1 Introduction to Research & Analysis Reports
1.1 Mucopolysaccharidosis II Market Definition
1.2 Market Segments
1.2.1 Market by Type
1.2.2 Market by Application
1.3 Global Mucopolysaccharidosis II Market Overview
1.4 Features & Benefits of This Report
1.5 Methodology & Sources of Information
1.5.1 Research Methodology
1.5.2 Research Process
1.5.3 Base Year
1.5.4 Report Assumptions & Caveats
2 Global Mucopolysaccharidosis II Overall Market Size
2.1 Global Mucopolysaccharidosis II Market Size: 2022 VS 2029
2.2 Global Mucopolysaccharidosis II Revenue, Prospects & Forecasts: 2018-2029
2.3 Global Mucopolysaccharidosis II Sales: 2018-2029
3 Company Landscape
3.1 Top Mucopolysaccharidosis II Players in Global Market
3.2 Top Global Mucopolysaccharidosis II Companies Ranked by Revenue
3.3 Global Mucopolysaccharidosis II Revenue by Companies
3.4 Global Mucopolysaccharidosis II Sales by Companies
3.5 Global Mucopolysaccharidosis II Price by Manufacturer (2018-2023)
3.6 Top 3 and Top 5 Mucopolysaccharidosis II Companies in Global Market, by Revenue in 2022
3.7 Global Manufacturers Mucopolysaccharidosis II Product Type
3.8 Tier 1, Tier 2 and Tier 3 Mucopolysaccharidosis II Players in Global Market
3.8.1 List of Global Tier 1 Mucopolysaccharidosis II Companies
3.8.2 List of Global Tier 2 and Tier 3 Mucopolysaccharidosis II Companies
4 Sights by Product
4.1 Overview
4.1.1 By Type – Global Mucopolysaccharidosis II Market Size Markets, 2022 & 2029
4.1.2 JR-141
4.1.3 EGT-301
4.1.4 DUOC-01
4.1.5 AGT-182
4.1.6 JR-032
4.1.7 Others
4.2 By Type – Global Mucopolysaccharidosis II Revenue & Forecasts
4.2.1 By Type – Global Mucopolysaccharidosis II Revenue, 2018-2023
4.2.2 By Type – Global Mucopolysaccharidosis II Revenue, 2024-2029
4.2.3 By Type – Global Mucopolysaccharidosis II Revenue Market Share, 2018-2029
4.3 By Type – Global Mucopolysaccharidosis II Sales & Forecasts
4.3.1 By Type – Global Mucopolysaccharidosis II Sales, 2018-2023
4.3.2 By Type – Global Mucopolysaccharidosis II Sales, 2024-2029
4.3.3 By Type – Global Mucopolysaccharidosis II Sales Market Share, 2018-2029
4.4 By Type – Global Mucopolysaccharidosis II Price (Manufacturers Selling Prices), 2018-2029
5 Sights by Application
5.1 Overview
5.1.1 By Application – Global Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2022 & 2029
5.1.2 Hospital
5.1.3 Clinic
5.1.4 Research Center
5.1.5 Others
5.2 By Application – Global Mucopolysaccharidosis II Revenue & Forecasts
5.2.1 By Application – Global Mucopolysaccharidosis II Revenue, 2018-2023
5.2.2 By Application – Global Mucopolysaccharidosis II Revenue, 2024-2029
5.2.3 By Application – Global Mucopolysaccharidosis II Revenue Market Share, 2018-2029
5.3 By Application – Global Mucopolysaccharidosis II Sales & Forecasts
5.3.1 By Application – Global Mucopolysaccharidosis II Sales, 2018-2023
5.3.2 By Application – Global Mucopolysaccharidosis II Sales, 2024-2029
5.3.3 By Application – Global Mucopolysaccharidosis II Sales Market Share, 2018-2029
5.4 By Application – Global Mucopolysaccharidosis II Price (Manufacturers Selling Prices), 2018-2029
6 Sights by Region
6.1 By Region – Global Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2022 & 2029
6.2 By Region – Global Mucopolysaccharidosis II Revenue & Forecasts
6.2.1 By Region – Global Mucopolysaccharidosis II Revenue, 2018-2023
6.2.2 By Region – Global Mucopolysaccharidosis II Revenue, 2024-2029
6.2.3 By Region – Global Mucopolysaccharidosis II Revenue Market Share, 2018-2029
6.3 By Region – Global Mucopolysaccharidosis II Sales & Forecasts
6.3.1 By Region – Global Mucopolysaccharidosis II Sales, 2018-2023
6.3.2 By Region – Global Mucopolysaccharidosis II Sales, 2024-2029
6.3.3 By Region – Global Mucopolysaccharidosis II Sales Market Share, 2018-2029
6.4 North America
6.4.1 By Country – North America Mucopolysaccharidosis II Revenue, 2018-2029
6.4.2 By Country – North America Mucopolysaccharidosis II Sales, 2018-2029
6.4.3 US Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.4.4 Canada Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.4.5 Mexico Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.5 Europe
6.5.1 By Country – Europe Mucopolysaccharidosis II Revenue, 2018-2029
6.5.2 By Country – Europe Mucopolysaccharidosis II Sales, 2018-2029
6.5.3 Germany Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.5.4 France Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.5.5 U.K. Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.5.6 Italy Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.5.7 Russia Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.5.8 Nordic Countries Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.5.9 Benelux Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.6 Asia
6.6.1 By Region – Asia Mucopolysaccharidosis II Revenue, 2018-2029
6.6.2 By Region – Asia Mucopolysaccharidosis II Sales, 2018-2029
6.6.3 China Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.6.4 Japan Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.6.5 South Korea Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.6.6 Southeast Asia Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.6.7 India Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.7 South America
6.7.1 By Country – South America Mucopolysaccharidosis II Revenue, 2018-2029
6.7.2 By Country – South America Mucopolysaccharidosis II Sales, 2018-2029
6.7.3 Brazil Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.7.4 Argentina Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.8 Middle East & Africa
6.8.1 By Country – Middle East & Africa Mucopolysaccharidosis II Revenue, 2018-2029
6.8.2 By Country – Middle East & Africa Mucopolysaccharidosis II Sales, 2018-2029
6.8.3 Turkey Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.8.4 Israel Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.8.5 Saudi Arabia Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
6.8.6 UAE Mucopolysaccharidosis II Market Size, 2018-2029
7 Manufacturers & Brands Profiles
7.1 Alexion Pharmaceuticals, Inc.
7.1.1 Alexion Pharmaceuticals, Inc. Company Summary
7.1.2 Alexion Pharmaceuticals, Inc. Business Overview
7.1.3 Alexion Pharmaceuticals, Inc. Mucopolysaccharidosis II Major Product Offerings
7.1.4 Alexion Pharmaceuticals, Inc. Mucopolysaccharidosis II Sales and Revenue in Global (2018-2023)
7.1.5 Alexion Pharmaceuticals, Inc. Key News & Latest Developments
7.2 AngioChem Inc.
7.2.1 AngioChem Inc. Company Summary
7.2.2 AngioChem Inc. Business Overview
7.2.3 AngioChem Inc. Mucopolysaccharidosis II Major Product Offerings
7.2.4 AngioChem Inc. Mucopolysaccharidosis II Sales and Revenue in Global (2018-2023)
7.2.5 AngioChem Inc. Key News & Latest Developments
7.3 ArmaGen Inc.
7.3.1 ArmaGen Inc. Company Summary
7.3.2 ArmaGen Inc. Business Overview
7.3.3 ArmaGen Inc. Mucopolysaccharidosis II Major Product Offerings
7.3.4 ArmaGen Inc. Mucopolysaccharidosis II Sales and Revenue in Global (2018-2023)
7.3.5 ArmaGen Inc. Key News & Latest Developments
7.4 Bioasis Technologies Inc.
7.4.1 Bioasis Technologies Inc. Company Summary
7.4.2 Bioasis Technologies Inc. Business Overview
7.4.3 Bioasis Technologies Inc. Mucopolysaccharidosis II Major Product Offerings
7.4.4 Bioasis Technologies Inc. Mucopolysaccharidosis II Sales and Revenue in Global (2018-2023)
7.4.5 Bioasis Technologies Inc. Key News & Latest Developments
7.5 Green Cross Corporation
7.5.1 Green Cross Corporation Company Summary
7.5.2 Green Cross Corporation Business Overview
7.5.3 Green Cross Corporation Mucopolysaccharidosis II Major Product Offerings
7.5.4 Green Cross Corporation Mucopolysaccharidosis II Sales and Revenue in Global (2018-2023)
7.5.5 Green Cross Corporation Key News & Latest Developments
7.6 Inventiva
7.6.1 Inventiva Company Summary
7.6.2 Inventiva Business Overview
7.6.3 Inventiva Mucopolysaccharidosis II Major Product Offerings
7.6.4 Inventiva Mucopolysaccharidosis II Sales and Revenue in Global (2018-2023)
7.6.5 Inventiva Key News & Latest Developments
7.7 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
7.7.1 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. Company Summary
7.7.2 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. Business Overview
7.7.3 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. Mucopolysaccharidosis II Major Product Offerings
7.7.4 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. Mucopolysaccharidosis II Sales and Revenue in Global (2018-2023)
7.7.5 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. Key News & Latest Developments
7.8 Laboratorios Del Dr. Esteve S.A.
7.8.1 Laboratorios Del Dr. Esteve S.A. Company Summary
7.8.2 Laboratorios Del Dr. Esteve S.A. Business Overview
7.8.3 Laboratorios Del Dr. Esteve S.A. Mucopolysaccharidosis II Major Product Offerings
7.8.4 Laboratorios Del Dr. Esteve S.A. Mucopolysaccharidosis II Sales and Revenue in Global (2018-2023)
7.8.5 Laboratorios Del Dr. Esteve S.A. Key News & Latest Developments
7.9 RegenxBio Inc.
7.9.1 RegenxBio Inc. Company Summary
7.9.2 RegenxBio Inc. Business Overview
7.9.3 RegenxBio Inc. Mucopolysaccharidosis II Major Product Offerings
7.9.4 RegenxBio Inc. Mucopolysaccharidosis II Sales and Revenue in Global (2018-2023)
7.9.5 RegenxBio Inc. Key News & Latest Developments
7.10 Sangamo BioSciences, Inc.
7.10.1 Sangamo BioSciences, Inc. Company Summary
7.10.2 Sangamo BioSciences, Inc. Business Overview
7.10.3 Sangamo BioSciences, Inc. Mucopolysaccharidosis II Major Product Offerings
7.10.4 Sangamo BioSciences, Inc. Mucopolysaccharidosis II Sales and Revenue in Global (2018-2023)
7.10.5 Sangamo BioSciences, Inc. Key News & Latest Developments
7.11 Takeda
7.11.1 Takeda Company Summary
7.11.2 Takeda Mucopolysaccharidosis II Business Overview
7.11.3 Takeda Mucopolysaccharidosis II Major Product Offerings
7.11.4 Takeda Mucopolysaccharidosis II Sales and Revenue in Global (2018-2023)
7.11.5 Takeda Key News & Latest Developments
8 Global Mucopolysaccharidosis II Production Capacity, Analysis
8.1 Global Mucopolysaccharidosis II Production Capacity, 2018-2029
8.2 Mucopolysaccharidosis II Production Capacity of Key Manufacturers in Global Market
8.3 Global Mucopolysaccharidosis II Production by Region
9 Key Market Trends, Opportunity, Drivers and Restraints
9.1 Market Opportunities & Trends
9.2 Market Drivers
9.3 Market Restraints
10 Mucopolysaccharidosis II Supply Chain Analysis
10.1 Mucopolysaccharidosis II Industry Value Chain
10.2 Mucopolysaccharidosis II Upstream Market
10.3 Mucopolysaccharidosis II Downstream and Clients
10.4 Marketing Channels Analysis
10.4.1 Marketing Channels
10.4.2 Mucopolysaccharidosis II Distributors and Sales Agents in Global
11 Conclusion
12 Appendix
12.1 Note
12.2 Examples of Clients
12.3 Disclaimer
※参考情報 ムコ多糖症Ⅱ型(Mucopolysaccharidosis II)、通称ハンター症候群は、遺伝性の代謝障害であり、体内で特定の酵素が欠乏することにより、ムコ多糖という物質が細胞内や組織に蓄積され、さまざまな症状を引き起こす疾患です。この疾患はX染色体に関連しており、主に男性に影響を与えますが、女性にも軽度の症状が見られることがあります。 ムコ多糖症Ⅱ型の原因は、アイソルファターゼ(iduronate-2-sulfatase、IDS)という酵素の欠乏または異常によるものです。この酵素は、特定のムコ多糖の分解に関与しています。ムコ多糖は、体内の結合組織に存在し、正しい機能を維持するために重要です。アイソルファターゼが欠乏すると、ヘパラン硫酸やデルマタン硫酸といったムコ多糖が分解されず、体内に蓄積されてしまいます。その結果、さまざまな組織や器官に影響を与え、特有の症状が現れます。 この疾患の主な特徴には、骨格異常、関節の硬直、心臓および気道の疾患、知的障害、視力障害などが含まれます。症状の重篤度は個人によって異なりますが、一般的には遅延が見られる発達、運動能力の低下、さらには突然死のリスクも存在します。特に、小児期から青年期にかけて、体の成長や発達に関連する問題が目立つため、早期の診断が重要です。 ムコ多糖症Ⅱ型はその重症度に応じて、主に二つの表現型に分类されます。一つは、重度型で、これは通常2歳以内に症状が現れ、早期に知的障害や身体的問題が進行します。もう一つは、軽度型で、これには比較的軽症の症例が含まれ、症状がゆっくりと進行することが一般的です。このため、軽度型の患者は成人期に達するまで診断されないこともあります。 診断は、患者の症状や家族歴を基に行われ、血液検査や遺伝子検査によってアイソルファターゼの活性やIDS遺伝子の変異を確認します。また、画像診断により骨の異常や内臓の状態を詳しく評価することも重要です。 治療方法には、酵素補充療法(ERT)があり、これはアイソルファターゼの不足を補うために、人工的に作製された酵素を定期的に投与する治療です。この治療によって、症状の進行を遅らせることが可能となり、生活の質の向上が期待されます。また、骨髄移植や遺伝子治療も研究されており、これらの方法が今後の治療選択肢として進展することが期待されています。 さらに、リハビリテーションや心理的サポートも治療の一環として重要です。関節の可動性を維持するための理学療法や、心理的なサポートを通じて、患者やその家族が抱えるストレスや不安を軽減することが目指されます。 近年、関連技術の発展により、ムコ多糖症Ⅱ型に関する研究が進展しています。遺伝子治療の分野では、患者の細胞に正常なIDS遺伝子を導入する方法が開発され、これにより酵素の産生を回復させる試みが進められています。また、疾患の早期診断技術の向上により、より早い段階での介入が期待されています。 結論として、ムコ多糖症Ⅱ型は複雑な遺伝性疾患であり、多岐にわたる症状を伴うため、早期の診断と適切な治療が重要です。医療研究の進展に伴い、患者の生活の質を向上させるための新しい治療法が期待されており、今後の研究と技術の進歩に注目が集まります。患者とその家族の支援、理解、そして社会全体での意識のさらなる向上が求められています。 |