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主要7カ国におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー市場は、2024年に22億5,900万米ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARCグループは2035年までに39億610万米ドルに達すると予測しており、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）5.11％の成長率を示す見込みです。
IMARC社の新報告書「デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035年」において、デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場が包括的に分析されました。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、骨格筋および心筋を弱体化させ、時間とともに悪化する疾患です。筋ジストロフィーの中で最も頻度の高い種類です。この疾患は主に男児に影響を及ぼしますが、DMDの保因者である女児はより軽度の症状を示す場合があります。
筋力低下の兆候は通常2歳から4歳の間に現れ始めますが、6歳まで遅れて現れることもあります。この疾患に苦しむ患者様は、歩行や階段昇降の困難、頻繁な転倒、よちよち歩きやつま先立ち歩行、幼児期のふくらはぎの肥大、肩や骨盤の筋力低下、不器用さなどの問題を抱える可能性があります。また、認知機能障害や学習障害、発達遅延、脊柱側弯症（背骨の湾曲）を引き起こすこともあります。DMDの診断には、通常、包括的な血液検査に加え、身体検査および神経学的検査が行われます。医療提供者は、ジストロフィン遺伝子の完全またはほぼ完全な欠損を確認する遺伝子検査を用いて診断を確定する場合があります。さらに、DMDに特徴的な変化を筋肉組織で視覚的に確認するため、筋生検が推奨されることもあります。
筋繊維を保護するタンパク質であるジストロフィンを体内で十分に産生できなくなる遺伝子変異の有病率上昇が、デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場の主な成長要因となっております。これに加え、患者の炎症軽減や心筋症・呼吸不全の発症遅延を目的としたプレドニゾロンやプレドニゾンなどのコルチコステロイド剤の使用拡大も、市場にとって好ましい見通しを生み出しております。さらに、関節可動域の維持や拘縮予防を目的とした定期的なストレッチ運動を含む理学療法の普及が、市場の成長をさらに後押ししております。
これに加え、足首と足を支え適切な足の位置を保つことで筋力が弱った方の歩行を容易にする足関節装具（AFO）などの補助器具の使用増加も、重要な成長要因として作用しております。加えて、遺伝子治療の普及が進んでおります。これは、ウイルスベクターを用いて機能的な（ただし短縮型の）ジストロフィンタンパク質（マイクロジストロフィン）を筋細胞に導入し、筋機能を回復させることを目的としており、予測期間中にデュシェンヌ型筋ジストロフィー市場を牽引すると見込まれております。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU5（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国）、および日本におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー市場について包括的な分析を提供しております。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。また、主要7市場における現在および将来の患者数についても記載されております。
本報告書によれば、米国はデュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めています。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびデュシェンヌ型筋ジストロフィー市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2025年1月、サレプタ・セラピューティクス社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬として唯一承認されている遺伝子治療薬「エレビディス（delandistrogene moxeparvovec-rokl）」のグローバル無作為化二重盲検プラセボ対照第III相臨床試験「EMBARK（研究番号SRP-9001-301）」の第2部において、良好なトップライン結果を発表しました。
- 2024年11月、レジェンクスバイオ社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne）に対する最良の遺伝子治療薬候補であるRGX-202の多施設共同オープンラベル試験「アフィニティ・デュシェンヌ」が重要な段階に到達し、最初の患者への投与を開始したと発表しました。同社はまた、本試験の第I/II相部分から得られた新たな有望な有効性・安全性結果（初の機能データを含む）を発表しました。
- 2024年10月、PTC Therapeutics社は、ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬「トランスラーナ（アタルレン）」の新薬承認申請（NDA）再提出について、米国食品医薬品局（FDA）が審査を承認したと報告しました。
- 2024年3月、米国FDAはデュビザット（ギビノスタット）経口薬を6歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対する治療薬として承認しました。デュビザットは、DMDのあらゆる遺伝子変異を有する患者を治療するために承認された初の非ステロイド系薬剤です。
医薬品情報：
デュビザット（ギビノスタット）は、6歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療に用いられるヒストン脱アセチル化酵素（HDAC）阻害剤です。デュビザットは、細胞内で遺伝子のオン・オフに関与し、デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける筋再生を遅延させる可能性のあるヒストン脱アセチル化酵素と呼ばれる酵素を阻害します。本剤はHDAC活性を低下させることで筋修復経路の活性化を助ける可能性があり、その結果、筋線維の再生促進、炎症の軽減、線維化の減少が期待されます。
エレヴィディス（デランディストロゲン・モクセパルボベック-ロクル）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの根本的な遺伝的要因に対処するために設計された、静脈内投与用の単回投与型アデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子導入療法です。本剤は、無害なAAVベクターを用いて筋細胞に遺伝子治療を送り込み、細胞にマイクロジストロフィンと呼ばれる短縮型ジストロフィンタンパク質を産生させることで作用します。これにより、DMD患者における機能性ジストロフィンの欠如を、部分的に機能するタンパク質を供給することで効果的に補い、筋機能の促進を図ります。
エムフラザ（デフラザコート）は、2歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対する治療薬として米国で初めて承認されたグルココルチコイド製剤です。エムフラザは、代謝により活性型に変換された後、グルココルチコイド受容体を介して作用し、炎症を軽減し免疫系を抑制することで治療効果を発揮します。これにより、患者の筋力低下や機能低下の進行を遅らせます。本医薬品は筋力と機能の喪失を防ぎ、心臓および呼吸機能を維持します。さらに、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者における脊柱側弯症の発生率を低下させます。
PTC124（アタルレン）は、欧州医薬品庁により、歩行可能な5歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の治療薬として承認されています。本剤は、早すぎる終止コドンを含むmRNAのリボソームによる読み抜けを可能にします。これにより、タンパク質鎖が早期に終結するのを防ぎます。アタルレンの使用により、細胞機構は遺伝物質内のナンセンス変異を迂回し、翻訳を継続させることが可能となり、結果として完全な機能を持つタンパク質の合成が回復されます。
RGX-202は、筋細胞が機能する短縮型ジストロフィンタンパク質（マイクロジストロフィンとして知られています）を産生することを可能にする遺伝子治療です。これにより筋線維が損傷から保護され、疾患の根本的な遺伝的要因に対処することでデュシェンヌ型筋ジストロフィーの症状を軽減します。これは、特に筋組織を標的とするAAVベクターを単回投与することで達成されます。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還シナリオ
- 市販薬および開発パイプライン薬
競争環境：
本レポートでは、現在市販されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬および後期開発段階のパイプライン薬についても詳細な分析を提供します。
市販薬
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までの推移はどのようになると予想されますか？
- 2024年における主要7市場別のデュシェンヌ型筋ジストロフィー市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 7つの主要市場におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー市場の成長率はどの程度でしょうか。また、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか。
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか。
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか。
- 7大市場におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの性別別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度になるでしょうか？
- デュシェンヌ型筋ジストロフィーの疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
デュシェンヌ型筋ジストロフィー：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間での見込みはどのようでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのように構成されていますか？
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのように構成されていますか？
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのように構成されていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 デュシェンヌ型筋ジストロフィー – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合分析
5 デュシェンヌ型筋ジストロフィー – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 デュシェンヌ型筋ジストロフィー – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.3.5 診断症例数（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.4.4 性別別の疫学 (2019-2035)
7.4.5 診断症例 (2019-2035)
7.4.6 患者プール／治療症例 (2019-2035)
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 診断症例（2019-2035年）
7.5.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.6 疫学シナリオ – イギリス
7.6.1 疫学シナリオ (2019-2024年)
7.6.2 疫学予測 (2025-2035年)
7.6.3 年齢別疫学 (2019-2035年)
7.6.4 性別別疫学 (2019-2035年)
7.6.5 診断症例数（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例数（2019-2035年）
7.7.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 診断症例数（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
8 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 – 未充足ニーズ
10 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 – 治療の主要評価項目
11 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 – 市販製品
11.1 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 – 主要7市場における市販薬リスト
11.1.1 デュビザット（ギビノスタット） – イタールファルマコ社
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 臨床試験結果
11.1.1.4 安全性および有効性
11.1.1.5 規制状況
11.1.2 エレビディス（デランディストロゲン・モクセパルボベック-ロクル） – サレプタ・セラピューティクス社
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 臨床試験結果
11.1.2.4 安全性および有効性
11.1.2.5 規制状況
11.1.3 エムフラザ（デフラザコート） – マラソン・ファーマシューティカルズ／PTCセラピューティクス
11.1.3.1 薬剤概要
11.1.3.2 作用機序
11.1.3.3 臨床試験結果
11.1.3.4 安全性および有効性
11.1.3.5 規制状況
11.1.4 PTC124（アタルレン） – PTCセラピューティクス
11.1.4.1 薬剤概要
11.1.4.2 作用機序
11.1.4.3 臨床試験結果
11.1.4.4 安全性および有効性
11.1.4.5 規制状況
11.1.5 エテプリルセン（エクソンディス51） – サレプタ・セラピューティクス
11.1.5.1 薬剤概要
11.1.5.2 作用機序
11.1.5.3 臨床試験結果
11.1.5.4 安全性および有効性
11.1.5.5 規制状況
最終報告書にて完全なリストを提供いたします。
12 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 – 開発中の製品
12.1 主要7市場におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療開発薬リスト
12.1.1 RGX-202 – REGENXBIO
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 セバセムテン（EDG-5506） – Edgewise Therapeutics
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
最終報告書にて完全なリストを提供いたします。
13 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 – 主な市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 – 臨床試験の現状
14.1 開発段階別薬剤
14.2 開発段階別医薬品
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制関連イベント
15 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場状況 – アメリカ合衆国
15.3.1 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測 （2025-2035年）
15.3.2 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療－アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ－ドイツ
15.4.1 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療－市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.4.3 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療－アクセスと償還の概要
15.5 市場シナリオ－フランス
15.5.1 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療－市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療－アクセスと償還の概要
15.6 市場シナリオ－英国
15.6.1 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療－市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療－治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 – アクセスと償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療－治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療－アクセスと償還の概要
15.8 市場シナリオ－スペイン
15.8.1 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療－市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療－アクセスと償還の概要
15.9 市場シナリオ－日本
15.9.1 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療－市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 – アクセスと償還の概要
16 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 デュシェンヌ型筋ジストロフィー – 戦略的提言
19 付録
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