1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場推定手法
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 はじめに
4.1 概要
4.2 主要な業界動向
5 世界のアンチセンス＆RNAi治療薬市場
5.1 市場概要
5.2 市場パフォーマンス
5.3 COVID-19の影響
5.4 市場予測
6 技術別市場分析
6.1 RNA干渉
6.1.1 市場動向
6.1.2 主要セグメント
6.1.2.1 siRNA
6.1.2.2 miRNA
6.1.3 市場予測
6.2 アンチセンスRNA
6.2.1 市場動向
6.2.2 市場予測
7 投与経路別市場分析
7.1 静脈内投与経路
7.1.1 市場動向
7.1.2 市場予測
7.2 皮下投与経路
7.2.1 市場動向
7.2.2 市場予測
7.3 髄腔内投与経路
7.3.1 市場動向
7.3.2 市場予測
7.4 肺投与
7.4.1 市場動向
7.4.2 市場予測
7.5 腹腔内注射
7.5.1 市場動向
7.5.2 市場予測
7.6 その他
7.6.1 市場動向
7.6.2 市場予測
8 用途別市場分析
8.1 腫瘍学
8.1.1 市場動向
8.1.2 市場予測
8.2 心血管疾患（CVD）
8.2.1 市場動向
8.2.2 市場予測
8.3 呼吸器疾患
8.3.1 市場動向
8.3.2 市場予測
8.4 腎臓疾患
8.4.1 市場動向
8.4.2 市場予測
8.5 神経変性疾患
8.5.1 市場動向
8.5.2 市場予測
8.6 遺伝性疾患
8.6.1 市場動向
8.6.2 市場予測
8.7 感染症
8.7.1 市場動向
8.7.2 市場予測
8.8 その他
8.8.1 市場動向
8.8.2 市場予測
9 地域別市場分析
9.1 北米
9.1.1 アメリカ合衆国
9.1.1.1 市場動向
9.1.1.2 市場予測
9.1.2 カナダ
9.1.2.1 市場動向
9.1.2.2 市場予測
9.2 アジア太平洋
9.2.1 中国
9.2.1.1 市場動向
9.2.1.2 市場予測
9.2.2 日本
9.2.2.1 市場動向
9.2.2.2 市場予測
9.2.3 インド
9.2.3.1 市場動向
9.2.3.2 市場予測
9.2.4 韓国
9.2.4.1 市場動向
9.2.4.2 市場予測
9.2.5 オーストラリア
9.2.5.1 市場動向
9.2.5.2 市場予測
9.2.6 インドネシア
9.2.6.1 市場動向
9.2.6.2 市場予測
9.2.7 その他
9.2.7.1 市場動向
9.2.7.2 市場予測
9.3 欧州
9.3.1 ドイツ
9.3.1.1 市場動向
9.3.1.2 市場予測
9.3.2 フランス
9.3.2.1 市場動向
9.3.2.2 市場予測
9.3.3 イギリス
9.3.3.1 市場動向
9.3.3.2 市場予測
9.3.4 イタリア
9.3.4.1 市場動向
9.3.4.2 市場予測
9.3.5 スペイン
9.3.5.1 市場動向
9.3.5.2 市場予測
9.3.6 ロシア
9.3.6.1 市場動向
9.3.6.2 市場予測
9.3.7 その他
9.3.7.1 市場動向
9.3.7.2 市場予測
9.4 ラテンアメリカ
9.4.1 ブラジル
9.4.1.1 市場動向
9.4.1.2 市場予測
9.4.2 メキシコ
9.4.2.1 市場動向
9.4.2.2 市場予測
9.4.3 その他
9.4.3.1 市場動向
9.4.3.2 市場予測
9.5 中東・アフリカ
9.5.1 市場動向
9.5.2 国別市場分析
9.5.3 市場予測
10 SWOT分析
10.1 概要
10.2 強み
10.3 弱み
10.4 機会
10.5 脅威
11 バリューチェーン分析
12 ポーターの5つの力分析
12.1 概要
12.2 買い手の交渉力
12.3 供給者の交渉力
12.4 競争の激しさ
12.5 新規参入の脅威
12.6 代替品の脅威
13 価格分析
14 競争環境
14.1 市場構造
14.2 主要プレイヤー
14.3 主要プレイヤーのプロファイル
14.3.1 アルニラム・ファーマシューティカルズ社
14.3.1.1 会社概要
14.3.1.2 製品ポートフォリオ
14.3.1.3 財務状況
14.3.1.4 SWOT分析
14.3.2 アービュタス・バイオファーマ社
14.3.2.1 会社概要
14.3.2.2 製品ポートフォリオ
14.3.2.3 財務状況
14.3.2.4 SWOT分析
14.3.3 アローヘッド・ファーマシューティカルズ社
14.3.3.1 会社概要
14.3.3.2 製品ポートフォリオ
14.3.3.3 財務状況
14.3.4 ベニテック・バイオファーマ社
14.3.4.1 会社概要
14.3.4.2 製品ポートフォリオ
14.3.4.3 財務状況
14.3.4.4 SWOT分析
14.3.5 バイオパス・ホールディングス社
14.3.5.1 会社概要
14.3.5.2 製品ポートフォリオ
14.3.5.3 財務状況
14.3.6 ディセルナ・ファーマシューティカルズ社（ノボノルディスクA/S）
14.3.6.1 会社概要
14.3.6.2 製品ポートフォリオ
14.3.6.3 財務状況
14.3.7 アイオニス・ファーマシューティカルズ社
14.3.7.1 会社概要
14.3.7.2 製品ポートフォリオ
14.3.7.3 財務状況
14.3.7.4 SWOT分析
14.3.8 オリックス・ファーマシューティカルズ社
14.3.8.1 会社概要
14.3.8.2 製品ポートフォリオ
14.3.8.3 財務状況
14.3.9 フィオ・ファーマシューティカルズ社
14.3.9.1 会社概要
14.3.9.2 製品ポートフォリオ
14.3.9.3 財務状況
14.3.10 Sarepta Therapeutics Inc.
14.3.10.1 会社概要
14.3.10.2 製品ポートフォリオ
14.3.10.3 財務状況
14.3.10.4 SWOT分析
14.3.11 サイレンス・セラピューティクス
14.3.11.1 会社概要
14.3.11.2 製品ポートフォリオ
14.3.11.3 財務状況
14.3.12 サーナオミクス社
14.3.12.1 会社概要
14.3.12.2 製品ポートフォリオ
図2：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（10億米ドル）、2017-2022年
図3：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（10億米ドル）、2023-2028年
図4：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：技術別内訳（%）、2022年
図5：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：投与経路別内訳（%）、2022年
図6：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：用途別内訳（%）、2022年
図7：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：地域別内訳（%）、2022年
図8：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（RNA干渉）市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図9：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（RNA干渉）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図10：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（アンチセンスRNA）市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図11：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（アンチセンスRNA）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図12：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（静脈内投与経路）市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図13：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（静脈内投与経路）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図14：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（皮下投与経路）市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図15：世界：アンチセンス＆RNAi治療薬（皮下投与経路）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図16：世界：アンチセンス＆RNAi治療薬（髄腔内投与経路）市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図17：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（髄腔内投与経路）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図18：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（肺投与）市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図19：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（肺投与）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図20：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（腹腔内注射）市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図21：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（腹腔内注射）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図22：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（その他の投与経路）市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図23：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（その他の投与経路）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図24：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（腫瘍学）市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図25：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（腫瘍学）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図26：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（心血管疾患（CVD））市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図27：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（心血管疾患（CVD））市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図28：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（呼吸器疾患）市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図29：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（呼吸器疾患）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図30：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（腎臓疾患）市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図31：世界：アンチセンス＆RNAi治療薬（腎疾患）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図32：世界：アンチセンス＆RNAi治療薬（神経変性疾患）市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図33：世界：アンチセンス＆RNAi治療薬（神経変性疾患）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図34：世界：アンチセンス＆RNAi治療薬（遺伝性疾患）市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図35：世界：アンチセンス＆RNAi治療薬（遺伝性疾患）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図36：世界：アンチセンス＆RNAi治療薬（感染症）市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図37：世界：アンチセンス＆RNAi治療薬（感染症）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図38：世界：アンチセンス＆RNAi治療薬（その他の用途）市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図39：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬（その他の適応症）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図40：北米：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図41：北米：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図42：米国：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図43：米国：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図44：カナダ：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図45：カナダ：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図46：アジア太平洋地域：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図47：アジア太平洋地域：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図48：中国：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図49：中国：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図50：日本：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図51：日本：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図52：インド：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図53：インド：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図54：韓国：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図55：韓国：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図56：オーストラリア：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図57：オーストラリア：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図58：インドネシア：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図59：インドネシア：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図60：その他：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図61：その他地域：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図62：欧州：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図63：欧州：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図64：ドイツ：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図65：ドイツ：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図66：フランス：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図67：フランス：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図68：イギリス：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図69：英国：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図70：イタリア：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図71：イタリア：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図72：スペイン：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図73：スペイン：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図74：ロシア：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図75：ロシア：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図76：その他：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図77：その他地域：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図78：ラテンアメリカ：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図79：ラテンアメリカ：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図80：ブラジル：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図81：ブラジル：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図82：メキシコ：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図83：メキシコ：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図84：その他地域：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図85：その他地域：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図86：中東・アフリカ：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2017年及び2022年
図87：中東・アフリカ地域：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：国別内訳（％）、2022年
図88：中東・アフリカ地域：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図89：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬産業：SWOT分析
図90：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬産業：バリューチェーン分析
図91：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬産業：ポーターの5つの力分析
1 Preface
2 Scope and Methodology
2.1 Objectives of the Study
2.2 Stakeholders
2.3 Data Sources
2.3.1 Primary Sources
2.3.2 Secondary Sources
2.4 Market Estimation
2.4.1 Bottom-Up Approach
2.4.2 Top-Down Approach
2.5 Forecasting Methodology
3 Executive Summary
4 Introduction
4.1 Overview
4.2 Key Industry Trends
5 Global Antisense & RNAi Therapeutics Market
5.1 Market Overview
5.2 Market Performance
5.3 Impact of COVID-19
5.4 Market Forecast
6 Market Breakup by Technology
6.1 RNA Interference
6.1.1 Market Trends
6.1.2 Key Segments
6.1.2.1 siRNA
6.1.2.2 miRNA
6.1.3 Market Forecast
6.2 Antisense RNA
6.2.1 Market Trends
6.2.2 Market Forecast
7 Market Breakup by Route of Administration
7.1 Intravenous Route
7.1.1 Market Trends
7.1.2 Market Forecast
7.2 Subcutaneous Route
7.2.1 Market Trends
7.2.2 Market Forecast
7.3 Intrathecal Route
7.3.1 Market Trends
7.3.2 Market Forecast
7.4 Pulmonary Delivery
7.4.1 Market Trends
7.4.2 Market Forecast
7.5 Intraperitoneal Injection
7.5.1 Market Trends
7.5.2 Market Forecast
7.6 Others
7.6.1 Market Trends
7.6.2 Market Forecast
8 Market Breakup by Application
8.1 Oncology
8.1.1 Market Trends
8.1.2 Market Forecast
8.2 Cardiovascular Diseases (CVDs)
8.2.1 Market Trends
8.2.2 Market Forecast
8.3 Respiratory Disorders
8.3.1 Market Trends
8.3.2 Market Forecast
8.4 Renal Diseases
8.4.1 Market Trends
8.4.2 Market Forecast
8.5 Neurodegenerative Disorders
8.5.1 Market Trends
8.5.2 Market Forecast
8.6 Genetic Disorders
8.6.1 Market Trends
8.6.2 Market Forecast
8.7 Infectious Diseases
8.7.1 Market Trends
8.7.2 Market Forecast
8.8 Others
8.8.1 Market Trends
8.8.2 Market Forecast
9 Market Breakup by Region
9.1 North America
9.1.1 United States
9.1.1.1 Market Trends
9.1.1.2 Market Forecast
9.1.2 Canada
9.1.2.1 Market Trends
9.1.2.2 Market Forecast
9.2 Asia-Pacific
9.2.1 China
9.2.1.1 Market Trends
9.2.1.2 Market Forecast
9.2.2 Japan
9.2.2.1 Market Trends
9.2.2.2 Market Forecast
9.2.3 India
9.2.3.1 Market Trends
9.2.3.2 Market Forecast
9.2.4 South Korea
9.2.4.1 Market Trends
9.2.4.2 Market Forecast
9.2.5 Australia
9.2.5.1 Market Trends
9.2.5.2 Market Forecast
9.2.6 Indonesia
9.2.6.1 Market Trends
9.2.6.2 Market Forecast
9.2.7 Others
9.2.7.1 Market Trends
9.2.7.2 Market Forecast
9.3 Europe
9.3.1 Germany
9.3.1.1 Market Trends
9.3.1.2 Market Forecast
9.3.2 France
9.3.2.1 Market Trends
9.3.2.2 Market Forecast
9.3.3 United Kingdom
9.3.3.1 Market Trends
9.3.3.2 Market Forecast
9.3.4 Italy
9.3.4.1 Market Trends
9.3.4.2 Market Forecast
9.3.5 Spain
9.3.5.1 Market Trends
9.3.5.2 Market Forecast
9.3.6 Russia
9.3.6.1 Market Trends
9.3.6.2 Market Forecast
9.3.7 Others
9.3.7.1 Market Trends
9.3.7.2 Market Forecast
9.4 Latin America
9.4.1 Brazil
9.4.1.1 Market Trends
9.4.1.2 Market Forecast
9.4.2 Mexico
9.4.2.1 Market Trends
9.4.2.2 Market Forecast
9.4.3 Others
9.4.3.1 Market Trends
9.4.3.2 Market Forecast
9.5 Middle East and Africa
9.5.1 Market Trends
9.5.2 Market Breakup by Country
9.5.3 Market Forecast
10 SWOT Analysis
10.1 Overview
10.2 Strengths
10.3 Weaknesses
10.4 Opportunities
10.5 Threats
11 Value Chain Analysis
12 Porters Five Forces Analysis
12.1 Overview
12.2 Bargaining Power of Buyers
12.3 Bargaining Power of Suppliers
12.4 Degree of Competition
12.5 Threat of New Entrants
12.6 Threat of Substitutes
13 Price Analysis
14 Competitive Landscape
14.1 Market Structure
14.2 Key Players
14.3 Profiles of Key Players
14.3.1 Alnylam Pharmaceuticals Inc.
14.3.1.1 Company Overview
14.3.1.2 Product Portfolio
14.3.1.3 Financials
14.3.1.4 SWOT Analysis
14.3.2 Arbutus Biopharma Corporation
14.3.2.1 Company Overview
14.3.2.2 Product Portfolio
14.3.2.3 Financials
14.3.2.4 SWOT Analysis
14.3.3 Arrowhead Pharmaceuticals Inc.
14.3.3.1 Company Overview
14.3.3.2 Product Portfolio
14.3.3.3 Financials
14.3.4 Benitec Biopharma Ltd.
14.3.4.1 Company Overview
14.3.4.2 Product Portfolio
14.3.4.3 Financials
14.3.4.4 SWOT Analysis
14.3.5 Bio-Path Holdings Inc.
14.3.5.1 Company Overview
14.3.5.2 Product Portfolio
14.3.5.3 Financials
14.3.6 Dicerna Pharmaceuticals Inc. (Novo Nordisk A/S)
14.3.6.1 Company Overview
14.3.6.2 Product Portfolio
14.3.6.3 Financials
14.3.7 Ionis Pharmaceuticals Inc.
14.3.7.1 Company Overview
14.3.7.2 Product Portfolio
14.3.7.3 Financials
14.3.7.4 SWOT Analysis
14.3.8 OliX Pharmaceuticals Inc.
14.3.8.1 Company Overview
14.3.8.2 Product Portfolio
14.3.8.3 Financials
14.3.9 Phio Pharmaceuticals Corp.
14.3.9.1 Company Overview
14.3.9.2 Product Portfolio
14.3.9.3 Financials
14.3.10 Sarepta Therapeutics Inc.
14.3.10.1 Company Overview
14.3.10.2 Product Portfolio
14.3.10.3 Financials
14.3.10.4 SWOT Analysis
14.3.11 Silence Therapeutics
14.3.11.1 Company Overview
14.3.11.2 Product Portfolio
14.3.11.3 Financials
14.3.12 Sirnaomics Inc.
14.3.12.1 Company Overview
14.3.12.2 Product Portfolio
| ※参考情報 アンチセンスおよびRNAi治療薬は、遺伝子関連疾患の治療において重要な役割を果たす新しいタイプの治療薬です。これらは特に、遺伝子の発現を制御するための革新的な手段として注目されています。アンチセンスRNAは、特定のmRNAと相互作用してその機能を阻害する短いヌクレオチド鎖で構成されます。一方、RNA干渉（RNAi）は、細胞内で特定のmRNAを分解するプロセスによって、遺伝子の発現を抑える機構を指します。これにより、異常なタンパク質の産生を抑制することが可能です。 アンチセンス治療薬は、特定のmRNAに結合することで、そのmRNAの翻訳を阻害します。これにより、有害なタンパク質の生成を防ぐことができます。たとえば、筋ジストロフィーなどの遺伝性疾患に対する治療法として開発されているものがあります。また、がん細胞の特異的な遺伝子をターゲットにしたアンチセンス治療薬も存在し、がん治療においても期待されています。 RNAiは、細胞内の特定の遺伝子をターゲットにし、その遺伝子の発現を効果的に抑制します。RNA干渉のプロセスは、二本鎖RNA（dsRNA）が一時的に細胞内に導入され、その後、RNA誘導性サイレンシング複合体（RISC）がdsRNAを認識し、特定のmRNAを分解することによって進行します。このメカニズムによって、病気の原因となる異常な遺伝子の発現を迅速に抑えることが可能です。 これらの治療薬の種類には、特に設計されたシロシルRNAやアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）が含まれます。シロシルRNAは、特定の標的遺伝子を選択的に抑制することができ、異常なタンパク質の生成を防ぐことができます。アンチセンスオリゴヌクレオチドは、簡単に修飾でき、多様な疾患に対する治療を可能にします。これらは、特定の遺伝子をターゲットとすることでその機能を効果的に抑制し、治療効果を示すことが多いです。 用途としては、遺伝性疾患、がん、ウイルス感染などが考えられます。特に、筋ジストロフィーやアミロイドーシスなどの遺伝性疾患においては、アンチセンス治療薬の研究が進んでおり、いくつかは臨床試験において高い効果を示しています。また、RNAiは、特定のウイルスに対する治療法としても注目されており、インフルエンザウイルスやHIVなどに対するアプローチが模索されています。 関連技術としては、ナノテクノロジーやエクソソーム技術が挙げられます。ナノテクノロジーを利用することで、治療薬を細胞に効果的に届けることが可能となり、治療効果を高めることが期待されます。エクソソーム技術では、細胞から分泌される小さなベシクルを用いて、RNAのデリバリーを行うことができ、特にRNA治療薬の安定性や効果的な投与が可能になります。 最近の研究では、CRISPR技術との組み合わせによって、さらに精度の高い遺伝子治療が行える可能性が探られています。これにより、特定の遺伝子を切断・修正するだけでなく、その遺伝子の発現をRNAレベルで制御することもでき、より多様な病気に対するアプローチが開かれるでしょう。 このように、アンチセンスおよびRNAi治療薬は、新しい治療法として非常に大きなポテンシャルを持っています。今後の研究や臨床応用が進むことで、多くの患者に新たな治療の選択肢を提供することが期待されています。 |
