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主要7つの先天性筋ジストロフィー市場は、2024年に15億5,320万米ドルの規模に達しました。
今後、IMARCグループは、2035年までに7MMが21億2,300万米ドルに達し、2025年から2035年にかけて年間平均成長率（CAGR）2.88％を示すと予測しております。
IMARC社の新報告書「先天性筋ジストロフィー市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別見通し 2025-2035年」において、先天性筋ジストロフィー市場が包括的に分析されております。先天性筋ジストロフィーは、出生時から筋肉が次第に衰弱・変性していく一連の遺伝性疾患です。男女ともに発症し、治療を怠ると重度の運動障害、関節拘縮、呼吸器疾患、場合によっては知的障害を引き起こす可能性があります。
特定の遺伝子変異によって重症度は様々であり、一部の種類では他の種類よりも急速に症状が悪化するケースがあります。初期症状としては、筋緊張低下（筋緊張の低下）、運動発達の遅れ、摂食障害や呼吸困難などが挙げられます。CMDの診断は、遺伝子検査、筋生検、画像診断に基づいて行われます。遺伝子検査は、CMDの亜型と最も頻繁に関連付けられるLAMA2、COL6A1、FKRPなどの遺伝子内の変異を特定する上で不可欠な要素です。筋生検では線維化やジストロフィン発現の低下といった特徴的な組織学的変化が確認でき、MRIなどの画像検査は筋障害の程度を判断するのに役立ちます。さらに、血清クレアチンキナーゼ（CK）値は通常上昇しており、筋疾患の初期マーカーとして機能します。
先天性筋ジストロフィー（CMD）に関連する遺伝子変異の有病率増加は、筋肉の構造と機能を損なうものであり、CMD市場の主要な推進要因です。遺伝子検査へのアクセス拡大に伴い、早期診断率が上昇し、より良い疾患管理と治療が可能となっています。患者団体や医療従事者間の認識向上に伴い、研究資金や臨床試験も増加しています。
CRISPR遺伝子編集やウイルスベクターを用いた遺伝子置換療法といった先進的遺伝子治療の登場は、長期的な改善効果の可能性を秘め、CMD治療の展望を革新しています。さらに、遺伝子発現を調節してタンパク質機能の部分的回復を可能とするアンチセンスオリゴヌクレオチド投与も、治療の選択肢を拡大しています。これに加え、筋肥大促進化合物や再生医療といった新たな医薬品アプローチも、筋変性の逆転を目指して研究が進められています。理学療法、呼吸ケア、整形外科ケアを含む多職種連携ケアモデルの活用拡大も、患者アウトカムの向上に寄与し、市場成長をさらに促進しております。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本における先天性筋ジストロフィー市場を網羅的に分析しております。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本レポートではさらに、7大市場における現在および将来の患者数についても提示しています。
レポートによれば、米国は先天性筋ジストロフィーの患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めています。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されています。本報告書は、メーカー、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、および先天性筋ジストロフィー市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2024年10月、モダリス・セラピューティクス社は、先天性筋ジストロフィー1A型（LAMA2-CMD）を対象とした実験的治療薬MDL-101に対し、米国食品医薬品局（FDA）が希少疾病用医薬品指定を付与したことを発表しました。この指定は、米国で20万人未満の患者に影響を与える希少疾患の治療法開発を支援することを目的としています。
主なハイライト：
- CMDは世界中で約10万人に1～9人の割合で発症します。
- CMDは世界的に発生しますが、具体的な有病率は地域によって異なります。例えばイタリアでは、有病率は16,000人に1人と推定されています。
- CMDは男女同等に発症します。遺伝様式は通常、常染色体劣性または常染色体優性であり、性染色体に関連しません。
- CMDの予後は、亜型と重症度によって異なります。生命を脅かす合併症は、呼吸不全や脳病変から生じる場合が多く見られます。
- CMDは、少なくとも15種類の異なる遺伝子の変異によって引き起こされる多様な疾患群であり、細胞外マトリックス、ジストロフィン関連糖タンパク質複合体、小胞体、核膜など、筋細胞の様々な構成要素に影響を及ぼします。
薬剤：
ティデグルシブは、GSK-3β阻害剤として開発中の薬剤であり、先天性ミオトニックジストロフィー（CDM1）の治療に有望な結果を示しています。REACH-CDM第II/III相試験では、認知機能と運動機能の有意な改善が確認され、良好な安全性プロファイルが示されました。AMO Pharma社はCDM1治療薬としての開発を進めています。
MDL-101は、先天性筋ジストロフィー1A型（LAMA2-CMD）に対する実験的治療法です。CRISPRベースのエピゲノム編集技術を活用し、LAMA1遺伝子の発現を亢進させることでLAMA2欠損を補償し、持続的な単回治療の提供を目指しています。FDAより希少疾病用医薬品指定および希少小児疾患指定を取得しています。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- 先天性筋ジストロフィー市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- 先天性筋ジストロフィー市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還シナリオ
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場流通中の先天性筋ジストロフィー治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供します。
市場流通中の医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- 先天性筋ジストロフィー市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までの推移はどのようになると予想されますか？
- 2024年における主要7市場別の先天性筋ジストロフィー市場の規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場における先天性筋ジストロフィー市場の成長率はどの程度でしょうか。また、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか。
- 市場における主な未充足ニーズは何でしょうか。
疫学に関する洞察
- 主要7市場における先天性筋ジストロフィーの有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか。
- 7大市場における先天性筋ジストロフィーの年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場における先天性筋ジストロフィーの性別別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場における先天性筋ジストロフィーの新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場における先天性筋ジストロフィーの患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場における将来予測患者プール（2025-2035年）はどの程度になるでしょうか？
- 先天性筋ジストロフィーの疫学的傾向を牽引する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
先天性筋ジストロフィー：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間での見込みはどのようでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 主要7市場における先天性筋ジストロフィー治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- 先天性筋ジストロフィー市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- 先天性筋ジストロフィー市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- 先天性筋ジストロフィー市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのように構成されていますか？
- 先天性筋ジストロフィー市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのように構成されていますか？
- 先天性筋ジストロフィー市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのように構成されていますか？
1 前書き
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 先天性筋ジストロフィー – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合分析
5 先天性筋ジストロフィー – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 先天性筋ジストロフィー – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例数（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 診断症例数（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.5.5 診断症例数 (2019-2035)
7.5.6 患者プール／治療症例数 (2019-2035)
7.6 疫学シナリオ – イギリス
7.6.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例数（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例数（2019-2035年）
7.7.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 診断症例（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 先天性筋ジストロフィー – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 先天性筋ジストロフィー – 未充足ニーズ
10 先天性筋ジストロフィー – 治療の主要評価項目
11 先天性筋ジストロフィー – 市販製品
11.1 主要7市場における先天性筋ジストロフィー治療薬リスト
11.1.1 薬品名 – 製造販売元
11.1.1.1 薬品概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
12 先天性筋ジストロフィー – 開発中の薬剤
12.1 主要7市場における先天性筋ジストロフィー開発中薬剤リスト
12.1.1 ティデグルシブ – AMO Pharma
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 MDL 101 – Modalis Therapeutics
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13. 先天性筋ジストロフィー – 主な市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. 先天性筋ジストロフィー – 臨床試験の現状
14.1 ステータス別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主な規制関連イベント
15 先天性筋ジストロフィー – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な洞察
15.2 市場シナリオ – トップ7市場
15.2.1 先天性筋ジストロフィー – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 先天性筋ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場状況 – アメリカ合衆国
15.3.1 先天性筋ジストロフィー – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 先天性筋ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 先天性筋ジストロフィー – アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 先天性筋ジストロフィー – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 先天性筋ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 先天性筋ジストロフィー – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 先天性筋ジストロフィー – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 先天性筋ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 先天性筋ジストロフィー – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 先天性筋ジストロフィー – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 先天性筋ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 先天性筋ジストロフィー – アクセスと償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 先天性筋ジストロフィー – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 先天性筋ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 先天性筋ジストロフィー – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 先天性筋ジストロフィー – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 先天性筋ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 先天性筋ジストロフィー – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 先天性筋ジストロフィー – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 先天性筋ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 先天性筋ジストロフィー – アクセスと償還の概要
16 先天性筋ジストロフィー – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 先天性筋ジストロフィー市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 先天性筋ジストロフィー市場 – 戦略的提言
19 付録
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