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主要7カ国におけるポンペ病市場は、2024年に13億3,610万米ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARCグループは2035年までに22億4,040万米ドルに達すると予測しており、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）4.81％の成長率を示す見込みです。
IMARC社の新報告書「ポンペ病市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別見通し（2025-2035年）」において、ポンペ病市場が包括的に分析されました。ポンペ病（別名：グリコーゲン蓄積症II型）は、酸性α-グルコシダーゼ酵素をコードするGAA遺伝子の変異によって引き起こされる、稀な常染色体劣性代謝異常症です。この酵素はリソソーム内でのグリコーゲン分解を担っています。酸性α-グルコシダーゼの欠損により、主に骨格筋、心筋、呼吸筋に影響を及ぼす筋肉組織内に過剰なグリコーゲンが蓄積します。
この疾患は発症年齢と重症度に基づき、乳児型ポンペ病（IOPD）、遅発型ポンペ病（LOPD）、若年型ポンペ病の異なる形態で現れます。最も重篤な形態であるIOPDは生後数ヶ月以内に心筋症、筋緊張低下、呼吸不全を呈し、治療しなければしばしば致命的となります。LOPDは後年に発症し、進行性の筋力低下、疲労、呼吸器合併症を引き起こし、移動能力や生活の質に深刻な影響を及ぼします。ポンペ病の診断には、酵素活性測定、遺伝子検査、筋生検を組み合わせた手法が用いられます。また、早期発見と適切な介入を可能にするため、新生児スクリーニングプログラムが複数の国で導入が進められています。
ポンペ病の診断率と認知度の上昇は、主要治療法である酵素補充療法（ERT）の適用拡大に加え、市場の主要な成長要因となっております。現在市場を支配しているのは、欠損した酸性α-グルコシダーゼ酵素を補充しグリコーゲン蓄積を抑制するERTであるマイオザイム（Myozyme）とルミザイム（Lumizyme：アルグルコシダーゼアルファ）です。しかしながら、ERTは生涯にわたる静脈内投与を必要とし、免疫反応、反応性のばらつき、投与時の反応といった制限があります。
こうした課題を克服すべく、特異性と安定性を高めた設計酵素であるシパグルコシダーゼアルファや、誤って折りたたまれたタンパク質を救済することで酵素の作用を増強するシャペロン療法など、新たな治療法が開発中です。遺伝子治療の新規参入候補は、単回投与による根治的治療法として研究が進められており、ポンペ病の治療管理を変革する可能性を秘めています。さらに、製薬企業とバイオテクノロジー機関間の戦略的提携が研究開発を加速させ、豊富な治療パイプラインを生み出しています。診断技術、新生児スクリーニングプログラム、新治療法における継続的な革新により、ポンペ病市場は予測期間中に目覚ましい成長を遂げると見込まれます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるポンペ病市場を包括的に分析しております。これには治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。
また、主要7市場における現在および将来の患者数についても提示しております。本報告書によれば、米国はポンペ病患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めています。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書で提供されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、そして何らかの形でポンペ病市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2023年6月、欧州委員会は既存の酵素置換療法（ERT）で十分な効果が得られない成人ポンペ病患者向けに、ポンビリティ（シパグルコシダーゼアルファ）＋オプフォルダ（ミグルスタット）の承認を行いました。2023年9月には、米国食品医薬品局（FDA）が同療法の承認を付与しました。ポンビリティーは細胞内取り込みを促進する組換えヒト酸性α-グルコシダーゼ酵素を提供し、オプフォルダは酵素安定化剤として血流中の酵素機能を維持します。臨床試験では歩行距離と呼吸機能の改善が確認されました。
- 2021年8月、米国食品医薬品局（FDA）は、1歳以上のポンペ病患者向け酵素補充療法（ERT）であるネクシアザイム（アバルグルコシダーゼアルファ-ngpt）を承認しました。本治療は筋細胞におけるグリコーゲン分解を促進し、呼吸機能の改善と歩行距離の増加をもたらします。
主なポイント：
- ポンペ病の全体的な発生率は地域によって大きく異なり、推定値は出生児4万人に1人から30万人に1人まで幅があります。平均発生率はアフリカ系アメリカ人集団で最も高く（1万4千人に1人）、一部のヨーロッパ人集団ではより低い（60万人に1人）とされています。
- この疾患を有する未治療の乳児のほぼ全員が、生後1年以内に心肺機能不全により死亡します。これが本疾患の非常に高い死亡率の原因であり、これを乳児型ポンペ病（IOPD）と呼びます。一方、遅発型ポンペ病（LOPD）は進行が緩やかであるものの、呼吸不全が依然として主要な死因であることが認識されています。
- IOPDは生後数ヶ月以内に発症し、非常に重度の筋力低下、呼吸不全、心筋症を呈します。LOPDの発症時期は様々で、進行性の筋力低下、呼吸機能障害、時間の経過に伴う運動能力の低下が特徴です。
- 酵素補充療法（ERT）の主力治療薬には、ミオザイム、ルミザイム、ネクシアザイム、ポンビリティーが含まれます。臨床試験段階の新規治療法としては遺伝子治療が挙げられます。
- 利用可能な治療法があるにもかかわらず、多くの患者様、特に骨格筋や呼吸筋において疾患の進行が続いています。主な障壁は、治療費の高額さと新生児スクリーニングプログラムの限られた実施です。
薬剤：
ネクシアザイム（アバルグルコシダーゼアルファ-ngpt）は、1歳以上の遅発型ポンペ病患者様向けの酵素補充療法です。本剤はマンノース-6-リン酸受容体を標的とし、筋細胞内のグリコーゲン除去を促進することで、呼吸機能と運動能力の改善を図ります。
マイオザイム（α-グルコシダーゼ）は、酸性α-グルコシダーゼの欠損を特徴とする希少遺伝性疾患であるポンペ病に対する酵素補充療法です。2週間に1回の点滴投与により、筋組織内のグリコーゲン蓄積を軽減し、患者の運動機能および呼吸機能を改善します。本療法は、アルグルコシダーゼアルファの静脈内投与により実施されます。
ABX1100は、筋組織へのGYS1特異的siRNA導入によるグリコーゲン合成の直接的阻害を基盤とした、遅発性ポンペ病の治療候補薬です。第I相試験では良好な忍容性が確認され、GYS1 mRNAおよびタンパク質レベルの大幅な減少が実証されました。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- ポンペ病市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- ポンペ病市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還シナリオ
- 市販薬および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在販売されているポンペ病治療薬および後期開発段階のパイプライン医薬品についても詳細な分析を提供しております。
市販医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階パイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- これまでポンペ病市場はどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別ポンペ病市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 7つの主要市場におけるポンペ病市場の成長率はどの程度でしょうか。また、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか。
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか。
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場におけるポンペ病の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか。
- 7大市場におけるポンペ病の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるポンペ病の性別別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるポンペ病の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるポンペ病患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール（2025-2033年）はどの程度でしょうか？
- ポンペ病の疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
ポンペ病：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発中の薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性について教えてください。
- 主要7市場におけるポンペ病治療薬の現行治療ガイドラインについて教えてください。
- 市場における主要企業とその市場シェアについて教えてください。
- ポンペ病市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- ポンペ病市場に関連する主要な規制関連の出来事にはどのようなものがありますか？
- ポンペ病市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのような構造になっていますか？
- ポンペ病市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのような構造になっていますか？
- ポンペ病市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造になっていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ポンペ病 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 ポンプ病 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 ポンプ病 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例数（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 診断症例数（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 診断症例（2019-2035年）
7.5.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.6 疫学シナリオ – イギリス
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例数（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例数（2019-2035年）
7.7.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 診断症例数（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 ポンプ病 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ポンプ病 – 未解決のニーズ
10 ポンプ病 – 治療の主要エンドポイント
11 ポンプ病 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるポンプ病市販薬リスト
11.1.1 Nexviazyme（アバルグルコシダーゼアルファ-ngpt） – サノフィ
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
11.1.2 マイオザイム（アルグルコシダーゼアルファ）
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
12 ポンプ病 – 開発中の薬剤
12.1 主要7市場におけるポンペ病パイプライン医薬品一覧
12.1.1 ABX 1100 – Aro Biotherapeutics
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 イムリフィダーゼ – ハンサ・バイオファーマ
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
12.1.3 DNL 952 – デナリ・セラピューティクス社
12.1.3.1 薬剤概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性および有効性
12.1.3.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13. ポンプ病 – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. ポンプ病 – 臨床試験の現状
14.1 開発段階別薬剤
14.2 試験段階別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主要な規制関連イベント
15 ポンプ病 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 ポンペ病 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 ポンペ病 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 ポンプ病 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 ポンペ病 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 ポンペ病 – アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 ポンペ病 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 ポンペ病 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 ポンペ病 – アクセスと償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 ポンペ病 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 ポンペ病 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 ポンペ病 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 ポンペ病 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 ポンペ病 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 ポンペ病 – アクセスと償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 ポンペ病 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 ポンペ病 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 ポンプ病 – アクセスと償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 ポンプ病 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 ポンペ病 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 ポンペ病 – アクセスと償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 ポンペ病 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 ポンペ病 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 ポンプ病 – アクセスと償還の概要
16 ポンプ病 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 ポンプ病市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 ポンプ病市場 – 戦略的提言
19 付録
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