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主要7カ国におけるムコ多糖症治療薬市場は、2024年に17億米ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARCグループは2035年までに31億米ドルに達すると予測しており、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）5.72％の成長率を示す見込みです。
IMARC社の新報告書「ムコ多糖症市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別見通し（2025-2035年）」において、ムコ多糖症市場が包括的に分析されました。ムコ多糖症（MPS）とは、グリコサミノグリカン（GAG）と呼ばれる分子を分解するために必要な特定の酵素の欠損または機能不全に起因する、稀な遺伝性代謝疾患群を指します。これらの分子は体内の細胞に蓄積し、進行性の多臓器障害を引き起こします。
症状はMPSの種類によって異なりますが、発達遅延、骨格異常、低身長、関節硬直、粗面相、視覚・聴覚障害などが含まれる場合があります。心臓、中枢神経系、呼吸器系などの臓器系も影響を受け、生命を脅かす合併症を引き起こす可能性があります。症状はしばしば非特異的で徐々に進行するため、診断が困難となる場合があります。通常、医師は臨床症状からMPSを疑い、尿検査でGAG濃度の上昇を確認します。確定診断には血液サンプルまたは線維芽細胞を用いた酵素アッセイが用いられ、場合によっては疾患の原因となる特定の変異を特定するため遺伝子検査が行われることもあります。
複雑な糖分子の分解を担う酵素に影響を与える遺伝子変異の症例増加により、これらの物質が様々な組織や臓器に蓄積されることが、ムコ多糖症市場の主な成長要因となっております。これに加え、身体機能の向上、関節機能の維持、全体的な健康状態の改善を目的とした理学療法や作業療法などの支持的ケア措置の利用拡大も、市場にとって前向きな見通しを生み出しています。
さらに、特定の種類のMPSを有する若年患者を中心に、造血幹細胞移植（HSCT）が広く採用されていることも、市場の成長をさらに促進しています。この処置は、骨髄内の欠陥細胞を健康な細胞と置換することで酵素欠乏を補正するものです。加えて、ラロニダーゼ、イドゥルスルファーゼ、エロスルファーゼアルファなどの有効な酵素補充療法（ERT）の使用増加も、疾患に苦しむ患者様の酵素活性を補い欠乏酵素を減少させることで、もう一つの重要な成長促進要因として作用しています。これに加え、疾患の治療や抑制を目的として患者細胞内の遺伝物質を導入・修正する遺伝子治療などの革新的処置の人気が高まっていることも、予測期間中のムコ多糖症市場を牽引すると見込まれます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、および日本におけるムコ多糖症市場について包括的な分析を提供しております。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本レポートでは、主要7市場における現在および将来の患者数についても提示しております。レポートによれば、米国はムコ多糖症の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めております。
さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されております。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、ならびにムコ多糖症市場に関与している、あるいは何らかの形で参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2024年2月、デナリ・セラピューティクス社は、開発中のBBB（血液脳関門）通過型酵素補充医薬品がムコ多糖症（MPS）治療において幅広い可能性を有することを示す新たなデータ発表を行いました。新たな研究により、MPS II型患者に対するtividenofusp alfa（DNL310）の104週間にわたる治療が、臨床転帰の改善と安定化をもたらすことが示されました。この単群・非盲検第I/II相試験では、神経フィラメント軽鎖（NfL）の著しい持続的減少と、脳脊髄液（CSF）ヘパラン硫酸の持続的正常化も確認されています。
- 2024年2月、REGENXBIO社はハンター症候群としても知られるMPS II（ムコ多糖症II型）の5歳以下の患者を対象としたRGX-121の第I/II/III相CAMPSIITE試験のトップライン結果を報告し、試験の主要段階が統計的有意性をもって主要評価項目を達成したことを示しました。
- 2023年10月、 JCRファーマ株式会社は、自社開発のJ-Brain Cargo血液脳関門透過技術を用いて開発したヘパランN-スルファターゼ製剤「JR-441」を用いたムコ多糖症IIIA型（サンフィリッポ症候群A型）を対象とした第I/II相臨床試験において、第I相試験の初回患者への投与を開始したことを発表しました。
- 2023年9月、JCRファーマ株式会社は、MPS I患者を対象としたJR-171（レプナフスプアルファ）のグローバル第I/II相試験における52週間中間データの主要な知見を報告しました。JR-171は、JCRの特許取得済みJ-Brain Cargo技術を用いて製造された、血液脳関門透過性を持つ組換えα-L-イドロニダーゼです。
主なハイライト：
- ムコ多糖症全般の出生時有病率は、出生25,000人に1人と推定されております。
- 米国におけるMPSの発生率は、出生100,000人あたり0.98人と算出されました。
- 出生時有病率が最も高かったのはMPS II型であり、全MPS症例の55%を占めております。
- 米国におけるMPS IV型、VI型、VII型の出生率は、それぞれ10万出生当たり0.14、0.04、0.027でした。
医薬品：
エラプラーゼ（イドゥルスルファース）は、ハンター症候群（ムコ多糖症II型、MPS II）の患者様に処方される医薬品です。本医薬品は、ヒト細胞株を用いた組換えDNA技術により開発された純粋なI2S酵素です。5歳以上の患者において歩行能力の改善が認められています。
DNL310は、週1回の静脈内投与によりMPS IIの認知症状と身体症状の両方を治療することを目的とした、実験段階のイドロン酸-2-スルファターゼ（IDS）融合タンパク質です。本医薬品は、受容体媒介性トランスサイトーシスを介して血液脳関門（BBB）を透過し、脳内へ到達するよう設計されています。これにより、IDSが全身の細胞や組織へ広範に輸送され、疾患症状の治療が可能となります。
RGX-121は、NAV AAV9ベクターを用いてIDS（イドロネート-2-スルファターゼ酵素（I2S）をコードする）を送り込む、治験段階の一回限りの遺伝子治療法です。RGX-121によって産生されるタンパク質は、正常なI2Sと構造的に同一です。RGX-121は、脳室内投与または脳室内腔内投与により中枢神経系（CNS）に直接送達されます。
研究期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025-2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- ムコ多糖症市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- ムコ多糖症市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還状況
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市販されているムコ多糖症治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供します。
市場流通中の医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- ムコ多糖症市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までにはどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別ムコ多糖症市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるムコ多糖症市場の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場におけるムコ多糖症の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるムコ多糖症の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場における性別別のムコ多糖症有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場における種類別のムコ多糖症有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるムコ多糖症の新規患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるムコ多糖症患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- ムコ多糖症の疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 7大市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
ムコ多糖症：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間での見込みはどのようでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性について教えてください。
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性について教えてください。
- 7大市場におけるムコ多糖症治療薬の現行治療ガイドラインについて教えてください。
- 市場における主要企業とその市場シェアについて教えてください。
- ムコ多糖症市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などについて教えてください。
- ムコ多糖症市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- ムコ多糖症市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのように構成されていますか？
- ムコ多糖症市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのように構成されていますか？
- ムコ多糖症市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのように構成されていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ムコ多糖症 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 ムコ多糖症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 ムコ多糖症 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.2.6 診断症例数（2019-2035年）
7.2.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.3.6 診断症例数（2019-2035年）
7.3.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.4.6 診断症例数 (2019-2035)
7.4.7 患者プール／治療症例 (2019-2035)
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.5.2 疫学予測 (2025-2035)
7.5.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.5.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.5.5 種類別疫学 (2019-2035)
7.5.6 診断症例 (2019-2035)
7.5.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.6.6 診断症例（2019-2035年）
7.6.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.7.6 診断症例数（2019-2035年）
7.7.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.8.6 診断症例数 (2019-2035)
7.8.7 患者プール／治療症例 (2019-2035)
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.9.2 疫学予測 (2025-2035)
7.9.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.9.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.9.5 種類別疫学 (2019-2035)
7.9.6 診断症例 (2019-2035)
7.9.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
8 ムコ多糖症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ムコ多糖症 – 未充足ニーズ
10 ムコ多糖症 – 治療の主要エンドポイント
11 ムコ多糖症 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるムコ多糖症市販薬リスト
11.1.1 エラプラーゼ（イドルスルファース） – 武田薬品工業
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
11.1.2 ビミジム（エロスルファースアルファ） – バイオマリン・ファーマシューティカル
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場における売上高
11.1.3 メプセヴィ（ベストロニダーゼ・アルファ） – ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル
11.1.3.1 薬剤概要
11.1.3.2 作用機序
11.1.3.3 規制状況
11.1.3.4 臨床試験結果
11.1.3.5 主要市場における売上高
11.1.4 アルデュラザイム（ラロニダーゼ） – サノフィ
11.1.4.1 薬剤概要
11.1.4.2 作用機序
11.1.4.3 規制状況
11.1.4.4 臨床試験結果
11.1.4.5 主要市場における売上高
11.1.5 ナグラザイム （ガルスルファゼ） – バイオマリン・ファーマシューティカル
11.1.5.1 薬剤概要
11.1.5.2 作用機序
11.1.5.3 規制状況
11.1.5.4 臨床試験結果
11.1.5.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
12 ムコ多糖症 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるムコ多糖症開発中医薬品一覧
12.1.1 ティビデノフスプ・アルファ（DNL310） – デナリ・セラピューティクス社
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 RGX-121 – レジェンクスバイオ社
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
12.1.3 JR-141 – JCR Pharmaceuticals
12.1.3.1 薬剤概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性および有効性
12.1.3.5 規制状況
12.1.4 JR-171 – JCRファーマシューティカルズ
12.1.4.1 薬剤概要
12.1.4.2 作用機序
12.1.4.3 臨床試験結果
12.1.4.4 安全性および有効性
12.1.4.5 規制状況
12.1.5 AX 250 – アリエベックス社
12.1.5.1 薬剤概要
12.1.4.2 作用機序
12.1.5.3 臨床試験結果
12.1.5.4 安全性および有効性
12.1.5.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13 ムコ多糖症 – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14 ムコ多糖症 – 臨床試験の現状
14.1 ステータス別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主要な規制関連イベント
15 ムコ多糖症 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – トップ7市場
15.2.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – 米国
15.3.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 ムコ多糖症 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035）
15.4.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 ムコ多糖症 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035）
15.5.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 ムコ多糖症 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 ムコ多糖症 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035）
15.7.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 ムコ多糖症 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035）
15.8.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 ムコ多糖症 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 ムコ多糖症 – アクセスおよび償還の概要
16 ムコ多糖症 – 最近の動向および主要オピニオンリーダーからの意見
17 ムコ多糖症市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 ムコ多糖症市場 – 戦略的提言
19 付録
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