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エンジェルマン症候群市場は、2024年に主要7市場（アメリカ、EU4、英国、日本）において1億950万米ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARC Groupは主要7市場が2035年までに1億7580万米ドルに達し、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）4.41％を示すと予測しております。
IMARC社の新報告書「アンジェルマン症候群市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035」において、アンジェルマン症候群市場が包括的に分析されました。アンジェルマン症候群は神経系に影響を及ぼす複雑な遺伝性疾患です。この疾患は主に、染色体15番領域のUBE3A遺伝子変異によって引き起こされます。同遺伝子は、体内の様々な器官の発達と維持に関わるタンパク質の生成を担っています。エンジェルマン症候群の特徴としては、知的障害または重度の発達遅延、言語障害、四肢の震えや歩行失調、小頭症（頭部のサイズが小さい）、反復性発作などが挙げられます。この疾患に関連する一般的な症状には、睡眠障害、手拍子のような動作、頻繁な微笑み・笑い・興奮を伴う独特な行動などが含まれます。アンジェルマン症候群の診断には通常、臨床評価、病歴、遺伝子検査の組み合わせが行われます。医師は身体検査を行い、色素脱失を伴う皮膚や眼球、異常な脊柱側弯症など、本疾患の特徴的な所見を確認します。血液検査や遺伝子検査は、疾患に関連する遺伝子変異を検出するために用いられます。さらに、脳MRIやCTスキャンを含む画像検査により、本疾患の診断を確定することが可能です。場合によっては、疾患を引き起こす染色体異常を評価するため、様々なDNAメチル化研究も実施されます。
遺伝性疾患の症例増加と、根本的な先天性異常に対処し患者予後を改善する効果的な治療法に対する未充足ニーズの高まりが、アンジェルマン症候群市場の主な推進要因となっております。これに加え、抗けいれん薬、軽度下剤、鎮静剤など、症状軽減のための新規薬剤の広範な利用が市場の明るい見通しを創出しております。さらに、アンジェルマン症候群に関連する発作やその他の神経学的問題を診断するために、特徴的な高振幅の遅いスパイク波パターンを伴う異常な脳活動を測定する脳波検査（EEG）の採用が拡大していることも、市場の成長をさらに後押ししています。これとは別に、アンジェルマン症候群の根底にあるDNA変異を覆すことができるCRISPR遺伝子編集技術の人気が高まっていることも、もう一つの重要な成長要因となっています。さらに、主要な企業数社が、疾患の自然経過（進行過程や転帰に影響を与える要因を含む）をより深く理解し、新規治療法を開発するために多額の投資を行っています。これもまた、市場の成長を促進しています。加えて、症状緩和だけでなく疾患修飾の可能性を秘め、標的指向性と持続的な効果を提供するアンチセンスオリゴヌクレオチド治療薬の開発が進行中であり、予測期間中にアンジェルマン症候群市場を牽引すると見込まれます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるアンジェルマン症候群市場を網羅的に分析しています。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本レポートでは、7大市場における現在および将来の患者数についても提示しております。レポートによれば、米国はアンジェルマン症候群の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めております。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されております。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびアンジェルマン症候群市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- アンジェルマン症候群市場の過去・現在・将来の動向
- 市場内における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- アンジェルマン症候群市場における各種薬剤の販売状況
- 市場内の償還状況
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場流通中のアンジェルマン症候群治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供しております。
市販薬
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- アンジェルマン症候群市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別アンジェルマン症候群市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 7つの主要市場におけるアンジェルマン症候群の成長率はどの程度でしょうか。また、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか。
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか。
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場におけるアンジェルマン症候群の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか。
- 7大市場におけるアンジェルマン症候群の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるアンジェルマン症候群の性別別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるアンジェルマン症候群の種類別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるアンジェルマン症候群の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 7大市場におけるアンジェルマン症候群の患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- アンジェルマン症候群の疫学的傾向を牽引する主な要因は何でしょうか？
- 7つの主要市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
アンジェルマン症候群：現在の治療状況、市販薬、および新興治療法
- 現在市販されている薬剤は何であり、その市場実績はどのようでしょうか？
- 主要なパイプライン薬剤は何であり、今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるアンジェルマン症候群治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- アンジェルマン症候群市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- アンジェルマン症候群市場に関連する主要な規制関連イベントにはどのようなものがありますか？
- アンジェルマン症候群市場に関連する臨床試験の状況は、ステータス別にどのような構造になっていますか？
- アンジェルマン症候群市場に関連する臨床試験の状況は、フェーズ別にどのような構造になっていますか？
- アンジェルマン症候群市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造になっていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 エンジェルマン症候群 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 アンジェルマン症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 アンジェルマン症候群 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.2.6 診断症例数（2019-2035年）
7.2.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別の疫学（2019-2035年）
7.3.5 種類別の疫学（2019-2035年）
7.3.6 診断症例数（2019-2035年）
7.3.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.4.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.4.6 診断症例数（2019-2035年）
7.4.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.5.6 診断症例数（2019-2035年）
7.5.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 疫学シナリオ – イギリス
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.6.6 診断症例数（2019-2035年）
7.6.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.7.6 診断症例数（2019-2035年）
7.7.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.8.6 診断症例数（2019-2035年）
7.8.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.9.6 診断症例数（2019-2035年）
7.9.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 アンジェルマン症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 アンジェルマン症候群 – 未充足ニーズ
10 アンジェルマン症候群 – 治療の主要エンドポイント
11 アンジェルマン症候群 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるアンジェルマン症候群市販薬リスト
11.1.1 薬品名 – 企業名
11.1.1.1 薬品概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
市販薬の完全なリストは本報告書に記載されておりますので、ご了承ください。
12 アンジェルマン症候群 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるアンジェルマン症候群開発中医薬品リスト
12.1.1 ION582 – イオニス・ファーマシューティカルズ社
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 GTX 102 – ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルズ
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
12.1.3 NNZ-2591 – ニューレン・ファーマシューティカルズ
12.1.3.1 薬剤概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性および有効性
12.1.3.5 規制状況
12.1.4 ルゴネルセン（RO7248824） – オークヒルバイオ
12.1.4.1 薬剤概要
12.1.4.2 作用機序
12.1.4.3 臨床試験結果
12.1.4.4 安全性および有効性
12.1.4.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13. アンジェルマン症候群 – 主な市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. アンジェルマン症候群 – 臨床試験の状況
14.1 状況別薬剤
14.2 段階別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主な規制関連イベント
15 アンジェルマン症候群 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要インサイト
15.2 市場シナリオ – トップ7市場
15.2.1 アンジェルマン症候群 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 アンジェルマン症候群 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – 米国
15.3.1 アンジェルマン症候群 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 アンジェルマン症候群 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.3.3 アンジェルマン症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 アンジェルマン症候群 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035）
15.4.2 アンジェルマン症候群 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.4.3 アンジェルマン症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 アンジェルマン症候群 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035）
15.5.2 アンジェルマン症候群 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 アンジェルマン症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 アンジェルマン症候群 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035）
15.6.2 アンジェルマン症候群 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 アンジェルマン症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 アンジェルマン症候群 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 アンジェルマン症候群 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.7.3 アンジェルマン症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 アンジェルマン症候群 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035）
15.8.2 アンジェルマン症候群 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.8.3 アンジェルマン症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 アンジェルマン症候群 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035）
15.9.2 アンジェルマン症候群 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 アンジェルマン症候群 – アクセスおよび償還の概要
16 アンジェルマン症候群 – 最近の動向および主要オピニオンリーダーからの意見
17 アンジェルマン症候群市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 アンジェルマン症候群市場 – 戦略的提言
19 付録
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