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主要7カ国のハラーフェルデン・シュパッツ病市場は、2025年から2035年にかけて、年平均成長率（CAGR）5.62％の成長率を示すと予測されております。
ハラーフェルデン・シュパッツ病市場は、IMARCの新報告書「ハラーフェルデン・シュパッツ病市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035」において包括的に分析されております。
ハラーヴォルデン・シュパッツ病（近年ではパントテン酸キナーゼ関連神経変性症（PKAN）として知られる）は、脳内、特に大脳基底核における異常な鉄沈着を伴う希少な神経変性疾患です。この疾患は主にPANK2遺伝子の変異によって引き起こされ、進行性の運動障害、ジストニア、筋強剛、および知的障害を引き起こします。症状は通常小児期に現れますが、成人期に発症する場合もあり、時間の経過とともに重度の障害へと進行します。
ハラーヴォルデン・シュパッツ病の診断は、臨床評価、遺伝子解析、神経画像検査の組み合わせに基づいて行われます。磁気共鳴画像法（MRI）、特にT2強調画像では、淡蒼球における鉄沈着により、診断的所見である「虎の眼」サインが頻繁に認められます。PANK2遺伝子の変異に関する遺伝子検査も診断を確定し、早期介入や遺伝カウンセリングを可能にします。
NBIA疾患群における独立した疾患としてハラーヴォルデン・シュパッツ病への認識が高まっていることが、本市場の主要な成長要因の一つです。臨床医の認知度向上と診断技術の進歩により、症例がより早期に特定され、介入がより早い段階で行われるようになり、疾患の管理が改善されています。さらに、遺伝子治療の進歩や鉄代謝調節を目的とした新規治療法の開発が、治療戦略を変えつつあります。
研究者らは、脳内の鉄過剰を軽減し疾患進行を遅らせるため、デフェリプロンを含む鉄キレート剤を調査中です。加えて、PANK2変異に起因する代謝機能障害の治療としてパントテン酸塩補充療法が検討されており、疾患修飾治療の可能性を示しています。希少疾病用医薬品開発への投資拡大と、ファストトラック指定、画期的治療法指定、希少疾病向け市場独占権などの支援的規制政策が、製薬企業による新規治療法創出を促進しております。
加えて、バイオテクノロジー企業、研究機関、患者団体間の連携強化により、研究プログラムが発展し、臨床試験が推進され、治療パイプラインが拡大しております。こうした協調的な取り組みにより、近い将来、ハレルヴォルデン・シュパッツ病の治療選択肢が大幅に改善される可能性が高いと考えられます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるハラーフォーデン・シュパッツ病市場について包括的な分析を提供します。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本レポートではさらに、7大市場における現在および将来の患者層についても提供しています。
加えて、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなどもレポート内で明らかにされています。本レポートは、製造メーカー、投資家、ビジネス戦略担当者、研究者、コンサルタント、ならびにハレルボーデン・シュパッツ病市場に関与している、または参入を計画されている全ての方にとって必読の資料です。
主なハイライト：
- パントテン酸キナーゼ関連神経変性症（PKAN、旧称：ハレルボーデン・シュパッツ病）は、世界中で約100万人に1～3人の割合で発症します。
- 本疾患は通常小児期に発症し、典型例では6歳以前に症状が現れます。非典型例では14歳前後と発症が遅れる場合があります。進行性の疾患であり、重度の運動機能障害や認知機能低下を招きます。
- PKANはPANK2遺伝子の変異によって引き起こされる常染色体劣性遺伝疾患であり、パントテン酸キナーゼ2酵素の欠損を招きます。この酵素欠損により補酵素Aの生合成が阻害され、神経変性が進行します。
- 患者様には、ジストニア、パーキンソニズム、痙性などの運動障害が一般的に見られます。その他の症状には、認知症、構音障害、網膜色素変性症が含まれます。MRIにおける「虎の眼」所見は、PKANに特徴的な画像所見です。
- 病態は容赦なく進行し、多くの患者様が20代から30代で亡くなられます。PKANには現時点で根治的な治療法が存在しないため、治療は症状緩和に重点が置かれます。
薬剤：
デフェリプロンは経口鉄キレート剤であり、脳内鉄蓄積に関連する神経変性疾患であるハラーヴォルデン・シュパッツ病の治療薬として研究されています。鉄濃度を低下させることで、疾患の進行を遅らせ、症状を緩和する可能性があります。その潜在的な神経保護作用は、この希少疾患の管理に希望をもたらしますが、確定的な治療用途にはさらなる臨床的検証が必要です。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- ハラーフォーデン・シュパッツ病市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- ハラーフォーデン・シュパッツ病市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還シナリオ
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場流通中のハラーフォーデン・シュパッツ病治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供します。
市販薬
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- ハレルヴォルデン・シュパッツ病市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までの推移はどのようになると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別ハラーフォーデン・シュパッツ病市場の規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 7つの主要市場におけるハラーフェルデン・シュパッツ病市場の成長率はどの程度でしょうか。また、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか。
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか。
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場におけるハラーフェルデン・シュパッツ病の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか。
- 7大市場におけるハラーフェルデン・シュパッツ病の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるハラーフェルデン・シュパッツ病の性別別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるハラーフェルデン・シュパッツ病の新規患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるハラーフェルデン・シュパッツ病の患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- ハレルヴォルデン・シュパッツ病の疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
ハレルヴォルデン・シュパッツ病：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間での見込みはどのようでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるハラーフォーデン・シュパッツ病治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものでしょうか？
- 市場における主要企業はどの企業であり、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- ハラーフォーデン・シュパッツ病市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがあるでしょうか？
- ハラーヴォルデン・スパッツ病市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- ハラーヴォルデン・スパッツ病市場に関連する臨床試験の状況は、ステータス別にどのような構造になっているでしょうか？
- ハラーヴォルデン・スパッツ病市場に関連する臨床試験の状況は、フェーズ別にどのような構造になっているでしょうか？
- ハラーヴォルデン・スパッツ病市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造になっているでしょうか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ハラーヴォルデン・シュパッツ病 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 ハラーヴォルデン・シュパッツ病 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 ハラーヴォルデン・シュパッツ病 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例数（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 診断症例数（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.5.5 診断症例数（2019-2035年）
7.5.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 疫学シナリオ – イギリス
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例数（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例数 (2019-2035)
7.7.6 患者プール／治療症例 (2019-2035)
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.8.2 疫学予測 (2025-2035)
7.8.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.8.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.8.5 診断症例 (2019-2035)
7.8.6 患者プール／治療症例 (2019-2035)
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
8 ハラーヴォルデン・シュパッツ病 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ハラーヴォルデン・シュパッツ病 – 未充足ニーズ
10 ハラーヴォルデン・シュパッツ病 – 治療の主要エンドポイント
11 ハラーヴォルデン・シュパッツ病 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるハラーヴォルデン・シュパッツ病市販薬リスト
11.1.1 薬品名 – 会社名
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
12 ハラーヴォルデン・シュパッツ病 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるハラーヴォルデン・シュパッツ病開発中医薬品一覧
12.1.1 デフェリプロン – アポテックス
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13. ハラーヴォルデン・シュパッツ病 – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. ハラーヴォルデン・シュパッツ病 – 臨床試験の現状
14.1 開発段階別薬剤
14.2 試験段階別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主要な規制関連イベント
15 ハラーヴォルデン・シュパッツ病 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な洞察
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 ハラーヴォルデン・シュパッツ病 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 ハーレルボーデン・シュパッツ病 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 ハーラーフォーデン・シュパッツ病 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 ハーラーフォーデン・シュパッツ病 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 ハラーフォーデン・シュパッツ病 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 ハラーフォーデン・シュパッツ病 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 ハラーフォーデン・シュパッツ病 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 ハラーフォーデン・シュパッツ病 – アクセスおよび償還概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 ハラボーデン・シュパッツ病 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 ハラボーデン・シュパッツ病 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 ハラーフォーデン・シュパッツ病 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 ハーラーフォーデン・シュパッツ病 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 ハーラーフォーデン・シュパッツ病 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 ハラーフォーデン・シュパッツ病 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 ハラーヴォルデン・シュパッツ病 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 ハラーヴォルデン・シュパッツ病 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 ハラーヴォルデン・シュパッツ病 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 ハラーフォーデン・シュパッツ病 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 ハラーフォーデン・シュパッツ病 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 ハラーフォーデン・シュパッツ病 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 ハーレルフォーデン・シュパッツ病 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 ハーレルフォーデン・シュパッツ病 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 ハラーヴォルデン・シュパッツ病 – アクセスと償還の概要
16 ハラーフォーデン・シュパッツ病 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 ハラーフォーデン・シュパッツ病市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 ハラーフォーデン・シュパッツ病市場 – 戦略的提言
19 付録
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