巣状分節性糸球体硬化症治療薬の市場ダイナミクス： 促進要因

FSGSに対する認識の高まり

希少疾患に対する認知度の高まりは、予測期間中、市場を牽引すると予想されます。患者支援団体、医療提供者、製薬会社による啓発キャンペーンが、FSGSの早期診断につながっています。同様に、団体による取り組みが希少腎疾患に対する理解を深め、早期介入とより良い転帰をもたらし、ひいては効果的な治療法の需要を増加させます。

例えば、米国腎臓病基金（American Kidney Fund）は、AMKDの理解を深め、AMKDが腎臓の健康にどのような影響を及ぼす可能性があるかを発見するためにAMKD啓発デーを認定しています。AMKDは、アポリポ蛋白L1（APOL1）遺伝子の変異に関連する疾患です。この2つの変異を持つ人は、巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）などの遺伝的な腎臓病を発症するリスクが高くなります。

さらに、2024年6月には、NBAオールスター選手でオリンピック金メダリストのアロンゾ・モーニング氏が、2000年にAMKD（巣状分節性糸球体硬化症）と診断されたことから、腎臓病に対する認識を広めるために、タンパ・コンベンション・センターで開催された第84回オメガプシファイ大会にも立ち寄りました。

この希少疾患への注目が高まる中、各企業は投資や資金調達を通じてこのコアセグメントに注力しています。例えば、2024年3月、バイオテクノロジーのダイメリックス社は、焦点性分節性糸球体硬化症（FSGS）患者を対象としたDMX-200のACTION3フェーズ3試験で、待望の良好な中間解析を発表した後、取引停止状態から脱し、新規および既存の機関投資家や洗練された投資家から2000万ドルの資金調達について拘束力のある確約を得たと発表しました。

FSGSのような希少疾患の認知度が高まるにつれ、アドボカシー活動、政策支援、標的研究が推進され、希少疾患治療薬の市場は拡大し続け、より多くの投資が集まり、医薬品開発が加速しています。

巣状分節性糸球体硬化症治療薬の市場ダイナミクス： 阻害要因

割高な治療費

巣状分節性糸球体硬化症治療薬に関連する割高な治療費は、予測期間中、市場の妨げになると予想されます。FSGS治療薬市場には、コルチコステロイド、免疫抑制剤、ロスマピモドやスパルセンタンのような新興治療薬が含まれます。FSGS患者は通常、入院、透析、場合によっては腎移植を含む幅広い医療サービスを必要とします。このような総合的な治療アプローチは、総費用に大きく寄与します。

例えば、NIHが実施した研究によると、FSGSでは合併症の負担が大きくなっています。尿蛋白／クレアチニン比／アルブミン／クレアチニン比の結果が得られた患者308人のうち、36.4％がネフローゼ範囲でした。総医療費の平均はFSGSで高く（59,753ドル vs. 8431 PPPY; P < 0.0001）、外来医療費がその要因でした。ネフローゼ範囲の蛋白尿は、非ネフローゼ患者と比較して、全原因の入院、外来、および処方費用と関連しており（すべてP < 0.0001）、結果として費用が高くなりました（70,481ドル対36,099ドルPPPY；P < 0.0001）。

さらに、全米腎臓財団によると、FSGSに起因する腎不全患者1人当たりの年間総医療費は68,000ドル以上であり、この疾患の経済的負担の大きさと生命を維持するために必要な治療が明らかにされています。腎不全後の透析や移植の必要性を遅らせる、あるいは理想的には予防するためには、FSGSに対する新しい治療法が必要です。

巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）の高額な治療費は、患者のアクセスを制限し、医療制度に財政的な課題をもたらすことで、市場成長の大きな障壁となっています。

巣状分節性糸球体硬化症治療薬市場のセグメント分析

世界の巣状分節性糸球体硬化症治療薬市場は、疾患の種類、薬剤の種類、投与経路、流通チャネル、地域に基づいてセグメント化されます。

疾患の種類：

原発性巣状分節性糸球体硬化症の種類は2024年に世界の巣状分節性糸球体硬化症治療薬市場の71.9%を占める見込み

原発性巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）とは、正確な原因が不明（特発性）で、他の全身性疾患や病態に続発しないFSGSの一形態を指します。糸球体の一部の瘢痕化（硬化）を特徴とする腎臓の直接的な疾患と考えられています。

原発性FSGSは依然として複雑な疾患であり、診断、分類、治療に難題をもたらします。原発性FSGSにおける現在の治療選択肢はしばしば満足のいくものではありません。基礎となる病態生理学は依然として議論されていますが、自己抗体を介する疾患の可能性が示唆されており、リツキシマブによる標的B細胞療法が有効である可能性があります。

原発性FSGSに対する臨床試験の数が増加しており、これが市場をさらに押し上げています。例えば、Travere Therapeutics, Inc.は、原発性および遺伝性巣状分節性糸球体硬化症患者を対象に、アンジオテンシン受容体拮抗薬と比較したスパルセンタンによる治療の長期的な腎保護能について第3相試験を実施中です。

さらに、Complexa, Inc.は、原発性巣状分節性糸球体硬化症を対象とした経口CXA-10の第2相試験を実施中です。この試験は、米国内の約25の試験施設で実施される予定です。募集期間は最長約16カ月を予定しています。約30人の被験者が無作為に割り付けられ、26人の被験者が試験を完了する予定です。

巣状分節性糸球体硬化症治療薬市場の地理的分析

2024年の巣状分節性糸球体硬化症治療薬の世界市場シェアは北米46.9

北米における巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）治療薬の需要に影響を与えるのは、疾患の発生率、研究や治療の選択肢の発展、医療制度の運用、地域内の社会経済動態のすべてです。慢性腎臓病（CKD）や末期腎不全（ESRD）は、糸球体に傷がつく危険な腎臓病であるFSGSの重大な健康影響のひとつです。

FSGSの効率的な治療に対する北米でのニーズは非常に高く、進行性で慢性的な疾患であることを考慮すると、この疾患に関する知識が拡大し、新たな治療選択肢が利用できるようになるにつれて、そのニーズは高まる一方です。2024年現在、アメリカで報告されているネフローゼ症候群の年間発症率は、16歳未満の小児10万人あたり2～7例です。累積有病率は10万人あたり約16例です。

特に北米の特定の人口集団では、FSGSは成人および小児におけるネフローゼ症候群の主な原因の1つです。診断手段の改善や医療従事者の意識の高まりもあり、FSGSの発症率は過去数十年の間に上昇しています。アフリカ系アメリカ人が不釣り合いに影響を受けており、米国だけでもFSGSの年間推定有病率は100万人あたり7人です。アフリカ系アメリカ人に見られる頻度の増加は、APOL1遺伝子の変異を含む遺伝的変数と関連しています。

アメリカとカナダはともに効果的な医療制度を有しており、これが北米におけるFSGS治療薬の需要を決定付ける大きな要因となっています。高度な訓練を受けた医療従事者、最先端の医療施設、診断サービスへの幅広いアクセスなど、両国とも医療制度が確立されています。疾患の進行を遅らせ、患者の予後を向上させるために、このようなインフラがFSGSの早期発見と管理を容易にしています。

アメリカにおけるFSGS治療薬の需要増加を後押ししているもう1つの要因は、医療制度が開発に重点を置いていることと、最新の治療法へのアクセスを提供していることです。同地域には研究センター、大学病院、腎臓専門医療センターが豊富にあるため、同地域の患者は最先端の治療や臨床研究を確実に利用することができます。

アジア太平洋地域は2024年に世界の巣状分節性糸球体硬化症治療薬市場の21.1%を占める見込み

約46億人の人口を抱えるアジア太平洋地域では、FSGSの有病率は国によって大きく異なります。2023年にアジア太平洋地域で予想されるFSGSの頻度は、人口10万人あたり1～5例です。つまり、この地域では人口が多いため、46,000～230,000人のFSGS患者が存在することになります。この範囲の上限は、中国やインドのような人口密度の高い国では特に重要であり、そこそこの有病率であっても相当数の罹患人口につながります。

アジア太平洋地域のFSGS有病率は、ライフスタイル、環境、遺伝的要因の組み合わせにより高くなっています。例えば、南アジアや東南アジアの人々は、FSGSに関連する特定の遺伝子変異を持っている可能性が高いことが研究で証明されています。FSGSの危険因子として認識されている糖尿病や高血圧の罹患率の増加は、都市化の進展やライフスタイルの変化とともに、この地域におけるFSGSの有病率の増加に拍車をかけています。

アジア太平洋地域の医療制度が経済的に発展し続けるにつれ、FSGS治療薬に対する需要は増加すると予想されます。このことは、製薬会社や医療提供者にとって、患者の転帰を改善し、この活気に満ちた多様な地域のFSGS患者のアンメットニーズに応える新たなチャンスをもたらすでしょう。

巣状分節性糸球体硬化症治療薬市場の主要企業

巣状分節性糸球体硬化症治療薬市場の主な世界的プレーヤーには、GlaxoSmithKline plc, Pfizer Inc., Travere Therapeutics, Inc., Variant Pharmaceuticals, Inc., Dimerix, Complexa Inc., ChemoCentryx Inc., AstraZeneca, Novartis AG,  Vertex Pharmaceuticals Incorporatedなどがあります。

巣状分節性糸球体硬化症治療薬市場の主要動向

• 2025年5月、Travere Therapeutics, Inc.は、巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）治療薬FILSPARI（sparsentan）の従来型承認を求める米国食品医薬品局（FDA）の追加新薬承認申請（sNDA）が受理されたと発表。
• 2025年4月、ザイヴェルサ・セラピューティクスは、局所性分節性糸球体硬化症（FSGS）の治療薬候補であるVAR 200に関する重要な最新情報を発表しました。PARASOLイニシアチブからの最近の勧告は、24ヶ月間の蛋白尿の減少を薬事承認のための代替エンドポイントとすることを可能にし、長期的な腎不全の転帰を証明する従来の要件を排除することで、FSGS治療薬の開発を加速させることが期待されています。
• 2024年7月、独立データモニタリング委員会（IDMC）が、ACTION3臨床試験に参加する12～17歳の思春期患者に使用するDMX-200の用量を確認したことから、ダイメリックス社の株価が上昇しました。これにより、巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）患者を対象としたACTION3第3相国際共同治験への青年期患者の組み入れが可能となりました。
• 2024年5月、タイバはアラブ首長国連邦（UAE）、サウジアラビア、オマーン、クウェート、カタール、バーレーン、イラクにおける巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）治療薬DMX-200の独占的登録・販売権を取得します。タイバ社は、希少疾病の治療に重点を置いており、中東で初めて希少疾病の医薬品を提供した企業として、医薬品の商業化に豊富な経験を有しています。

この調査レポートは、世界の巣状分節性糸球体硬化症治療薬市場を詳細に分析し、70の主要な表、64以上の視覚的にインパクトのある図表、173ページの専門家による考察を掲載しています。

1. 市場紹介とスコープ
   1. レポートの目的
   2. レポート範囲と定義
   3. レポートの範囲
2. エグゼクティブインサイトと要点
   1. 市場ハイライトと戦略的要点
   2. 主要動向と将来予測
   3. 疾患種類別スニペット
   4. 薬剤種類別スニペット
   5. 投与経路別スニペット
   6. 販売チャネル別スニペット
   7. 地域別スニペット
3. ダイナミクス
   1. 影響要因
      1. ドライバー
         1. FSGSに対する認識の高まり
         2. 臨床試験の増加
         3. 診断技術の進歩
      2. 阻害要因
         1. 高額な治療費
         2. 限られたFDA承認療法
         3. 代替療法との競合
      3. 機会
         1. 併用療法の需要
         2. 標的治療と精密治療の開発
4. 影響分析
5. 戦略的洞察と産業展望
   1. 市場リーダーとパイオニア
      1. 新興パイオニアと有力プレイヤー
      2. 最も売れているブランドを持つ確立されたリーダー
      3. 確立された製品を持つマーケットリーダー
   2. 最新の開発とブレークスルー
   3. 規制と償還の状況
      1. 南米アメリカ
      2. ヨーロッパ
      3. アジア太平洋
      4. 南米アメリカ
      5. 中東・アフリカ
   4. ポーターのファイブフォース分析
   5. サプライチェーン分析
   6. 特許分析
   7. SWOT分析
   8. アンメット・ニーズとギャップ
   9. 市場参入と拡大のための推奨戦略
   10. シナリオ分析： ベストケース、ベースケース、ワーストケース予測
   11. 価格分析と価格ダイナミクス
6. 巣状分節性糸球体硬化症治療薬の世界市場：疾患種類別
   1. 疾患タイプ別
      1. 疾患タイプ別分析とYoY成長率分析（%）：世界市場
      2. 市場魅力度指数：疾患種類別
   2. 原発性巣状分節性糸球体硬化症*市場
      1. 市場紹介
      2. 市場規模分析および前年比成長率分析(%)
   3. 二次性局所性分節性糸球体硬化症
7. 巣状分節性糸球体硬化症治療薬の世界市場：薬剤種類別
   1. 薬剤タイプ別
      1. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：薬物種類別
      2. 薬剤種類別市場魅力度指数
   2. 副腎皮質ステロイド（プレドニン）*市場
      1. 薬剤タイプ別
      2. 市場規模分析と前年比成長率分析（%)
   3. 免疫抑制剤
      1. リツキシマブ
      2. シクロスポリンA（CsA）
      3. タクロリムス
      4. シクロホスファミド
      5. ミコフェノール酸モフェチル（MMF）
      6. その他
   4. アンジオテンシン受容体拮抗薬（ARBs）
      1. ロサルタン
      2. イルベサルタン
      3. テルミサルタン
   5. アンジオテンシン変換酵素阻害薬（ACE阻害薬）
      1. リシノプリル
      2. エナラプリル
      3. ラミプリル
   6. 利尿薬
   7. ケモカイン受容体（CCR2）遮断薬
   8. その他
8. 巣状分節性糸球体硬化症治療薬の世界市場：投与経路別
   1. 序論
      1. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）：投与経路別
      2. 市場魅力度指数：投与経路別
   2. 経口
      1. 導入剤
      2. 市場規模分析と前年比成長率分析(%)
   3. 非経口剤
9. 局所性分節性糸球体硬化症治療薬の世界市場：流通チャネル別
   1. 販売チャネル別
      1. 市場規模分析とYoY成長率分析（%）：流通チャネル別
      2. 市場魅力度指数（流通チャネル別
   2. 病院薬局
      1. 市場紹介
      2. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%)
   3. オンライン薬局
   4. 小売薬局
10. 巣状分節性糸球体硬化症治療薬の世界市場、地域別市場分析と成長機会
    1. 序論
       1. 市場規模分析とYoY成長率分析（%）, 地域別
       2. 市場魅力度指数：地域別
    2. 南米アメリカ
       1. 市場紹介
       2. 地域別主要ダイナミクス
       3. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）：疾患種類別
       4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：薬剤種類別
       5. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：投与経路別
       6. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：流通チャネル別
       7. 市場規模分析および前年比成長分析（%）：国別
          1. 米国
          2. カナダ
          3. メキシコ
    3. ヨーロッパ
       1. 序論
       2. 主要地域別ダイナミクス
       3. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：疾患種類別
       4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：薬剤種類別
       5. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：投与経路別
       6. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：流通チャネル別
       7. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：国別
          1. ドイツ
          2. イギリス
          3. フランス
          4. スペイン
          5. イタリア
          6. その他のヨーロッパ
    4. 南米アメリカ
       1. 序論
       2. 主要地域別ダイナミクス
       3. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：疾患種類別
       4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：薬剤種類別
       5. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：投与経路別
       6. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：流通チャネル別
       7. 市場規模分析および前年比成長分析（%）：国別
          1. ブラジル
          2. アルゼンチン
          3. その他の南米アメリカ
    5. アジア太平洋地域
       1. 序論
       2. 主要地域別ダイナミクス
       3. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：疾患種類別
       4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：薬剤種類別
       5. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：投与経路別
       6. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：流通チャネル別
       7. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：国別
          1. 中国
          2. インド
          3. 日本
          4. 韓国
          5. その他のアジア太平洋地域
    6. 中東・アフリカ
       1. 主要な地域別動向
       2. 主要地域別ダイナミクス
       3. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）：疾患種類別
       4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：薬剤種類別
       5. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：投与経路別
       6. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：流通チャネル別
11. 競合情勢と市場ポジショニング
    1. 競合の概要と主要市場プレイヤー
    2. 市場シェア分析とポジショニングマトリックス
    3. 戦略的パートナーシップ、M&A
    4. 製品ポートフォリオとイノベーションの主な展開
    5. 企業ベンチマーキング
12. 企業プロフィール
    1. グラクソ・スミスクライン*社
       1. 会社概要
       2. 製品ポートフォリオ
       3. 財務概要
       4. 主要開発
       5. SWOT分析
13. ファイザー
    1. トラベール・セラピューティクス社
    2. バリアント・ファーマシューティカルズ
    3. ダイメリックス
    4. コンプレクサ社
    5. ケモセントリックス社
    6. アストラゼネカ
    7. ノバルティスAG
    8. バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレーテッド (*リストは除外)
14. 前提条件と調査方法
    1. データ収集手段
    2. データの三角測量
    3. 予測処置
    4. データの検証と妥当性確認
15. 付録
    1. アメリカとサービスについて
    2. アメリカ