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メチルマロン酸血症の主要7市場は、2024年に9億6,650万米ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARCグループは2035年までに16億5,950万米ドルに達すると予測しており、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）5.04％の成長率を示す見込みです。
IMARC社の新報告書「メチルマロン酸血症市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035年」において、メチルマロン酸血症市場が包括的に分析されております。メチルマロン酸血症（MMA）は、酵素であるメチルマロニルCoAムターゼの欠損、またはその補因子であるビタミンB12由来のアドエノシルコバラミンの異常によって引き起こされる、稀な遺伝性代謝疾患です。この酵素は、特定のアミノ酸や脂肪酸の分解において重要な役割を担っています。
MUT、MMAA、MMAB、MMADHC、MCEE遺伝子における変異は、この代謝経路を阻害し、血液や組織中のメチルマロン酸濃度を上昇させます。その毒性レベルは、重度の代謝性アシドーシス、神経精神症状、腎機能障害、膵炎、発育遅延などの多臓器障害を引き起こします。病態の型は、新生児期に発症する致死性の重症型から、遅発性の軽症型まで様々です。患者は通常、感染症・絶食・ストレスを契機として頻発する代謝危機を呈し、無気力・嘔吐・筋緊張低下・呼吸困難・昏睡を特徴とします。診断は新生児スクリーニング検査によるプロピオニルカルニチン濃度の上昇を基に、血漿メチルマロン酸濃度を定量する生化学的検査で確定されます。遺伝子解析により特定の変異を同定し、その変異に基づいて治療方針を決定します。治療法には食事療法、ビタミンB12療法、重症型における臓器移植などが含まれます。
MMA（メチルマロン酸血症）に対する認識の高まりと新生児スクリーニングプログラムの改善が、本市場の主要な推進要因の一つです。タンデム質量分析法に基づくスクリーニングによる早期段階での検出により、診断率が向上し、早期介入と良好な患者転帰が促進されています。さらに、遺伝子検査サービスの増加により、根本的な遺伝子変異の特定が進み、個別化された治療法の確立が促進されています。酵素補充療法、遺伝子治療、mRNAベースの治療法といった新たな治療法の確立は、MMAの治療を大きく革新しつつあります。
分子レベルでの代謝異常の修正が試みられており、患者様への根治的可能性をもたらす可能性があります。重症例においては、酵素活性の回復と代謝危機の最小化に寄与する肝臓・腎臓移植が、潜在的な治療介入法として検討されています。加えて、特殊な低タンパク質食を用いた食事管理とカルニチン補充療法は、代謝性代償不全を回避するMMA治療の基盤として継続的に重要視されています。希少疾病治療薬開発への投資拡大と規制上の優遇措置が、MMA市場の革新を推進しています。代謝障害を回避する低分子治療薬を評価する臨床試験の増加により、治療選択肢はさらに広がりつつあります。医療システムが早期診断・早期介入に注力する中、MMA市場は予測期間中に著しい成長が見込まれます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるメチルマロン酸血症市場を網羅的に分析しております。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。
また、主要7市場における現在および将来の患者数についても提示しております。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されております。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびメチルマロン酸血症市場に関与している、あるいは何らかの形で参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2024年6月、Moderna社のmRNA-3705がFDAのSTARTプログラムに採用され、欠陥タンパク質の修復によるMMA治療薬開発が加速されました。第III相臨床試験は2024年に開始予定です。
主な特徴：
- 米国では新生児約8万～16万人に1人の割合でMMAが発症します（遺伝的要因や集団スクリーニングプログラムにより症例数は変動します）。
- MMAは常染色体劣性遺伝疾患であり、2つの変異遺伝子が必要となります。タンパク質および脂肪代謝における酵素欠損により代謝機能障害を引き起こします。
- 主な症状には嘔吐、無気力、筋力低下、発達遅延が含まれます。重症例では、治療を行わない場合、代謝危機、昏睡、生命を脅かす合併症を引き起こす可能性があります。
- 新生児スクリーニング検査によりメチルマロン酸値の上昇を検出します。遺伝子解析を含む確定検査により変異を特定し、早期介入戦略の指針とします。
- 治療には、食事によるタンパク質制限、ビタミンB12補充、重症例では代謝安定化と合併症予防のための肝臓または腎臓移植が含まれます。
医薬品：
カルバグル（カルグルミン酸）（Orphan Europe社）は、メチルマロン酸血症（MMA）における高アンモニア血症の管理を目的としています。カルバモイルリン酸合成酵素1を活性化し尿素回路機能を補助することで、アンモニア解毒作用を促進します。この治療法はアンモニア濃度を調節し、MMAに関連する代謝合併症を軽減します。
モデナ・セラピューティクス社のmRNA-3705は、メチルマロン酸血症（MMA）を対象とした実験的mRNA療法です。メチルマロニルCoAムターゼ（MUT）酵素活性を高めることで、有害な代謝産物の蓄積を抑制する可能性があります。現在臨床評価中のmRNA-3705は、MUT変異によるMMAに対処する新たなアプローチを示しています。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- メチルマロン酸血症市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- メチルマロン酸血症市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還状況
- メチルマロン酸血症市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- メチルマロン酸血症市場における各種薬剤の売上高
- 市場における償還状況
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場流通中のメチルマロン酸血症治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供しております。
市場流通中の医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- メチルマロン酸血症市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までの推移はどのようになると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別メチルマロン酸血症市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 7つの主要市場におけるメチルマロン酸血症市場の成長率はどの程度でしょうか。また、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか。
- 市場における主な未充足ニーズは何でしょうか。
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場におけるメチルマロン酸血症の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか。
- 7大市場におけるメチルマロン酸血症の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるメチルマロン酸血症の性別別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるメチルマロン酸血症の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるメチルマロン酸血症の患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- メチルマロン酸血症の疫学的傾向を牽引する主な要因は何でしょうか？
- 7大市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
メチルマロン酸血症：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間での見込みはどのようでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるメチルマロン酸血症治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの会社で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- メチルマロン酸血症市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- メチルマロン酸血症市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- メチルマロン酸血症市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのような構造となっているでしょうか？
- メチルマロン酸血症市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのような構造となっているでしょうか？
- メチルマロン酸血症市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造となっているでしょうか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 メチルマロン酸血症 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 メチルマロン酸血症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 メチルマロン酸血症 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例数（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 診断症例数（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.5.5 診断症例数 (2019-2035)
7.5.6 患者プール／治療症例数 (2019-2035)
7.6 疫学シナリオ – イギリス
7.6.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例数（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例数（2019-2035年）
7.7.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.8.5 診断症例数（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 メチルマロン酸血症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 メチルマロン酸血症 – 未解決のニーズ
10 メチルマロン酸血症 – 治療の主要なエンドポイント
11 メチルマロン酸血症 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるメチルマロン酸血症治療薬リスト
11.1.1 カルバグル（カルグルミン酸） – オーファン・ヨーロッパ
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
12 メチルマロン酸血症 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるメチルマロン酸血症開発中医薬品リスト
12.1.1 mRNA 3705 – モダーナ・セラピューティクス
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13. メチルマロン酸血症 – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. メチルマロン酸血症 – 臨床試験の現状
14.1 ステータス別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主要な規制関連イベント
15 メチルマロン酸血症 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 メチルマロン酸血症 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 メチルマロン酸血症 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 メチルマロン酸血症 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 メチルマロン酸血症 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 メチルマロン酸血症 – アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 メチルマロン酸血症 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 メチルマロン酸血症 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 メチルマロン酸血症 – アクセスと償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 メチルマロン酸血症 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 メチルマロン酸血症 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 メチルマロン酸血症 – アクセスと償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 メチルマロン酸血症 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 メチルマロン酸血症 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 メチルマロン酸血症 – アクセスと償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 メチルマロン酸血症 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 メチルマロン酸血症 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 メチルマロン酸血症 – アクセスと償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 メチルマロン酸血症 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 メチルマロン酸血症 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 メチルマロン酸血症 – アクセスと償還の概要
15.9 日本における市場シナリオ
15.9.1 メチルマロン酸血症 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 メチルマロン酸血症 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 メチルマロン酸血症 – アクセスと償還の概要
16 メチルマロン酸血症 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 メチルマロン酸血症市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 メチルマロン酸血症市場 – 戦略的提言
19 付録
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