❖本調査レポートの見積依頼/サンプル/購入/質問フォーム❖
主要7カ国におけるフリードライヒ失調症市場は、2024年に6億6,040万米ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARCグループは2035年までに同市場が18億2,500万米ドルに達すると予測しており、2025年から2035年にかけての年間平均成長率（CAGR）は9.65％となる見込みです。
IMARC社の新報告書「フリードライヒ失調症市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望（2025-2035年）」において、フリードライヒ失調症市場が包括的に分析されました。フリードライヒ失調症は、進行性の神経系障害と運動困難を引き起こす稀な劣性遺伝性疾患です。神経細胞の正常な機能に不可欠なフラタクシンというタンパク質の産生を担うFXN遺伝子の変異によって引き起こされます。症状は通常、小児期または青年期に始まり、時間の経過とともに徐々に悪化します。本疾患に関連する症状は多岐にわたりますが、四肢および歩行の失調、下肢反射の消失、構音障害などが一貫して見られます。また、歩行困難、倦怠感、手足の感覚低下、難聴、息切れ、動悸、視力低下、胸痛なども生じることがあります。診断には病歴聴取と身体検査を組み合わせて行います。筋電図検査、心電図検査、神経伝導検査、心エコー検査、遺伝子検査など、様々な検査が患者の状態を把握するために採用されます。医療専門家は、他の機能性障害を除外するため、脊髄および脳のMRIやCTスキャンを実施する場合もあります。
常染色体劣性遺伝性疾患の有病率増加と、こうした疾患の根本的な遺伝的要因に対処する治療法への臨床的ニーズの高まりが、フリードライヒ失調症市場の主な成長要因となっております。これに加え、体内のフラタクシン濃度を十分に回復させ、症状の重症度を軽減するためのジアゾキシドやジクロニンなど、複数の薬剤の普及が、もう一つの重要な成長促進要因として作用しております。さらに、疾患の発症を促進する細胞内鉄蓄積を減少させるための鉄キレート療法の利用拡大も、市場成長を後押ししております。加えて、複数の主要企業が、酸化ストレス、ミトコンドリア機能障害、細胞内鉄蓄積を標的とし、疾患進行を遅らせることを目的とした疾患修飾療法の導入に多額の投資を行っております。これにより、市場の見通しは良好に推移しております。さらに、FAの診断と管理の改善を支援し、早期介入と患者のより良い治療結果を可能にする、信頼性が高く正確な血清バイオマーカーの開発が進行中であり、今後数年間でフリードライヒ失調症市場を牽引することが期待されています。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるフリードライヒ失調症市場を包括的に分析しております。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本レポートでは、7つの主要市場における現在および将来の患者数についても提示しております。それによれば、米国はフリードライヒ失調症の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めております。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還状況、未充足医療ニーズなどもレポート内で提供されております。本レポートは、製造業者、投資家、ビジネス戦略担当者、研究者、コンサルタント、ならびにフリードライヒ失調症市場に関与している、または参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2024年2月、PTC Therapeutics社は、フリードライヒ失調症（FA）治療薬Vatiquinoneの新薬承認申請（NDA）がFDAにより受理されたことを発表しました。
- 2024年3月、ラリマー・セラピューティクス社は、フリードライヒ失調症患者を対象に、ノルラボフスプの皮下注射（1日25mg）を評価する非盲検延長試験（OLE）において、最初の患者への投与を開始したことを発表しました。ノムラボフスプ（CTI-1601）は、ミトコンドリアにフラタクシンを送り込むことでフリードライヒ失調症の根本原因に作用する新たなタンパク質補充療法です。
- 2024年3月、レクセオ社はSUNRISE-FA試験の第2用量コホートの一部における予備的結果を発表しました。これによると、フリードライヒ失調症心筋症患者において、LX2006投与後3ヶ月でフラタクシンレベルが投与前ベースライン値と比較して上昇したことが示されました。
- 2024年2月、ボイジャー・セラピューティクス社は、ニューロクリン・バイオサイエンシズ社との合同運営委員会が、フリードライヒ失調症プログラムの主要開発候補物質を選定したことを発表しました。この候補物質は、フラタクシン（FXN）遺伝子置換ペイロードと、ボイジャー社のTRACERカプシド発見プラットフォームから生まれた、静脈内投与可能な血液脳関門透過性を持つ新規カプシドを組み合わせたものです。
- 2024年2月、バイオジェン社は欧州委員会（EC）がSKYCLARYS（オマベロキソロン）を16歳以上の成人および青年におけるフリードライヒ失調症治療薬として承認したことを発表しました。SKYCLARYSは、この希少で遺伝的に決定された進行性神経変性疾患に対して欧州連合で初めて承認された医薬品です。
主なハイライト：
- フリードライヒ失調症は米国では5万人に1人の割合で発症し、西ヨーロッパ人における罹患率が最も高くなっています。
- フリードライヒ失調症の世界的な罹患率は4万人に1人です。
- フリードライヒ失調症は若年層に影響を与える疾患であり、症状の発現は通常20歳以前に始まります。
- フリードライヒ失調症は白人集団において最も頻度の高い遺伝性失調症です。白人における推定発生率は約29,000人に1人、保因者確率は85人に1人とされています。
- フリードライヒ失調症患者の約7％に糖尿病が併発します。
薬剤：
スカイクラリス（オマベロキソロン）は、米国において16歳以上の成人および青年期のフリードライヒ失調症治療薬としてFDA承認を取得しています。推奨用量は1日1回経口投与150mgです。スカイクラリスは、フリードライヒ失調症患者においてシグナル伝達が低下している転写因子である核因子エリスロイド2関連因子2（NrF2）を刺激することを目的としています。NrF2は、ミトコンドリア機能を改善し、抗酸化応答を増強し、炎症を軽減する遺伝子を活性化します。
バチキノーンは、フリードライヒ失調症において障害されるエネルギー代謝経路および酸化ストレス経路を調節する酵素である15-リポキシゲナーゼ（15-LO）を阻害する、ファースト・イン・クラスの選択的阻害剤である低分子化合物です。15-LOを阻害することで、ミトコンドリア機能障害と酸化ストレスの影響を軽減し、それによりフェロプトーシスを抑制し、神経細胞の生存を促進します。
レリグリタゾン（MIN-102）は、経口投与可能な選択的PPARγアゴニストであり、中枢神経系疾患に対する潜在的なベスト・イン・クラスかつファースト・イン・クラスの特性を有します。顕著な脳内移行性と許容可能な安全性プロファイルが確認されています。本医薬品は、フリードライヒ失調症の動物モデルにおいて、神経炎症、脱髄、ミトコンドリア機能不全に至る経路を変化させることで、強力な前臨床概念実証を示しました。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- フリードライヒ失調症市場における過去・現在・将来の動向
- 市場内における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- フリードライヒ失調症市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還シナリオ
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在フリードライヒ失調症向けに販売されている薬剤および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供します。
市場流通中の医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- フリードライヒ失調症市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場別のフリードライヒ失調症市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるフリードライヒ失調症市場の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場におけるフリードライヒ失調症の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるフリードライヒ失調症の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における性別別のフリードライヒ失調症の有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における種類別のフリードライヒ失調症の有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるフリードライヒ失調症の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるフリードライヒ失調症の患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- フリードライヒ失調症の疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 7大市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
フリードライヒ失調症：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間での見込みはどのようでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるフリードライヒ失調症治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- フリードライヒ失調症市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- フリードライヒ失調症市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- フリードライヒ失調症市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのように構成されていますか？
- フリードライヒ失調症市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのように構成されていますか？
- フリードライヒ失調症市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのように構成されていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 フリードライヒ失調症 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 フリードライヒ失調症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 フリードライヒ失調症 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 種類別疫学 (2019-2035)
7.2.6 診断症例数 (2019-2035)
7.2.7 患者プール/治療症例数 (2019-2035)
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ （2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.3.6 診断症例数（2019-2035年）
7.3.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.4.6 診断症例数（2019-2035年）
7.4.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.5.6 診断症例数（2019-2035年）
7.5.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 疫学シナリオ – イギリス
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.6.6 診断症例数（2019-2035年）
7.6.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.7.6 診断症例数（2019-2035年）
7.7.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.8.6 診断症例数（2019-2035年）
7.8.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ （2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.9.6 診断症例数（2019-2035年）
7.9.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 フリードライヒ失調症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 フリードライヒ失調症 – 未充足ニーズ
10 フリードライヒ失調症 – 治療の主要エンドポイント
11 フリードライヒ失調症 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるフリードライヒ失調症市販薬リスト
11.1.1 スカイクラリス （オマベロキソロン） – バイオジェン
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
12 フリードライヒ失調症 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるフリードライヒ失調症開発中医薬品一覧
12.1.1 ヴァティキノーン – PTCセラピューティクス
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 MIN-102（レリグリタゾン） – Minoryx Therapeutics
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
12.1.3 DT-216 – デザイン・セラピューティクス
12.1.3.1 薬剤概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性および有効性
12.1.3.5 規制状況
12.1.4 ノムラボフスプ – ラリマー・セラピューティクス
12.1.4.1 薬剤概要
12.1.4.2 作用機序
12.1.4.3 臨床試験結果
12.1.4.4 安全性および有効性
12.1.4.5 規制状況
12.1.5 RT001 – レトロトープ社
12.1.5.1 薬剤概要
12.1.4.2 作用機序
12.1.5.3 臨床試験結果
12.1.5.4 安全性および有効性
12.1.5.5 規制状況
上記はパイプライン薬剤の一部リストに過ぎませんので、ご了承ください。完全なリストは本報告書に記載されております。
13. フリードライヒ失調症 – 主な市販薬およびパイプライン薬剤の属性分析
14. フリードライヒ失調症 – 臨床試験の状況
14.1 状況別薬剤
14.2 開発段階別医薬品
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制関連イベント
15 フリードライヒ失調症 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な洞察
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 フリードライヒ失調症 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.2.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.2.2 フリードライヒ失調症 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 フリードライヒ失調症 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模 （2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 フリードライヒ失調症 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 フリードライヒ失調症 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 フリードライヒ失調症 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 フリードライヒ失調症 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 フリードライヒ失調症 – アクセスと償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 フリードライヒ失調症 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 フリードライヒ失調症 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 フリードライヒ失調症 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 フリードライヒ失調症 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 フリードライヒ失調症 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 フリードライヒ失調症 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 フリードライヒ失調症 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 フリードライヒ失調症 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 フリードライヒ失調症 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 フリードライヒ失調症 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 フリードライヒ失調症 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 フリードライヒ失調症 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 フリードライヒ失調症 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 フリードライヒ失調症 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 フリードライヒ失調症 – アクセスと償還の概要
16 フリードライヒ失調症 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 フリードライヒ失調症市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 フリードライヒ失調症市場 – 戦略的提言
19 付録
❖本調査資料に関するお問い合わせはこちら❖