1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 はじめに
4.1 概要
4.2 主要な業界動向
5 世界のポンペ病治療市場
5.1 市場概要
5.2 市場実績
5.3 COVID-19の影響
5.4 市場予測
6 治療法別市場分析
6.1 酵素補充療法（ERT）
6.1.1 市場動向
6.1.2 市場予測
6.2 基質減少療法（SRT）
6.2.1 市場動向
6.2.2 市場予測
6.3 チャペロン強化置換療法（CART）
6.3.1 市場動向
6.3.2 市場予測
6.4 その他
6.4.1 市場動向
6.4.2 市場予測
7 投与経路別市場区分
7.1 経口
7.1.1 市場動向
7.1.2 市場予測
7.2 静脈内投与
7.2.1 市場動向
7.2.2 市場予測
7.3 その他
7.3.1 市場動向
7.3.2 市場予測
8 流通チャネル別市場分析
8.1 病院・診療所薬局
8.1.1 市場動向
8.1.2 市場予測
8.2 小売薬局
8.2.1 市場動向
8.2.2 市場予測
8.3 オンライン薬局
8.3.1 市場動向
8.3.2 市場予測
8.4 その他
8.4.1 市場動向
8.4.2 市場予測
9 適応症タイプ別市場分析
9.1 乳児発症型ポンペ病（IOPD）
9.1.1 市場動向
9.1.2 市場予測
9.2 古典的乳児型
9.2.1 市場動向
9.2.2 市場予測
9.3 非古典的乳児型
9.3.1 市場動向
9.3.2 市場予測
9.4 遅発性ポンペ病（LOPD）
9.4.1 市場動向
9.4.2 市場予測
9.5 その他
9.5.1 市場動向
9.5.2 市場予測
10 地域別市場分析
10.1 北米
10.1.1 アメリカ合衆国
10.1.1.1 市場動向
10.1.1.2 市場予測
10.1.2 カナダ
10.1.2.1 市場動向
10.1.2.2 市場予測
10.2 アジア太平洋地域
10.2.1 中国
10.2.1.1 市場動向
10.2.1.2 市場予測
10.2.2 日本
10.2.2.1 市場動向
10.2.2.2 市場予測
10.2.3 インド
10.2.3.1 市場動向
10.2.3.2 市場予測
10.2.4 韓国
10.2.4.1 市場動向
10.2.4.2 市場予測
10.2.5 オーストラリア
10.2.5.1 市場動向
10.2.5.2 市場予測
10.2.6 インドネシア
10.2.6.1 市場動向
10.2.6.2 市場予測
10.2.7 その他
10.2.7.1 市場動向
10.2.7.2 市場予測
10.3 欧州
10.3.1 ドイツ
10.3.1.1 市場動向
10.3.1.2 市場予測
10.3.2 フランス
10.3.2.1 市場動向
10.3.2.2 市場予測
10.3.3 イギリス
10.3.3.1 市場動向
10.3.3.2 市場予測
10.3.4 イタリア
10.3.4.1 市場動向
10.3.4.2 市場予測
10.3.5 スペイン
10.3.5.1 市場動向
10.3.5.2 市場予測
10.3.6 ロシア
10.3.6.1 市場動向
10.3.6.2 市場予測
10.3.7 その他
10.3.7.1 市場動向
10.3.7.2 市場予測
10.4 ラテンアメリカ
10.4.1 ブラジル
10.4.1.1 市場動向
10.4.1.2 市場予測
10.4.2 メキシコ
10.4.2.1 市場動向
10.4.2.2 市場予測
10.4.3 その他
10.4.3.1 市場動向
10.4.3.2 市場予測
10.5 中東・アフリカ
10.5.1 市場動向
10.5.2 国別市場分析
10.5.3 市場予測
11 推進要因、抑制要因、機会
11.1 概要
11.2 推進要因
11.3 抑制要因
11.4 機会
12 バリューチェーン分析
13 ポーターの5つの力分析
13.1 概要
13.2 買い手の交渉力
13.3 供給者の交渉力
13.4 競争の度合い
13.5 新規参入の脅威
13.6 代替品の脅威
14 価格分析
15 競争環境
15.1 市場構造
15.2 主要プレイヤー
15.3 主要プレイヤーのプロファイル
15.3.1 アミカス・セラピューティクス社
15.3.1.1 会社概要
15.3.1.2 製品ポートフォリオ
15.3.1.3 財務状況
15.3.1.4 SWOT分析
15.3.2 オーデンテス・セラピューティクス社（アステラスUSホールディング社）
15.3.2.1 会社概要
15.3.2.2 製品ポートフォリオ
15.3.3 オキサランUKリミテッド
15.3.3.1 会社概要
15.3.3.2 製品ポートフォリオ
15.3.4 サノフィS.A.
15.3.4.1 会社概要
15.3.4.2 製品ポートフォリオ
15.3.4.3 財務状況
15.3.4.4 SWOT分析
15.3.5 スパーク・セラピューティクス社
15.3.5.1 会社概要
15.3.5.2 製品ポートフォリオ
図2：世界：ポンペ病治療市場：売上高（10億米ドル）、2018-2023年
図3：世界：ポンペ病治療市場予測：売上高（10億米ドル）、2024-2032年
図4：世界：ポンペ病治療市場：治療法別内訳（%）、2023年
図5：世界：ポンペ病治療市場：投与経路別内訳（%）、2023年
図6：世界：ポンペ病治療市場：流通チャネル別内訳（%）、2023年
図7：グローバル：ポンペ病治療市場：適応症タイプ別内訳（%）、2023年
図8：グローバル：ポンペ病治療市場：地域別内訳（%）、2023年
図9：グローバル：ポンペ病治療（酵素補充療法（ERT））市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図10：グローバル：ポンペ病治療（酵素補充療法（ERT））市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図11：グローバル：ポンペ病治療（基質減少療法（SRT））市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図12：世界：ポンペ病治療（基質減少療法（SRT））市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図13：世界：ポンペ病治療（シャペロン強化置換療法（CART））市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図14：世界：ポンペ病治療（シャペロン・アドバンスト置換療法（CART））市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図15：世界：ポンペ病治療（その他の治療法）市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図16：世界：ポンペ病治療（その他の治療法）市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図17：世界：ポンペ病治療（経口）市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図18：世界：ポンペ病治療（経口）市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図19：世界：ポンペ病治療（静脈内）市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図20：グローバル：ポンペ病治療（静脈内投与）市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図21：グローバル：ポンペ病治療（その他の投与経路）市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図22：世界：ポンペ病治療（その他の投与経路）市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図23：世界：ポンペ病治療（病院・診療所薬局）市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図24：グローバル：ポンペ病治療（病院・診療所薬局）市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図25：グローバル：ポンペ病治療（小売薬局）市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図26：グローバル：ポンペ病治療（小売薬局）市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図27：グローバル：ポンペ病治療（オンライン薬局）市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図28：グローバル：ポンペ病治療（オンライン薬局）市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図29：グローバル：ポンペ病治療（その他の流通チャネル）市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図30：グローバル：ポンペ病治療（その他の流通チャネル）市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図31：グローバル：ポンペ病治療（乳児発症型ポンペ病（IOPD））市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図32：世界：ポンペ病治療（乳児発症型ポンペ病（IOPD））市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図33：世界：ポンペ病治療（古典的乳児型）市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図34：世界：ポンペ病治療（古典的乳児型）市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図35：世界：ポンペ病治療（非古典的乳児型）市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図36：世界：ポンペ病治療（非典型乳児型）市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図37：世界：ポンペ病治療（遅発性ポンペ病（LOPD））市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図38：世界：ポンペ病治療（遅発性ポンペ病（LOPD））市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図39：世界：ポンペ病治療（その他の適応症タイプ）市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図40：グローバル：ポンペ病治療（その他の適応症タイプ）市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図41：北米：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図42：北米：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図43：米国：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図44： 米国：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図45：カナダ：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図46：カナダ：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図47：アジア太平洋地域：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図48：アジア太平洋地域：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024年～2032年
図49：中国：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図50：中国：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図51：日本：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図52：日本：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図53：インド：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図54：インド：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024年～2032年
図55：韓国：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図56：韓国：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024年～2032年
図57：オーストラリア：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図58：オーストラリア：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図59： インドネシア：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図60：インドネシア：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図61：その他：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図62：その他：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図63：欧州：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図64：欧州：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図65：ドイツ：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図66： ドイツ：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図67：フランス：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図68：フランス：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図69：イギリス：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図70：イギリス：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図71：イタリア：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図72：イタリア：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024年～2032年
図73：スペイン：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図74：スペイン：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024年～2032年
図75：ロシア：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図76：ロシア：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024年～2032年
図77：その他地域：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図78：その他地域：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024年～2032年
図79：ラテンアメリカ：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図80：ラテンアメリカ：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024年～2032年
図81：ブラジル：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図82：ブラジル：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024年～2032年
図83：メキシコ：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図84：メキシコ：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図85：その他地域：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図86：その他地域：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024年～2032年
図87：中東・アフリカ：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2018年及び2023年
図88：中東・アフリカ：ポンペ病治療市場：国別内訳（％）、2023年
図89：中東・アフリカ：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2024-2032年
図90：グローバル：ポンペ病治療産業：推進要因、抑制要因、機会
図91：グローバル：ポンペ病治療産業：バリューチェーン分析
図92：グローバル：ポンペ病治療産業：ポーターの5つの力分析
1 Preface
2 Scope and Methodology
2.1 Objectives of the Study
2.2 Stakeholders
2.3 Data Sources
2.3.1 Primary Sources
2.3.2 Secondary Sources
2.4 Market Estimation
2.4.1 Bottom-Up Approach
2.4.2 Top-Down Approach
2.5 Forecasting Methodology
3 Executive Summary
4 Introduction
4.1 Overview
4.2 Key Industry Trends
5 Global Pompe Disease Treatment Market
5.1 Market Overview
5.2 Market Performance
5.3 Impact of COVID-19
5.4 Market Forecast
6 Market Breakup by Treatment
6.1 Enzyme Replacement Therapy (ERT)
6.1.1 Market Trends
6.1.2 Market Forecast
6.2 Substrate Reduction Therapy (SRT)
6.2.1 Market Trends
6.2.2 Market Forecast
6.3 Chaperone-Advanced Replacement Therapy (CART)
6.3.1 Market Trends
6.3.2 Market Forecast
6.4 Others
6.4.1 Market Trends
6.4.2 Market Forecast
7 Market Breakup by Route of Administration
7.1 Oral
7.1.1 Market Trends
7.1.2 Market Forecast
7.2 Intravenous
7.2.1 Market Trends
7.2.2 Market Forecast
7.3 Others
7.3.1 Market Trends
7.3.2 Market Forecast
8 Market Breakup by Distribution Channel
8.1 Hospital & Clinics Pharmacies
8.1.1 Market Trends
8.1.2 Market Forecast
8.2 Retail Pharmacies
8.2.1 Market Trends
8.2.2 Market Forecast
8.3 Online Pharmacies
8.3.1 Market Trends
8.3.2 Market Forecast
8.4 Others
8.4.1 Market Trends
8.4.2 Market Forecast
9 Market Breakup by Indication Type
9.1 Infantile-Onset Pompe Disease (IOPD)
9.1.1 Market Trends
9.1.2 Market Forecast
9.2 Classic Infantile Form
9.2.1 Market Trends
9.2.2 Market Forecast
9.3 Non-Classic Infantile Form
9.3.1 Market Trends
9.3.2 Market Forecast
9.4 Late-Onset Pompe Disease (LOPD)
9.4.1 Market Trends
9.4.2 Market Forecast
9.5 Others
9.5.1 Market Trends
9.5.2 Market Forecast
10 Market Breakup by Region
10.1 North America
10.1.1 United States
10.1.1.1 Market Trends
10.1.1.2 Market Forecast
10.1.2 Canada
10.1.2.1 Market Trends
10.1.2.2 Market Forecast
10.2 Asia-Pacific
10.2.1 China
10.2.1.1 Market Trends
10.2.1.2 Market Forecast
10.2.2 Japan
10.2.2.1 Market Trends
10.2.2.2 Market Forecast
10.2.3 India
10.2.3.1 Market Trends
10.2.3.2 Market Forecast
10.2.4 South Korea
10.2.4.1 Market Trends
10.2.4.2 Market Forecast
10.2.5 Australia
10.2.5.1 Market Trends
10.2.5.2 Market Forecast
10.2.6 Indonesia
10.2.6.1 Market Trends
10.2.6.2 Market Forecast
10.2.7 Others
10.2.7.1 Market Trends
10.2.7.2 Market Forecast
10.3 Europe
10.3.1 Germany
10.3.1.1 Market Trends
10.3.1.2 Market Forecast
10.3.2 France
10.3.2.1 Market Trends
10.3.2.2 Market Forecast
10.3.3 United Kingdom
10.3.3.1 Market Trends
10.3.3.2 Market Forecast
10.3.4 Italy
10.3.4.1 Market Trends
10.3.4.2 Market Forecast
10.3.5 Spain
10.3.5.1 Market Trends
10.3.5.2 Market Forecast
10.3.6 Russia
10.3.6.1 Market Trends
10.3.6.2 Market Forecast
10.3.7 Others
10.3.7.1 Market Trends
10.3.7.2 Market Forecast
10.4 Latin America
10.4.1 Brazil
10.4.1.1 Market Trends
10.4.1.2 Market Forecast
10.4.2 Mexico
10.4.2.1 Market Trends
10.4.2.2 Market Forecast
10.4.3 Others
10.4.3.1 Market Trends
10.4.3.2 Market Forecast
10.5 Middle East and Africa
10.5.1 Market Trends
10.5.2 Market Breakup by Country
10.5.3 Market Forecast
11 Drivers, Restraints, and Opportunities
11.1 Overview
11.2 Drivers
11.3 Restraints
11.4 Opportunities
12 Value Chain Analysis
13 Porters Five Forces Analysis
13.1 Overview
13.2 Bargaining Power of Buyers
13.3 Bargaining Power of Suppliers
13.4 Degree of Competition
13.5 Threat of New Entrants
13.6 Threat of Substitutes
14 Price Analysis
15 Competitive Landscape
15.1 Market Structure
15.2 Key Players
15.3 Profiles of Key Players
15.3.1 Amicus Therapeutics Inc.
15.3.1.1 Company Overview
15.3.1.2 Product Portfolio
15.3.1.3 Financials
15.3.1.4 SWOT Analysis
15.3.2 Audentes Therapeutics Inc. (Astellas US Holding Inc.)
15.3.2.1 Company Overview
15.3.2.2 Product Portfolio
15.3.3 Oxyrane UK Limited
15.3.3.1 Company Overview
15.3.3.2 Product Portfolio
15.3.4 Sanofi S.A.
15.3.4.1 Company Overview
15.3.4.2 Product Portfolio
15.3.4.3 Financials
15.3.4.4 SWOT Analysis
15.3.5 Spark Therapeutics Inc.
15.3.5.1 Company Overview
15.3.5.2 Product Portfolio
| ※参考情報 ポンペ病は、筋肉に貯蔵されるグリコーゲンを分解する酵素である酸性α-グルコシダーゼの欠損によって引き起こされる遺伝性の代謝疾患です。この疾患は常染色体劣性遺伝をし、主に筋肉と心臓に影響を及ぼします。ポンペ病は、早期発症型と成人型に分けられ、その症状の程度や発症年齢には大きな違いがあります。 早期発症型のポンペ病は、生まれて数ヶ月内に症状が現れることが多く、筋力低下、運動発達の遅れ、心肥大などが見られます。これにより、重度の呼吸障害や心不全を引き起こす可能性があり、適切な治療がなされない場合、通常は早期に進行し、生命の危険にさらされることがあります。成人型は通常、30代以降に異常を示し、筋力の低下や呼吸機能の低下が現れ、時には日常生活を大きく制限することになります。 ポンペ病の治療法としては、主にエンザイム補充療法（ERT）が用いられます。この治療法は、欠損している酵素を体外から補充することで、グリコーゲンの蓄積を抑制し、症状の改善を図るものです。現在、FDA（米国食品医薬品局）やEMA（欧州医薬品庁）において承認されたエンザイム補充療法には、マイオザーム（商品名：Lumizyme）があり、定期的に静脈注射で投与されます。この治療法は、筋力や呼吸機能の改善をもたらし、疾患の進行を遅らせる効果が知られています。 ポンペ病の治療には、エンザイム補充療法のほかにも、サポーティブケアが重要です。これは、理学療法や作業療法、栄養管理などを含み、患者の生活の質を向上させるための支援を行います。リハビリテーションは、特に筋力を維持し、身体機能を最大限に引き出すために重要です。 最近では、遺伝子治療の研究も進められています。遺伝子治療は、欠損した遺伝子を患者の細胞に導入することで、その酵素の生成を促進しようとするアプローチです。現段階では実験段階にありますが、将来的にはポンペ病における根本的な治療法として期待されています。 さらに、バイオテクノロジー分野における新しい治療技術も注目されています。例えば、遺伝子編集技術であるCRISPR/Cas9を用いた治療法が研究されています。この技術は、特定の遺伝子をターゲットにして編集する能力に優れており、ポンペ病に関連する遺伝子の修正を行う可能性があります。 ポンペ病の治療においては、疾患の早期診断が非常に重要です。新生児スクリーニングプログラムによって、早期にポンペ病を発見し、適切な治療を開始することが、患者の予後を大きく改善することが知られています。早期の介入により、進行を防ぐことができ、患者の生活の質を向上させることができます。 ポンペ病は、遺伝性の疾患であり、個々の症状や反応は多様です。そのため、治療は個別化される必要があります。患者ごとに最適な治療法を選択し、継続的に観察することで、より良い結果を得ることができます。現在、ポンペ病の理解と治療法は進化を続けており、研究が進むことで、今後さらに効果的な治療法が広がることが期待されています。患者とその家族にとって、希望の光となるような進展が求められています。 |
