. Market Model
1.8. Global Market: CAGR Calculation
1.9. Objectives
1.9.1. Objective 1:
1.9.2. Objective 2:
Chapter 2. Executive Summary
2.1. Market Snapshot
2.2. Segment Snapshot
2.3. Competitive Landscape Snapshot
Chapter 3. Market Variables, Trends, & Scope
3.1. Market Lineage Outlook
3.1.1. Parent Market Outlook
3.1.2. Related/Ancillary Market Outlook
3.2. Market Dynamics
3.2.1. Market Driver Analysis
3.2.1.1. Robust Gene Therapy Pipeline
3.2.1.2. Introduction Of Technological Advancements
3.2.1.3. Increasing Investment From Companies And Partnerships
3.2.1.4. Growing Prevalence Of Target Diseases And Increased Demand For Innovative Medicine
3.2.2. Market Restraint Analysis
3.2.2.1. Absence Of Effective Diagnosis Framework
3.2.2.2. High Prices Of Gene Therapy
3.2.3. Market Opportunity Analysis
3.2.3.1. Rising Investment For Adoptive T-Cell Transfer Approaches Of Disease Treatment
3.2.3.2. Facility Expansion For Cell And Gene Therapies
3.2.3.3. Technological Advancements In Manufacturing Vectors
3.3. Industry Analysis Tools
3.3.1. Porter’s Five Forces Analysis
3.3.2. PESTEL Analysis
3.3.3. COVID-19 Impact Analysis
Chapter 4. Indication Business Analysis
4.1. Gene Therapy Market: Indication Movement Analysis
4.2. Acute Lymphoblastic Leukemia
4.2.1. Acute Lymphoblastic Leukemia Market, 2018 - 2030 (USD Million)
4.3. Inherited Retinal Disease
4.3.1. Inherited Retinal Disease Market, 2018 - 2030 (USD Million)
4.4. Large B-Cell Lymphoma
4.4.1. Large B-Cell Lymphoma Market, 2018 - 2030 (USD Million)
4.5. Adenosine Deaminase (Ada)‐Deficient Severe Combined Immunodeficiency (Scid)
4.5.1. Adenosine Deaminase (Ada)‐Deficient Severe Combined Immunodeficiency (Scid) Market, 2018 - 2030 (USD Million)
4.6. Melanoma (lesions)
4.6.1. Melanoma (lesions) Market, 2018 - 2030 (USD Million)
4.7. Beta-Thalassemia Major/Sickle Cell Disease (Scd)
4.7.1. Beta-Thalassemia Major/Sickle Cell Disease (Scd) Market, 2018 - 2030 (USD Million)
4.8. Head & Neck Squamous Cell Carcinoma
4.8.1. Head & Neck Squamous Cell Carcinoma Market, 2018 - 2030 (USD Million)
4.9. Peripheral arterial disease
4.9.1. Peripheral arterial disease Market, 2018 - 2030 (USD Million)
4.10. Spinal Muscular Atrophy (SMA)
4.10.1. Spinal Muscular Atrophy (SMA) Market, 2018 - 2030 (USD Million)
4.11. Others
4.11.1. Others Market, 2018 - 2030 (USD Million)
Chapter 5. Vector Type Business Analysis
5.1. Gene Therapy Market: Vector Type Movement Analysis
5.2. Lentiviral Vectors
5.2.1. Lentiviral Vectors market, 2018 - 2030 (USD Million)
5.3. Adeno-Associated Viral (Aav) Vectors
5.3.1. Adeno-Associated Viral (Aav) Vectors market, 2018 - 2030 (USD Million)
5.4. Retrovirus Vectors
5.4.1. Retrovirus Vectors market, 2018 - 2030 (USD Million)
5.5. Modified Herpes Simplex Virus
5.5.1. Modified Herpes Simplex Virus market, 2018 - 2030 (USD Million)
5.6. Adenovirus Vectors
5.6.1. Adenovirus Vectors market, 2018 - 2030 (USD Million)
5.7. Non-Viral Plasmid Vector
5.7.1. Non-Viral Plasmid Vector market, 2018 - 2030 (USD Million)
5.8. Others
5.8.1. Others market, 2018 - 2030 (USD Million)
Chapter 6. Regional Business Analysis
6.1. Gene Therapy Market Share By Region, 2023 & 2030
6.2. North America
6.2.1. North America Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.2.2. U.S.
6.2.2.1. Key Country Dynamics
6.2.2.2. Target disease prevalence
6.2.2.3. Competitive Scenario
6.2.2.4. Regulatory Framework
6.2.2.5. U.S. Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.2.3. Canada
6.2.3.1. Key Country Dynamics
6.2.3.2. Target disease prevalence
6.2.3.3. Competitive Scenario
6.2.3.4. Regulatory Framework
6.2.3.5. Canada Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.3. Europe
6.3.1. Europe Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.3.2. UK
6.3.2.1. Key Country Dynamics
6.3.2.2. Target disease prevalence
6.3.2.3. Competitive Scenario
6.3.2.4. Regulatory Framework
6.3.2.5. UK Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.3.3. Germany
6.3.3.1. Key Country Dynamics
6.3.3.2. Target disease prevalence
6.3.3.3. Competitive Scenario
6.3.3.4. Regulatory Framework
6.3.3.5. Germany Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.3.4. France
6.3.4.1. Key Country Dynamics
6.3.4.2. Target disease prevalence
6.3.4.3. Competitive Scenario
6.3.4.4. Regulatory Framework
6.3.4.5. France Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.3.5. Italy
6.3.5.1. Key Country Dynamics
6.3.5.2. Target disease prevalence
6.3.5.3. Competitive Scenario
6.3.5.4. Regulatory Framework
6.3.5.5. Italy Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.3.6. Spain
6.3.6.1. Key Country Dynamics
6.3.6.2. Target disease prevalence
6.3.6.3. Competitive Scenario
6.3.6.4. Regulatory Framework
6.3.6.5. Spain Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.4. Asia Pacific
6.4.1. Asia Pacific Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.4.2. Japan
6.4.2.1. Key Country Dynamics
6.4.2.2. Target disease prevalence
6.4.2.3. Competitive Scenario
6.4.2.4. Regulatory Framework
6.4.2.5. Japan Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.4.3. China
6.4.3.1. Key Country Dynamics
6.4.3.2. Target disease prevalence
6.4.3.3. Competitive Scenario
6.4.3.4. Regulatory Framework
6.4.3.5. China Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.4.4. Australia
6.4.4.1. Key Country Dynamics
6.4.4.2. Target disease prevalence
6.4.4.3. Competitive Scenario
6.4.4.4. Regulatory Framework
6.4.4.5. Australia Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.5. Rest of the world
6.5.1. Rest of the world Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
Chapter 7. Competitive Landscape
7.1. Company Categorization
7.2. Strategy Mapping
7.3. Company Market Share Analysis, 2023
7.4. Company Profiles
7.4.1. REGENXBIO, INC
7.4.1.1. Overview
7.4.1.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.1.3. Product Benchmarking
7.4.1.4. Strategic Initiatives
7.4.2. OXFORD BIOMEDICA PLC
7.4.2.1. Overview
7.4.2.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.2.3. Product Benchmarking
7.4.2.4. Strategic Initiatives
7.4.3. VOYAGER THERAPEUTICS
7.4.3.1. Overview
7.4.3.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.3.3. Product Benchmarking
7.4.3.4. Strategic Initiatives
7.4.4. HUMAN STEM CELLS INSTITUTE
7.4.4.1. Overview
7.4.4.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.4.3. Product Benchmarking
7.4.4.4. Strategic Initiatives
7.4.5. DIMENSION THERAPEUTICS, INC
7.4.5.1. Overview
7.4.5.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.5.3. Product Benchmarking
7.4.5.4. Strategic Initiatives
7.4.6. BRISTOL-MYERS SQUIBB COMPANY
7.4.6.1. Overview
7.4.6.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.6.3. Product Benchmarking
7.4.6.4. Strategic Initiatives
7.4.7. SANOFI
7.4.7.1. Overview
7.4.7.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.7.3. Product Benchmarking
7.4.7.4. Strategic Initiatives
7.4.8. APPLIED GENETIC TECHNOLOGIES CORPORATION
7.4.8.1. Overview
7.4.8.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.8.3. Product Benchmarking
7.4.8.4. Strategic Initiatives
7.4.9. F. HOFFMANN-LA ROCHE LTD
7.4.9.1. Overview
7.4.9.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.9.3. Product Benchmarking
7.4.9.4. Strategic Initiatives
7.4.10. BLUEBIRD BIO, INC
7.4.10.1. Overview
7.4.10.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.10.3. Product Benchmarking
7.4.10.4. Strategic Initiatives
7.4.11. NOVARTIS AG
7.4.11.1. Overview
7.4.11.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.11.3. Product Benchmarking
7.4.11.4. Strategic Initiatives
7.4.12. TAXUS CARDIUM PHARMACEUTICALS GROUP, INC. (GENE BIOTHERAPEUTICS)
7.4.12.1. Overview
7.4.12.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.12.3. Product Benchmarking
7.4.12.4. Strategic Initiatives
7.4.13. UNIQURE N.V.
7.4.13.1. Overview
7.4.13.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.13.3. Product Benchmarking
7.4.13.4. Strategic Initiatives
7.4.14. TAKEDA PHARMACEUTICAL COMPANY LIMITED
7.4.14.1. Overview
7.4.14.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.14.3. Product Benchmarking
7.4.14.4. Strategic Initiatives
7.4.15. CELLECTIS S.A.
7.4.15.1. Overview
7.4.15.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.15.3. Product Benchmarking
7.4.15.4. Strategic Initiatives
7.4.16. SANGAMO THERAPEUTICS, INC.
7.4.16.1. Overview
7.4.16.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.16.3. Product Benchmarking
7.4.16.4. Strategic Initiatives
7.4.17. ORCHARD THERAPEUTICS
7.4.17.1. Overview
7.4.17.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.17.3. Product Benchmarking
7.4.17.4. Strategic Initiatives
7.4.18. GILEAD LIFESCIENCES, INC.
7.4.18.1. Overview
7.4.18.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.18.3. Product Benchmarking
7.4.18.4. Strategic Initiatives
7.4.19. BENITEC BIOPHARMA
7.4.19.1. Overview
7.4.19.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.19.3. Product Benchmarking
7.4.19.4. Strategic Initiatives
7.4.20. SIBIONO GENETECH CO., LTD
7.4.20.1. Overview
7.4.20.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.20.3. Product Benchmarking
7.4.20.4. Strategic Initiatives
7.4.21. SHANGHAI SUNWAY BIOTECH CO., LTD.
7.4.21.1. Overview
7.4.21.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.21.3. Product Benchmarking
7.4.21.4. Strategic Initiatives
7.4.22. GENSIGHT BIOLOGICS S.A.
7.4.22.1. Overview
7.4.22.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.22.3. Product Benchmarking
7.4.22.4. Strategic Initiatives
7.4.23. TRANSGENE
7.4.23.1. Overview
7.4.23.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.23.3. Product Benchmarking
7.4.23.4. Strategic Initiatives
7.4.24. CALIMMUNE, INC
7.4.24.1. Overview
7.4.24.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.24.3. Product Benchmarking
7.4.24.4. Strategic Initiatives
7.4.25. EPEIUS BIOTECHNOLOGIES CORP.
7.4.25.1. Overview
7.4.25.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.25.3. Product Benchmarking
7.4.25.4. Strategic Initiatives
7.4.26. ASTELLAS PHARMA INC
7.4.26.1. Overview
7.4.26.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.26.3. Product Benchmarking
7.4.26.4. Strategic Initiatives
7.4.27. AMERICAN GENE TECHNOLOGIES
7.4.27.1. Overview
7.4.27.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.27.3. Product Benchmarking
7.4.27.4. Strategic Initiatives
7.4.28. BIOMARIN PHARMACEUTICALS, INC
7.4.28.1. Overview
7.4.28.2. Financial Performance (Net Revenue/Sales/EBITDA/Gross Profit)
7.4.28.3. Product Benchmarking
7.4.28.4. Strategic Initiatives
| ※参考情報 遺伝子治療とは、遺伝子に関する疾患を治療するための革新的な医療技術です。具体的には、患者の細胞内に正常な遺伝子を導入したり、異常な遺伝子を修正したりすることで、病気の原因を根本的に治療することを目的としています。遺伝子治療は、遺伝子がもたらす機能不全や異常によって引き起こされる疾患に特に効果的であり、先天性の疾患や遺伝性の病気に対する新たなアプローチとして注目されています。 遺伝子治療の種類には、主に2つのアプローチがあります。一つは「遺伝子の導入」で、これは正常な遺伝子を患者の細胞に組み込むことで、欠損した機能を補完する方法です。もう一つは「遺伝子の修正」で、これは異常な遺伝子を修正することで、誤った機能を正す方法です。これらのアプローチは、主にウイルスベクターと呼ばれるものを用いて行われます。ウイルスベクターは、遺伝子を細胞に運ぶための「運び屋」として利用され、特定の細胞に遺伝子を正確に届ける役割を果たします。 実際の用途としては、遺伝子治療はさまざまな疾患に対して行われています。例えば、血友病や特定の先天性の失明を引き起こす遺伝性疾患、さらには特定のがんに対する治療法としても研究されています。特に血友病に対しては、遺伝子治療によって正常な血液凝固因子を産生させることが可能であり、治療の選択肢が広がっています。また、眼疾患においても、遺伝子治療が成功し、視力の回復に寄与するケースが報告されています。 遺伝子治療の関連技術としては、CRISPR-Cas9技術が挙げられます。この技術は、特定の遺伝子を正確に切断し、修正することができるため、遺伝子編集において非常に強力なツールとされています。CRISPR技術の進展により、遺伝子治療の効率が飛躍的に向上し、多様な遺伝子疾患に対する治療法の開発が期待されています。また、これに加えて、合成生物学や再生医療といった関連分野も遺伝子治療の進展に寄与しています。これらの技術は、遺伝子治療の適用範囲を広げ、より多くの患者に恩恵をもたらす可能性を持っています。 しかし、遺伝子治療には課題もあります。倫理的な問題や安全性の評価、そして治療効果の持続性について多くの議論がなされています。特に、遺伝子の改変が持つ長期的な影響や、患者へのリスクをどう管理するかが重要です。また、遺伝子治療のコストも治療のアクセスに影響を与えており、医療制度全体での対応が求められています。 以上のように、遺伝子治療は疾患の治療において新しい可能性を提供する技術であり、多くの研究が進行中です。今後の医療の発展において、遺伝子治療が果たす役割はますます重要になるでしょう。これは、個々の患者に対するパーソナライズドメディスンの一環として、より効果的で持続可能な治療法の実現を目指すものです。 |
