【英語タイトル】Global Hermansky Pudlak Syndrome Market - 2023-2030
	・商品コード：DATM24MA198 ・発行会社（調査会社）：DataM Intelligence ・発行日：2023年9月    最新版(2025年又は2026年)はお問い合わせください。 ・ページ数：186 ・レポート言語：英語 ・レポート形式：PDF ・納品方法：Eメール ・調査対象地域：グローバル ・産業分野：医薬品

概要 ヘルマンスキー・パドラック症候群（HPS）の世界市場は、2022年にYY億米ドルに達し、2023-2030年の予測期間中にYY%の年平均成長率で成長し、2030年にはYY億米ドルに達すると予測されています。

ヘルマンスキー・パドラック症候群（HPS）は、アダプター・プロテイン3（AP-3）とリソソーム関連小器官複合体1、2、3（BLOC-1、BLOC-2、BLOC-3）の4つのタンパク質複合体の構成要素をコードする11の遺伝子のうち1つのホモ接合体または複合ヘテロ接合体の変異によって引き起こされます。この4つの複合体はすべて、リソソームとリソソーム関連オルガネラ（LROS）の細胞内での生合成と輸送をサポートします。LROSには、メラノソーム、血小板緻密体（デルタ顆粒とも呼ばれる）、II型肺細胞のラメラ小体、細胞傷害性T細胞およびサプレッサーT細胞、ナチュラルキラー（NK）細胞の顆粒タンパク質などが含まれます。
HPS患者では、血小板凝集能の低下に伴う出血傾向がみられます。本症候群患者の血小板は、コラーゲン、トロンビン、エピネフリン、アデノシン二リン酸（ADP）で異常凝集します。
さらに、ヘルマンスキー・パドラック症候群（HPS）市場は、膨大な消費者基盤、出血問題に対する意識の高まり、利用しやすい治療法、有利な補償政策などの様々な要因によって牽引されており、Ferring Pharmaceuticals、Dr. Reddy’s、Sagent Pharma、Ubi Pharmなどの主要企業が業界を牽引しています。

ダイナミクス
希少疾患の有病率の増加
希少疾患の有病率の増加は、予測期間中の市場を後押しする重要な要因のひとつです。希少疾患は医療分野全体に存在します。嚢胞性線維症のように名前が広く知られているものもあれば、猫目症候群のようにあまり知られていないものもあります。ほとんどのがん（数種類を除く）は希少です。神経・筋疾患、代謝疾患、染色体異常、皮膚疾患、骨・骨格疾患、心臓、血液、肺、腎臓、その他の臓器・器官に影響を及ぼすまれな疾患もあります。
例えば、米国国立衛生研究所（NIH）によると、2,500万人から3,000万人のアメリカ人が罹患している希少疾患は約7,000種類あります。これはアメリカ人の10人に1人に相当し、エレベーターに1人、バスに4人乗っていることになります。

ヘルマンスキー・パドラック症候群（HPS）の有病率の上昇
ヘルマンスキー・パドラック症候群（HPS）の有病率の上昇は、予測期間中に市場が成長するための重要な要因の1つです。例えば、NCBIで発表された最新の論文によると、ヘルマンスキー・パドラック症候群（HPS）はまれで、有病率は全世界で100万人に1〜9人ですが、特定の集団ではより一般的です。一例として、プエルトリコ北西部では1,800人に1人の有病率で、約22人に1人がこの変異の保因者です。プエルトリコのHPS1型罹患者のほとんどは、HPS1のエクソン15に同じ16塩基対の重複を有しています。

規制遵守率の低さが市場の成長を阻害
貧しい国々では、国家機関やその他の機関が特定の疾患に対する認識を高めることに失敗しているため、検査の普及率が低いです。この問題は、早期診断と患者の適切な治療を妨げることにより、市場の成長を阻害します。HPS患者は、術前に肺の評価を受けるべきです。麻酔チームは、本症の一部として出血傾向や肺合併症の可能性を認識しておく必要があります。HPS患者は全身麻酔後に肺合併症を起こす可能性があります。さらに、この症候群の患者には術後の慎重なモニタリングが必要です。

セグメント分析
世界のヘルマンスキー・パドラック症候群（HPS）市場は、タイプ、治療法の種類、投与経路、流通チャネル、地域に基づいてセグメント化されています。

治療タイプ別ではデスモプレシンセグメントがヘルマンスキー・パドラック症候群（HPS）シェア約41.7%
HPSにおけるデスモプレシン酢酸塩の有効性は、個々の出血症状や血小板機能障害の程度に依存すると考えられます。場合によっては、特定の出血問題に対して緩やかな緩和をもたらすかもしれません。
HPS患者における過度の出血は、デスモプレシン（DDAVP）のような血液凝固を促進する薬剤で治療されることがあります。その他の薬剤としては、アミノカプロン酸、トラネキサム酸、遺伝子組換え第7因子などがあります。より重篤な出血に対しては、血小板輸血も可能で、可能であれば組織適合血小板の使用が推奨されます。

地理的浸透度
北米の市場シェアは約38.4%
北米は、費用対効果や医療施設へのアクセス、治療オプションの改善、出血性疾患に対する患者の認識、民間および政府による治療薬への取り組みが市場発展に寄与していることから、予測期間を通じて市場シェア全体の約38.4%を占めると推定されます。また、実証済みの医療技術が予備段階で受け入れられているため、この地域の市場は、医薬品分野で事業を展開する企業の急速な拡大が続いています。
例えば、2023年4月、バイオファーマ企業のオーシャン・バイオメディカル社は、ヘルマンスキー・パドラック症候群（HPS）の実行可能な治療オプションの開発に取り組むことを発表しました。同社は、肺線維症治療薬の候補であるOCF-203を、HPSによる致死的な肺線維症の治療薬とする計画を明らかにしました。
オーシャンの抗線維症プラットフォームは、特発性肺線維症（IPF）やHermansky-Pudlak症候群のような疾患に対する重大なアンメットニーズをターゲットとすることを目的としており、強皮症、アルコール性肝疾患、NASH、腎不全のような他の領域にもさらに拡大する可能性があります。

競合他社の状況
市場の主な世界的企業には、Ferring Pharmaceuticals、Dr Reddy’s、Sagent Pharma、Ubi Pharm、Amring Pharmaceuticals、Avet Pharmaceuticals、McKesson、Hybio Pharmaceuticals、Midas Pharma、SG Pharmaなどがあります。

COVID-19の影響分析
COVID-19の全体的な影響は、世界のヘルマンスキー・パドラック症候群（HPS）市場に大きな影響を与えました。この症候群は、専門的な医療と治療オプションを必要とする希少疾患ですが、COVID-19は、ヘルマンスキー・パドラック症候群（HPS）の治療オプションを持つ人々が手の届かない存在となり、市場全体に実際に影響を与えた医療システム全体を混乱させました。

タイプ別
– HPS1
– AP3B1
– HPS3
– HPS4
– HPS5
– HPS6
– その他

治療タイプ別
– 酢酸デスモプレシン
– 経口避妊薬
– 正常血小板の輸血

投与経路別
– 経口
– 静脈内投与

流通経路別
– 病院薬局
– 小売薬局
– オンライン薬局

地域別
– 北米
o 米国
o カナダ
o メキシコ
– ヨーロッパ
o ドイツ
イギリス
o フランス
o イタリア
o ロシア
o その他のヨーロッパ
– 南アメリカ
o ブラジル
o アルゼンチン
o その他の南米諸国
– アジア太平洋
o 中国
o インド
o 日本
o オーストラリア
o その他のアジア太平洋地域
– 中東およびアフリカ

主な展開
 2022年10月、Ferring Pharmaceuticals と Blackstone Life Sciences は、高悪性度、Bacillus Calmette-Guerin 難治性の非筋肉浸潤性膀胱がん患者を対象とした後期研究段階にある実験的な新規遺伝子治療薬 nadofaragene firadonavec に関する協力関係の再構築を発表しました。
 2022年8月、カリフォルニア州を拠点とし、ニューヨーク州とオハイオ州に生産拠点を持つヒト用および動物用の医薬品メーカーであるAmerican Regent, Inc.は、HBT Labs, Inc.の買収を発表しました。HBT Labs社は、がんや中枢神経系疾患など様々な治療適応症を対象としたジェネリック医薬品と505(b)(2)医薬品のパイプラインを提供しています。

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ヘルマンスキー・パドラック症候群（HPS）の世界市場レポートは約61の表、58の図、186ページを提供します。

2023年ターゲットオーディエンス
– メーカー/バイヤー
– 業界投資家/投資銀行家
– 研究専門家
– 新興企業