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プラダー・ウィリ症候群の主要7市場は、2024年に6億3990万米ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARCグループは2035年までに13億290万米ドルに達すると予測しており、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）6.68％の成長率を示す見込みです。
IMARC社の新報告書「プラダー・ウィリー症候群市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別見通し 2025-2035」において、プラダー・ウィリー症候群市場が包括的に分析されました。プラダー・ウィリー症候群とは、通常は父親から受け継がれる15番染色体上の特定の遺伝子の欠失によって生じる、まれな遺伝性疾患を指します。この疾患は、慢性的な空腹感、肥満、知的障害、行動上の問題など、特徴的な症状パターンを呈します。その他の一般的な症状としては、性器の発育不全、成長・身体発達の遅れ、頑固さ、低身長、認知機能障害、運動発達の遅れ、言語障害、かんしゃく、ホルモン分泌の低下、斜視などが挙げられます。プラダー・ウィリー症候群の患者様は、不安障害や気分障害などの精神疾患を併発する場合もあります。本疾患の診断は、主に患者の申告症状、病歴、一般的な血液検査の評価に基づきます。医療従事者は、症候群を示す染色体の異常や変化を特定するため、DNAベースのメチル化検査を実施する場合もあります。さらに、蛍光in situハイブリダイゼーションや染色体マイクロアレイ解析など、様々な診断手順を用いて、基礎症状の他の可能性のある原因を除外します。
15番染色体特定領域における1つ以上の遺伝子異常による遺伝性疾患の症例増加が、プラダー・ウィリー症候群市場の主要な成長要因となっております。さらに、本疾患に伴う成長ホルモン欠乏症の管理において、発育促進・筋肉量増加・体脂肪減少などを目的とした成長ホルモン療法の普及も市場拡大を後押ししております。これに加え、患者の情緒的課題への対応や社会性の向上を目的とした行動療法・精神医学的介入の利用拡大が、さらなる重要な成長要因として作用しております。さらに、健康的な体重維持や疾患に関連する他の合併症の可能性を最小限に抑えるなど、複数の関連する利点があるため、バランスの取れたカロリー制限食の摂取などの生活習慣改善に対する需要の高まりも、市場にとって前向きな見通しを生み出しています。これに加え、経鼻選択的オキシトシン受容体の普及が進んでおります。同剤は食欲調節や社会的機能の改善、反復行動の軽減、患者様の過食症への対応に寄与できることから、今後数年間でプラダー・ウィリー症候群市場を牽引することが期待されております。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるプラダー・ウィリー症候群市場を包括的に分析しております。これには治療実践、市場流通薬・開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。また、主要7市場における現在および将来の患者数についても提示しております。本報告書によれば、米国はプラダー・ウィリ症候群の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めています。さらに、現行の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還状況、未充足医療ニーズなども本報告書で提供されています。本レポートは、製造業者、投資家、ビジネス戦略担当者、研究者、コンサルタント、ならびにプラダー・ウィリー症候群市場に関与している、または参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2024年11月、アメリカ食品医薬品局（FDA）は、プラダー・ウィリー症候群の小児患者向けソレノ・セラピューティクス社の治験薬に関する決定を延期しました。ソレノ社のDCCR（ジアゾキシドコリン）徐放性錠剤に関する新たな決定日は2025年3月に設定され、前回のFDA延長審査期間より3か月延長されました。この延期は、FDAがソレノ社からの最近の回答を新薬承認申請（NDA）に対する「主要な修正」と分類し、追加の審査時間を必要としたことに起因します。ただし、同庁は本薬剤の安全性、有効性、製造プロセスに関して懸念を表明しておりません。
- 2024年7月、コンシナンス・セラピューティクス社は、小児および青年期のプラダー・ウィリー症候群治療薬として開発中のCSTI-500が、アメリカFDAより希少小児疾患指定（RPDD）を取得したことを発表しました。
- 2024年4月、ソレノ・セラピューティクス社は、ジアゾキシドコリンが遺伝学的に証明されたプラダー・ウィリー症候群および過食症を有する成人ならびに4歳以上の小児の治療薬として、アメリカFDAより画期的治療薬指定（Breakthrough Therapy Designation）を取得したと報告しました。この指定は、第3相臨床開発プログラムの予備データ評価に基づき、ジアゾキシドコリンが臨床的に重要なエンドポイントにおいて既存治療を上回る可能性があるとアメリカFDAが判断したことを示しています。(s)において既存治療を上回る可能性があると判断したことを示しています。
- 2023年6月、アカディア・ファーマシューティカルズ社は、希少疾患治療薬ポートフォリオに新たな第3相研究候補薬ACP-101（経鼻カルベトシン）を追加したことを発表しました。本剤はプラダー・ウィリ症候群における過食症（偽性かつ持続的な飢餓状態）の治療を目的としています。
- 2023年6月、アードバーク・セラピューティクス社は、経口投与型低分子苦味受容体（TAS2R）作動薬であるARD-101が、FDAより希少疾病用医薬品に指定されたことを発表しました。初期臨床試験の結果は、飽くなき空腹感（過食症）や攻撃的な食物探索行動、肥満や代謝異常など、希少遺伝性疾患であるPWSに共通して見られる症状に苦しむ方々に恩恵をもたらす可能性のある、新たな薬剤クラスの将来性を示唆しております。
主なハイライト：
- プラダー・ウィリー症候群の発生率は、出生20,000～30,000人に1人とされています。
- プラダー・ウィリー症候群は世界中で約40万人に影響を及ぼしており、そのうち2万人が米国にお住まいです。
- これは依然として、生命を脅かす肥満の最も一般的な遺伝的原因です。
- プラダー・ウィリー症候群の報告されている有病率は、スウェーデン農村部では8,000人に1人、西日本では16,000人に1人と幅があります。
- PWSの年間死亡率は1%から4%の範囲です。
医薬品：
ジェノトロピン（ソマトトロピン）は、米国においてプラダー・ウィリー症候群の子供向けに認可された処方薬です。ジェノトロピンは皮下に注射され、特定の投与量要件を満たすため、様々な投与デバイスが用意されています。ジェノトロピンは体内の天然成長ホルモンと類似しており、確立された安全性を有しております。
DCCRは新規の独自開発による徐放性製剤であり、ジアゾキシドの結晶性塩であるジアゾキシドコリンを含有し、1日1回の投与となります。ソレノ社はPWS患者におけるジアゾキシド、ジアゾキシドコリン、およびDCCRの治療用途について開発を行い、重要な特許保護を取得しております。DCCRの開発プログラムは、健常ボランティアを対象とした5件の完了した第I相臨床試験および3件の完了した第II相臨床試験（うち1件はPWS患者を含む）のデータによって裏付けられています。
ACP-101は、プラダー・ウィリー症候群（PWS）における過食症の治療を目的として開発中の、カルベトシン鼻腔内製剤の治験薬です。特に中枢神経系疾患であるプラダー・ウィリ症候群の治療を目的として、カルベトシンの経鼻製剤が開発されました。これにより薬剤が脳に直接送達され、全身曝露量と副作用の可能性が大幅に低減されます。ACP-101はFDAより希少疾病用医薬品、ファストトラック、希少小児疾患の指定を受けております。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- プラダー・ウィリー症候群市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- プラダー・ウィリー症候群市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還シナリオ
- 市販薬および開発パイプライン薬
競争環境：
本レポートでは、現在プラダー・ウィリー症候群向けに販売されている薬剤および後期開発段階のパイプライン薬についても詳細な分析を提供します。
市場流通中の医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン医薬品
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- プラダー・ウィリ症候群市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療分野の市場シェアはどの程度であり、2035年までどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別プラダー・ウィリー症候群市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるプラダー・ウィリー症候群市場の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7大市場におけるプラダー・ウィリー症候群の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるプラダー・ウィリー症候群の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるプラダー・ウィリ症候群の性別別有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるプラダー・ウィリ症候群の種類別有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるプラダー・ウィリー症候群の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるプラダー・ウィリー症候群の患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度になるでしょうか？
- プラダー・ウィリー症候群の疫学的傾向を牽引する主な要因は何でしょうか？
- 7つの主要市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
プラダー・ウィリー症候群：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間での見込みはどのようでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性について教えてください。
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性について教えてください。
- 主要7市場におけるプラダー・ウィリ症候群治療薬の現行治療ガイドラインについて教えてください。
- 市場における主要企業とその市場シェアについて教えてください。
- プラダー・ウィリ症候群市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などについて教えてください。
- プラダー・ウィリー症候群市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- プラダー・ウィリー症候群市場に関連する臨床試験の状況は、ステータス別にどのような構造となっているでしょうか？
- プラダー・ウィリー症候群市場に関連する臨床試験の状況は、フェーズ別にどのような構造となっているでしょうか？
- プラダー・ウィリー症候群市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造となっているでしょうか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 プラダー・ウィリー症候群 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 プラダー・ウィリー症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 プラダー・ウィリー症候群 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.2.6 診断症例数（2019-2035年）
7.2.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.3.6 診断症例数（2019-2035年）
7.3.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.4.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.4.6 診断症例数（2019-2035年）
7.4.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.5.5 種類別疫学 (2019-2035)
7.5.6 診断症例 (2019-2035)
7.5.7 患者プール／治療症例 (2019-2035)
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.6.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.6.6 診断症例数（2019-2035年）
7.6.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.7.6 診断症例数（2019-2035年）
7.7.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.8.6 診断症例数（2019-2035年）
7.8.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.9.6 診断症例数（2019-2035年）
7.9.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 プラダー・ウィリー症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 プラダー・ウィリー症候群 – 未充足ニーズ
10 プラダー・ウィリー症候群 – 治療の主要エンドポイント
11 プラダー・ウィリー症候群 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるプラダー・ウィリー症候群市販薬リスト
11.1.1 ジェノトロピン（ソマトロピン） – ファイザー社
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
11.1.2 オムニトロップ（ソマトロピンバイオシミラー） – サンドス
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販されている薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは報告書に記載されております。
12 プラダー・ウィリー症候群 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるプラダー・ウィリー症候群開発中医薬品一覧
12.1.1 DCCR（ジアゾキシドコリン） – ソレノ・セラピューティクス
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.2.1 ピトリサン（Pitolisant） – ハーモニー・バイオサイエンシズ（Harmony Biosciences）
12.2.1.1 薬剤概要
12.2.1.2 作用機序
12.2.1.3 臨床試験結果
12.2.1.4 安全性および有効性
12.2.1.5 規制状況
12.3.1 カルベトシン（ACP-101） – アカディア・ファーマシューティカルズ
12.3.1.1 薬剤概要
12.3.1.2 作用機序
12.3.1.3 臨床試験結果
12.3.1.4 安全性および有効性
12.3.1.5 規制状況
12.4.1 CSTI-500 – コンシナンス・セラピューティクス社
12.4.1.1 薬剤概要
12.4.1.2 作用機序
12.4.1.3 臨床試験結果
12.4.1.4 安全性および有効性
12.4.1.5 規制状況
12.5.1 ARD-101 – Aardvark Therapeutics
12.5.1.1 薬剤概要
12.5.1.2 作用機序
12.5.1.3 臨床試験結果
12.5.1.4 安全性および有効性
12.5.1.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13. プラダー・ウィリー症候群 – 主な市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. プラダー・ウィリー症候群 – 臨床試験の状況
14.1 ステータス別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主な規制関連イベント
15 プラダー・ウィリー症候群 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な洞察
15.2 市場シナリオ – トップ7市場
15.2.1 プラダー・ウィリー症候群 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 プラダー・ウィリー症候群 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 プラダー・ウィリー症候群 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 プラダー・ウィリー症候群 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 プラダー・ウィリー症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 プラダー・ウィリー症候群 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 プラダー・ウィリー症候群 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 プラダー・ウィリー症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 プラダー・ウィリー症候群 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 プラダー・ウィリー症候群 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.5.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.5.3 プラダー・ウィリー症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 プラダー・ウィリー症候群 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.6.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.6.2 プラダー・ウィリー症候群 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.6.3 プラダー・ウィリー症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 プラダー・ウィリー症候群 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 プラダー・ウィリー症候群 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 プラダー・ウィリー症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 プラダー・ウィリー症候群 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035）
15.8.2 プラダー・ウィリー症候群 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 プラダー・ウィリー症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 プラダー・ウィリー症候群 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035）
15.9.2 プラダー・ウィリー症候群 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 プラダー・ウィリー症候群 – アクセスおよび償還の概要
16 プラダー・ウィリー症候群 – 最近の動向および主要オピニオンリーダーからの意見
17 プラダー・ウィリー症候群市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 プラダー・ウィリー症候群市場 – 戦略的提言
19 付録
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