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筋強直性ジストロフィー市場は、2024年に主要7市場（アメリカ、EU4、英国、日本）において1億560万ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARC Groupは主要7市場が2035年までに2億9520万米ドルに達し、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）9.83％の成長率を示すと予測しております。
IMARC社の新報告書「筋強直性ジストロフィー市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035年」において、筋強直性ジストロフィー市場が包括的に分析されました。筋強直性ジストロフィーとは、筋力低下と筋強直（収縮後の筋肉の弛緩困難）を特徴とする、稀な遺伝性神経筋疾患を指します。
この疾患は、特定の遺伝子内の反復DNA配列が異常増幅することで生じ、影響を受けた組織におけるRNA処理機能の障害を引き起こします。症状は多岐にわたり、通常は徐々に現れ、時間の経過とともに重症化することが多いです。代表的な症状としては、特に手や顔面の筋肉の硬直が挙げられ、握力を解放する動作や表情を作る動作などに支障をきたします。四肢や首などの他の筋群の筋力低下も認められ、運動能力の低下を招くことがあります。さらに、本疾患の患者様は心調律異常、白内障、認知機能障害を併発する可能性があり、臨床像をさらに複雑にします。筋強直性ジストロフィーの診断には、病歴評価、遺伝子検査、筋電図検査（EMG）による筋電気活動測定を組み合わせます。
DMPK遺伝子に影響を与える遺伝的異常の発生率増加が、反復DNA配列の異常な拡張を引き起こし、筋機能障害を招くことが、筋強直性ジストロフィー市場の主な推進要因となっております。これに加え、筋機能の向上、呼吸能力の最適化、全身の可動性促進といった様々な利点から、理学療法および呼吸療法の利用が拡大していることも、市場にとって前向きな見通しを生み出しております。さらに、筋変化の可視化と早期診断に寄与する神経筋超音波検査を含む非侵襲的手法の普及が、市場の成長をさらに後押ししています。
これに加え、疾患の原因となる根本的な遺伝子異常を標的とし有望な成果を示すアンチセンスオリゴヌクレオチド療法の利用増加も、もう一つの重要な成長促進要因として作用しています。加えて、症状の緩和や合併症の軽減に効果的な抗けいれん薬、メキシレチン、心臓デバイスなどの薬剤の人気が高まっていることも、市場成長を推進しています。さらに、遺伝子異常の修正や欠陥のある遺伝子配列の修復を目的としたCRISPR-Cas9を含む遺伝子治療分野における数々の技術的進歩は、疾患修飾の可能性に新たな展望を開き、予測期間中のミオトニックジストロフィー市場を牽引すると見込まれます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本における筋強直性ジストロフィー市場について包括的な分析を提供します。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。
本報告書では、主要7市場における現在および将来の患者数についても提示しています。本報告書によれば、米国はミオトニックジストロフィーの患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めています。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、および何らかの形で筋強直性ジストロフィー市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- 筋強直性ジストロフィー市場における過去・現在・将来のパフォーマンス
- 市場内における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来のパフォーマンス
- 筋強直性ジストロフィー市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還シナリオ
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場流通中の筋強直性ジストロフィー治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供しております。
市販薬
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- 筋強直性ジストロフィー市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までの推移はどのようになると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別筋強直性ジストロフィー市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場における筋強直性ジストロフィーの成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7大市場における筋強直性ジストロフィーの有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場における筋強直性ジストロフィーの年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるミオトニックジストロフィーの有病症例数（2019-2035年）は、性別ごとにどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるミオトニックジストロフィーの有病症例数（2019-2035年）は、種類別にどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における筋強直性ジストロフィーの新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における筋強直性ジストロフィーの患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度になるでしょうか？
- 筋強直性ジストロフィーの疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
筋強直性ジストロフィー：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間での見込みはどのようでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場における筋強直性ジストロフィー治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- 筋強直性ジストロフィー市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- 筋強直性ジストロフィー市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- 筋強直性ジストロフィー市場に関連する臨床試験の状況は、ステータス別にどのような構造となっているでしょうか？
- 筋強直性ジストロフィー市場に関連する臨床試験の状況は、フェーズ別にどのような構造となっているでしょうか？
- 筋強直性ジストロフィー市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造となっているでしょうか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ミオトニックジストロフィー – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 ミオトニックジストロフィー – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 ミオトニックジストロフィー – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.2.6 診断症例数（2019-2035年）
7.2.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.3.5 種類別疫学 (2019-2035)
7.3.6 診断症例 (2019-2035)
7.3.7 患者プール／治療症例 (2019-2035)
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.4.2 疫学予測 (2025-2035)
7.4.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.4.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.4.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.4.6 診断症例数（2019-2035年）
7.4.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.5.6 診断症例（2019-2035年）
7.5.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 イギリスにおける疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 イギリスにおける疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.6.6 診断症例数（2019-2035年）
7.6.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.7.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.7.6 診断症例数（2019-2035年）
7.7.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.8.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.8.6 診断症例数（2019-2035年）
7.8.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別の疫学（2019-2035年）
7.9.5 種類別の疫学（2019-2035年）
7.9.6 診断症例（2019-2035年）
7.9.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
8 ミオトニックジストロフィー – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ミオトニックジストロフィー – 未解決のニーズ
10 ミオトニックジストロフィー – 治療の主要エンドポイント
11 ミオトニックジストロフィー – 市販製品
11.1 主要7市場におけるミオトニックジストロフィー市販薬リスト
11.1.1 製品名 – 製造会社名
11.1.1.1 製品概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
市販薬の完全なリストは本報告書に記載されておりますので、何卒ご了承ください。
12 ミオトニックジストロフィー – 開発中の薬剤
12.1 主要7市場におけるミオトニックジストロフィー開発中薬剤一覧
12.1.1 PGN-EDODM1 – PepGen Inc
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 ATX-01 – Arthex Biotech
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
12.1.3 VX-670 – バーテックス・ファーマシューティカルズ社
12.1.3.1 薬剤概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性および有効性
12.1.3.5 規制状況
12.1.4 ティデグルシブ（AMO-02） – AMO Pharma
12.1.4.1 薬剤概要
12.1.4.2 作用機序
12.1.4.3 臨床試験結果
12.1.4.4 安全性および有効性
12.1.4.5 規制状況
12.1.5 DYNE-101 – Dyne Therapeutics, Inc.
12.1.5.1 薬剤概要
12.1.5.2 作用機序
12.1.5.3 臨床試験結果
12.1.5.4 安全性および有効性
12.1.5.5 規制状況
上記はパイプライン薬剤の一部リストに過ぎませんので、ご了承ください。完全なリストは本報告書に記載されております。
13. ミオトニックジストロフィー – 主な市販薬およびパイプライン薬剤の属性分析
14. ミオトニックジストロフィー – 臨床試験の現状
14.1 状況別薬剤
14.2 開発段階別医薬品
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制関連イベント
15 ミオトニックジストロフィー – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – トップ7市場
15.2.1 ミオトニックジストロフィー – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 筋強直性ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 筋強直性ジストロフィー – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035）
15.3.2 筋強直性ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.3.3 筋強張性ジストロフィー – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 筋強張性ジストロフィー – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 筋強直性ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 筋強張性ジストロフィー – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 筋強張性ジストロフィー – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035）
15.5.2 筋強直性ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 筋強直性ジストロフィー – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 筋強直性ジストロフィー – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035）
15.6.2 筋強直性ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 筋強直性ジストロフィー – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 筋強直性ジストロフィー – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 筋強直性ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.7.3 筋強直性ジストロフィー – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 筋強直性ジストロフィー – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035）
15.8.2 筋強直性ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 筋強直性ジストロフィー – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 筋強直性ジストロフィー – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035）
15.9.2 筋強張性ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 筋強張性ジストロフィー – アクセスおよび償還の概要
16 ミオトニックジストロフィー – 最近の動向および主要オピニオンリーダーからの意見
17 ミオトニックジストロフィー市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 ミオトニックジストロフィー市場 – 戦略的提言
19 付録
