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主要7市場（アメリカ、EU4、英国、日本）における酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症治療薬市場は、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）5.58％で成長すると予測されております。
酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症市場は、IMARCの新報告書「酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035」において包括的に分析されております。
酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症は、細胞内の脂質代謝に影響を及ぼす稀な遺伝性リソソーム蓄積症です。この疾患を患う方々の体内では、スフィンゴミエリンと呼ばれる生物学的物質が、特に肝臓、脾臓、肺、脳など、様々な細胞や組織内に蓄積します。これによりこれらの臓器に進行性の損傷が生じ、生命を脅かす肺不全など、複数の健康上の合併症を引き起こす可能性があります。
本疾患に最もよく見られる症状としては、腹部膨満感や不快感、肝臓や脾臓の肥大、けいれん、発育不良、呼吸困難、反復性呼吸器感染症、発達遅延、筋緊張低下、血球減少、眼球のチェリーレッドスポット（網膜の赤い斑点）、骨の異常などが挙げられます。酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症の診断は、主に現れる症状の評価、病歴、身体検査に基づいて行われます。医療従事者はさらに、臓器の関与を判断し、患者の疾患進行を監視するために、X線や磁気共鳴画像法（MRI）などの画像診断処置を実施する場合があります。場合によっては、細胞内スフィンゴミエリンの蓄積を評価するために、骨髄穿刺または生検が行われることもあります。
体内の脂質を分解する酵素の生成指令をコードする遺伝子変異の有病率増加が、酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症市場の主な推進要因となっております。これに加え、基質減少療法の利用拡大も市場に好影響を与えています。この療法ではスフィンゴミエリンの生成を抑制する薬剤を用いることで、細胞内に蓄積した脂質の負担を軽減します。さらに、疾患進行の阻止、神経症状の安定化、臓器損傷の予防といった様々な利点から、造血幹細胞移植が広く採用されていることも市場成長を後押ししています。これに加え、欠陥遺伝子を機能的な遺伝子に精密に修正または置換する遺伝子編集処置の応用拡大が、もう一つの重要な成長促進要因として作用しています。さらに、誤って折りたたまれたタンパク質を安定化させ、その活性と機能性を高めるために低分子化合物やその他の治療薬を利用する分子シャペロン療法の普及が進んでおり、予測期間中に酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症市場を牽引することが期待されます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本における酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症市場について、包括的な分析を提供しております。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本レポートではさらに、7大市場における現在および将来の患者数についても提示しております。レポートによれば、米国は酸性スフィンゴミエリン酸分解酵素欠損症の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めております。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されております。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、および酸性スフィンゴミエリン酸エステラーゼ欠損症市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
主なハイライト：
- 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症の実際の有病率は不明です。ただし、推定値は出生10万人に1人から100万人に1人の範囲とされています。
- 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症の重症乳児型（ニーマン・ピック病A種類）は、アシュケナージ系ユダヤ人においてより多く見られます。
- この集団において、3つの主要な病原性変異の累積保因者頻度は80人に1人から100人に1人の範囲です。
- 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症の推定出生時有病率は、10万出生当たり0.4～0.6例です。
- 米国における慢性型酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症患者の生存年齢中央値は21.3歳です。
薬剤：
ゼノポジーム（オリプダーゼアルファ）は、スフィンゴミエリンを分解する酵素である酸性スフィンゴミエリンアゼーゼの欠損または異常を補うための酵素補充療法です。細胞内でのスフィンゴミエリンの蓄積は、肺、脾臓、肝臓などの臓器に影響を及ぼし、早死につながる可能性があります。ゼンプザイムは、酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症A/B種類およびB種類の非中枢神経系症状の治療を目的として、小児および成人患者を対象に試験が行われております。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- 酸性スフィンゴミエリン酸分解酵素欠損症市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- 酸性スフィンゴミエリン酸脱水素酵素欠損症市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還シナリオ
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場流通中の酸性スフィンゴミエリン酸脱水素酵素欠損症治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供しております。
市販薬
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場における酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症市場の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7大市場における酸性スフィンゴミエリン酸エステラーゼ欠損症の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場における年齢層別の酸性スフィンゴミエリン酸エステラーゼ欠損症の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における性別に分類した酸性スフィンゴミエリン酸分解酵素欠損症の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における種類別に分類した酸性スフィンゴミエリン酸分解酵素欠損症の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症の診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症の患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度になるでしょうか？
- 酸性スフィンゴミエリン酸脱水素酵素欠損症の疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
酸性スフィンゴミエリン酸脱水素酵素欠損症：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場における酸性スフィンゴミエリン酸脱水素酵素欠損症治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの会社で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- 酸性スフィンゴミエリン酸脱水素酵素欠損症市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- 酸性スフィンゴミエリン酸分解酵素欠損症市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- 酸性スフィンゴミエリン酸分解酵素欠損症市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのように構成されていますか？
- 酸性スフィンゴミエリン酸分解酵素欠損症市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのように構成されていますか？
- 酸性スフィンゴミエリン酸分解酵素欠損症市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのように構成されていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模の推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 酸性スフィンゴミエリン酸エステラーゼ欠損症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 酸性スフィンゴミエリン酸エステラーゼ欠損症 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.2.6 診断症例数（2019-2035年）
7.2.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.3.6 診断症例数（2019-2035年）
7.3.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.4.6 診断症例（2019-2035年）
7.4.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.5.6 診断症例数（2019-2035年）
7.5.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.6.6 診断症例数（2019-2035年）
7.6.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.7.6 診断症例数（2019-2035年）
7.7.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.8.6 診断症例数（2019-2035年）
7.8.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.9.6 診断症例数（2019-2035年）
7.9.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 未充足ニーズ
10 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 治療の主要エンドポイント
11 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 市販製品
11.1 主要7市場における酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症治療薬リスト
11.1.1.1 ゼンプザイム（オリプダーゼアルファ-rpcp） – サノフィ
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
上記は市販薬の一部リストに過ぎませんので、ご了承ください。完全なリストは本報告書に記載されております。
12 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 開発中の薬剤
12.1 主要7市場における酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 開発中の薬剤リスト
12.1.1 薬剤名 – 企業名
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
パイプライン薬剤の完全なリストは本報告書に記載されておりますので、何卒ご了承ください。
13. 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 主要市販薬およびパイプライン薬剤の属性分析
14. 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 臨床試験の現状
14.1 開発段階別医薬品
14.2 臨床試験段階別医薬品
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制関連イベント
15 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – 米国
15.3.1 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.3.3 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.4.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.4.2 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.4.3 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.7.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.7.2 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.7.3 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – アクセスおよび償還の概要
16 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 酸性スフィンゴミエリン分解酵素欠損症市場 – 戦略的提言
19 付録
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