1 市場概要
1.1 血友病遺伝子治療の定義
1.2 グローバル血友病遺伝子治療の市場規模・予測
1.3 中国血友病遺伝子治療の市場規模・予測
1.4 世界市場における中国血友病遺伝子治療の市場シェア
1.5 血友病遺伝子治療市場規模、中国VS世界、成長率（2019-2030）
1.6 血友病遺伝子治療市場ダイナミックス
1.6.1 血友病遺伝子治療の市場ドライバ
1.6.2 血友病遺伝子治療市場の制約
1.6.3 血友病遺伝子治療業界動向
1.6.4 血友病遺伝子治療産業政策
2 世界主要会社市場シェアとランキング
2.1 会社別の世界血友病遺伝子治療売上の市場シェア（2019～2024）
2.2 グローバル血友病遺伝子治療のトップ会社、マーケットポジション（ティア1、ティア2、ティア3）
2.3 グローバル血友病遺伝子治療の市場集中度
2.4 グローバル血友病遺伝子治療の合併と買収、拡張計画
2.5 主要会社の血友病遺伝子治療製品タイプ
2.6 主要会社の本社とサービスエリア
3 中国主要会社市場シェアとランキング
3.1 会社別の中国血友病遺伝子治療売上の市場シェア（2019-2024年）
3.2 中国血友病遺伝子治療のトップ会社、マーケットポジション（ティア1、ティア2、ティア3）
4 産業チェーン分析
4.1 血友病遺伝子治療産業チェーン
4.2 上流産業分析
4.2.1 血友病遺伝子治療の主な原材料
4.2.2 主な原材料の主要サプライヤー
4.3 中流産業分析
4.4 下流産業分析
4.5 生産モード
4.6 血友病遺伝子治療調達モデル
4.7 血友病遺伝子治療業界の販売モデルと販売チャネル
4.7.1 血友病遺伝子治療販売モデル
4.7.2 血友病遺伝子治療代表的なディストリビューター
5 製品別の血友病遺伝子治療一覧
5.1 血友病遺伝子治療分類
5.1.1 Hemophilia A
5.1.2 Hemophilia B
5.2 製品別のグローバル血友病遺伝子治療の売上とCAGR、2019年 VS 2023年 VS 2030年
5.3 製品別のグローバル血友病遺伝子治療の売上（2019～2030）
6 アプリケーション別の血友病遺伝子治療一覧
6.1 血友病遺伝子治療アプリケーション
6.1.1 Hemophilia A Gene Therapy
6.1.2 Hemophilia B Gene Therapy
6.2 アプリケーション別のグローバル血友病遺伝子治療の売上とCAGR、2019 VS 2024 VS 2030
6.3 アプリケーション別のグローバル血友病遺伝子治療の売上（2019～2030）
7 地域別の血友病遺伝子治療市場規模一覧
7.1 地域別のグローバル血友病遺伝子治療の売上、2019 VS 2023 VS 2030
7.2 地域別のグローバル血友病遺伝子治療の売上（2019～2030）
7.3 北米
7.3.1 北米血友病遺伝子治療の市場規模・予測（2019～2030）
7.3.2 国別の北米血友病遺伝子治療市場規模シェア
7.4 ヨーロッパ
7.4.1 ヨーロッパ血友病遺伝子治療市場規模・予測（2019～2030）
7.4.2 国別のヨーロッパ血友病遺伝子治療市場規模シェア
7.5 アジア太平洋地域
7.5.1 アジア太平洋地域血友病遺伝子治療市場規模・予測（2019～2030）
7.5.2 国・地域別のアジア太平洋地域血友病遺伝子治療市場規模シェア
7.6 南米
7.6.1 南米血友病遺伝子治療の市場規模・予測（2019～2030）
7.6.2 国別の南米血友病遺伝子治療市場規模シェア
7.7 中東・アフリカ
8 国別の血友病遺伝子治療市場規模一覧
8.1 国別のグローバル血友病遺伝子治療の市場規模＆CAGR、2019年 VS 2023年 VS 2030年
8.2 国別のグローバル血友病遺伝子治療の売上（2019～2030）
8.3 米国
8.3.1 米国血友病遺伝子治療市場規模（2019～2030）
8.3.2 製品別の米国売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
8.3.3 “アプリケーション別の米国売上市場のシェア、2023年 VS 2030年
8.4 ヨーロッパ
8.4.1 ヨーロッパ血友病遺伝子治療市場規模（2019～2030）
8.4.2 製品別のヨーロッパ血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
8.4.3 アプリケーション別のヨーロッパ血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
8.5 中国
8.5.1 中国血友病遺伝子治療市場規模（2019～2030）
8.5.2 製品別の中国血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
8.5.3 アプリケーション別の中国血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
8.6 日本
8.6.1 日本血友病遺伝子治療市場規模（2019～2030）
8.6.2 製品別の日本血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
8.6.3 アプリケーション別の日本血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
8.7 韓国
8.7.1 韓国血友病遺伝子治療市場規模（2019～2030）
8.7.2 製品別の韓国血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
8.7.3 アプリケーション別の韓国血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
8.8 東南アジア
8.8.1 東南アジア血友病遺伝子治療市場規模（2019～2030）
8.8.2 製品別の東南アジア血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
8.8.3 アプリケーション別の東南アジア血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
8.9 インド
8.9.1 インド血友病遺伝子治療市場規模（2019～2030）
8.9.2 製品別のインド血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023 VS 2030年
8.9.3 アプリケーション別のインド血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023 VS 2030年
8.10 中東・アフリカ
8.10.1 中東・アフリカ血友病遺伝子治療市場規模（2019～2030）
8.10.2 製品別の中東・アフリカ血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
8.10.3 アプリケーション別の中東・アフリカ血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023 VS 2030年
9 会社概要
9.1 Spark Therapeutics
9.1.1 Spark Therapeutics 企業情報、本社、サービスエリア、市場地位
9.1.2 Spark Therapeutics 会社紹介と事業概要
9.1.3 Spark Therapeutics 血友病遺伝子治療モデル、仕様、アプリケーション
9.1.4 Spark Therapeutics 血友病遺伝子治療売上と粗利益率（2019～2024、百万米ドル）
9.1.5 Spark Therapeutics 最近の動向
9.2 Ultragenyx
9.2.1 Ultragenyx 企業情報、本社、サービスエリア、市場地位
9.2.2 Ultragenyx 会社紹介と事業概要
9.2.3 Ultragenyx 血友病遺伝子治療モデル、仕様、アプリケーション
9.2.4 Ultragenyx 血友病遺伝子治療売上と粗利益率（2019～2024、百万米ドル）
9.2.5 Ultragenyx 最近の動向
9.3 Shire PLC
9.3.1 Shire PLC 企業情報、本社、サービスエリア、市場地位
9.3.2 Shire PLC 会社紹介と事業概要
9.3.3 Shire PLC 血友病遺伝子治療モデル、仕様、アプリケーション
9.3.4 Shire PLC 血友病遺伝子治療売上と粗利益率（2019～2024、百万米ドル）
9.3.5 Shire PLC 最近の動向
9.4 Sangamo Therapeutics
9.4.1 Sangamo Therapeutics 企業情報、本社、サービスエリア、市場地位
9.4.2 Sangamo Therapeutics 会社紹介と事業概要
9.4.3 Sangamo Therapeutics 血友病遺伝子治療モデル、仕様、アプリケーション
9.4.4 Sangamo Therapeutics 血友病遺伝子治療売上と粗利益率（2019～2024、百万米ドル）
9.4.5 Sangamo Therapeutics 最近の動向
9.5 Bioverativ
9.5.1 Bioverativ 企業情報、本社、サービスエリア、市場地位
9.5.2 Bioverativ 会社紹介と事業概要
9.5.3 Bioverativ 血友病遺伝子治療モデル、仕様、アプリケーション
9.5.4 Bioverativ 血友病遺伝子治療売上と粗利益率（2019～2024、百万米ドル）
9.5.5 Bioverativ 最近の動向
9.6 BioMarin
9.6.1 BioMarin 企業情報、本社、サービスエリア、市場地位
9.6.2 BioMarin 会社紹介と事業概要
9.6.3 BioMarin 血友病遺伝子治療モデル、仕様、アプリケーション
9.6.4 BioMarin 血友病遺伝子治療売上と粗利益率（2019～2024、百万米ドル）
9.6.5 BioMarin 最近の動向
9.7 uniQure
9.7.1 uniQure 企業情報、本社、サービスエリア、市場地位
9.7.2 uniQure 会社紹介と事業概要
9.7.3 uniQure 血友病遺伝子治療モデル、仕様、アプリケーション
9.7.4 uniQure 血友病遺伝子治療売上と粗利益率（2019～2024、百万米ドル）
9.7.5 uniQure 最近の動向
9.8 Freeline Therapeutics
9.8.1 Freeline Therapeutics 企業情報、本社、サービスエリア、市場地位
9.8.2 Freeline Therapeutics 会社紹介と事業概要
9.8.3 Freeline Therapeutics 血友病遺伝子治療モデル、仕様、アプリケーション
9.8.4 Freeline Therapeutics 血友病遺伝子治療売上と粗利益率（2019～2024、百万米ドル）
9.8.5 Freeline Therapeutics 最近の動向
10 結論
11 方法論と情報源
11.1 研究方法論
11.2 データソース
11.2.1 二次資料
11.2.2 一次資料
11.3 データ クロスバリデーション
11.4 免責事項
表 2. 市場の制約
表 3. 市場動向
表 4. 業界方針
表 5. 世界の主要会社血友病遺伝子治療の売上、2023年の収益に基づきランキング（2019-2024、百万米ドル）
表 6. グローバル血友病遺伝子治療のメーカー市場集中率（CR3、HHI）
表 7. グローバル血友病遺伝子治療の合併と買収、拡張計画
表 8. 主要会社の血友病遺伝子治療製品タイプ
表 9. 主要会社の本社所在地とサービスエリア
表 10. 中国の主要会社血友病遺伝子治療の売上、2023年の収益に基づきランキング（2019-2024、百万米ドル）
表 11. 中国の主要会社血友病遺伝子治療の売上シェア、2019-2024
表 12. グローバル血友病遺伝子治療の主な原材料の主要サプライヤー
表 13. グローバル血友病遺伝子治療の代表的な顧客
表 14. 血友病遺伝子治療代表的なディストリビューター
表 15. 製品別のグローバル血友病遺伝子治療の売上とCAGR、2019 VS 2023 VS 2030、百万米ドル
表 16. アプリケーション別のグローバル血友病遺伝子治療の売上とCAGR、2019 VS 2023 VS 2030、百万米ドル
表 17. 地域別のグローバル血友病遺伝子治療の売上、2019 VS 2023 VS 2030、百万米ドル
表 18. 地域別のグローバル血友病遺伝子治療の売上（2019～2030、百万米ドル）
表 19. 国別のグローバル血友病遺伝子治療の売上とCAGR、2019 VS 2023 VS 2030、百万米ドル
表 20. 国別のグローバル血友病遺伝子治療の売上（2019～2030、百万米ドル）
表 21. 国別のグローバル血友病遺伝子治療売上の市場シェア（2019～2030）
表 22. Spark Therapeutics 企業情報、本社、サービスエリア、市場地位
表 23. Spark Therapeutics 会社紹介と事業概要
表 24. Spark Therapeutics 血友病遺伝子治療モデル、仕様、アプリケーション
表 25. Spark Therapeutics 血友病遺伝子治療売上と粗利益率（2019～2024、百万米ドル）
表 26. Spark Therapeutics 最近の動向
表 27. Ultragenyx 企業情報、本社、サービスエリア、市場地位
表 28. Ultragenyx 会社紹介と事業概要
表 29. Ultragenyx 血友病遺伝子治療モデル、仕様、アプリケーション
表 30. Ultragenyx 血友病遺伝子治療売上と粗利益率（2019～2024、百万米ドル）
表 31. Ultragenyx 最近の動向
表 32. Shire PLC 企業情報、本社、サービスエリア、市場地位
表 33. Shire PLC 会社紹介と事業概要
表 34. Shire PLC 血友病遺伝子治療モデル、仕様、アプリケーション
表 35. Shire PLC 血友病遺伝子治療売上と粗利益率（2019～2024、百万米ドル）
表 36. Shire PLC 最近の動向
表 37. Sangamo Therapeutics 企業情報、本社、サービスエリア、市場地位
表 38. Sangamo Therapeutics 会社紹介と事業概要
表 39. Sangamo Therapeutics 血友病遺伝子治療モデル、仕様、アプリケーション
表 40. Sangamo Therapeutics 血友病遺伝子治療売上と粗利益率（2019～2024、百万米ドル）
表 41. Sangamo Therapeutics 最近の動向
表 42. Bioverativ 企業情報、本社、サービスエリア、市場地位
表 43. Bioverativ 会社紹介と事業概要
表 44. Bioverativ 血友病遺伝子治療モデル、仕様、アプリケーション
表 45. Bioverativ 血友病遺伝子治療売上と粗利益率（2019～2024、百万米ドル）
表 46. Bioverativ 最近の動向
表 47. BioMarin 企業情報、本社、サービスエリア、市場地位
表 48. BioMarin 会社紹介と事業概要
表 49. BioMarin 血友病遺伝子治療モデル、仕様、アプリケーション
表 50. BioMarin 血友病遺伝子治療売上と粗利益率（2019～2024、百万米ドル）
表 51. BioMarin 最近の動向
表 52. uniQure 企業情報、本社、サービスエリア、市場地位
表 53. uniQure 会社紹介と事業概要
表 54. uniQure 血友病遺伝子治療モデル、仕様、アプリケーション
表 55. uniQure 血友病遺伝子治療売上と粗利益率（2019～2024、百万米ドル）
表 56. uniQure 最近の動向
表 57. Freeline Therapeutics 企業情報、本社、サービスエリア、市場地位
表 58. Freeline Therapeutics 会社紹介と事業概要
表 59. Freeline Therapeutics 血友病遺伝子治療モデル、仕様、アプリケーション
表 60. Freeline Therapeutics 血友病遺伝子治療売上と粗利益率（2019～2024、百万米ドル）
表 61. Freeline Therapeutics 最近の動向
表 62. 調査対象範囲
図の一覧
図 1. 写真
図 2. グローバル血友病遺伝子治療の売上、（2019-2030、百万米ドル）
図 3. 中国血友病遺伝子治療の売上、（2019-2030、百万米ドル）
図 4. 世界における売上別の中国血友病遺伝子治療市場シェア（2019-2030）
図 5. 会社別のグローバル血友病遺伝子治療の市場シェア（ティア1、ティア2、ティア3）、2023年
図 6. ティア別の中国主要企業の市場シェア、2021年 VS 2023年 VS 2023年
図 7. 産業チェーン
図 8. 血友病遺伝子治療調達モデル分析
図 9. 血友病遺伝子治療販売モデル
図 10. 血友病遺伝子治療販売チャネル：直販と流通
図 11. Hemophilia A
図 12. Hemophilia B
図 13. 製品別のグローバル血友病遺伝子治療の売上（2019～2030、百万米ドル）
図 14. 製品別のグローバル血友病遺伝子治療の売上市場シェア（2019～2030）
図 15. Hemophilia A Gene Therapy
図 16. Hemophilia B Gene Therapy
図 17. アプリケーション別のグローバル血友病遺伝子治療の売上（2019～2030、百万米ドル）
図 18. アプリケーション別のグローバル血友病遺伝子治療の売上市場シェア（2019～2030）
図 19. 地域別のグローバル血友病遺伝子治療の売上市場シェア（2019～2030）
図 20. 北米血友病遺伝子治療の売上と予測（2019～2030、百万米ドル）
図 21. 国別の北米血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年
図 22. ヨーロッパ血友病遺伝子治療の売上と予測（2019～2030、百万米ドル）
図 23. 国別のヨーロッパ血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年
図 24. アジア太平洋地域血友病遺伝子治療の売上と予測（2019～2030、百万米ドル）
図 25. 国・地域別のアジア太平洋地域血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年
図 26. 南米血友病遺伝子治療の売上と予測（2019～2030、百万米ドル）
図 27. 国別の南米血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年
図 28. 中東・アフリカ血友病遺伝子治療の売上と予測（2019～2030、百万米ドル）
図 29. 米国の売上（2019～2030、百万米ドル）
図 30. 製品別の米国血友病遺伝子治療売上市場シェア、2023年 VS 2030年
図 31. アプリケーション別の米国売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
図 32. ヨーロッパ売上（2019～2030、百万米ドル）
図 33. 製品別のヨーロッパ血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
図 34. アプリケーション別のヨーロッパ血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
図 35. 中国の売上（2019～2030、百万米ドル）
図 36. 製品別の中国血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
図 37. アプリケーション別の中国血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
図 38. 日本の売上（2019～2030、百万米ドル）
図 39. 製品別の日本血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
図 40. アプリケーション別の日本血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
図 41. 韓国の売上（2019～2030、百万米ドル）
図 42. 製品別の韓国血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
図 43. アプリケーション別の韓国血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
図 44. 東南アジアの売上（2019～2030、百万米ドル）
図 45. 製品別の東南アジア血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年VS 2030年
図 46. アプリケーション別の東南アジア血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年VS 2030年
図 47. インドの売上（2019～2030、百万米ドル）
図 48. 製品別のインド血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023 VS 2030年
図 49. アプリケーション別のインド血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023 VS 2030年
図 50. 中東・アフリカの売上（2019～2030、百万米ドル）
図 51. 製品別の中東・アフリカ血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023年 VS 2030年
図 52. アプリケーション別の中東・アフリカ血友病遺伝子治療売上の市場シェア、2023 VS 2030年
図 53. インタビュイー
図 54. ボトムアップ・アプローチとトップダウン・アプローチ
図 55. データトライアングレーション
| ※参考情報 血友病は血液凝固因子の欠乏により出血しやすくなる遺伝性の疾患です。この疾患は主に第VIII因子（血友病A）または第IX因子（血友病B）の欠乏によって引き起こされます。これに対して、血友病遺伝子治療は、新たな治療法として注目されています。この治療法は、患者の遺伝的な問題を根本的に解決する可能性があります。 血友病遺伝子治療の概念は、欠損しているまたは異常な遺伝子を正常な遺伝子に置き換えることにあります。具体的には、血友病の原因となる凝固因子の遺伝子を適切に導入することで、患者自身の細胞がその因子を産生できるようにします。これにより、外部からの因子補充療法に依存することなく、持続的な治療効果が期待されます。 血友病遺伝子治療の特徴として、まず挙げられるのは持続性です。従来の治療法では定期的な因子製剤の投与が必要ですが、遺伝子治療では一度の治療で長期間にわたって効果を持続させる可能性があります。また、治療前に行われる遺伝子導入の方法には、補償的に正常な遺伝子を導入するアプローチが主に採用されます。これにより、患者の自己治癒能力を活用できるとされています。 遺伝子治療には様々な種類がありますが、血友病に関しては主に二つの方法が存在します。第一は、ウイルスベクターを用いた遺伝子導入法です。この方法は、腫瘍ウイルスやアデノウイルス、レンチウイルスなどが利用されます。ウイルスベクターは、遺伝子を患者の細胞に効率的に運ぶための「運び屋」として機能します。ウイルスの遺伝子を改変し、必要な凝固因子の遺伝子を組み込むことで、標的細胞が新しい遺伝子を取り込むことが可能になります。 次に、CRISPR/Cas9などの遺伝子編集技術を使った方法があります。これにより、患者自身の遺伝子を直接修正することができます。例えば、異常な血友病の原因となっている遺伝子を修正することで、正常な機能を持たせることが期待されています。この技術は非常に正確であり、特定の遺伝子の修正が可能なため、将来的にはさらなる進化が見込まれています。 血友病遺伝子治療の用途は、主に血友病Aや血友病Bの患者に対する治療です。また、治療の適応は、重症、中等症、軽症の様々な程度に応じて調整される可能性があります。特に重症の患者にとっては、日常生活での出血のリスクが高いため、遺伝子治療は大きな意味を持ちます。これにより、患者は治療による加重負担から解放されることが期待されます。 血友病遺伝子治療に関連する技術として、細胞治療やバイオテクノロジーなどが挙げられます。細胞治療では、患者自身の細胞を操作して新たな凝固因子を生成します。また、バイオテクノロジーの進展により、より安全で効果的なウイルスベクターの開発が進められています。これにより、治療の安心性が高まっています。 遺伝子治療の安全性は非常に重要な要素です。ウイルスベクターを使用する場合、ウイルスが正常な細胞に感染するリスクや、遺伝子の無秩序な発現による腫瘍形成の可能性があります。そのため、治療の前には厳密な前臨床試験や臨床試験が実施され、リスクの評価が必要です。また、効果と安全性のバランスを保つために、適切な患者選定が重要となります。 現在、いくつかの血友病遺伝子治療の臨床試験が進行中であり、初期の結果では高い効果が示されています。これにより、将来的には血友病の根本的な治癒が可能になるかもしれません。既に一部の国では承認を受けた治療法も存在し、今後の展開が期待されています。 ただし、遺伝子治療にはさまざまな倫理的な問題も考察する必要があります。遺伝子編集技術がもたらす影響や遺伝子操作のリスクについては、社会的な合意が求められるでしょう。また、患者のプライバシーや遺伝的情報の取り扱いについても慎重に行う必要があります。 血友病遺伝子治療の進展は、遺伝性疾患全般に対する新たな治療方針の確立につながる可能性があります。患者にとって有益な治療法として期待される一方で、倫理や安全性に関する問題にも取り組む必要があります。今後の研究の進行と共に、血友病遺伝子治療が確立され、より多くの患者がその恩恵を受けられることを願っています。 |
