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脆弱X症候群市場は2024年において、主要7市場（アメリカ、EU4、英国、日本）において4490万ドルの規模に達しました。
今後、IMARCグループは主要7市場が2035年までに7120万ドルに達し、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）4.31％で成長すると予測しております。
IMARC社の新報告書「脆弱X症候群市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035」において、脆弱X症候群市場が包括的に分析されました。脆弱X症候群とは、学習障害や認知機能障害など、様々な知的障害を引き起こすX連鎖性遺伝性疾患を指します。この疾患は、脳の発達に関与する脆弱Xメッセンジャーリボヌクレオプロテイン1（FMR1）遺伝子の変異によって引き起こされます。罹患した個体は通常、2歳までに言語発達遅延を示します。本疾患は、顔面細長、扁平足、大耳または突出耳、筋緊張低下、精巣肥大などが顕著な特徴として挙げられます。さらに、脆弱X症候群の患者様は、多動性、不安、発作、知能指数（IQ）の低下、攻撃性、イライラ、睡眠障害などを経験される場合があります。その他の行動上の兆候には、非典型的な社会的発達、記憶障害、反復運動（例：手をひらひらさせる動作）、限られたアイコンタクト、内気さ、顔の記憶困難などが含まれます。この疾患は通常、患者様の病歴と臨床症状の評価によって診断されます。本疾患を特定するための一般的な検査には、遺伝子検査、ポリメラーゼ連鎖反応（PCR）、サザンブロット法によるメチル化状態の解析などが挙げられます。その他の診断ツールとしては、身体検査・神経学的検査、発達評価、行動評価などが含まれます。
DNA異常、遺伝子変異、染色体損傷に起因する遺伝性疾患の有病率上昇が、脆弱X症候群市場の主要な推進要因となっております。さらに、単一X染色体遺伝子変異の影響を受けやすい男性人口の増加も市場成長を促進しています。これに加え、ベンゾジアゼピン系薬剤や非定型抗精神病薬など、鎮静作用による不安軽減と患者の興奮性・攻撃性抑制を目的とした効果的な薬剤の普及が、市場のさらなる成長見通しを後押ししています。加えて、胎児のFMR1遺伝子変異を特定し症候群の早期診断を可能とする羊水穿刺や絨毛採集などの出生前診断プロセスの適用拡大も、市場成長を後押ししております。さらに、基礎疾患の管理を支援するため、薬物治療と並行して言語療法や行動療法の普及が進んでいることも、もう一つの重要な成長促進要因となっております。加えて、安全かつ改変されたアデノ随伴ウイルスベクターを用いて機能的なFMR1遺伝子を細胞内に導入し、FMRタンパク質の合成を促進する遺伝子治療の利用拡大が、今後数年間で脆弱X症候群市場を牽引すると予想されます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本における脆弱X症候群市場の詳細な分析を提供します。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本レポートではさらに、7大市場における現在および将来の患者数についても提示しています。レポートによれば、米国は脆弱X症候群の患者数が最も多く、その治療市場においても最大規模を占めています。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書で提供されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、および脆弱X症候群市場に関与している、あるいは何らかの形で参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2024年7月、塩野義製薬株式会社は、自閉症スペクトラム障害などの遺伝性知的障害の主要原因である脆弱X症候群の治療薬候補「ザトミルラスト（BPN14770）」の開発プログラムの進展を発表しました。
- 2023年7月、アカディア・ファーマシューティカルズ社は、トロフィネチドに関する既存のライセンス契約をニューレン・ファーマシューティカルズ社と拡大し、同医薬品の北米以外の権利ならびにニューレン社の研究候補薬NNZ-2591の脆弱X症候群に関する全世界の権利を取得したことを明らかにしました。
- 2023年5月、アロス・ファーマ社は、脆弱X症候群向け新薬承認申請（NDA）を支援する第3相試験のデザイン改善に向け、米国食品医薬品局（FDA）と協議を行ったことを明らかにしました。アロス社の開発薬アルバクロフェンは脆弱X症候群の分子病態を標的とし、FDA承認の第3相試験で顕著な有効性を示しています。
- 2023年2月、KGKサイエンス社は、提携先であるノバメンティス・ライフサイエンス社を皮切りに、カナダの規制薬物及び物質法に基づく免除を取得したことを発表しました。同社によれば、これは脆弱X症候群治療法として、シロシビンの反復経口マイクロドージングの有効性を評価する初の第IIa相臨床試験研究となります。
主なポイント：
- 米国疾病予防管理センター（CDC）によれば、脆弱X症候群の男性の約46％、女性の約16％が自閉症も併発しています。
- 脆弱X症候群は、女性よりも男性に多く見られる傾向があります。
- 研究によると、約7,000人に1人の男性、11,000人に1人の女性が脆弱X症候群と診断されています。
- 脆弱X症候群の方々は発作を起こす可能性が高く、文献では発症率が10%から40%と報告されています。
- 複数の有病率研究に基づくと、約100万人のアメリカ人が脆弱X症候群の前変異を保有していると推定されています。
医薬品：
ザトミルラストは脆弱X症候群の治療を目的とした開発中の医薬品です。本剤は、シクロアデノシン一リン酸（cAMP）と呼ばれるシグナル伝達分子に作用するよう設計されており、脆弱X症候群患者に不足している神経細胞間の接続の成熟を促進する可能性があります。
ZYN002カンナビジオール（CBD）ゲルは、特許保護された浸透促進ゲルとして製造された、初の医薬品グレードCBD製剤であり、脆弱X症候群の子供たちを対象に試験が行われています。ZYN002は透明な浸透促進ゲルであり、1日1回または2回の投与で経皮的に管理された薬剤を投与することを目的としています。
アカンプロサートは、NMDA受容体阻害剤およびGABA受容体作動薬として機能する革新的な臨床発見薬です。脆弱X症候群に関連する中核的な社会的・通信上の問題の治療を目的としています。本医薬品は、言語能力、思考力、社会的関与、自己管理能力といった重要な機能の改善を目標としています。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- 脆弱X症候群市場の過去・現在・将来の動向
- 市場内における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- 脆弱X症候群市場における各種薬剤の販売状況
- 市場内の償還状況
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在販売されている脆弱X症候群治療薬および後期開発段階のパイプライン医薬品についても詳細な分析を提供しております。
市場流通医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 規制状況
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- 脆弱X症候群市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別脆弱X症候群市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場における脆弱X症候群の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場における脆弱X症候群の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における脆弱X症候群の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における脆弱X症候群の性別別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場における脆弱X症候群の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場における脆弱X症候群の患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度になるでしょうか？
- 脆弱X症候群の疫学的傾向を牽引する主な要因は何でしょうか？
- 7大市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
脆弱X症候群：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 主要7市場における脆弱X症候群治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの会社で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- 脆弱X症候群市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などの動向はどのようなものですか？
- 脆弱X症候群市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- 脆弱X症候群市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのように構成されていますか？
- 脆弱X症候群市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのように構成されていますか？
- 脆弱X症候群市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのように構成されていますか？
1 前書き
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 脆弱X症候群 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 脆弱X症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療法
6 患者の経過
7 脆弱X症候群 – 疫学および患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 診断症例数（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測 (2025-2035)
7.5.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.5.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.5.5 診断症例数 (2019-2035)
7.5.6 患者プール／治療症例数 (2019-2035)
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例数（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例数（2019-2035年）
7.7.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 診断症例数（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 脆弱X症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 脆弱X症候群 – 未充足ニーズ
10 脆弱X症候群 – 治療の主要エンドポイント
11 脆弱X症候群 – 市販製品
11.1 主要7市場における脆弱X症候群市販薬リスト
11.1.1 薬品名 – 製造会社名
11.1.1.1 薬品概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
市販薬の完全なリストは本報告書に記載されておりますので、ご了承ください。
12 脆弱X症候群 – 開発中の薬剤
12.1 主要7市場における脆弱X症候群開発中薬剤一覧
12.1.1 ザトミルラスト – 塩野義製薬
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 ZYN002 – ザイナーバ・ファーマシューティカルズ
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
12.1.3 NNZ-2566（トロフィネチド） – アカディア・ファーマシューティカルズ／ニューレン・ファーマシューティカルズ
12.1.3.1 薬剤概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性および有効性
12.1.3.5 規制状況
12.1.4 アカンプロサート – コンフルエンス・ファーマシューティカルズ
12.1.4.1 薬剤概要
12.1.4.2 作用機序
12.1.4.3 臨床試験結果
12.1.4.4 安全性および有効性
12.1.4.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13. 脆弱X症候群 – 主要市販薬および開発中薬剤の属性分析
14. 脆弱X症候群 – 臨床試験の現状
14.1 開発段階別医薬品
14.2 臨床試験段階別医薬品
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制関連イベント
15 脆弱X症候群 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 脆弱X症候群 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 脆弱X症候群 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 脆弱X症候群 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 脆弱X症候群 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 脆弱X症候群 – アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 脆弱X症候群 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 脆弱X症候群 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 脆弱X症候群 – アクセスと償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 脆弱X症候群 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 脆弱X症候群 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 脆弱X症候群 – アクセスと償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 脆弱X症候群 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 脆弱X症候群 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 脆弱X症候群 – アクセスと償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 脆弱X症候群 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 脆弱X症候群 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 脆弱X症候群 – アクセスと償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 脆弱X症候群 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 脆弱X症候群 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 脆弱X症候群 – アクセスと償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 脆弱X症候群 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 脆弱X症候群 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 脆弱X症候群 – アクセスと償還の概要
16 脆弱X症候群 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 脆弱X症候群市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 脆弱X症候群市場 – 戦略的提言
19 付録
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