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7大ムコ多糖症市場は、2024年から2034年にかけて年平均成長率（CAGR）5.9％で成長すると予測されております。
ムコ多糖症市場は、IMARCの新報告書「ムコ多糖症市場：疫学、産業動向、シェア、規模、成長、機会、および2024-2034年予測」において包括的に分析されております。
ムコ多糖症（MPS）とは、グリコサミノグリカン（GAG）と呼ばれる分子を分解するために必要な特定の酵素の欠損または機能不全によって生じる、稀な遺伝性代謝疾患群を指します。これらの分子が体内の細胞内に蓄積することで、進行性の多臓器障害を引き起こします。症状はMPSの種類によって異なりますが、発達の遅れ、骨格異常、低身長、関節の硬直、粗い顔貌、視覚や聴覚の問題などが含まれる場合があります。
心臓、中枢神経系、呼吸器系などの臓器系も影響を受ける可能性があり、生命を脅かす合併症を引き起こすことがあります。症状はしばしば非特異的で徐々に進行するため、診断が困難な場合があります。通常、医師は臨床症状からMPSを疑い、尿検査でGAG値の上昇を確認します。確定診断は血液サンプルまたは線維芽細胞を用いた酵素アッセイにより行われ、場合によっては疾患を引き起こす特定の変異を特定するため遺伝子検査が実施されることもあります。
複雑な糖分子の分解を担う酵素に影響を与える遺伝子変異の症例増加により、これらの物質が様々な組織や臓器に蓄積されることが、ムコ多糖症市場の主な成長要因となっております。これに加え、身体機能の向上、関節機能の維持、全体的な健康状態の改善を目的とした理学療法や作業療法などの支持的ケア措置の利用拡大も、市場にとって前向きな見通しを生み出しております。さらに、造血幹細胞移植（HSCT）の普及、特に特定のMPSの種類を持つ若年患者におけるその採用が、市場の成長をさらに加速させています。
この処置は、骨髄内の欠陥細胞を健康な細胞と置換することで、酵素欠乏を補正するものです。加えて、ラロニダーゼ、イドルスルファース、エロスルファースアルファなどの効果的な酵素補充療法（ERT）の使用増加も、疾患に苦しむ患者様の不足酵素を補う酵素活性を提供するものであり、もう一つの重要な成長促進要因として作用しております。これに加え、疾患の治療や抑制を目的として患者細胞内の遺伝物質を導入・修正する遺伝子治療などの革新的処置の普及拡大が、予測期間中のムコ多糖症市場を牽引すると見込まれます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU5（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国）、日本におけるムコ多糖症市場を包括的に分析しております。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。
本レポートでは、7つの主要市場における現在および将来の患者数についても提示しております。報告書によれば、米国はムコ多糖症の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めております。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還状況、未充足医療ニーズなどについても記載されております。本レポートは、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、ならびにムコ多糖症市場に関与している、または参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
調査期間
- 基準年：2023年
- 過去期間：2018年～2023年
- 市場予測：2024年～2034年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- ムコ多糖症市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- ムコ多糖症市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還状況
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場流通中のムコ多糖症治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供しております。
市販薬
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- ムコ多糖症市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2023年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2034年までどのように推移すると予想されますか？
- 2023年における主要7市場の国別ムコ多糖症市場規模はどの程度であり、2034年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるムコ多糖症市場の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7大市場におけるムコ多糖症の有病症例数（2018-2034年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるムコ多糖症の年齢別有病症例数（2018-2034年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における性別別のムコ多糖症有病症例数（2018-2034年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における種類別のムコ多糖症有病症例数（2018-2034年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるムコ多糖症の新規診断患者数は（2018-2034年）どの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるムコ多糖症患者プール規模は（2018-2023年）どの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における予測患者プール規模（2024-2034年）はどの程度でしょうか？
- ムコ多糖症の疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 7大市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
ムコ多糖症：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間での見込みはどのようでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性について教えてください。
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性について教えてください。
- 7つの主要市場におけるムコ多糖症治療薬の現行治療ガイドラインについて教えてください。
- 市場における主要企業とその市場シェアについて教えてください。
- ムコ多糖症市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などについて教えてください。
- ムコ多糖症市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- ムコ多糖症市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのように構成されていますか？
- ムコ多糖症市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのように構成されていますか？
- ムコ多糖症市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのように構成されていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ムコ多糖症 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018-2023年）および予測（2024-2034年）
4.4 市場概要（2018-2023年）および予測（2024-2034年）
4.5 競合情報
5 ムコ多糖症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 ムコ多糖症 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018-2023年）
7.2.2 疫学予測（2024-2034年）
7.2.3 年齢別疫学（2018-2034年）
7.2.4 性別別疫学（2018-2034年）
7.2.5 種類別疫学（2018-2034年）
7.2.6 診断症例数（2018-2034年）
7.2.7 患者プール／治療症例数（2018-2034年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2018-2023年）
7.3.2 疫学予測（2024-2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018-2034年）
7.3.4 性別別の疫学（2018-2034年）
7.3.5 種類別の疫学（2018-2034年）
7.3.6 診断症例（2018-2034年）
7.3.7 患者プール／治療症例（2018-2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018-2023年）
7.4.2 疫学予測（2024-2034年）
7.4.3 年齢別疫学（2018-2034年）
7.4.4 性別別疫学（2018-2034年）
7.4.5 種類別疫学（2018-2034年）
7.4.6 診断症例（2018-2034年）
7.4.7 患者プール／治療症例（2018-2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018-2023年）
7.5.2 疫学予測（2024-2034年）
7.5.3 年齢別疫学（2018-2034年）
7.5.4 性別別疫学（2018-2034年）
7.5.5 種類別疫学（2018-2034年）
7.5.6 診断症例（2018-2034年）
7.5.7 患者プール／治療症例
（2018-2034年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2018-2023年）
7.6.2 疫学予測（2024-2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018-2034年）
7.6.4 性別別疫学（2018-2034年）
7.6.5 種類別疫学（2018-2034年）
7.6.6 診断症例数（2018-2034年）
7.6.7 患者プール／治療症例数（2018-2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018-2023年）
7.7.2 疫学予測（2024-2034年）
7.7.3 年齢別疫学（2018-2034年）
7.7.4 性別別疫学
(2018-2034)
7.7.5 種類別疫学 (2018-2034)
7.7.6 診断症例 (2018-2034)
7.7.7 患者プール／治療症例 (2018-2034)
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018-2023年）
7.8.2 疫学予測（2024-2034年）
7.8.3 年齢別疫学（2018-2034年）
7.8.4 性別別疫学（2018-2034年）
7.8.5 種類別疫学（2018-2034年）
7.8.6 診断症例数（2018-2034年）
7.8.7 患者プール／治療症例数（2018-2034年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018-2023年）
7.9.2 疫学予測（2024-2034年）
7.9.3 年齢別疫学（2018-2034年）
7.9.4 性別別疫学（2018-2034年）
7.9.5 種類別疫学（2018-2034年）
7.9.6 診断症例数（2018-2034年）
7.9.7 患者プール／治療症例数（2018-2034年）
8 ムコ多糖症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ムコ多糖症 – 未充足ニーズ
10 ムコ多糖症 – 治療の主要エンドポイント
11 ムコ多糖症 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるムコ多糖症市販薬リスト11.1.1 エラプレーゼ（イドルスルファース） – シャイアー・ヒューマン・ジェネティック・セラピーズ11.1.1.1 薬剤概要11.1.1.2 作用機序11.1.1.3 規制状況11.1.1.4 臨床試験結果11.1.1.5 主要市場における売上高11.1.2 メプセビート™（ベストロニダーゼ・アルファ-Vjbk） – ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルズ11.1.2.1 薬剤概要11.1.2.2 作用機序11.1.2.3 規制状況11.1.2.4 臨床試験結果11.1.2.5 主要市場における売上高11.1.3 ビミジム（エロスルファゼ・アルファ） – バイオマリン・インターナショナル・リミテッド11.1.3.1 薬剤概要11.1.3.2 作用機序11.1.3.3 規制状況11.1.3.4 臨床試験結果11.1.3.5 主要市場における売上高11.1.4 アルデュラザイム（ラロニダーゼ） – バイオマリン/サノフィ11.1.4.1 薬剤概要11.1.4.2 作用機序11.1.4.3 規制状況11.1.4.4 臨床試験結果11.1.4.5 主要市場における売上高上記は市販薬の一部リストに過ぎないことにご留意ください。完全なリストは本報告書に記載されております。12 ムコ多糖症 – 開発中の医薬品12.1 主要7市場におけるムコ多糖症開発薬リスト12.1.1 DNL310 – デナリ・セラピューティクス12.1.1.1 薬剤概要12.1.1.2 作用機序12.1.1.3 臨床試験結果12.1.1.4 安全性および有効性12.1.1.5 規制状況12.1.2 AX 250 – アリエベックス社12.1.2.1 薬剤概要12.1.2.2 作用機序12.1.2.3 臨床試験結果12.1.2.4 安全性および有効性12.1.2.5 規制状況12.1.3 ABO-102 – Ultragenyx Pharmaceutical12.1.3.1 薬剤概要12.1.3.2 作用機序12.1.3.3 臨床試験結果12.1.3.4 安全性および有効性12.1.3.5 規制状況12.1.4 RGX-121 – Regenexbio社12.1.4.1 薬剤概要12.1.4.2 作用機序12.1.4.3 臨床試験結果12.1.4.4 安全性および有効性12.1.4.5 規制状況なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております13. ムコ多糖症 – 主な市販薬および開発中の薬剤の属性分析14. ムコ多糖症 – 臨床試験の状況14.1 開発段階別医薬品14.2 臨床試験段階別医薬品14.3 投与経路別医薬品14.4 主要な規制関連イベント15 ムコ多糖症 – 市場シナリオ15.1 市場シナリオ – 主要な知見15.2 市場シナリオ – 主要7市場15.2.1 ムコ多糖症 – 市場規模15.2.1.1 市場規模（2018-2023年）15.2.1.2 市場予測（2024-2034年）15.2.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模15.2.2.1 治療法別市場規模 （2018-2023年）15.2.2.2 治療法別市場予測（2024-2034年）15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国15.3.1 ムコ多糖症 – 市場規模15.3.1.1 市場規模（2018-2023年）15.3.1.2 市場予測（2024-2034年）15.3.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模15.3.2.1 治療法別市場規模（2018-2023年）15.3.2.2 治療法別市場予測（2024-2034年）15.3.3 ムコ多糖症 – アクセスおよび償還の概要15.4 市場シナリオ – ドイツ15.4.1 ムコ多糖症 – 市場規模15.4.1.1 市場規模（2018-2023）15.4.1.2 市場予測 (2024-2034)15.4.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模15.4.2.1 治療法別市場規模 (2018-2023)15.4.2.2 治療法別市場予測 (2024-2034)15.4.3 ムコ多糖症 – アクセスおよび償還の概要15.5 市場シナリオ – フランス15.5.1 ムコ多糖症 – 市場規模15.5.1.1 市場規模 (2018-2023)15.5.1.2 市場予測（2024-2034年）15.5.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模15.5.2.1 治療法別市場規模（2018-2023年）15.5.2.2 治療法別市場予測（2024-2034年）
15.5.3 ムコ多糖症 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2018-2023年）
15.6.1.2 市場予測（2024-2034年）
15.6.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2018-2023年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2024-2034年）
15.6.3 ムコ多糖症 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2018-2023年）
15.7.1.2 市場予測（2024-2034）
15.7.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2018-2023）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2024-2034年）
15.7.3 ムコ多糖症 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2018-2023年）
15.8.1.2 市場予測（2024-2034年）
15.8.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2018-2023年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2024-2034）
15.8.3 ムコ多糖症 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2018-2023年）
15.9.1.2 市場予測（2024-2034年）
15.9.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2018-2023年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2024-2034年）
15.9.3 ムコ多糖症 – アクセスおよび償還の概要
16 ムコ多糖症 – 最近の動向および主要オピニオンリーダーからの意見
17 ムコ多糖症市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 ムコ多糖症市場 – 戦略的提言
19 付録
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