【英語タイトル】Duchenne Muscular Dystrophy Treatment - Market Share Analysis, Industry Trends & Statistics, Growth Forecasts 2019 - 2029
	・商品コード：MOR24MCH133 ・発行会社（調査会社）：Mordor Intelligence ・発行日：2024年2月 ・ページ数：115 ・レポート言語：英語 ・レポート形式：PDF ・納品方法：Eメール（受注後2-3営業日） ・調査対象地域：グローバル ・産業分野：医療

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療市場規模は、2024年に25.6億米ドルと推定、2029年には43.2億米ドルに達すると予測され、予測期間中（2024〜2029年）の年平均成長率は11.10%です。
COVID-19の流行が市場に影響を与えました。パンデミックはデュシェンヌ型筋ジストロフィーの発症率を増加させました。例えば、2021年4月に発表されたNCBIの研究論文によると、筋ジストロフィーなどの神経筋に異常がある人は、特に心臓や呼吸に問題がある場合、COVID-19の症状がより重くなる可能性が高くなりました。同様に、2021年4月に発表された別の研究論文によると、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者は、世界的なCOVID-19の流行により高リスク集団とみなされていました。COVID-19感染前と感染後にウイルス検査で陽性となったデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者では、COVID-19感染前の76.0％から感染後に79.5％と、強制運動能力の中央値がいくらか上昇しましたが、その差は統計的に有意ではありませんでした。したがって、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに罹患している人はCOVID-19に罹患しやすく、そのため、パンデミックの間、COVID-19の合併症を避けるためにデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療導入率が増加しました。このため、市場はパンデミックの間にかなりの成長を目撃し、予測期間中も上昇傾向を維持する見込みです。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の負担の増加、DMDの新規治療法の研究開発への投資の増加、DMDの啓発キャンペーンの増加が市場の主な促進要因です。例えば、NCBIが2022年2月に発表した研究論文によると、筋ジストロフィーの世界的な有病率は人口10万人当たり3.6人と推定され、米国人の有病率が最も高かったのは人口10万人当たり5.1人でした。同様に、CDCが2022年11月に発表したデータによると、デュシェンヌ型およびベッカー型筋ジストロフィー（DBMD）の推定有病率は、5～9歳の男性5,000人に1人でした。さらに、官民による研究開発への投資の増加により、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する潜在的な治療法を評価する臨床試験も増加しています。デュシェンヌ型筋ジストロフィーの薬物療法として唯一承認されているのは、副腎皮質ステロイドに基づく抗炎症療法です。近年、医薬品の発見と開発が著しく増加しています。現在、ほぼすべての大手企業が研究開発に注力しており、これが今後数年間の市場に大きな影響を与えると考えられます。例えば、2023年1月、Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの骨格筋変性と心不全を遅らせることを目的とした非ウイルス遺伝子治療デリバリー・プラットフォームの継続的な開発と実用化を支援するため、Myosana Therapeutics, Inc. このように、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者数の増加と研究開発への投資の増加は、治療に対する需要を促進し、ひいては市場の成長にプラスの影響を与える可能性があります。
さらに、変異特異的治療法はおそらくデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療において画期的なものになるでしょう。さらに、デュシェンヌ型筋ジストロフィー障害に対する認識を高めるためのキャンペーン数の増加、変異特異的治療法の開発、疾患の有病率、開発中の製品数、Exondys51やTranslarnaのような治療薬や副腎皮質ステロイドベースの抗炎症薬の導入などが挙げられます。このように、新規薬剤や治療法の導入、疾患修飾療法、複数の企業による薬剤研究への多大な支援、規制当局の承認プロセスに関する患者擁護団体からの支援が、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの世界市場の主な促進要因となっています。
しかし、DMDのすべての病期における臨床効果を測定するための標準化が行われていないことが、予測期間中の市場成長の妨げになる可能性があります。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療市場の動向

予測期間中、エクソンスキッピングセグメントが主要市場シェアを占める見込み
筋細胞膜の完全性を維持するために重要なタンパク質であるジストロフィンの遺伝子の内部欠失が、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの主な原因です。将来的な治療戦略のひとつは、他のエクソンが欠損している位置の近くにあるエクソンをマスクして、残りのエクソンが一緒になるようにすることです。エクソンスキッピングは、短縮しているが機能的なジストロフィンタンパク質の発現を回復させるための最も効果的な治療戦略のひとつです。
さらに、市場各社はエクソンスキッピング技術の頻繁な上市に注力しており、これが同分野を牽引する重要な要因となっています。例えば、Novartis社は2022年6月、エクソン14（METex14）スキップの原因となる変異を有し、免疫療法および/またはプラチナ製剤ベースの化学療法を受けた後に全身療法を必要とする進行非小細胞肺がん（NSCLC）の成人患者に対する単剤療法として、タブレクタ（capmatinib）を欧州委員会（E.C.）が承認したと発表しました。同様に、2021年2月、Sarepta Therapeutics社は、米国食品医薬品局（FDA）がアモンディス45（カジメルセン）を承認したと発表しました。アモンディス45は、Sarepta社のホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー（PMO）プラットフォームのアンチセンスオリゴヌクレオチドで、エクソン45のスキッピングが可能な変異が確認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の治療に適応があります。
そのため、製品の上市と技術的進歩により、予測期間中にかなりの成長が見込まれます。

北米地域は予測期間中に大幅な成長が見込まれる地域
北米地域は、新製品のイノベーション、高額な医療費、政府の啓発プログラムにより大幅な成長が見込まれています。疾患有病率の増加と魅力的なパイプライン候補の上市が予想されることから、米国はこの地域の市場をリードしており、今後もその地位を維持すると予想されます。さらに、米国を中心に世界的に臨床試験が実施されるようになり、市場の拡大が見込まれています。例えば、Elamipretideは2022年5月、デュシェンヌ型血管性ジストロフィー（DMD）患者の治療薬として、米国食品医薬品局（FDA）の希少疾病用医薬品開発室から希少疾病用医薬品の指定を受けました。同様に、2021年2月、Sarepta Therapeutics社のアンチセンス・オリゴヌクレオチド製剤「アモンディス45」（カジメルセン注射剤）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬としてFDAより承認されました。また、Viltepso（viltolarsen）注射剤は、エクソン53スキップの影響を受けやすいDMD遺伝子の変異が確認された患者を対象としたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬として、2020年8月に米国食品医薬品局（FDA）から早期承認を取得しました。このような要因により、北米地域の市場成長が促進されると予想されます。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療市場は、膨大なアンメットニーズと主要企業による積極的な取り組みにより、米国で大きく成長する見込みです。例えば、2022年4月、Pfizer社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の外来患者を対象に、治験中のミニジストロフィン遺伝子治療薬fordadistrogene movaparvovecを評価する第3相試験において、米国で最初の施設を開設する計画を発表しました。さらに、DMD疾患の市場予測によると、今後数年間でパイプライン医薬品が市場を席巻することが予想され、エクソンスキッピング療法の市場シェアは3倍に縮小し、ステロイド剤の市場シェアは半減する見込みです。パイプラインにある8種類の新薬、遺伝子・細胞治療薬の高価格、予想される治療率の上昇はすべて、DMD市場の大きな成長ドライバーとなるでしょう。このため、米国では予測期間中に大幅な市場成長が見込まれます。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療産業概要

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療市場は適度に細分化されており、複数の大手企業で構成されています。現在市場を支配している企業には、BioMarin、Fibrogen Inc.、Nobelpharma Co. Ltd.、NS Pharma Inc.、Pfizer Inc.、PTC Therapeutics、Santhera Pharmaceuticals、Sarepta Therapeutics、Hoffmann-La Roche AG、ReveraGen BioPharmaなどがあります。

その他のメリット
エクセル形式の市場予測シート
3ヶ月間のアナリストサポート