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ポルフィリン症市場は、2024年に主要7市場（米国、EU4、英国、日本）において28億ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARC Groupは主要7市場が2035年までに48億ドルに達し、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）4.97％を示すと予測しております。
IMARC社の新報告書「ポルフィリン症市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035年」において、ポルフィリン症市場が包括的に分析されました。ポルフィリン症は、ヘム生合成経路の異常により体内にポルフィリン及びその前駆体が蓄積する、一連の希少遺伝性疾患群です。この疾患は主に急性ポルフィリン症と皮膚型ポルフィリン症に分類されます。急性ポルフィリン症は短期間の症状で、主に神経系に影響を及ぼし、場合によっては皮膚にも症状が現れます。一般的な症状としては、胸部・腹部・脚部・背部の痛み、急速または不整な心拍、痙攣、精神状態の変化などが挙げられます。一方、皮膚型ポルフィリン症は長期にわたり皮膚のみに影響を及ぼし、日光に晒された皮膚に痛みや水疱が生じます。症状としては、主に皮膚の色調変化や瘢痕、皮膚の脆弱化、日光に晒された皮膚の水疱などが挙げられます。ポルフィリン症の診断には、通常、病歴聴取、身体検査、および検査室検査の手順を組み合わせて行います。医師は身体検査において、皮膚の過敏性、腹痛、筋力低下の兆候を確認する場合があります。ポルフィリン症の診断のための検査には、血液・尿・便サンプル中のポルフィリンおよび前駆体レベルの測定が含まれます。さらに、遺伝子検査を用いて、異なる種類のポルフィリン症に関連する特定の酵素欠損を特定する場合もあります。
希少遺伝性疾患の発生率増加と、こうした疾患を治療する効果的な療法に対する未充足医療ニーズの高まりが、ポルフィリン症市場の主な成長要因となっております。加えて、本疾患に伴う腹部症状や神経症状の緩和を目的とした、非ステロイド性抗炎症薬（NSAIDs）、オピオイド、神経ブロックなどの疼痛管理医薬品の使用増加も、市場成長を後押ししております。さらに、ヘマチン注射からパンヘマチン点滴への嗜好の変化も、重要な成長要因として作用しています。パンヘマチンは入手が容易で、保存期間が長く、ヘマチンよりも低コストであるためです。これに加え、先天性赤芽球性ポルフィリン症患者における赤血球およびヘム産生を増加させるためのエリスロポエチン注射の使用拡大も、市場の明るい見通しをさらに創出しています。加えて、疾患診断のために血液・尿・便中のポルフィリン及びその他のヘム前駆体濃度を測定する高速液体クロマトグラフィー（HPLC）の普及も、市場成長を促進しております。これに加え、神経毒性ポルフィリン前駆体の蓄積を減少させ、患者の生活の質を向上させ得る合成小干渉RNA（siRNA）分子の導入を含む、いくつかのバイオテクノロジーの進歩が、今後数年間でポルフィリン症市場を牽引すると予想されます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるポルフィリン症市場を包括的に分析しております。これには治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。また、主要7市場における現在および将来の患者数についても提示しております。本報告書によれば、米国はポルフィリン症患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めています。さらに、現行の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還状況、未充足医療ニーズなども記載されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびポルフィリン症市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去実績期間：2019年～2024年
- 市場予測期間：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- ポルフィリン症市場の過去・現在・将来の動向
- 市場内における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- ポルフィリン症市場における各種薬剤の販売状況
- 市場内の償還シナリオ
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場に出回っているポルフィリン症治療薬および後期開発段階のパイプライン医薬品についても詳細な分析を提供しております。
市場流通医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階パイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- ポルフィリン症市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別ポルフィリン症市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるポルフィリン症の成長率はどの程度か、今後10年間の予想成長率はどの程度か？
- 市場における主要な未充足ニーズは何ですか？
疫学的インサイト
- 主要7市場におけるポルフィリン症の有病症例数（2019-2035年）はどの程度か？
- 7大市場におけるポルフィリン症の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるポルフィリン症の性別別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるポルフィリン症の種類別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるポルフィリン症の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるポルフィリン症患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール規模（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- ポルフィリン症の疫学的傾向を牽引する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
ポルフィリン症：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要なパイプライン薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるポルフィリン症治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- ポルフィリン症市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- ポルフィリン症市場に関連する主要な規制上の出来事にはどのようなものがありますか？
- ポルフィリン症市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのような構造になっていますか？
- ポルフィリン症市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのような構造になっていますか？
- ポルフィリン症市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造になっていますか？
1 前書き
2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ポルフィリン症 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 ポルフィリン症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 ポルフィリン症 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.2.6 診断症例数（2019-2035年）
7.2.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.3.6 診断症例（2019-2035年）
7.3.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.4.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.4.6 診断症例数（2019-2035年）
7.4.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.5.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.5.6 診断症例数（2019-2035年）
7.5.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 イギリスにおける疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 イギリスにおける疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.6.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.6.6 診断症例数（2019-2035年）
7.6.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.7.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.7.6 診断症例数（2019-2035年）
7.7.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.8.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.8.6 診断症例数（2019-2035年）
7.8.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.9.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.9.5 種類別疫学 (2019-2035)
7.9.6 診断症例 (2019-2035)
7.9.7 患者プール／治療症例数 (2019-2035)
8 ポルフィリン症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ポルフィリン症 – 未解決のニーズ
10 ポルフィリン症 – 治療の主要エンドポイント
11 ポルフィリン症 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるポルフィリン症治療薬リスト
11.1.1 ギブラリ（ギボシラン） – アルニラム・ファーマシューティカルズ
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
11.1.2 パンヘマチン（ヘミン注射剤） – レコダティ・レア・ディジーズ社
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場における売上高
11.1.3 Scenesse（アファメラノチド） – Clinuvel Pharmaceuticals
11.1.3.1 薬剤概要
11.1.3.2 作用機序
11.1.3.3 規制状況
11.1.3.4 臨床試験結果
11.1.3.5 主要市場における売上高
上記は市販薬の一部リストに過ぎませんので、ご了承ください。完全なリストは本報告書に記載されております。
12 ポルフィリン症 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるポルフィリン症開発薬リスト
12.1.1 DISC-1459 – Disc Medicine
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 MT7117 – 三菱田辺製薬
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
上記はパイプライン薬剤の一部リストに過ぎませんので、ご了承ください。完全なリストは本報告書に記載されております。
13. ポルフィリン症 – 主要市販薬およびパイプライン薬剤の属性分析
14. ポルフィリン症 – 臨床試験の現状
14.1 ステータス別薬剤
14.2 開発段階別医薬品
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制関連イベント
15 ポルフィリン症 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – トップ7市場
15.2.1 ポルフィリン症 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 ポルフィリン症 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – 米国
15.3.1 ポルフィリン症 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 ポルフィリン症 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 ポルフィリン症 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 ポルフィリン症 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 ポルフィリン症 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.4.3 ポルフィリン症 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 ポルフィリン症 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 ポルフィリン症 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 ポルフィリン症 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 ポルフィリン症 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035）
15.6.2 ポルフィリン症 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 ポルフィリン症 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 ポルフィリン症 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 ポルフィリン症 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 ポルフィリン症 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 ポルフィリン症 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 ポルフィリン症 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 ポルフィリン症 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 ポルフィリン症 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 ポルフィリン症 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 ポルフィリン症 – アクセスと償還の概要
16 ポルフィリン症 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 ポルフィリン症市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 ポルフィリン症市場 – 戦略的提言
19 付録
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