❖本調査レポートの見積依頼/サンプル/購入/質問フォーム❖
上位7市場（アメリカ、EU4、英国、日本）のハッチンソン・ギルフォード症候群市場は、2025年から2035年にかけて、年平均成長率（CAGR）6.77％で成長することが見込まれております。
IMARC社の新報告書「ハッチンソン・ギルフォード症候群市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別見通し（2025-2035年）」において、ハッチンソン・ギルフォード症候群市場が包括的に分析されております。ハッチンソン・ギルフォード症候群（別名プロジェリア）は、小児に急速な老化を引き起こす極めて稀な遺伝性疾患です。これはLMNA遺伝子の自然変異により引き起こされ、プロジェリンと呼ばれる異常タンパク質の産生をもたらします。本疾患の症状は通常生後1年以内に現れ、発育不全、小顔・小顎を特徴とする独特の外見、薄毛、皮下脂肪の減少などが含まれます。本疾患を患う患者様は、関節の硬直、皮膚のしわ、高い声、皮膚を通して容易に見える静脈、歯科的問題、早期老化、免疫機能の低下なども経験される可能性があります。ハッチンソン・ギルフォード症候群の診断は、主に患者様の報告される臨床的特徴と病歴に基づいて行われます。医療従事者は、患者の身長、体重、バイタルサインを測定するための身体検査を実施する場合もあります。さらに、根本的な疾患に関連する遺伝子の変化を特定することで診断を確定するため、遺伝子検査が必要となります。
不安定な細胞核構造を引き起こし、正常な細胞分裂に影響を与える遺伝子異常の症例増加が、ハッチンソン・ギルフォード症候群市場の主な推進要因となっています。さらに、血管の柔軟性向上、骨構造の改善、患者の聴覚能力向上など、様々な利点からファルネシルトランスフェラーゼ阻害剤の普及が進んでいることも、市場成長を後押ししています。これに加え、良好な可動域、バランス、姿勢を維持することで疾患症状を緩和し、日常生活動作能力を促進する理学療法および作業療法の利用拡大が、市場のさらなる成長見通しを創出しています。さらに、主要な企業数社が研究開発活動に投資し、疾患の病態形成に関与する分子経路の理解を深め、より強力な治療選択肢の創出に貢献しています。これもまた市場の成長を後押ししています。加えて、有害な遺伝子を不活性化しテロメア非コードRNAのレベルを低下させることができるため、アンチセンスオリゴヌクレオチド療法の人気が高まりつつあり、今後数年間でハッチンソン・ギルフォード症候群市場を牽引すると予想されます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるハッチンソン・ギルフォード症候群市場について包括的な分析を提供しております。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本レポートではさらに、7大市場における現在および将来の患者数についても提示しております。レポートによれば、米国はハンチントン病の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めております。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書で提供されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびハッチンソン・ギルフォード症候群市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2024年5月、センティンル・セラピューティクス社は、アイガー社のゾキンビー（ロナファルニブ）プログラムの同社への売却完了を発表いたしました。ゾキンビーは、米国食品医薬品局（FDA）により、ハッチンソン・ギルフォード早老症症候群および若年者（生後12ヶ月以上）における処理欠損型早老症ラミノパチーの原因と症状を標的とする初の、かつ唯一の治療法として承認されております。
- 2024年1月、アイガー・バイオファーマシューティカルズ社は、同社およびパートナー企業であるアンジェス株式会社が、ハッチンソン・ギルフォード症候群（HGPS）治療薬ゾキンビー（ロナファルニブ）について厚生労働省より製造販売承認を取得したことを発表いたしました。
- 2023年10月、プロジェリア研究財団は画期的なプロジェリア検査を発表しました。この検査は治療効果の評価を加速させ、ロナファルニブによる寿命延長を示唆するものです。
- 2023年4月、HGPSモデルマウスへのプロゲリニンの適用により、心機能の改善と動脈異常の改善能力が実証されました。これらの知見は、HGPSに関連する心機能障害の治療におけるプロゲリニンの有効性について有望な見通しを示唆しています。
主なハイライト：
- ハッチンソン・ギルフォード症候群（HGPS）の有病率は2300万人に1人で、その主な原因はLMNA遺伝子変異であり、症例の92.8%を占めます。残りの症例はZMPSTE24遺伝子変異に関連しています。HGPS患者では皮膚の異常が最も早期に現れることが多く、重要な診断指標となります。
- HGPS患児の総人口に対する有病率は2000万人に1人です。
- ハッチンソン・ギルフォード症候群（HGPS）の出生時発生率は400万人に1人と推定され、民族を問わず一貫した有病率を示しています。
- 世界中でプロジェリアと推定される小児は約350～400名存在します。しかし、プロジェリア研究財団が確認した症例は161例のみであり、約200名の小児が未診断のままです。
薬剤：
ゾキンビー（ロナファルニブ）は、特定のタンパク質処理に関与する酵素であるファルネシルトランスフェラーゼを阻害することで作用します。ハッチンソン・ギルフォード早老症症候群においては、この阻害作用により、細胞核内における異常なファルネシル化プロジェリンおよびプロジェリン様タンパク質の蓄積が防止されます。これらは、本疾患に見られる細胞損傷および早期老化を引き起こすと考えられています。このプロセスを阻害することで、ゾキンビーは細胞の完全性と機能を維持し、症状の改善や寿命の延長に寄与する可能性があります。
プロジェリニンは、ラミンAタンパク質の欠陥型であるプロジェリンの異常な蓄積を抑制することで、ハッチンソン・ギルフォード早老症症候群に作用します。プロジェリニンはプロジェリンに直接結合し、正常なラミンAとの相互作用を阻害することで、核膜損傷を軽減し細胞の安定性を向上させます。この作用機序により、疾患の進行を遅らせ、寿命を延ばし、この病気に伴う重度の老化症状を緩和することを目指しています。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- ハッチンソン・ギルフォード症候群市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- ハッチンソン・ギルフォード症候群市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還シナリオ
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在販売されているハッチンソン・ギルフォード症候群治療薬および後期開発段階のパイプライン医薬品についても詳細な分析を提供します。
市場流通医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階パイプライン医薬品
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- ハッチンソン・ギルフォード症候群市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別ハッチンソン・ギルフォード症候群市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるハッチンソン・ギルフォード症候群の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7大市場におけるハッチンソン・ギルフォード症候群の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるハッチンソン・ギルフォード症候群の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるハッチンソン・ギルフォード症候群の性別別有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるハッチンソン・ギルフォード症候群の種類別有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるハッチンソン・ギルフォード症候群の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 7大市場におけるハッチンソン・ギルフォード症候群の患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 7大市場における予測患者プールは（2025-2035年）どの程度になるでしょうか？
- ハッチンソン・ギルフォード症候群の疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
ハッチンソン・ギルフォード症候群：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性についてお伺いします。
- 後期開発段階にあるパイプライン薬剤の安全性および有効性についてお伺いします。
- 7大市場におけるハッチンソン・ギルフォード症候群治療薬の現行治療ガイドラインについてお伺いします。
- 市場における主要企業とその市場シェアについてお伺いします。
- ハッチンソン・ギルフォード症候群市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などについてお伺いします。
- ハッチンソン・ギルフォード症候群市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- ハッチンソン・ギルフォード症候群市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのような構造となっているでしょうか？
- ハッチンソン・ギルフォード症候群市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのような構造となっているでしょうか？
- ハッチンソン・ギルフォード症候群市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造となっているでしょうか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.2.6 診断症例数（2019-2035年）
7.2.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.3.6 診断症例（2019-2035年）
7.3.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.4.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.4.6 診断症例数（2019-2035年）
7.4.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.5.6 診断症例（2019-2035年）
7.5.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.6.6 診断症例（2019-2035年）
7.6.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.7.6 診断症例（2019-2035年）
7.7.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.8.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.8.6 診断症例数（2019-2035年）
7.8.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.9.6 診断症例数（2019-2035年）
7.9.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 未充足ニーズ
10 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 治療の主要エンドポイント
11 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるハッチンソン・ギルフォード症候群市販薬リスト
11.1.1 ゾキンビー（ロナファルニブ） – セントインル・セラピューティクス社
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
12 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるハッチンソン・ギルフォード症候群開発中医薬品一覧
12.1.1 プロゲリニン – PRGサイエンス・アンド・テクノロジー
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13. ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 主な市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 臨床試験の現状
14.1 開発段階別医薬品
14.2 フェーズ別医薬品
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制関連イベント
15 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 ハンチントン病 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 ハンチントン病 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – 米国
15.3.1 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.3.3 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 ハンチントン病 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035）
15.5.2 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.5.3 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 ハンチントン病 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 ハンチントン病 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 ハンチントン病 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 ハンチントン病 – アクセスおよび償還の概要
16 ハッチンソン・ギルフォード症候群 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 ハッチンソン・ギルフォード症候群市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 ハッチンソン・ギルフォード症候群市場 – 戦略的提言
19 付録
❖本調査資料に関するお問い合わせはこちら❖