ANGPTL3阻害薬は、このタンパク質を標的としてLDL-Cとトリグリセリドをより効果的に低下させる有望な新クラスの治療薬として登場し、脂質プロファイルの管理が困難な患者に希望をもたらしています。アローヘッド・ファーマシューティカルズ、イーライリリー、ヴァーヴ・セラピューティクス、リジェネロンをはじめとする主要製薬企業は、ANGPTL3を標的とする新規治療薬の開発・上市に積極的に取り組んでおり、市場成長のさらなる加速が期待されます。

成人および小児のHoFH患者を対象としたEvkeeza（evinacumab）のような薬剤の承認は、治療の選択肢の拡大と規制当局の支援の一例です。さらに、現在進行中の研究により、脂質代謝と心血管リスクにおけるANGPTL3の重要な役割が明らかになり、その阻害による治療の可能性が高まっています。

ANGPTL3低下療法の市場ダイナミクス： 推進要因

高脂血症および心血管疾患（CVD）の有病率の上昇

心血管疾患（CVD）の主な原因である高脂血症の有病率の上昇が、効果的な脂質低下治療、特にANGPTL3低下療法を標的とした治療に対する需要を促進しています。ANGPTL3阻害剤は、特に従来の治療法では十分な効果が得られない患者において、脂質レベルをコントロールする有望な治療選択肢として浮上してきました。これらの阻害剤は、管理が困難な高脂血症患者にとって特に有益であり、この患者集団におけるアンメット・クリニカル・ニーズに対応する脂質管理への代替アプローチを提供します。

心血管疾患（CVD）と高脂血症は、血漿中の低比重リポ蛋白コレステロール（LDL-C）レベルの上昇と、その結果としての動脈硬化斑の形成に大きく影響され、世界的な死亡率の主要原因となっています。

医師はスタチン、エゼチミブ、PCSK9阻害薬、インクリシランなど様々なLDL-C低下薬を利用することができます。最近では、アンジオポエチン様タンパク質3（ANGPTL3）阻害薬が、特にホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）のような高コレステロール血症の難しい症例に対する脂質低下療法の重要な追加薬として登場しました。したがって、これらすべての要因がANGPTL3低下療法市場の成長を促進します。

2024年5月のニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌に掲載された研究データによると、アンジオポエチン様3（ANGPTL3）は、リポ蛋白と内皮リパーゼの両方を阻害し、トリグリセリドに富むリポ蛋白残渣を除去する肝臓の能力も阻害する作用があります。ANGPTL3の機能喪失型変異を有する患者は、そのような変異のない患者と比較して、トリグリセリド、LDLコレステロール、HDLコレステロール、非HDLコレステロールのレベルが低く、アテローム性動脈硬化性心血管系疾患のリスクが低下します。ゾダシランは、肝臓におけるANGPTL3の産生を抑制するように設計されたRNA干渉（RNAi）療法です。

ANGPTL3低下療法の市場ダイナミクス： 阻害要因

限られた治療オプションの利用可能性

治療の選択肢が限られていることは、特にホモ接合型家族性高コレステロール血症（HoFH）などを患う患者にとって、世界のANGPTL3低下療法市場における大きな課題となっています。

2024年1月のUltragenyx Pharmaceutical Inc.のニュースによると、ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）は、遺伝性高コレステロール血症の重症型であり、世界で約30万人に1人、欧州連合では約1,600人が罹患しています。この疾患は、家族性高コレステロール血症（FH）を引き起こす遺伝子を両親から2つずつ受け継いだ場合に発症し、その結果、低比重リポ蛋白コレステロール（LDL-C）の値が危険なほど高くなり、しばしば400mg/dLを超えます。

現在、エビナクマブは主にスタチンやPCSK9阻害薬などの既存の脂質低下治療薬と並行して補助療法として使用されています。HoFH患者の多くはすでに複数の脂質低下薬を服用していますが、遺伝的な個人差によりこれらの組み合わせの有効性は大きく異なります。例えば、機能的LDLレセプターを欠く患者はPCSK9阻害薬に反応しない可能性があり、治療法はさらに限定されます。したがって、上記の要因が世界のANGPTL3低下療法市場の潜在的成長を制限している可能性があります。

ANGPTL3低下療法市場のセグメント分析

世界のANGPTL3低下療法市場は、治療タイプ、用途、地域に基づいて区分されます。

治療種類：

モノクローナル抗体治療タイプは、2024年に世界のANGPTL3低下療法市場の31.6%を占める見込み

Evkeeza（evinacumab-dgnb）はモノクローナル抗体に分類される薬剤で、体内の特定の分子を標的として設計された実験室製のタンパク質です。この場合、Evkeezaはアンジオポエチン様タンパク質3（ANGPTL3）に結合し、その活性を阻害します。ANGPTL3は天然に存在するタンパク質で、脂質（脂肪）代謝の調節に重要な役割を果たしています。ANGPTL3は、リポ蛋白リパーゼや内皮リパーゼなど、血流中の脂肪を分解する特定の酵素を阻害することにより、脂質代謝を調節します。

ANGPTL3を阻害することで、エブキーサは脂肪分解の「ブレーキ」を効果的に取り除きます。これにより、酵素がより効率的に働くようになり、トリグリセリドや、しばしば「悪玉」コレステロールと呼ばれる低比重リポタンパク質（LDL）コレステロールを含むコレステロールのレベルが低下します。

Evkeezaは、ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）のような、コレステロール値が極めて高く、標準的な治療法ではコントロールが困難な、まれな遺伝的疾患を持つ患者に特に有用です。エブキーザは、ANGPTL3を標的とすることで、このようなニーズの高い患者において、有害な血中脂肪を低下させ、心血管リスクを低減させる新たなアプローチを提供します。

例えば、2024年1月、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インクは、NICE（National Institute for Health and Care Excellence：国立医療技術評価機構）がEvkeeza（一般名：エビナクマブ）のイギリスにおける使用を推奨する最終ガイダンス案を発表したと発表しました。Evkeezaは、ホモ接合型家族性高コレステロール血症（HoFH）と診断された12歳以上の成人および青少年の治療において、低比重リポ蛋白コレステロール（LDL-C）を低下させる食事療法や他の治療法の補助として推奨されます。これらの要因により、このセグメントは世界のANGPTL3低下療法市場で確固たる地位を築いています。

ANGPTL3低下療法市場の地域別分析

2024年には北米がANGPTL3低下療法の世界市場の41.3%を占める見込み

北米のANGPTL3低下療法市場は、主に同地域における高脂血症やアテローム性動脈硬化症などの心血管疾患の発症率の高さから、急速に拡大しています。スタチンのような標準的な治療薬を使用しているにもかかわらず、多くの患者がコレステロール値やトリグリセリド値の上昇に悩まされ続けており、より効果的な治療薬に対する強いニーズが生まれています。

このような需要は、心血管危険因子に対する意識の高まりや、心臓病を予防するためのコレステロール管理の重要性によってさらに高まっています。また、大手製薬企業の存在、頻繁な新製品の上市、希少遺伝性コレステロール疾患治療薬Evkeezaのような革新的医薬品の規制当局による承認も市場を牽引しています。

さらに、RNA干渉、モノクローナル抗体、遺伝子編集などの最先端技術の進歩が、治療が困難な脂質異常症や遺伝性脂質異常症の患者に新たな治療選択肢を提供しています。北米の高度な医療インフラと研究開発への多額の投資は、世界のANGPTL3低下療法市場におけるリーダーシップをさらに強化します。

例えば、2025年3月、ヴァーヴ・セラピューティクスは、米国食品医薬品局（FDA）がVERVE-102の治験許可申請（IND）を承認し、同社が米国で臨床試験を開始できるようになったと発表しました。VERVE-102は、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症(HeFH)の患者のためにデザインされた革新的な治験中の遺伝子編集療法であり、非常に高いコレステロール値および/または早発性冠動脈疾患(CAD)を引き起こす遺伝子疾患です。このように、上記の要因によって、この地域は世界のANGPTL3低下療法市場における支配的な勢力としての地位を固めています。

アジア太平洋地域は2024年に世界のANGPTL3低下療法市場の18.7%を占める見込み

高脂血症発症率の上昇がANGPTL3低下療法市場を牽引する重要な要因 2024年1月のHeart Foundationのデータによると、オーストラリアの成人の5人に2人（42％）以上が高コレステロール血症に罹患しており、この症状は55～64歳で最も多く見られます。この重大な統計にもかかわらず、高コレステロールが心臓病の主要な危険因子であると認識している成人はわずか7%にすぎません。

また、コレステロール管理と予防医療の重要性に対する認識が高まり、革新的な治療法を求める患者や医療従事者が増えています。この地域では、医療インフラ、研究開発への投資も増加しており、いくつかの国では臨床試験や新しい治療法の導入が推進されています。製薬会社はアジア太平洋地域でのプレゼンスを拡大し、アンメット・メディカル・ニーズに対応するため、モノクローナル抗体やRNA干渉療法などの先進医薬品を導入しています。

ANGPTL3低下療法市場の主要企業

ANGPTL3低下療法市場における主な世界的プレーヤーには、Regeneron Pharmaceuticals, Inc.、Arrowhead Pharmaceuticals Inc.、Amgen Inc.、Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Akcea Therapeutics)、Silence Therapeutics、Eli Lilly and Company、Novartis AG、Verve Therapeutics, Inc.、CRISPR Therapeuticsなどがあります。

主な開発

• アローヘッド・ファーマシューティカルズは2024年5月、混合型高脂血症（コレステロールやトリグリセリドなど複数の種類の血中脂質の上昇を特徴とする）患者を対象に開発中のRNA干渉（RNAi）治療薬ゾダシラン（旧名ARO-ANG3）の新たな第2相臨床データを発表しました。ゾダシランは、脂質およびリポ蛋白代謝の調節に重要な役割を果たす肝臓で作られる蛋白質であるアンジオポエチン様蛋白質3（ANGPTL3）を標的とし、その産生を減少させることにより作用します。

1. 市場紹介とスコープ
   1. レポートの目的
   2. レポート範囲と定義
   3. レポートの範囲
2. エグゼクティブインサイトと要点
   1. 市場ハイライトと戦略的要点
   2. 主要動向と将来予測
   3. 治療種類別スニペット
   4. アプリケーション別
   5. 地域別スニペット
3. ダイナミクス
   1. 影響要因
      1. ドライバー
         1. 高脂血症および心血管疾患（CVD）の有病率の上昇
         2. アンメット・クリニカル・ニーズ
         3. 治療イノベーションとパイプラインの拡大
      2. 阻害要因
         1. 限られた治療選択肢の利用可能性
         2. 高コストとアクセシビリティ
         3. 既存治療と新興治療との競合
      3. 機会
         1. 新興市場への進出
         2. 次世代治療法の開発
   2. 影響分析
4. 戦略的洞察と産業展望
   1. 市場リーダーとパイオニア
      1. 新興パイオニアと有力プレーヤー
      2. 最も売れているブランドを持つ確立されたリーダー
      3. 確立された製品を持つマーケットリーダー
   2. 最新の開発とブレークスルー
   3. 規制と償還の状況
      1. 南米アメリカ
      2. ヨーロッパ
      3. アジア太平洋
      4. 南米アメリカ
      5. 中東・アフリカ
   4. ポーターのファイブフォース分析
   5. サプライチェーン分析
   6. 特許分析
   7. SWOT分析
   8. アンメット・ニーズとギャップ
   9. 市場参入と拡大のための推奨戦略
   10. シナリオ分析： ベストケース、ベースケース、ワーストケース予測
   11. 価格分析と価格ダイナミクス
5. ANGPTL3低下療法の世界市場：治療種類別
   1. 序論
      1. 分析とYoY成長分析（%）：治療種類別
      2. 市場魅力度指数（治療種類別
   2. モノクローナル抗体
      1. 導入剤
      2. 市場規模分析とYoY成長率分析（%)
   3. アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASOs）
   4. RNA干渉（RNAi）療法（siRNA）
   5. CRISPRベースの遺伝子編集
   6. その他
6. ANGPTL3低下療法の世界市場：用途別
   1. 序論
      1. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：用途別
      2. 市場魅力度指数（用途別
   2. 家族性高コレステロール血症（FH）*市場
      1. 製品紹介
      2. 市場規模分析および前年比成長率分析(%)
   3. 難治性高脂血症
   4. 混合型脂質異常症
   5. 心血管疾患
   6. その他
7. ANGPTL3低下療法の世界市場：地域別
   1. 序論
      1. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）：地域別
      2. 市場魅力度指数：地域別
   2. 北米
      1. 市場紹介
      2. 地域別主要ダイナミクス
      3. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：治療種類別
      4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：用途別
      5. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：国別
         1. 米国
         2. カナダ
         3. メキシコ
   3. ヨーロッパ
      1. 序論
      2. 主要地域別ダイナミクス
      3. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：治療種類別
      4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：用途別
      5. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：国別
         1. ドイツ
         2. イギリス
         3. フランス
         4. スペイン
         5. イタリア
         6. その他のヨーロッパ
   4. 南米アメリカ
      1. 序論
      2. 主要地域別ダイナミクス
      3. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：治療種類別
      4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：用途別
      5. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：国別
         1. ブラジル
         2. アルゼンチン
         3. その他の南米アメリカ
   5. アジア太平洋地域
      1. 序論
      2. 主要地域別ダイナミクス
      3. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：治療種類別
      4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：用途別
      5. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：国別
         1. 中国
         2. インド
         3. 日本
         4. 韓国
         5. その他のアジア太平洋地域
   6. 中東・アフリカ
      1. 主要な地域別動向
      2. 地域別主要ダイナミクス
      3. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：治療種類別
      4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：用途別
8. 競合情勢と市場ポジショニング
   1. 競合の概要と主要市場プレイヤー
   2. 市場シェア分析とポジショニングマトリックス
   3. 戦略的パートナーシップ、M&A
   4. 製品ポートフォリオとイノベーションの主な展開
   5. 企業ベンチマーキング
9. 企業プロフィール
   1. リジェネロン社
      1. 会社概要
      2. 製品ポートフォリオ
         1. 製品概要
         2. 製品の主要業績評価指標（KPI）
         3. 過去の製品売上高と予測
         4. 製品販売量
10. 財務概要
    1. 企業収益
       1. 地域別売上高シェア
          1. 売上予測
       2. 主要開発
          1. 合併・買収
          2. 主要製品開発活動
          3. 規制当局の承認など
       3. SWOT分析
11. アローヘッド社
    1. アムジェン社
    2. イオニス・ファーマシューティカルズ・インク（アクセア・セラピューティクス）
    3. サイレンス・セラピューティクス
    4. イーライリリー・アンド・カンパニー
    5. ノバルティスAG
    6. ヴァーブ・セラピューティクス社
    7. CRISPRセラピューティクス (※リストは網羅的ではありません)
12. 前提条件と調査方法
    1. データ収集手段
    2. データの三角測量
    3. 予測処置
    4. データの検証と妥当性確認
13. 付録
    1. アメリカとサービスについて
    2. アメリカ