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主要7カ国におけるレット症候群市場は、2024年に1億9690万米ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARCグループは2035年までに4億4150万米ドルに達すると予測しており、2025年から2035年にかけての年間平均成長率（CAGR）は7.59％となる見込みです。
IMARC社の新報告書「レット症候群市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別見通し 2025-2035年」において、レット症候群市場が包括的に分析されております。レット症候群は、脳に重篤な障害を引き起こす希少な遺伝性神経発達疾患です。この疾患は、神経細胞の正常な機能に不可欠なメチル-CpG結合タンパク質-2（MECP2）をコードするMECP2遺伝子の多くの変異と関連しています。これらの変異により、言語能力と運動能力が進行性で失われていきます。レット症候群に関連する症状には、広基歩行、つま先立ち歩行、頭蓋発育遅延、歯ぎしり、咀嚼困難、視線接触の減少、失行症、筋緊張低下、特徴的な手の動きなどが含まれます。本疾患に罹患した患者様は、睡眠障害、痙攣、認知障害、脊柱側弯症、呼吸困難を併発する場合もあります。本疾患の診断は、基礎症状の特定と患者の身体的・神経学的状態の評価に基づいて行われます。レット症候群を引き起こす遺伝子変異の有無を確認するため、血液検査や遺伝子検査が実施されます。さらに、医療は診断を確定するために、神経画像検査や心電図検査などの様々な検査を行う場合があります。
遺伝子変異、DNA異常、染色体損傷に起因する遺伝性疾患の有病率上昇が、レット症候群市場の主要な推進要因となっております。これに加え、抗けいれん薬や鎮静剤など、患者の鎮静化、発作抑制、症状緩和に効果的な薬剤の普及も、市場に前向きな見通しをもたらしております。さらに、遺伝子変異を特定し疾患の早期診断を支援する変性高性能液体クロマトグラフィーや直接シーケンシング分析といった新規診断手法の応用拡大が、市場の成長をさらに促進しています。加えて、患者の微細運動技能の改善、筋力の回復、可動性の向上を支援する作業療法や理学療法の普及が進んでいることも、もう一つの重要な成長要因となっています。これに加え、摂食困難や胃腸障害に関連する症状を管理するためのサプリメントや食事療法といった栄養学的介入の利用増加も、市場成長を支えています。さらに、神経炎症の抑制、ミクログリアの過剰活動の減少、シナプス機能の欠損の修正など、数多くの利点を持つインスリン様成長因子の需要拡大は、今後数年間でレット症候群市場を牽引すると予想されます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるレット症候群市場を包括的に分析しております。これには治療実践、市場流通薬・開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。また、主要7市場における現在および将来の患者数についても提示しております。本報告書によれば、米国はレット症候群の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めています。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびレット症候群市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2024年4月、アカディア・ファーマシューティカルズ社は、レット症候群治療薬トロフィネチドの新薬承認申請（NDS）がカナダ保健省により受理されたことを発表しました。カナダ保健省は同社の申請に対し優先審査を承認しています。
- 2024年2月、テイシャ・ジーン・セラピーズ社はレット症候群治療薬TSHA-102の臨床試験における進展を発表しました。独立データモニタリング委員会（IDMC）は、REVEAL第1/2相思春期・成人試験における用量漸増の継続を承認し、総ベロシティゲノム数1×1015の高用量コホートへの早期移行を許可しました。またIDMCは、REVEAL第I/II相小児試験における第1コホート（低用量）の2例目患者への投与（総ベクター量5.7×1014）も承認しました。同社は最近、米国食品医薬品局（FDA）に思春期・成人試験プロトコルを提出したことを受け、カナダで進行中のREVEAL第I/II相思春期・成人試験を米国へ拡大することを発表しました。
- 2024年1月、アナベックス・ライフ・サイエンシズ社は、5歳から17歳のレット症候群小児患者92名を対象に、30mgのANAVEX 2-73の臨床的有効性、安全性、忍容性を評価した無作為化二重盲検プラセボ対照第II/III相臨床試験「EXCELLENCE」のトップライン結果を報告しました。参加者は12週間の投与期間（16週目に安全性検査を含む）において、2：1の比率（ANAVEX 2-73群［62例］対プラセボ群［30例］）で無作為に割り付けられました。さらに、Anavex社は同情使用許可（Compassionate Use Authorization）下にあるレット症候群患者から、実世界データ（RWE）に基づく肯定的な知見を得ています。
- 2023年11月、ニューロジェン社は進行中のNGN-401第I/II相試験において、最初の2名の若年女性レット症候群患者への投与が開始されたことを発表しました。NGN-401はレット症候群を対象とした開発中のアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療候補薬であり、治療効果を高めつつトランスジェニック過剰発現毒性を回避するよう特別に設計・投与されます。
主なポイント：
- 米国では、12歳までに約1万人に1人の割合でレト症候群が発症します。
- レト症候群の世界的な有病率は、女性10万人あたり7.1例と推定されています。
- 脊柱側弯症は最も一般的な整形外科的合併症であり、レト症候群患者の約75％が15歳までに発症します。
- レット症候群はほぼ女性のみに影響を及ぼします。
- レット症候群患児の70％は少なくとも50歳まで生存します。
医薬品：
デイビュー（トロフィネチド）は、成人および2歳以上の小児レット症候群患者向けにFDAが承認した初の、かつ唯一の医薬品です。デイビューは200 mg/mL濃度の経口液剤として提供されています。
アナベックス2-73（ブラルカメシン）は、レット症候群患者の脳内シグナル伝達を正常化させることを目的とした経口投与可能な低分子化合物です。本薬剤は、細胞内恒常性の維持と神経可塑性の促進に不可欠なシグマ-1受容体（SIGMAR1）を活性化することで作用します。
TSHA-102は、レット症候群を対象とした臨床試験段階にある自己補完型AAV9ベースの遺伝子導入療法です。TSHA-102は、過剰発現リスクを回避しつつ中枢神経系（CNS）におけるMECP2レベルを細胞単位で調節することを目的とした、独自のマイクロRNA応答性自己調節要素（miRARE）技術を活用しています。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- レット症候群市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- レット症候群市場における各種薬剤の売上高
- 市場における償還シナリオ
- 市販薬および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市販されているレット症候群治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供します。
市場流通中の医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- レット症候群市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までにはどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別レット症候群市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 7つの主要市場におけるレット症候群市場の成長率はどの程度でしょうか。また、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか。
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか。
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場におけるレット症候群の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか。
- 7つの主要市場におけるレト症候群の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるレト症候群の性別別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるレト症候群の種類別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるレット症候群の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるレット症候群の患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度になるでしょうか？
- レット症候群の疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
レット症候群：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるレット症候群治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- レット症候群市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などの動向はどのようなものですか？
- レット症候群市場に関連する主要な規制関連の出来事はどのようなものですか？
- レット症候群市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのような構造になっていますか？
- レット症候群市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのような構造になっていますか？
- レット症候群市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造になっていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 レット症候群 – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 レット症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 レット症候群 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.2.6 診断症例数（2019-2035年）
7.2.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.3.6 診断症例数（2019-2035年）
7.3.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.4.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.4.6 診断症例数（2019-2035年）
7.4.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.5.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.5.6 診断症例数（2019-2035年）
7.5.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 イギリスにおける疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 イギリスにおける疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.6.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.6.6 診断症例数（2019-2035年）
7.6.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.7.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.7.6 診断症例数（2019-2035年）
7.7.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.8.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.8.6 診断症例数（2019-2035年）
7.8.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.9.6 診断症例数（2019-2035年）
7.9.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 レット症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 レット症候群 – 未充足ニーズ
10 レット症候群 – 治療の主要エンドポイント
11 レット症候群 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるレット症候群市販薬リスト
11.1.1 デイビュー（トロフィネチド） – アカディア・ファーマシューティカルズ
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
12 レット症候群 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるレット症候群開発中医薬品一覧
12.1.1 NGN-401 – ニューロジェン社
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 TSHA-102 – Taysha Gene Therapies
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
12.1.3 ANAVEX2-73（ブラルカメシン） – Anavex Life Sciences
12.1.3.1 薬剤概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性および有効性
12.1.3.5 規制状況
12.1.4 バイオネットイド（NA-921） – バイオメッド・産業
12.1.4.1 薬剤概要
12.1.4.2 作用機序
12.1.4.3 臨床試験結果
12.1.4.4 安全性および有効性
12.1.4.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13. レット症候群 – 主要市販薬および開発中薬剤の属性分析
14. レット症候群 – 臨床試験の現状
14.1 状況別薬剤
14.2 段階別薬剤
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制関連イベント
15 レット症候群 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 レット症候群 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035）
15.2.2 レット症候群 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.3 市場シナリオ – 米国
15.3.1 レット症候群 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 レット症候群 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 レット症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 レット症候群 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 レット症候群 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 レット症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 レット症候群 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 レット症候群 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 レット症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 レット症候群 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035）
15.6.2 レット症候群 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 レット症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 レット症候群 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 レット症候群 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 レット症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 レット症候群 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 レット症候群 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.8.3 レット症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 レット症候群 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 レット症候群 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 レット症候群 – アクセスと償還の概要
16 レット症候群 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 レット症候群市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 レット症候群市場 – 戦略的提言
19 付録
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