ディストロフィン遺伝子治療市場動向：成長要因と制約

高度な遺伝子治療の開発が進んでいることが市場成長を牽引しています

エクソンスキッピング療法とAAV遺伝子治療の導入により、DMD治療の分野は著しい成長を遂げています。複数の企業が、未充足ニーズの高いDMD患者を対象とした高度な遺伝子治療の開発に投資しています。現在臨床開発中の複数の遺伝子療法が、予測期間中に市場参入し、全体的な市場成長を牽引すると予想されています。

例えば、REGENXBIOのRGX-202は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とした調査中の遺伝子療法で、2人の新規患者において一貫した強力なマイクロディストロフィン発現を示しました。この治療法は、3～7歳の患者においてそれぞれ122.3％と31.5％の表現量増加を示しました。RGX-202はサルコレマに局在し、重篤な有害事象（AESI）は報告されていません。同社は2025年にフェーズ1/2の機能データの詳細を公表する予定です。

2024年11月、REGENXBIOは、AFFINITY DUCHENNEの決定的な第3相試験において最初の患者に投与を開始したと発表し、同社は2026年半ばまでに生物製剤承認申請（BLA）を提出する計画です。

予測期間中、このような新規遺伝子療法が複数商業化され、市場全体の成長を促進すると予想されます。

ジストロフィン遺伝子治療の高コストが市場成長を抑制する可能性

遺伝子治療はデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療に革命をもたらしましたが、その高コストが採用を妨げる大きな要因となる可能性があります。例えば、DMD に対する革新的な AAV ベクターベースの遺伝子治療薬である Elevidys の費用は、1 回投与あたり 320 万米ドルにも上り、市場で最も高価な治療薬の 1 つとなっています。

低所得国や中間層の家庭に住む患者や、適切な保険加入がない患者は、これらの先進的な治療法にアクセスできない可能性があります。さらに、コストの高さから、支払者はアクセスするための厳格な適格基準を設定する傾向があります。この経済的課題は、世界的なディストロフィン遺伝子療法の成長に重大な制約要因となっています。

ディストロフィン遺伝子療法市場セグメント分析

グローバルなディストロフィン遺伝子療法市場は、治療アプローチ、療法、地域に基づいてセグメント化されています。

治療アプローチセグメントにおけるエクソンスキッピングは、2024年のグローバルなディストロフィン遺伝子療法市場で57.0%の市場シェアを占めました。

ディストロフィン遺伝子の変異は、ディストロフィンタンパク質の正常な機能を妨げることでDMDを引き起こします。エクソンスキッピング療法は、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）を用いて、ジストロフィン遺伝子の転写産物中の欠陥のあるエクソンを「スキップ」することで、これらの遺伝的変化を標的とします。このプロセスにより、遺伝子の読み枠が回復し、切断されたものの機能的なジストロフィンタンパク質が生成されます。このような改善は、DMD 治療戦略の根本的な変化を示し、エクソンスキッピングを市場の最前線に押し上げています。

例えば、Eteplirsen（Exondys 51）、Golodirsen（Vyondys 53）、Casimersen（Amondys 45）、viltolarsen（viltepso）など、多くのエクソンスキッピング医薬品が規制当局によって承認され、このセグメントの地位は強化されています。これらの医薬品は、DMD 患者の約 30% にみられる感受性変異である、エクソン 51、53、45 の特定の変異に対処することを目的としています。これらの治療薬を合わせると、2024 年の売上高は 10 億 9000 万米ドルに達し、市場全体の約 57% を占めています。

筋繊維におけるジストロフィン合成の強化や筋機能の改善が見込まれるなど、この治療法の良好な臨床結果により、医療従事者と患者の双方の注目を集めています。追加の医薬品が承認され、市場に投入されるにつれて、エクソンスキッピング技術への依存度が高まり、市場の成長が促進すると予想されます。

ジストロフィン遺伝子治療市場の地理的分析

2024年には、北米がジストロフィン遺伝子治療市場で86.5%の最高シェアを占めました。

北米の優位性は、DMD の有病率の上昇、最近の承認、先進的な医療インフラ、強力な研究開発 (R&D) 能力、および有利な規制環境など、さまざまな要因によって支えられています。

さらに、北米の規制環境も、その市場優位性に重要な役割を果たしています。米国食品医薬品局（FDA）は、DMD などの希少な疾患を治療する新薬の承認プロセスを迅速化するための措置を開始しました。FDA の希少疾病用医薬品指定プログラムは、希少な疾患の治療薬の研究開発を行う企業に対して優遇措置を講じ、新薬が市場に早く届くようにしています。

DMD の有病率は日々増加しています。例えば、国立衛生研究所によると、推定発生率は男児出生 3,600 人に 1 人です。一部の研究では、米国では 10,000 人に 2 人が DMD に罹患していると推定されています。

承認件数の増加も、この地域における最大の市場シェアに貢献しています。例えば、2024年6月、FDAは、DMD遺伝子変異が確認された4～5歳の歩行可能な小児患者を対象としたアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子療法「ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）」の早期承認を発表しました。

この適応症は、ELEVIDYS 投与患者に見られる ELEVIDYS マイクロジストロフィンの発現に基づいて、迅速承認の対象となりました。

さらに、承認されている遺伝子治療薬の大部分は米国市場で容易に入手可能であり、製造業者は製品収益の大部分を米国で生み出しており、これが北米が優位性を維持している大きな要因となっています。

ジストロフィン遺伝子治療市場 主要企業

ジストロフィン遺伝子治療市場の主要企業は、Sarepta Therapeutics, Inc.、NS Pharma, Inc. です。

ジストロフィン遺伝子治療市場 新興企業

ジストロフィン遺伝子治療市場の主要企業は、REGENXBIO Inc.、Solid Biosciences Inc.、PepGen Inc.、Avidity Biosciencesなどです。

主な開発

2025年5月、Sarepta Therapeutics, Inc.は、日本の厚生労働省（MHLW）が、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬として、条件付きかつ期間限定の承認経路を通じてELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）を承認したと発表しました。

1. 市場紹介と範囲
   1. レポートの目的
   2. レポートの対象範囲と定義
   3. レポートの範囲
2. 経営陣の洞察と重要なポイント
3. 市場ハイライトと戦略的ポイント
   1. 主な傾向と将来予測
4. 治療アプローチ別スニペット
   1. 治療別スニペット
5. 地域別スニペット
6. 動向
   1. 影響要因
      1. 推進要因
         1. 先進的な遺伝子治療の開発の進展
      2. アンメットニーズの高い患者数の増加
   2. 制約
      1. ジストロフィン遺伝子治療の高コスト
   3. 機会
      1. 戦略的パートナーシップおよび提携
         1. 影響分析
7. 戦略的洞察および産業の見通し
   1. 疫学
   2. 市場リーダーおよびパイオニア
   3. 最新の動向およびブレークスルー
   4. パイプライン分析
   5. 規制環境
   6. サプライチェーン分析
   7. 特許分析
   8. 未充足ニーズとギャップ
   9. 市場参入と拡大のための推奨戦略
   10. 市場シナリオ分析：最良ケース、ベースケース、最悪ケースの予測
   11. 価格分析と価格動向
8. グローバルディストロフィン遺伝子治療市場、治療アプローチ別
   1. 導入
      1. 市場規模分析と前年比成長率分析（%）、治療アプローチ別
      2. 治療アプローチ別市場魅力度指数
   2. エクソンスキッピング*
      1. 概要
      2. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）
   3. AAV遺伝子治療
9. グローバルディストロフィン遺伝子治療市場、治療法別
   1. 概要
      1. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）、治療法別
      2. 治療法別市場魅力度指数
   2. Elevidys*
      1. 概要
      2. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）
   3. Exondys 51
   4. Amondys 45
   5. Viltepso
   6. Vyondys 53
10. 地域別グローバルジストロフィン遺伝子治療市場
    1. 概要
       1. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）、地域別
       2. 市場魅力指数、地域別
    2. 北米
       1. はじめに
       2. 主要地域別の動向
       3. 市場規模分析および前年比成長率（%）、治療アプローチ別
       4. 市場規模分析および前年比成長率（%）、治療法別
       5. 市場規模分析および前年比成長率（%）、国別
          1. 米国
          2. カナダ
          3. メキシコ
    3. ヨーロッパ
       1. はじめに
       2. 主要地域別動向
       3. 治療アプローチ別市場規模分析および前年比成長率（%）
       4. 治療法別市場規模分析および前年比成長率（%）
       5. 国別市場規模分析および前年比成長率（%）
          1. ドイツ
          2. 英国
          3. フランス
          4. スペイン
          5. イタリア
          6. その他のヨーロッパ
    4. 南米
       1. はじめに
       2. 主要地域別動向
       3. 治療アプローチ別市場規模分析および前年比成長率（%）
       4. 治療別市場規模分析および前年比成長率（%）
       5. 国別市場規模分析および前年比成長率（%）
          1. ブラジル
          2. アルゼンチン
          3. 南米その他
    5. アジア太平洋
       1. はじめに
       2. 主要地域別動向
       3. 治療アプローチ別市場規模分析および前年比成長率（%）
       4. 治療別市場規模分析および前年比成長率（%）
       5. 国別市場規模分析および前年比成長率（%）
          1. 中国
          2. インド
          3. 日本
          4. 韓国
          6. その他のアジア太平洋地域
    6. 中東およびアフリカ
       1. 主要地域別動向
       2. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）、治療アプローチ別
       3. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）、治療法別
       4. 競争環境と市場ポジショニング
11. 1. 競争の概要と主要市場プレーヤー
    2. 戦略的提携、合併・買収
    4. 製品ポートフォリオとイノベーションの主要動向
    5. 企業ベンチマーク
12. 企業プロファイル

導入

市場シェア分析およびポジショニングマトリックス

主要市場プレイヤー

1. Sarepta Therapeutics, Inc.*
3. 企業概要
   1. 製品ポートフォリオ
      1. 財務概要
      2. 主要動向
      3. SWOT分析
      4. NS Pharma, Inc.
   2. 新興プレイヤー

1. REGENXBIO Inc.
   1. Solid Biosciences Inc.
   2. PepGen Inc
   3. Avidity Biosciences

このリストは、すべてを網羅しているわけではありません

1. 付録
   1. 弊社についておよびサービス
   2. お問い合わせ