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7大スフィンゴ脂質異常症市場は、2024年に19億米ドルの規模に達しました。
今後、IMARCグループは、7大スフィンゴ脂質異常症市場が2035年までに29億米ドルに達し、2025年から2035年までの期間において3.89％の年平均成長率（CAGR）を示すと予測しております。
IMARC社の新報告書「スフィンゴ脂質代謝異常症市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別見通し（2025-2035年）」において、スフィンゴ脂質代謝異常症市場が包括的に分析されました。スフィンゴ脂質代謝異常症は、細胞内にスフィンゴ脂質（脂肪分子の種類）が異常蓄積することを特徴とする、希少な遺伝性代謝疾患群です。
これらの疾患は、スフィンゴ脂質を分解する特定の酵素の欠損に起因し、体内の様々な組織に蓄積を引き起こします。症状は疾患の種類や影響を受ける臓器によって大きく異なります。一般的な症状には、発達遅延、発作、運動機能の喪失などの神経学的障害が含まれます。さらに、身体的異常、臓器肥大、平均余命の短縮が認められる場合もあります。疾患の重症度や発症時期は患者によって大きく異なります。スフィンゴ脂質蓄積症の診断には通常、臨床評価、家族歴調査、検査室検査を組み合わせて行います。医療従事者はさらに、酵素活性測定、遺伝子検査、画像検査を推奨し、患者における特定のスフィンゴ脂質蓄積症の存在を確認する場合があります。
スフィンゴ脂質代謝に関与する特定遺伝子における変異の増加傾向が、全身の細胞や組織におけるこれらの脂質の異常蓄積を引き起こしており、これがスフィンゴ脂質蓄積症市場の主な成長要因となっております。これに加え、症状緩和や疾患進行の遅延を目的とした基質減少療法などの効果的な治療介入の利用拡大も、市場にとって前向きな見通しを生み出しています。さらに、筋力、協調性、大運動技能の向上を目的とした理学療法や作業療法を含む支持的ケア措置の普及は、スフィンゴ脂質蓄積症の衰弱性側面の一部に対処するため、市場の成長をさらに後押ししています。これとは別に、酵素補充療法の使用増加も重要な成長要因となっています。
この療法では、欠損している酵素を静脈内投与し、これらの疾患に苦しむ患者における有害な脂質蓄積を中和します。さらに、治療効果の向上に寄与する骨髄移植などの補助療法の普及も、市場成長を促進しています。さらに、脂質蓄積の原因となる欠陥遺伝子を相殺または修正する機能性遺伝子を細胞に導入する処置を提供する遺伝子治療分野の進歩が、予測期間中にスフィンゴ脂質代謝異常症市場を牽引すると見込まれます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるスフィンゴ脂質代謝異常症市場の詳細な分析を提供します。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本レポートでは、7大市場における現在および将来の患者数についても提供しております。
レポートによれば、米国はスフィンゴ脂質症の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めております。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびスフィンゴ脂質代謝異常症市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- スフィンゴ脂質代謝異常症市場における過去・現在・将来の業績
- 市場内における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の業績
- スフィンゴ脂質代謝異常症市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還状況
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場流通中のスフィンゴ脂質代謝異常症治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供しております。
市販薬
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- スフィンゴ脂質代謝異常症市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別スフィンゴ脂質代謝異常症市場の規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるスフィンゴ脂質代謝異常症市場の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7大市場におけるスフィンゴ脂質症の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場における年齢層別のスフィンゴ脂質症有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるスフィンゴリピドーシスの性別別有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるスフィンゴリピドーシスの種類別有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるスフィンゴ脂質症の診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるスフィンゴ脂質症の患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度になるでしょうか？
- スフィンゴ脂質代謝異常症の疫学的傾向を牽引する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
スフィンゴ脂質代謝異常症：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるスフィンゴ脂質症治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- スフィンゴ脂質症市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- スフィンゴ脂質代謝異常症市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- スフィンゴ脂質代謝異常症市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのように構成されていますか？
- スフィンゴ脂質代謝異常症市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのように構成されていますか？
- スフィンゴ脂質代謝異常症市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのように構成されていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 スフィンゴ脂質症 – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 スフィンゴ脂質症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 スフィンゴ脂質症 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.2.6 診断症例数（2019-2035年）
7.2.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.3.6 診断症例数（2019-2035年）
7.3.7 患者プール／治療症例数 （2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.4.5 種類別疫学 (2019-2035)
7.4.6 診断症例 (2019-2035)
7.4.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.5.6 診断症例数（2019-2035年）
7.5.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.6.6 診断症例数（2019-2035年）
7.6.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.7.6 診断症例数（2019-2035年）
7.7.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.8.6 診断症例数（2019-2035年）
7.8.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.9.6 診断症例数（2019-2035年）
7.9.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 未充足ニーズ
10 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 治療の主要エンドポイント
11 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるスフィンゴ脂質代謝異常症治療薬リスト
11.1.1 ガラフォールド（ミガラスタット） – アミカス・セラピューティクス
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
11.1.2 エルファブリオ（ペグニガルシダーゼ・アルファ-Iwxj） – キエージ・ファルマチェウティチ
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場における売上高
11.1.3 セレジーム（イミグルセラーゼ） – サノフィ
11.1.3.1 薬剤概要
11.1.3.2 作用機序
11.1.3.3 規制状況
11.1.3.4 臨床試験結果
11.1.3.5 主要市場における売上高
11.1.4 Vpriv（ベラグルセラーゼアルファ） – 武田薬品工業
11.1.4.1 薬剤概要
11.1.4.2 作用機序
11.1.4.3 規制状況
11.1.4.4 臨床試験結果
11.1.4.5 主要市場における売上高
11.1.5 Elelyso（タリグルシラーゼアルファ） – ファイザー
11.1.5.1 薬剤概要
11.1.5.2 作用機序
11.1.5.3 規制状況
11.1.5.4 臨床試験結果
11.1.5.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬の一部リストに過ぎません。完全なリストは本報告書に記載されております。
12 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるスフィンゴ脂質代謝異常症開発薬リスト
12.1.1 PR001 (LY3884961) – プレベイル・セラピューティクス社
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 イサラルガジーン・シバパルボベック – サンガモ・セラピューティクス社
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
12.1.3 4D-310 – 4D Molecular Therapeutics
12.1.3.1 薬剤概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性および有効性
12.1.3.5 規制状況
12.1.4 FBX 101 – フォージ・バイオロジクス
12.1.4.1 薬剤概要
12.1.4.2 作用機序
12.1.4.3 臨床試験結果
12.1.4.4 安全性および有効性
12.1.4.5 規制状況
12.1.5 Trappsol Cyclo – サイクロ・セラピューティクス
12.1.5.1 薬剤概要
12.1.4.2 作用機序
12.1.5.3 臨床試験結果
12.1.5.4 安全性および有効性
12.1.5.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 臨床試験の現状
14.1 開発段階別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主要な規制関連イベント
15 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – 米国
15.3.1 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.3.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.3.2 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.3.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.3.3 スフィンゴ脂質代謝異常症 – アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.4.1.2 市場予測（2025-2035）
15.4.2 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.4.3 スフィンゴ脂質代謝異常症 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035）
15.5.2 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 スフィンゴ脂質代謝異常症 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 スフィンゴ脂質症 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 スフィンゴ脂質代謝異常症 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.7.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.7.2 スフィンゴ脂質症 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.7.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.7.3 スフィンゴ脂質代謝異常症 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.8.1.2 市場予測（2025-2035）
15.8.2 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.8.3 スフィンゴ脂質代謝異常症 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035）
15.9.2 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 スフィンゴ脂質代謝異常症 – アクセスおよび償還の概要
16 スフィンゴ脂質代謝異常症 – 最近の動向および主要オピニオンリーダーからの意見
17 スフィンゴ脂質代謝異常症市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 スフィンゴ脂質代謝異常症市場 – 戦略的提言
19 付録
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