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クリグラー・ナジャール症候群の主要7市場は、2024年に7億5,590万米ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARCグループは2035年までに17億2,460万米ドルに達すると予測しており、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）7.82％の成長率を示す見込みです。
クリグラー・ナジャール症候群市場は、IMARC社の新報告書「クリグラー・ナジャール症候群市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035」において包括的に分析されております。クリグラー・ナジャール症候群（CNS）は、ビリルビン代謝の欠損に起因する黄疸を特徴とする、まれな遺伝性代謝障害です。本症は2種類の種類に分類されます：酵素活性が全く認められないより重篤なI種類、および酵素機能が低下したII種類です。
UGT1A1遺伝子の変異により肝臓内でのビリルビン処理過程が阻害され、血中への蓄積が生じることで発症します。治療を行わない場合、致命的な神経障害である核黄疸を引き起こす可能性があります。クリグラー・ナジャール症候群の患者様は、特にI種類において、慢性黄疸、無気力、摂食障害、神経毒性の可能性に悩まされます。診断検査には通常、非抱合型ビリルビン値の上昇を示す血液検査、UGT1A1変異の遺伝子解析、肝酵素機能検査が含まれます。他の肝臓異常を除外するため、肝生検や画像検査が行われることもあります。
クリグラー・ナジャール症候群市場は、診断手段の進歩、希少遺伝性疾患への認識の高まり、新たな治療法に関する継続的な研究によって牽引されています。遺伝性代謝疾患の発生率増加と新生児スクリーニングプログラムの拡大は、早期診断の大幅な改善に寄与し、早期介入を促進しています。さらに、特にI種症例における一般的な治療法として、光線療法や肝移植の利用が増加していることが市場成長を促進しています。遺伝子治療および酵素補充療法の進歩は、治療パラダイムに革命をもたらしています。
新たなアデノウイルス媒介型UGT1A1遺伝子治療は、疾患の根本原因を治療する根治的治療法として有望視されています。加えて、ビリルビン値を低下させるヘムオキシゲナーゼ阻害剤の研究も進行中であり、新たな治療選択肢を提供しています。希少疾病用医薬品開発に対する規制当局の強力な後押しと、希少疾患研究への投資増加が相まって、市場成長をさらに促進しています。さらに、標的療法創出に向けたバイオ医薬品分野の提携増加が新たな機会を生み出しています。継続的な臨床試験と認知度向上により、今後数年間で市場は着実な成長が見込まれます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるクリグラー・ナジャール症候群市場を網羅的に分析しています。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。
本レポートでは、7大市場における現在および将来の患者数についても提供しております。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されております。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、そしてクリグラー・ナジャール症候群市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2024年12月、Genethon社とHansa Biopharma社は、AAVベクターに対する既往抗体を有するクリグラー・ナジャール症候群患者への治療を可能とするため、イムリフィダーゼとGNT-0003遺伝子治療を組み合わせた第2相試験を開始しました。
- 2023年1月、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌は、GNT-0003遺伝子治療がビリルビン値を著しく低下させ、患者が長期間にわたり光線療法を中止できることを示す第1-2相試験の良好な結果を発表しました。
主なポイント：
- CNSはUGT酵素欠損により高未結合ビリルビンを引き起こし、持続性黄疸を招きます。
- 種類1は酵素活性が全くない重症型、種類2は酵素機能が部分的に残存する軽症型です。
- CNSは常染色体劣性遺伝を呈し、UGT1A1遺伝子の両コピーに変異が生じないと発症しません。
- 治療には光線療法が含まれ、特に重症の種類1症例では肝移植が根治的治療法となり得ます。
- 適切な治療により正常な寿命が期待できますが、未治療の種類1症例では重篤な神経障害や早期死亡のリスクがあります。
薬剤：
イムリフィダーゼ（Hansa Biopharma社開発）は、クリグラー・ナジャール症候群治療を目的としたIgG分解酵素です。Genethon社との共同研究により、GNT-0003遺伝子治療の前処置として評価が進められており、既存の抗AAV8抗体を有する患者における遺伝子治療効果を向上させ、治療成果の改善を目指しています。
GNT-0003（ジェネトン社開発）は、UGT1A1欠損による希少肝疾患クリグラー・ナジャール症候群を対象とした遺伝子治療です。AAVベクターを用いて機能的なUGT1A1遺伝子を導入し、ビリルビン代謝を回復させることで、光線療法への依存度低減が期待されます。現在、臨床試験において安全性および有効性が評価されています。
ヘパステム（HepaStem）は、セラリオン社が開発中のクリグラー・ナジャール症候群向け間葉系幹細胞治療です。肝由来前駆細胞を用いて肝機能をサポートし、ビリルビン代謝を促進します。根本的な代謝異常の改善を目的としたヘパステムは、臨床試験において安全性と治療効果の可能性が評価されています。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- クリグラー・ナジャール症候群市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- クリグラー・ナジャール症候群市場における各種薬剤の売上高
- 市場における償還状況
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場流通中のクリグラー・ナジャール症候群治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供します。
市場流通中の薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の普及状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- クリグラー・ナジャール症候群市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までの推移はどのようになると予想されますか？
- 2024年における主要7市場別のクリグラー・ナジャール症候群市場の規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 7つの主要市場におけるクリグラー・ナジャール症候群市場の成長率はどの程度でしょうか。また、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか。
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか。
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場におけるクリグラー・ナジャール症候群の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか。
- 7大市場におけるクリグラー・ナジャール症候群の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるクリグラー・ナジャール症候群の性別別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるクリグラー・ナジャール症候群の新規患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるクリグラー・ナジャール症候群の患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- クリグラー・ナジャール症候群の疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
クリグラー・ナジャール症候群：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発中の薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるクリグラー・ナジャール症候群治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- クリグラー・ナジャール症候群市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- クリグラー・ナジャール症候群市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- クリグラー・ナジャール症候群市場に関連する臨床試験の状況は、ステータス別にどのような構造となっているでしょうか？
- クリグラー・ナジャール症候群市場に関連する臨床試験の状況は、フェーズ別にどのような構造となっているでしょうか？
- クリグラー・ナジャール症候群市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造となっているでしょうか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 クリグラー・ナジャール症候群 – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 クリグラー・ナジャール症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 クリグラー・ナジャール症候群 – 疫学および患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 診断症例数（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 診断症例数（2019-2035年）
7.5.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例数（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.7.5 診断症例数 (2019-2035)
7.7.6 患者プール／治療症例数 (2019-2035)
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 診断症例数（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 クリグラー・ナジャール症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 クリグラー・ナジャール症候群 – 未解決のニーズ
10 クリグラー・ナジャール症候群 – 治療の主要エンドポイント
11 クリグラー・ナジャール症候群 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるクリグラー・ナジャール症候群の市販薬リスト
11.1.1 薬品名 – 会社名
11.1.1.1 薬品概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬の一部リストであり、完全なリストは本報告書に記載されております。
12 クリグラー・ナジャール症候群 – 開発中の薬剤
12.1 主要7市場におけるクリグラー・ナジャール症候群の開発中薬剤リスト
12.1.1 イムリフィダーゼ – ハンサ・バイオファーマ
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 GNT 0003 – Genethon
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
12.1.3 間葉系幹細胞療法（HepaStem） – Cellaion
12.1.3.1 薬剤概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性および有効性
12.1.3.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13. クリグラー・ナジャール症候群 – 主な市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. クリグラー・ナジャール症候群 – 臨床試験の現状
14.1 開発段階別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主な規制関連イベント
15 クリグラー・ナジャール症候群 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な洞察
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 クリグラー・ナジャール症候群 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 クリグラー・ナジャール症候群 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 クリグラー・ナジャール症候群 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 クリグラー・ナジャール症候群 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 クリグラー・ナジャール症候群 – アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 クリグラー・ナジャール症候群 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 クリグラー・ナジャール症候群 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 クリグラー・ナジャール症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 クリグラー・ナジャール症候群 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 クリグラー・ナジャール症候群 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 クリグラー・ナジャール症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 クリグラー・ナジャール症候群 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 クリグラー・ナジャール症候群 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 クリグラー・ナジャール症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 クリグラー・ナジャール症候群 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 クリグラー・ナジャール症候群 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 クリグラー・ナジャール症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 クリグラー・ナジャール症候群 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 クリグラー・ナジャール症候群 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 クリグラー・ナジャール症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 クリグラー・ナジャール症候群 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 クリグラー・ナジャール症候群 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 クリグラー・ナジャール症候群 – アクセスと償還の概要
16 クリグラー・ナジャール症候群 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 クリグラー・ナジャール症候群市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 クリグラー・ナジャール症候群市場 – 戦略的提言
19 付録
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