【英語タイトル】Gene Therapy Market Size & Share Analysis - Growth Trends and Forecast (2026 - 2031)
	・商品コード：MOR23MAC043 ・発行会社（調査会社）：Mordor Intelligence ・発行日：2026年2月 ・ページ数：124 ・レポート言語：英語 ・レポート形式：PDF ・納品方法：Eメール（受注後2-3営業日） ・調査対象地域：アメリカ、カナダ、メキシコ、ドイツ、イギリス、フランス、イタリア、スペイン、中国、日本、インド、オーストラリア、韓国、中東、南アフリカ、ブラジル、アルゼンチン ・産業分野：医療

遺伝子治療市場の規模とシェア

## 市場概要

### 調査期間
2020年 – 2031年

### 市場規模（2026年）
100.4億米ドル

### 市場規模（2031年）
258.9億米ドル

### 成長率（2026年 – 2031年）
年平均成長率（CAGR）20.86%

### 最も成長が著しい市場
アジア太平洋地域

### 最大の市場
北米

### 市場集中度
中程度

### 主なプレーヤー
*免責事項：主なプレーヤーは特に順序を付けていません。

画像 © Mordor Intelligence. 再利用にはCC BY 4.0の下での帰属が必要です。

## 遺伝子治療市場の分析

遺伝子治療市場の規模は2025年に79.5億米ドルと評価され、2026年には100.4億米ドルに成長し、2031年には258.9億米ドルに達すると推定されています。この予測期間（2026年-2031年）のCAGRは20.86%です。

一回限りの治療法の承認の加速、成果に基づく償還モデル、プラットフォーム製造の効率性が、遺伝子治療を実験的な手法から商業的にスケーラブルな治療法へと変革しています。実世界の証拠が持続的な利益を示す中で、支払者の抵抗感は和らいでいます。一方、標準化されたアデノ随伴ウイルス（AAV）およびレンチウイルス（LV）プロセスは、生産時間を最大50%短縮し、高いバッチ成功率を支援しています。ベンチャー投資家は後期資産にシフトし、開発リスクを減少させ、短期的な収益の可能性が高い資産に資本を向けています。また、非ウイルス性脂質ナノ粒子システムが成熟し、治療の到達範囲をさらに拡大するクロスプラットフォーム競争を設定しています。エンジニアリングされたカプシドや編集ペイロードに関する知的財産競争が激化しており、2020年から2024年の間に500以上の新しいAAVカプシド特許が出願され、デリバリーリーダーシップを巡る決定的な争奪戦が進行しています。

### 主な報告の要点

– **治療法の種類別**：2025年には、in vivoアプローチが67.31%の収益シェアを占め、ex vivoは2031年までに最も早い21.97%のCAGRを示す見込みです。
– **ベクターの種類別**：ウイルスベクターは2025年に74.83%の遺伝子治療市場シェアを占めていますが、非ウイルスシステムは2031年までに23.41%のCAGRで拡大する見込みです。
– **適応症別**：腫瘍学は2025年の収益の44.15%を生み出し、神経学的アプリケーションは2031年に向けて22.71%のCAGRで進展しています。
– **投与方法別**：全身投与は2025年の売上の46.36%を占め、局所投与経路は2031年までに25.18%の成長が予測されています。
– **エンドユーザー別**：病院および専門クリニックは2025年の収益の53.66%を占め、学術および研究機関は2031年までに26.64%のCAGRを見込んでいます。
– **地域別**：北米は2025年の価値の41.36%を保持していますが、アジア太平洋地域は2026年から2031年にかけて最も高い28.78%のCAGRを見込んでいます。

注：この報告書の市場規模および予測数値は、Mordor Intelligenceの独自の推定フレームワークを使用して生成されており、2026年1月時点での最新のデータと洞察を反映しています。

## グローバル遺伝子治療市場のトレンドと洞察

### ドライバーの影響分析

| ドライバー | (~) % CAGR予測への影響 | 地理的関連性 | 影響のタイムライン |
|————|————————-|—————|——————–|
| 一回限りの治療法の承認の急増 | +5.2% | グローバル、北米とヨーロッパが主導 | 中期（2-4年） |
| 超希少疾患の償還の拡大 | +4.8% | 北米、選択的EU市場、アジア太平洋地域での新興 | 中期（2-4年） |
| 製造プラットフォームの標準化（AAV & LV） | +4.1% | グローバル、北米、ヨーロッパ、東アジアの製造拠点に集中 | 長期（≥ 4年） |
| ベンチャーおよびSPAC資金調達パイプラインの増加 | +2.9% | 北米とヨーロッパ、イスラエルとシンガポールに波及 | 短期（≤ 2年） |
| CRISPRベースのin vivo編集の突破口 | +3.6% | グローバル、米国、英国、スイスでの臨床リーダーシップ | 中期（2-4年） |
| 希少疾患遺伝子治療の増加 | +2.7% | グローバル、北米、EU、日本での強力な規制支援 | 中期（2-4年） |

出典：Mordor Intelligence

### 市場を形成する主要トレンドを理解する

#### 一回限りの治療法の承認の急増
規制当局は2024-2025年に承認のタイムラインを加速し、ウィスコット・アルドリッチ症候群のためのWaskyra、脊髄性筋萎縮症のためのItvisma、鎌状赤血球病のためのCasgevyなどの治療法を優先的な経路で承認しました。これらの決定を裏付ける臨床データは持続的な有効性を示しており、Casgevyは12か月間93.5%の患者が危機から解放され、Beqvezは40%以上の因子IX活性を維持し、血友病Bの予防が不要となることを示しています。支払者は一回限りの介入が数十年にわたる慢性ケアコストを相殺できることを認識し、予算モデルの再調整を促しています。日本のSakigake経路の遺伝子治療への拡張は、アジア太平洋地域における広範な整合性を強調し、治療的パラダイムへのグローバルなシフトを強化しています。

#### 超希少疾患の償還の拡大
成果に基づくモデルは現在、米国の商業契約の約40%を支配しており、CMSの細胞および遺伝子治療アクセスモデルは35のメディケイドプログラムをカバーし、製造業者との財務リスクを共有しています。ヨーロッパは依然として断片化していますが、フランスのHASがZolgensmaの210万米ドルのコストを5年間にわたって分割するなど、分割払いの実験を行っています。米国の議会予算局の予測によれば、鎌状赤血球病の治療法だけで2028年までに年間18億米ドルのメディケイド支出を生み出す可能性があり、立法機関はプール購入ソリューションの開発を進めています。実世界のZolgensma使用からのレジストリデータは、治療を受けた子供の95%が5年後のフォローアップで運動のマイルストーンを維持していることを示しており、成果に基づく支払いスキームの価値を強化しています。

#### 製造プラットフォームの標準化（AAV & LV）
Lonzaの10億米ドルのポーツマス施設とCatalentの6.75億米ドルのハーマンズ拡張は、50リットルから2000リットルまでのモジュラーバイオリアクター向けに特別に設計されており、プロセスの移行を必要とせずに複数のキャンペーンに対応できます。MilliporeSigmaのAAV-MAXシステムは、付着培養の要件を排除することで上流コストを半分に削減し、ViralgenのPro10™プラットフォームは1500回の運転でバッチ失敗率を5%未満に抑えました。Samsung Biologicsはアジア太平洋地域初の大規模AAVプラントを追加しており、地理的に多様化したサプライチェーンを予見させます。2024年のFDA-EMAの共同ガイダンスはAAV分析を調和させ、リリーステストを直接的に重複した検証コストを削減します。

#### ベンチャーおよびSPAC資金調達パイプラインの増加
ベンチャー投資家は2024年に32億米ドルを投入し、その70%がフェーズ2以上の資産に配分されており、臨床リスクの低減に対する需要が高まっています。Prime Medicineの3.15億米ドルのシリーズCおよびTome Biosciencesの2.13億米ドルのシリーズAは、差別化された編集に対する大きな賭けを示しています。2024-2025年にはSPAC活動が減少しましたが、Novo HoldingsやTakeda Venturesなどの企業ベンチャー部門は依然として活発で、資本と共に規制およびCMCの専門知識を持ち込んでいます。

### 制約の影響分析

| 制約 | (~) % CAGR予測への影響 | 地理的関連性 | 影響のタイムライン |
|——|————————-|—————|——————–|
| 高いCOGSと六桁価格の反発 | -3.7% | グローバル、特にヨーロッパと新興市場で深刻 | 中期（2-4年） |
| 複雑な長期安全監視の義務 | -2.4% | グローバル、北米とEUで最も厳格 | 長期（≥ 4年） |
| グローバルなウイルスベクターのキャパシティボトルネック | -2.8% | グローバル、北米とヨーロッパの製造拠点に集中 | 短期（≤ 2年） |
| 遺伝子編集ペイロードに関する特許の密集化 | -1.9% | グローバル、北米とヨーロッパで最も深刻でアジア太平洋地域にも波及 | 中期（2-4年） |

出典：Mordor Intelligence

#### 高いCOGSと六桁価格の反発
ウイルスベクターのバッチコストは50万米ドルから200万米ドルであり、Lenmeldyの425万米ドルなどのリスト価格を引き起こし、米国上院財務委員会の公聴会やNICEによる100,000ポンド/QALYの閾値以下での拒否を招いています。キャンペーンごとの収量の変動は30%から70%に及び、過剰生産と書き込みを強いられます。ResilienceとFujifilm Diosynthによる連続製造パイロットは50%のコスト削減を約束していますが、商業規模に達するのは2027年以前には意味を持たないでしょう。Bluebirdが2024年にZyntegloをEUから撤退させたのは、償還の失敗に続くものであり、HTA機関が価格を受け入れることに対する存在的リスクを示しています。

#### 複雑な長期安全監視の義務
FDAは、統合ベクターに対して15年間の患者監視を要求しており、年次から3年ごとの訪問に加え、血液腫瘍のスクリーニングが必要であり、小規模企業には年間500万から1000万米ドルのコストがかかります。EMAのリスク計画は、完全なマーケティング承認が得られるまで負担をさらに延長し、損益分岐点のタイムラインを遅らせます。ZolgensmaのREMSやLyfgeniaの白血病モニタリングは、単一資産開発者に対する数十年にわたる市場後のコミットメントを示しています。ASGCTの自発的レジストリイニシアチブはデータを集中化する可能性がありますが、普遍的な参加が欠けています。

## セグメント分析

### 治療法の種類別：Ex Vivoプラットフォームが同種の可能性で加速
遺伝子治療市場のin vivoアプローチは2025年に67.31%の収益を占め、肝臓および全身の適用においてその優位性を反映しています。ex vivo治療は残りを占めていますが、CRISPRを利用した同種CAR-T設計が自家製造のボトルネックを回避することで、21.97%のCAGRで市場を上回ると予測されています。AllogeneおよびCRISPR Therapeuticsは2024年にフェーズ2試験を進め、14日間の静脈から静脈へのワークフローを実証しています。FDAのドラフトCMCガイダンスはバッチテストとドナーのスクリーニング基準を明確にし、規制の曖昧さを減少させています。

採用はコスト効果の高いポイントオブケア製造に依存しています。LonzaとMiltenyi Biotecは2024年にモバイルクリーンルームを試験し、1回あたりのコストを40%削減し、病院サイトをマイクロファクトリーとして位置づけています。in vivoプログラムは依然として免疫原性に直面しており、候補者の最大50%が中和抗体を持っているため、エンジニアリングされたカプシドの開発が進められています。神経変性疾患は、uniQureのAMT-130が主導し、ex vivoが実用的でない場合でも治療の多様性を高く保っています。

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注：すべての個別セグメントのセグメントシェアは報告書購入時に入手可能です。

### ベクターの種類別：非ウイルスシステムが有効性のギャップを縮小
ウイルスプラットフォームは2025年の収益の74.83%を生み出し、AAVの肝細胞親和性とLVの血液疾患に対する統合に支えられています。非ウイルスベクターは23.41%のCAGRで拡大すると予想され、ModernaやBioNTechの前臨床モデルで40%-60%の編集率を達成する最適化された脂質ナノ粒子を通じてギャップを狭めています。MaxCyteの電気穿孔は50以上の臨床試験をサポートし、ex vivo編集に適した一時的な発現を提供しています。

ウイルスカテゴリ内では、エンジニアリングされたAAV-PHP.Bカプシドがパーキンソン病の初めてのヒト試験に入っており、CNSデリバリーの次世代親和性を強調しています。Touchlightの酵素DNAは、細菌汚染を回避するプラスミドの代替として競争しており、非ウイルスオプションを広げています。FDAの非ウイルスガイダンスは品質期待を標準化し、ベクターカテゴリではなく不可逆的編集リスクに基づいて監視を調整しています。

### 適応症別：神経学が勢いを増す
腫瘍学の2025年における44.15%の貢献は、CAR-Tが早期の治療設定に進むにつれて続くと予想され、Carvyktiは多発性骨髄腫において73%の完全反応を達成しています。しかし、神経学的適応症は、髄腔内AAVデリバリーが血液脳関門を回避するため、22.71%のCAGRで成長すると予測されています。成功例には、uniQureの79%のハンチントンタンパク質ノックダウンやNeurocrineのGBA1パーキンソンプログラムが含まれます。眼科は目の免疫特権のおかげで利益を上げ続けており、Luxturnaの5年間の持続性データは支払者の信頼を強化しています。

希少遺伝子疾患は引き続き規制の優先事項として扱われ、WaskyraやItvismaが2025年に承認を取得しました。血液学は競争が続いており、8つの血友病資産が後期開発にあり、価格力を圧迫する可能性があり、低いベクター用量や外来での投与設定を通じて差別化を促進しています。

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### 投与方法別：局所投与が増加
全身投与は2025年の収益の46.36%を占めていますが、局所投与は25.18%のCAGRを描いています。髄腔内アプローチは脊髄性筋萎縮症に対してベクター用量の十分の一を必要とし、免疫原性リスクを低下させます。Luxturnaによって標準化された網膜下手術プロトコルは、米国の150のセンターで運用されており、再現可能な結果を確保しています。硝子体内投与は湿性加齢黄斑変性症に対して評価中で、月次の抗VEGF注射を年次スケジュールに減少させる可能性があります。全身レジメンは肝細胞編集で依然として支配的ですが、中和抗体の開発により排除される可能性があり、カプシドの再設計が進められています。

### エンドユーザー別：学術機関が初期のイノベーションを推進
病院および専門クリニックは2025年の収益の53.66%を占め、GMPアフェレーシススイートを備えた商業的管理ハブとして機能しています。学術機関は小規模な基盤を持ちながらも26.64%のCAGRを示し、アクティブな試験の60%が研究者主導のプロトコルから生まれています。欧州参照ネットワークは国境を越えた調和の例であり、希少疾患の症例を集約してより高いパワーの研究を行っています。マサチューセッツ総合病院の5000万米ドルの細胞処理プラントなど、病院の投資は国内製造を強化し、分散型のポイントオブケア生産を支援しています。

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## 地理分析

北米は2025年の収益の41.36%を維持しており、45の新しいRMAT指定とCMSアクセスモデルがメディケイドの障壁を緩和しています。Lonza、Catalent、Resilienceによって構築されたキャパシティは合計120万リットルのバイオリアクターであり、この地域の供給の優位性を確立しています。成果に基づく契約は現在、米国の治療法の40%をカバーしており、Lyfgeniaが1億人の生活をカバーする例があります。カナダは2024年にわずか2件の承認にとどまっており、州の償還交渉が長引いています。

アジア太平洋地域は28.78%のCAGRで成長すると予測されており、中国のNMPAがRoctavianとYescartaを承認し、200以上のアクティブな臨床試験が進行中です。WuXi AppTecのプラスミド施設とSamsungのAAVプラントは、グローバルな製造を多様化させています。日本のPMDAはSakigakeの迅速承認を遺伝子治療に拡張し、インドは米国の価格の十分の一で初のCAR-Tを承認し、コスト革新を示しています。オーストラリアはCasgevyを承認しましたが、償還の遅延に直面しています。

ヨーロッパは断片化したHTAシステムに苦しんでいます。BluebirdのZyntegloの撤退は、EMA承認に伴う商業リスクを示しています。ドイツのIQWiGによるHemgenixのポジティブ評価やフランスのZolgensmaに対する分割払いは孤立した勝利です。EUnetHTAの2025年の共同評価は証拠の調和を目指していますが、国家の支払者が価格を管理しています。中東・アフリカや南アメリカはまだ発展途上ですが、規制フレームワークを構築しており、UAEやブラジルは特定の治療法を慈善または公立病院での使用のために承認しています。

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## 競争環境

遺伝子治療業界は中程度に断片化されており、Novartis、Gilead、Bristol Myers Squibbは2024年にCAR-Tフランチャイズから高い価値を生み出しました。垂直統合された大手企業は自社の工場を拡大し続ける一方で、プラットフォームバイオテクノロジー企業はカプシドやエディターをより広くライセンスしています。PfizerのBeam買収やNovartisのVoyager買収は、差別化されたデリバリー技術に関する統合を強調しています。

CNS疾患における競争は、10未満の後期候補者に限られており、BBBを貫通するカプシドを持つイノベーターにとって未充足のニーズが存在します。同種CAR-TプレーヤーであるCRISPR Therapeutics、Allogene、Cellectisは、フェーズ3データが同等の有効性と安全性を確認すれば、自家製造の既存企業を混乱させる可能性があります。特許は戦略的提携を促進し、2020年以降に500以上のAAVカプシドの出願が行われ、参入者はライセンス交渉を行うか、訴訟のリスクを負うことになります。

非ウイルス専門企業であるModerna、BioNTech、Intelliaは、mRNAワクチンからの脂質ナノ粒子のノウハウを活用して編集ペイロードを提供し、前臨床モデルで40%-60%の肝臓編集を達成しています。技術の差別化、特にプロモーターの選択、ペイロードのサイズ、臓器親和性が、パイプラインの数以上に取引の流れや評価を決定する可能性があります。

### 遺伝子治療業界のリーダー

– Amgen Inc.
– Novartis AG
– bluebird bio Inc.
– Biogen Inc.
– Gilead Sciences Inc.

*免責事項：主なプレーヤーは特に順序を付けていません。

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## 最近の業界動向

– **2025年5月**：日本のMHLWは、特定のDMD遺伝子欠失がなく、抗AAVrh74抗体が陰性の3〜7歳の子供のデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する一回限りのAAV遺伝子治療Sarepta TherapeuticsのELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）を承認しました。条件付き承認のもと、フェーズ3のEMBARKデータに基づいており、4歳未満の子供を対象とした世界初の承認です。商業化は中外製薬とロシュが担当します。

– **2025年5月**：Abeona Therapeuticsは、成人および子供の劣性遺伝性表皮水疱症の傷に対する初の自家細胞ベースの遺伝子治療ZEVASKYN（prademagene-zamifermin）のFDA承認を受けました。フェーズ3のVIITAL結果は、単回投与後の持続的な傷の治癒と痛みの緩和を示し、2025年第3四半期に専門センターを通じての発売が計画されています。

– **2025年2月**：Genprexは、Pdx1およびMafA遺伝子を利用した糖尿病遺伝子治療技術に関するピッツバーグ大学のライセンスを単一の独占契約に統合しました。同社はまた、1型および2型糖尿病の治療のためのGPX-002を進めるために完全子会社Convergen Biotechを設立し、2025年末までにINDを可能にする研究を実施する予定です。

– **2024年10月**：ニューヨーク州知事Kathy Hochulは、ニューヨークBioGenesis Parkの次のフェーズを発表しました。これは、記録的な1億5000万米ドルの州の投資を受けたロングアイランドの430百万米ドルの細胞および遺伝子治療ハブです。この施設は、研究、製造、商業化を強化し、先進的な治療法におけるニューヨークのリーダーシップを確立することを目指しています。

– **2024年9月**：Genprexは、1型および2型糖尿病の治療のためのGPX-002を含む糖尿病遺伝子治療プログラムを新しい完全子会社（「NewCo」）に移管することを発表しました。この動きは、腫瘍学パイプラインからアルファ細胞からベータ細胞への再プログラミング資産を分離し、開発を加速し、ターゲット資金を確保することを目的としています。